慢性免疫性血小板减少症患儿免疫抑制基础上促血小板生成素类药物的疗效研究

目的 旨在比较序贯大剂量地塞米松、利妥昔单抗免疫抑制治疗后加用艾曲波帕与直接应用艾曲波帕治疗的儿童慢性免疫性血小板减少症(CITP)数据,证实免疫抑制基础上的促血小板生成治疗可提高儿童CITP疗效。方法 本研究为单中心非随机对照研究,将2018年1月—2021年8月入组的CITP患儿分为两组：(1)直接应用艾曲波帕(简称直接组);(2)经大剂量地塞米松、利妥昔单抗升阶梯治疗无效时加用艾曲治疗(简称序贯组)。评价两组疗效、安全性和药物经济学指标。结果 共入组48例患儿,男性23例,女性25例,中位发病年龄为5.0(3.6-7.5)岁,病程均超过一年,治疗前血小板(PLT)计数为10.0(4.0-15.0)×10⁹/L。(1)基线数据：直接组男16例,女13例,序贯组男7例,女12例。两组的发病年龄、病程、PLT计数等基线无统计学差异(P>0.05)。(2)疗效：直接组的总体反应率为69%,完全反应率21%,无效率31%;序贯组分别为84%、26%和16%。直接组艾曲波帕平均治疗时长为8.2个月,停药率41%,62%的患儿PLT水平维持在50×10^9<...     

儿童GATA2缺陷病相关骨髓增生异常综合征3例

<正>1 病例资料病例1:男,12岁,主诉“左下肢水肿4年余,反复感染、血细胞减少1年余”(图1)。入院辅助检查：(1) 血常规：白细胞1.62×109/L,中性粒细胞59%,淋巴细胞36%,单核细胞1%,血红蛋白98g/L,血小板127×109/L。(2)外周血淋巴细胞绝对值0.53×109/L,总T淋巴细胞764个/uL,总B淋巴细胞2个/uL,NK细胞23个/uL,CD4/CD8比值0.64。(3) 骨髓穿刺细胞学：增生活跃,     

血清半乳甘露聚糖试验对侵袭性曲霉菌感染早期诊断和治疗的价值

d];②选取(跟踪治疗过程)多次送检标本患者共62例,其中治疗有效者50例,无效者12例.有效患者的GM水平随着治疗均有所下降,无效患者GM水平无变化或有升高.结论 与其他诊断性的辅助检查相比,GM试验对于侵袭性曲霉菌感染的早期诊断阳性检出率及检出时间均明显优于主要影像学表现及直接微生物学证据.同时此标准亦可评价系统性抗真菌治疗效果.     

急性再生障碍性贫血免疫发病机制探讨

目的 探索急性再生障碍性贫血(AA)的免疫学发病机制及抗胸腺细胞球蛋白(ATG)的免疫调节机制.方法 利用流式细胞仪测定74例急性AA患者与55例正常人的T淋巴细胞亚群及其中30例接受ATG治疗前后T淋巴细胞亚群的变化.结果 与对照组相比.急性AA组的总T淋巴细胞、总B淋巴细胞、CD4+T淋巴细胞百分比均较正常组高,而CD56+、CD3+DR+百分比均较正常组低.ATG治疗有效患者(24例)治疗后CD8+、CD56+、CD3+DR+百分比增加,CD4+、CD4+/CD8+百分比下降.结论 与慢性AA的发病机制不同.急性AA CD4+T淋巴细胞百分比异常升高.推断CD4+T淋巴细胞可能主要分化为Th1细胞.起抑制造血作用.     

小剂量利妥昔单抗二线治疗儿童原发性免疫性血小板减少症90例临床观察

目的 探讨小剂量利妥昔单抗二线治疗儿童免疫性血小板减少症(ITP)的有效性、安全性及疗效预判因素,为开展临床治疗提供依据。方法 单中心、前瞻性地收集2018年1月—2021年3月应用小剂量利妥昔单抗单剂或四剂二线治疗的90例ITP患儿的临床资料,分析疗效、安全性及预后影响因素。结果 90例患儿中,中位用药年龄6.9(1.1～15.9)岁,中位病程9(2～98)个月;其中63例使用四剂方案,27例使用单剂方案,两种方案患者基线齐同。总有效(OR)率为35.6%,完全有效(CR)率为21.1%,部分有效(PR)率为14.4%;中位起效时间为2(1～12)周;持续有效(SR)率为31.1%,中位持续时间为49(15～51)周。用药1年后OR率为25.6%:CR率为15.6%,PR率为10%。半年后复发率为12.5%,1年时复发率为28.1%,中位复发时间为35(16～52)周。无长期不良反应发生及感染风险增加。比较OR、无效(NR)两组病例,仅抗甲状腺抗体阳性患者NR率较高(P=0.027);比较SR、非SR两组病例,仅抗甲状腺抗体阳性患者SR率较低(P=0.002)。结论 小剂量利妥昔单抗...     

单中心血液肿瘤患儿合并感染病原菌分布及耐药性病例系列报告

目的 回顾性分析血液肿瘤患儿感染病原菌的分布情况及药敏结果,为合理抗感染治疗提供依据。方法 菌株来源为2016年1月1日至2017年6月30日首都医科大学附属北京儿童医院(我院)血液肿瘤中心因怀疑感染而送检、病原培养阳性且排除污染和定植的标本,分析病原菌的构成和耐药情况。药敏试验采用纸片扩散法或自动化仪器法,按照2014年美国临床实验室标准化委员会标准进行结果判定。结果 2 095例次病原学培养阳性标本中共分离到病原菌2 188株,革兰阴性菌1 053株(48.1%)、革兰阳性菌837株(38.3%)、真菌298株(13.6%)。革兰阴性菌中以肺炎克雷伯杆菌、铜绿假单胞菌、阴沟肠杆菌和大肠埃希菌为主要致病菌。革兰阳性菌以凝固酶阳性表皮葡萄球菌、人葡萄球菌和凝固酶阴性葡萄球菌多见。药敏情况:①耐甲氧西林葡萄球菌占革兰阳性菌的41.6%(348/837),以表皮葡萄球菌(84.9%,169/199)和人葡萄球菌(90.8%,129/142)为主,未检测到万古霉素、利奈唑胺和替加环素耐药菌株。②超广谱β内酰胺酶(ESBL)阳性菌占革兰阴性菌的31.9%(336/1 053),以肺炎克雷伯杆菌(63.8%,134/210)和大肠埃希菌(92.8%,90/97)为主;碳青霉烯类耐药肠杆菌科细菌占革兰阴性菌的23.6%(248/1 053),以肺炎克雷伯杆菌(63.8%,134/210)、大肠埃希杆菌(51.5%,50/97)和阴沟肠杆菌(34.5%,38/110)为主;肠杆菌科细菌对亚胺培南和美罗培南的耐药率均接近或超过50%,但对替加环素的耐药率为0.9%~13.4%,对阿米卡星的耐药率为10.0%~26.8%。③多重耐药、广泛耐药和全耐药鲍曼不动杆菌占全部鲍曼不动杆菌的32.6%(28/86)。鲍曼不动杆菌对碳青霉烯类的耐药率为52.3%~58.1%,对多黏菌素的耐药率为1.2%。结论 血液肿瘤患儿合并感染以革兰阴性菌为主,耐药菌及条件致病菌检出率有增长趋势。     

儿童急性白血病合并真菌血症病原学分析

目的分析急性白血病患儿真菌血症的菌群分布及耐药情况,为临床诊治提供参考。方法对42例恶性肿瘤真菌血症患儿的临床资料进行回顾性分析。结果42例真菌血症中急性淋巴细胞白血病35例,急性非淋巴细胞自血病6例。念珠菌血症为真菌血症的主要病原体,占95．2％。8例合并细菌败血症,占19．0％。药物敏感试验结果显示,2例对氟康唑中介,1例对两性霉素B耐药,对伏立康唑、伊曲康唑、氟胞嘧啶均敏感。广谱抗生素的应用、中性粒细胞〈0．5×10^9／L、中心静脉置管、年龄、住院时间〉15d是引起真菌血症最主要的危险因素。结论控制易感因素是降低真菌血症发病率的有效措施,及时合理的抗真菌治疗是治疗真菌血症的主要方法。     

白血病干细胞及其微环境:生物学特性与靶向治疗

急性髓系白血病来源于白血病干细胞(leukemia stem cells,LSCs)亚群的不断增殖.本文综述了目前所知的影响人类LSCs生存的内部及外部因素.内部因素包括细胞周期调节因子、促存活通路(如NK-κB、Akt等)、氧化应激通路及促进细胞自我更新的特异性分子.外部因素主要由骨髓造血微环境生成,具体包括趋化因子...     

儿童遗传性血栓性血小板减少性紫癜治疗与临床预后：单中心回顾性数据分析

目的 遗传性血栓性血小板减少性紫癜（congenital thrombotic thrombocytopenic purpura, cTTP）是一种罕见疾病，其中儿科患者病情更重，需要预防性替代治疗以避免远期不良预后。本研究旨在通过单中心数据分析，了解儿童cTTP治疗及临床预后的现状，为开展规范化诊治提供依据。方法 回顾性收集北京儿童医院2015年至2021年间确诊的cTTP的起病情况、治疗模式、发作频率等临床数据，通过随诊了解肾脏及神经系统并发症发生情况。结果 7例cTTP患儿（男1例、女6例）均婴幼儿起病（生后数小时至28月龄），ADAMTS13酶活性为零，且均为复合杂合突变，本研究中14个ADAMTS13突变类型中8个为首次报道。中位随访时间为5.2(0.6～6.9)年，末次随访中位年龄为7(3.3～14.5)岁。均应用新鲜冰冻血浆进行替代治疗：2例预防治疗患儿急性发作频率分别为0.7和1.4次/年，无并发症出现；5例按需治疗患儿平均急性发作频率为3.32(1.0～6.0)次/年，其中3例出现肾损伤并发症。结论 本研究表明ADAMTS13酶活性几乎完全缺乏而导致的婴幼儿期cTTP...     

FGA基因突变致遗传性异常纤维蛋白原血症并发反复动静脉血栓形成一例

1例主诉为"间断腹痛、呕吐2个月余,加重3 d"的患儿就诊于北京儿童医院血液科,经过相关化验及基因测序检查,最终诊断为异常纤维蛋白原血症。以反复动、静脉血栓形成的异常纤维蛋白原血症临床罕见。