Wiskott-Aldrich综合征患儿异基因造血干细胞移植后EB病毒相关淋巴组织增殖性疾病1例报告并文献复习

目的 探讨儿童Wiskott-Aldrich综合征(WAS)异基因造血干细胞移植术(allo-HSCT)后EB病毒(EBV)相关淋巴组织增殖性疾病(PTLD)的治疗.方法 回顾分析1例行allo-HSCT的WAS患儿的临床资料,并检索复习相关文献.结果 12岁男性WAS患儿,获骨髓库人类白细胞抗原(HLA)配型10/1...     

范可尼贫血基因治疗研究进展

范可尼贫血是一种罕见的单基因缺陷疾病，以进行性骨髓造血功能衰竭为主要特征。异基因造血干细胞移植是范可尼贫血最主要的治疗方式，但是移植相关并发症的发病率和致死率较高，严重影响患儿的生活质量。近30年来，随着医学的进步与发展，基因治疗有望成为治愈儿童范可尼贫血的新型低毒性治疗方式。文章旨在综述儿童范可尼贫血基因治疗的研究进展。     

儿童造血干细胞移植后毛霉菌病临床诊疗进展

儿童毛霉菌病是造血干细胞移植后罕见的严重并发症之一。免疫功能抑制、中性细胞减少症、移植物抗宿主病、铁负荷过载、静脉高营养、糖皮质激素及钙调神经磷酸酶抑制剂使用等多种危险因素与儿童造血干细胞移植后毛霉菌病的发生密切相关。由于儿童移植后毛霉菌病侵袭进展迅速，其临床诊疗极具挑战性。文章综述儿童造血干细胞移植后毛霉菌病的流行病学特点、发病机制、诊断及治疗的研究进展，为进一步完善适用于儿童移植后毛霉菌病的诊疗规范提供建议。