儿童横纹肌肉瘤预后因素分析

<正>儿童横纹肌肉瘤(rhabdomyosarcoma,RMS)是起源于原始间叶组织的恶性肿瘤,为儿童期最常见的软组织肉瘤,数据显示RMS约占儿童软组织肿瘤的54%~70%,占0~14岁儿童所有恶性肿瘤的3.5%~([1])。美国14岁以下儿童/青少年的RMS年发病率为4.5/百万,50%以上患儿的发病年龄在1~10岁~([2])。根据2013年世界卫生组织(World Health Organization,WHO)的病理组织分类标准将RMS分     

卡瑞利珠单抗辅助化疗对中晚期NSCLC患者的近期疗效及对细胞免疫、血清肿瘤标志物的影响

目的:观察卡瑞利珠单抗辅助化疗对中晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者的近期疗效及对细胞免疫、血清细胞角蛋白19片段（CYFRA21-1）、血管生成素-2（Ang-2）、血管内皮生长因子（VEGF）的影响。方法:选取2018年1月至2020年12月我院收治的中晚期NSCLC患者102例,简单随机将患者分为联合组与对照组,各51例。对照组给予化疗方案治疗,联合组在其基础上联合卡瑞利珠单抗治疗。比较两组近期疗效、治疗前后细胞免疫功能（NK、CD3+、CD4+／CD8+）、血清肿瘤标志物［CYFRA21-1、癌胚抗原（CEA）、肿瘤抗原125（CA125）、神经特异性烯醇化酶（NSE）］以及血管新生指标（Ang-2、VEGF）。结果:治疗后联合组近期临床疗效的总有效率为64.706%,显著高于对照组的33.333%（P＜0.05）。治疗后,两组患者的NK、CD3+、CD4+及CD4+/CD8+水平均降低,且联合组患者的水平高于对照组（P＜0.05）;两组患者CYFRA21-1、CEA、CA125及NSE水平均降低,且联合组水平显著低于对照组（P＜0.05）;两组患者的Ang-2和VEGF的含量均降低,联合组Ang-2和VEGF含量分别达到（1 194.07±156.37）pg/mL、（308.77±107.66）pg/mL,显著低于对照组的（1 266.34±146.17）pg/mL、（355.74±119.38）pg/mL（P＜0.05）。结论:卡瑞利珠单抗辅助化疗对中晚期NSCLC患者的近期疗效确切,且能减轻对免疫功能的影响,显著改善血清肿瘤标志物水平并对血管新生起到一定的抑制作用。     

术前血清学联合影像学检查预测肝内胆管癌根治性切除术后患者生存获益的研究

背景与目的 肝内胆管癌（ICC）起病隐匿、侵袭性高,患者往往确诊时已失去了最佳手术时机,接受手术者5年生存率也极低。早期判断患者根治性切除术的生存获益至关重要。本研究依据术前影像学联合血清学指标对ICC根治性切除患者生存获益实行预测,以期对临床判断是否适宜行根治性切除提供指导与参考。方法 回顾性收集2010年1月—2021年12月于中国13家三甲医院行根治性切除的821例ICC患者的影像学与血清学检测资料。影像学指标包括：发现肝脏肿块、肝内胆管扩张、门静脉侵犯、淋巴结侵犯、腹水及结石;血清学指标包括：血红蛋白、白细胞计数、淋巴细胞计数、中性粒细胞计数、甲胎蛋白（AFP）、癌胚抗原（CEA）、糖类抗原19-9（CA19-9）、CA125、丙氨酸氨基转移酶（ALT）、总胆红素（TBIL）、白蛋白（ALB）及凝血酶原时间（PT）。通过单因素与多因素Cox回归筛选目标变量,用目标变量构建CoxPH模型并绘制列线图,用Kaplan-Meier生存分析验证评分与患者预后的关系,通过受试者工作特征（ROC）曲线及校准曲线对模型预测效能进行评估。结果 影像学发现腹水、肝内胆管扩张、淋巴结侵犯与血清学指标CEA>5 μg/L、CA19-9>37 U/mL、CA125>40 U/mL是独立预后因素（均P<0.05）。用该六个变量构建CoxPH模型,根据该模型所区分的高风险组患者术后1、3、5年生存率均明显低于低风险组患者（均P<0.05）;所构建的列线图具有较好的区分度及有效性。ROC曲线显示,模型1、3、5年预测的曲线下面积分别为0.711、0.721、0.782;模型1、3、5年预测效能均高于独立指标的预测效能。结论 由CA125、腹水、肝内胆管扩张、淋巴结侵犯、CEA、CA19-9这六个术前指标组成的预后模型能较好地对患者进行高低风险分层,并对ICC患者根治性切除术后生存获益进行较精准的个体化预测,对临床医生判断患者是否适宜行根治性切除具有指导意义。     

唑来膦酸对骨质转移的神经母细胞瘤儿童生存的影响

目的 回顾分析应用唑来膦酸对于骨质转移的高危组神经母细胞瘤患儿5年生存率的影响。方法 回顾性分析2012年1月至2015年12月初诊并治疗的骨质转移的高危组神经母细胞瘤儿童36例,其中13例儿童使用唑来膦酸,剂量2.3mg/m2,在化疗前1d静脉滴注。结果 36例骨质转移神经母细胞瘤患者的5年无病生存率为13.3%,总体生存率为32.5%,患者生存时间最少8个月,最大随访时间72个月,中位生存时间41.4个月。使用唑来膦酸的13例骨质转移神经母细胞瘤患儿与同期常规化疗的23例患儿比较,总体生存率有显著提高(65.9% vs 13%,P=0.001)。结论 对于骨质转移的高危组神经母细胞瘤儿童,常规化疗中加用唑来膦酸可能延长总体生存率,经济有效,值得进一步开展前瞻性研究。     

多中心治疗儿童急性T淋巴细胞性白血病的长期疗效评价及随访报告

目的 评估急性淋巴细胞白血病(ALL)-2005方案对儿童T淋巴细胞白血病(T-ALL)的临床疗效。方法 收集源自5所儿童血液病治疗中心的2005年5月1日—2009年9月30日初次发病,并纳入ALL-2005方案治疗的53例T-ALL患儿的临床资料,患儿分别按照中危和高危进行分组后接受不同强度的化疗。回顾性分析诱导缓解率、治疗相关并发症及随访情况,采用Kaplan-Meier生存分析法对T-ALL预后的影响因素进行分析。结果 53例T-ALL患儿,剔除1例患儿(确诊后2 d因弥散性血管内凝血死亡),男44例,女8例;诊断中位年龄为8.1岁,年龄≥10岁的患儿16例(19.2%);外周血白细胞计数≥50×109/L的患儿35例(67.3%)。治疗后第35日的诱导缓解率为88.5%;复发病例为7例(13.5%),复发中位时间为8.3个月,其中骨髓复发4例,中枢神经系统复发3例。随访中位时间为62.0个月;8年总体生存率为(82.6±5.2)%,其中中危组为(91.1±3.2)%,高危组为(51.5±13.7)%,两组间差异有统计学意义(P<0.000 1);8年无事件生存率为(68.4±6.1)%,中危组和高危组分别为(74.6±5.8)%和(36.9±12.9)%,两组间差异有统计学意义(P<0.000 1)。结论 ALL-2005方案治疗儿童T-ALL可获得较好疗效。诱导期是否获得完全缓解以及危险度分组是影响预后的独立因素。     

VEGF和Smac/DIABLO对胶质瘤细胞凋亡及化疗敏感性的影响

目的:旨在研究血管内皮生长因子(vascular endothelial growth factor,VEGF)和第二线粒体衍生的caspase激活剂(second mitochondrial activator of caspase,Smac)/低等电点凋亡抑制蛋白直接结合蛋白(direct IAP binding protein with low PI,DIABLO)在胶质瘤发生和发展中的作用。方法:采用慢病毒介导的RNA干扰技术沉默VEGF基因在胶质瘤细胞U251中的表达;分别采用实时荧光定量PCR(real-time?uorogenic quantitative-PCR,RFQ-PCR)和蛋白质印迹法检测VEGF和Smac/DIABLO mRNA及蛋白在U251细胞中的表达水平;采用蛋白质印迹法检测磷酸化细胞外蛋白调节激酶(extracellular regulated protein kinase,ERK)的表达;FCM检测VEGF沉默对细胞周期的影响;MTT法检测VEGF沉默对U251细胞化疗敏感性的影响。结果:VEGF基因沉默可导致VEGF和Smac/DIABLO mRNA及蛋白表达水平的下调,并抑制磷酸化ERK的表达,提示VEGF是Smac/DIABLO的上游调节因子,通过激活ERK的信号通路调节Smac/DIABLO的表达水平。VEGF基因沉默导致U251细胞中处于S期的细胞比例增多,并增强顺铂对U251细胞的凋亡诱导作用。结论:VEGF可影响胶质瘤细胞周期的分布以及对顺铂的化疗敏感性。Smac/DIABLO参与了VEGF信号通路。     

局部晚期非小细胞肺癌三种同步放化疗方案的成本-效果分析

目的比较三种同步放化疗方案治疗局部晚期非小细胞肺癌的成本-效果.方法 65例局部晚期非小细胞肺癌患者,按不同化疗方案(EP、TC及NP)与三维适形放疗同步治疗,回顾性评价各组成本-效果.结果三种同步放化疗方案有效率分别为:67.74%(21例/3l例,TC组)、65.00%(13例/20例,NP组)和50.00%(7例/14例,EP组),TC组及NP组有效率高于EP组,统计学差异显著(P＜0.05);三组费用成本分别为23 559.59元(TC组)、20 184.84元(NP组)和18 863.44元(EP组),成本.效果比分别是347.79、310.54和377.27:相对于EP组,TC、NP组的增最成本-效果比分别是264.72和88.09.结论成本-效果分析提示,在评价的三种同步放化疗方案中NP联合同步三维适形放疗方案最具优势.     

当代儿童白血病诊断治疗的若干热点问题

流式细胞术、荧光原位杂交技术、多重PCR技术的应用及微阵列芯片等新的诊断方法的探索和应用将白血病分型推向更高层次,而蛋白质组学和代谢组学的探索有助于揭示白血病的高度异质性。通过治疗强度调整和诱导缓解治疗强度的再认识,缩短总的治疗时间,严格控制头颅放疗的指征、剂量和造血干细胞移植的指征,有望趋向高效、低毒和廉价的效果。通过疾病因素、宿主因素和治疗因素3大要素探讨化疗个体化。特别是基于微量残留病跟踪检测作危险度再分层进行个体化治疗,以靶向治疗的探索和应用以及对抗耐药策略的探讨概述了新的治疗思路和方法。     

儿童肿瘤系统化登记库的建立、维护和使用

目的为临床、实验室收集客观、有效的多方位信息,为临床医师及实验研究者提供可靠的研究信息。方法采用Foxpro数据库系统,自行设计和建立一套符合需要、包含多信息的儿童肿瘤登记系统,对入院的肿瘤病例进行登记和统计分析。以非霍奇金淋巴瘤(non_Hodgkin’s lymphoma,NHL)为例进行分析。结果1998~2003年登记入库的73例NHL完全缓解率68.49%;复发率12.33%;5年总生存率75.66%,SE=0.06;5年无进展生存率40.86%,SE=0.10。其中56例新病人完全缓解率75.00%;复发率12.50%;5年总生存率75.82%,SE=0.06;5年无进展生存率58.22%,SE=0.07。结论建立的肿瘤登记数据库能为临床和科研提供多方位信息,提高临床和实验室研究结果的可信度。