布南色林致白细胞减少症1例

1 临床资料 患者,女,43岁.因"疑心重、语乱半年,加重2个月,自笑,不语"于2020年4月9日首次入院.患者2019年10月无明显诱因称微信群里的人监视她、跟踪她,还会骗走自己的财产,生活尚如常.2020年2月初加重,紧张恐惧,少语少动,每天只躺在沙发上,闭眼不理人;自笑明显,进食及个人卫生需督促,病情渐加重,不再...     

病毒载体基因治疗药品的临床设计与评价思考

基因治疗是将外源性遗传物质通过多种方法转移到靶细胞中,用来治疗特定疾病。基因治疗已逐渐成为药品开发和风险投资领域的热点,或将成为未来治疗人类疾病的重要手段。然而,以病毒为载体的基因治疗相比传统药物开发存在诸多差异性。因此,本文将从病毒载体基因治疗产品的基本概念出发,结合美国食品药品监督管理局(FDA)的系列指南,通过对美国FDA批准上市的腺相关病毒载体的治疗药物Zolgensma,慢病毒载体的治疗药物Kymriah,逆转录病毒载体的治疗药物Yescarta,以及溶瘤病毒药物Imlygic的临床审评案例分析,从受试者选择,对照组与盲法,剂量与疗程,治疗方案,医学监查与随访多个维度对临床研究的设计和评价进行研究。研究结果提示以病毒载体为代表的基因治疗产品的临床试验设计需要着重考虑适合基因治疗的受试者群体、个体化的剂量选择模式、风险最小化的给药方案、以及根据不同载体特点确定的医学监察策略和长期随访时间等,以满足充分评价的需要。     

我国实施ICH M系列技术指导原则的策略研究

通过对ICH M系列指导原则与我国相关技术指导原则的对比研究,分析我国相关技术指导原则与ICH M系列指导原则的主要差异。通过对公众、专家、企业进行问卷调查,摸清了ICHM系列指导原则在我国的认知和实施基础。在对比研究和问卷调查的基础上,结合ICH的要求,提出了ICH M系列指导原则在我国实施的建议。     

关于国外伦理委员会管理制度研究

随着创新药物临床试验和循证医学研究的不断发展,伦理委员会已成为受试者权益监管的主体部门.从各国的监管经验来看,伦理委员会在临床试验管理中发挥着重要的作用.通过文献检索的方式,分析总结欧盟、英国和美国的伦理委员会的管理制度、伦理委员会的构成、审查原则和审查效率,为改进和完善我国伦理委员会管理制度提供有价值的参考.     

我国已上市治疗用单抗类产品分析

目的：分析我国已上市治疗用单抗类产品存在的差距,明确努力方向。方法：基于我国已上市治疗用单抗类产品批准数据进行统计分析和对比分析。结果：对我国单抗类药物的发展历程、上市时间、批准品种以及我国已批准上市的单抗类药物与FDA单抗类药物的批准情况进行了对比梳理。结论：单抗类药物在生物技术制药中占有重要地位,并逐渐成为生物医药领域发展的主要方向。我国单抗类药物中国产品种与进口品种存在差距,整体上与FDA存在差距。但随着近年来的改革,发展潜力及势头良好。     

乌鸡白凤丸中丹参酮ⅡA的薄层扫描定量

利用薄层扫描法测定了乌鸡白凤丸中丹参酮的含量。回收率5次测定的均值为99.7％,变异系数0.99％。测定了4份样品的含量,变异系数均在2.80％以下。本法具有快速、简便、灵敏、重现性好的特点。     

B超诊断胎儿唇、腭裂畸形的体会

自2001年9月份以来山东平度市人民医院超声科对妊娠28周以上的胎儿常规进行口唇部超声检查,共检查2326人次,检出4例唇裂畸形胎儿,后均经引产和分娩得到证实,鉴于目前许多超声工作者对胎儿唇腭裂畸形尚缺乏足够认识,我们有必要对此报道一下,望能将此类检查做为中晚孕检查内容之一,为优生优育提供可靠的资料.     

开胸顺气丸中牵牛子的薄层色谱鉴别

开胸顺气丸中牵牛子的薄层色谱鉴别河北省药品检验所（０５００１１）杨建红开胸顺气丸收载于《中国药典》１９９０年版，由牵牛子、槟榔、厚朴、木香等８味药材组成。其中牵牛子为君药，但《中国药典》１９９０年版收载的质量标准仅对牵牛子规定理化鉴别方法。为提高该品...     

我国橙皮书制度构建的关键要素及实施路径的问卷调研分析

通过文献研究和专家咨询确定我国橙皮书制度构建的关键要素,针对关键要素及实施路径设计问卷并进行问卷调研,对我国橙皮书制度的"基本定位及作用、需要的法律支持、收录药品的基本原则、参比制剂的收录原则、药品标识、收载的药品信息、制度实施的组织机构及工作机制"等7个方面要素的调研结果进行分析,为提出我国橙皮书制度构建和实施路径研究建议提供支持。