基于FAERS数据库的儿童使用氯雷他定不良事件信号挖掘与分析

目的 挖掘真实世界数据中儿童使用氯雷他定的不良事件（ADE）信号，发现其潜在的ADE类型，为合理用药提供依据。方法 提取美国食品药品管理局不良事件报告系统（FAERS）数据库中2013年第1季度至2021年第2季度的ADE报告并筛选出儿童使用氯雷他定的报告，采用比例报告比值（PRR）法和报告比值比（ROR）法进行信号挖掘，使用《国际医学用语词典》（MedDRA）对ADE信号挖掘结果进行系统分类。结果 经筛选后共纳入19 237份报告，1 738种ADE，信号186个，涉及系统/器官分类24个（各类损伤、中毒及操作并发症占22.49%），标准化MedDRA分析查询（SMQ）层级38个（用药错误占15.74%），药品说明书未收载的ADE较强信号包括眼睑松垂和广场恐怖症等。结论 经PRR法和ROR法分析发现虽然儿童使用氯雷他定具有良好的安全性，但存在一定的用药错误，建议在临床用药中加强监护，严格按照药品说明书规定使用，提高药学服务质量，保障患儿用药安全、有效。     

GBA1基因变异与帕金森病研究进展

GBA1基因是帕金森病常见的风险基因之一, 编码葡萄糖脑苷脂酶。尽管携带GBA1杂合变异的帕金森病(GBA1-PD)患者与原发性帕金森病患者在临床上难以区分, 但GBA1-PD倾向于进展更快, 病情更重, 更易合并认知损害和其他非运动症状。GBA1杂合变异携带者增加患帕金森病风险的病理机制可能与自噬-溶酶体功能紊乱、线粒体功能障碍等相关。针对GBA1的靶向治疗有望成为帕金森病精准治疗的新方向。文中将对GBA1-PD的流行病学、临床特征、GBA1变异可能的致病机制以及针对GBA1-PD的治疗策略进行阐述。