自体外周血造血干细胞移植治疗重症肌无力2例

目的:回顾性分析自体外周血造血干细胞移植治疗重症肌无力的效果。方法:2005-08/2006-11安徽医科大学附属省立医院收治的2例重症肌无力患者,男女各1例,按美国重症肌无力协会新重症肌无力临床分型标准分别为IIIb型、IIIa型,初诊时分别合并有胸腺瘤及未分化结缔组织病,经服用拟胆碱药和多种免疫抑制剂均不能控制症状。移植前采用环磷酰胺 粒细胞集落刺激因子进行干细胞动员,在白细胞超过5×109L-1时用血细胞分离机采集造血干细胞,加入冷冻保护液,置-196℃液氮中冻存备用。预处理方案为胸腺放疗 BuCy ATG。移植当天,42℃水浴箱中快速复温冻存的造血干细胞,2例患者输入活的有核细胞数分别为1.32×108/kg和3.06×108/kg,输入活CD34 细胞数为2.57×106/kg和11.22×106/kg。结果:2例患者均获得造血重建,都未出现肌无力危象,移植后1个月,在停用胆碱能受体激动剂后肌力正常。1例已随访30个月,不需服用药物,肌力仍正常;另1例移植后4个月,不服用药物肌力正常,移植后5个月死于间质性肺炎引起的呼吸衰竭。结论:对于重症、药物治疗不佳的重症肌无力患者,自体外周血造血干细胞移植近期疗效显著,是治疗的重要选择,需严密观察并及时处理并发症。