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MISTRY PK; DAVIES S; CORFIELD A; DIXON AK; COX TM 《QJM : monthly journal of the Association of Physicians》1992,83(4):541-546
We report the beneficial effects of enzyme replacement therapywith mannose-terminated human glucocerebrosidase (‘Ceredase’)in a patient suffering from transfusion-dependent bone marrowfailure due to Gaucher's disease. Treatment with low-dose enzymeinfusions, given twice weekly, rapidly reversed the haematopoieticfailure and incapacitating skeletal disease. It appears likelythat prior splenectomy favourably influenced the response tothis therapy. 相似文献
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