PDD方案治疗初治多发性骨髓瘤的临床研究

目的：观察硼替佐米联合脂质体多柔比星和地塞米松（PDD）方案治疗初治多发性骨髓瘤（MM）的疗效。方法回顾性分析26例初治MM,采用PDD方案：硼替佐米1.3 mg/m2,第1、4、8、11天,脂质体多柔比星40 mg,第1天,地塞米松20 mg,第1-2,4-5,8-9,11-12天,每4周1个疗程,共2-6个疗程,观察疗效和不良反应。结果平均接受（4.1±1.1）（2-6）个疗程,有效率为25例（96%）,2个疗程有效率23例（88%）。26例2个疗程达严格意义完全缓解（sCR）4例（15%）,完全缓解（CR）8例（31%）,非常好的部分缓解（VGPR）8例（31%）,部分缓解（PR）3例（12%）,轻微反应（MR）2例（8%）,疾病稳定（SD）1例（4%）。骨髓瘤细胞、血清单克隆M蛋白均较治疗前下降。最常见不良反应为血液学改变,血小板减少、中性粒细胞减少、贫血;其次为胃肠道反应,便秘。另外,周围神经病变（PN）较为多见。结论PDD方案治疗初治MM具有良好的临床疗效和安全性。     

内镜在胃肠道移植物抗宿主病诊断中的价值

目的探讨内镜在异基因骨髓移植术后发生胃肠道移植物抗宿主病中的诊断价值，为临床治疗提供指导。方法5例异基因骨髓移植术后患者出现胃肠道症状，怀疑存在胃肠道移植物抗宿主病，及时给予胃镜和(或)肠镜检查，同时，在胃窦、直乙状结肠及病灶明显处行组织病理学检查。结果胃肠道移植物抗宿主病的临床表现主要有厌食、恶心、呕吐、水泻、腹痛等，少数患者可有消化道出血。内镜下胃黏膜呈水肿、充血、红斑及糜烂坏死。肠镜下结肠黏膜表现为弥漫性、连续性的水肿、充血和糜烂，可有浅表溃疡形成。组织学检查可见特征性的隐窝上皮细胞凋亡、缺失和淋巴细胞浸润。其病理变化可呈弥漫性或局灶性。结论内镜结合组织病理学检查可诊断异基因骨髓移植患者的胃肠道移植物抗宿主病。     

恶性血液病患者侵袭性真菌感染现状及诊治进展

侵袭性真菌感染(IFI)是机体的一种感染状态,临床表现包括三个类型:隐性感染,亚临床感染,显性感染即侵袭性真菌病(IFD).IFD是IFI的主要临床表现形式.近20余年来,随着疾病谱及治疗模式的变化,IFI的患病率和病死率均呈显著上升趋势[1].而恶性血液病患者常因伴有中性粒细胞缺乏(粒缺)、化疗、造血干细胞移植(HSCT)、长期应用糖皮质激素等高危因素,更成为罹患IFI最主要的人群.现就恶性血液病患者IFI的现状和诊治进展作一综述.     

中国输血依赖型β地中海贫血诊断与治疗指南(2022年版)北大核心CSCD

β地中海贫血(β地贫)是由于β珠蛋白基因缺陷导致的遗传性溶血性疾病,是WHO关注的全球社会公共问题之一,我国南方地区如广东、广西、海南、云南、贵州、江西、湖南、四川、重庆、福建、香港、澳门及台湾是β地贫的高发区。20世纪80年代以前输血依赖型β地贫(TDT)被认为是致死性疾病,随着医疗技术及社会经济文化的巨大进步,TDT得到了有效的预防及管理,患者的寿命得到了极大的延长,生存质量得到了显著的提高。为进一步提高我国TDT(特别是成年TDT)的诊断及治疗水平,中华医学会血液学分会征求有关专家的意见,参考最新的国际地中海贫血联盟(TIF)的指南及我国以往的专家共识和相关文献,形成这部指南,旨在进一步规范我国TDT的诊断及治疗。     

Ph样急性淋巴细胞白血病9例临床分析并预后评估

目的:探讨Ph样急性淋巴细胞白血病(Ph-like ALL)的发病特点、治疗及预后。方法:采用荧光原位杂交检测9例Ph-like ALL患者常见基因重排,给予化疗联合芦可替尼、酪氨酸激酶抑制剂诱导治疗,未缓解的患者接受嵌合抗原受体T(CAR-T)细胞治疗,在获得完全缓解后行造血干细胞移植。其中6例受者接受异基因造血干细胞移植,1例受者接受自体造血干细胞移植。结果:9例患者中有7例进行了造血干细胞移植,其中6例受者移植后处于持续完全缓解,1例受者移植后早期复发。剩余2例未进行移植,其中1例在CAR-T治疗后本病复发死亡,另1例因重度感染死亡。结论:联合传统化疗、芦可替尼、酪氨酸激酶抑制剂和CAR-T等综合治疗手段使患者尽快达完全缓解,并序贯造血干细胞移植,有望改善此类患者的预后,未进行造血干细胞移植的此类患者预后较差。     

环孢素治疗他克莫司无效的顽固性皮肤移植物抗宿主病1例

患者,男,17岁,于2005年2月在苏州大学附属第一医院经MICM分型确诊慢性粒细胞性白血病（CML）急变期,染色体46,XY,t（9;22）,BCR／ABL融合基因（＋）,经甲磺酸伊马替尼治疗1个月,复查骨髓CML重回慢性期,因在中华骨髓库中找到HLA配型相合供者,经改良白消安／环磷酰胺（BU／CY）方案预处理后,于2005年11月14日,15日共回输供者外周造血干细胞单核细胞（MNC）5．9×10^8／kg,     

重视粪菌移植在血液系统疾病治疗中的价值

肠道菌群与人类健康和疾病密切相关.粪菌移植通过恢复肠道菌群稳态、调控肠道免疫应答等,可用于治疗多种疾病.近年来,随着相关基础和临床研究的开展,粪菌移植在血液系统疾病中的应用也有了很多的探索和突破.文章从粪菌移植在造血干细胞移植、免疫性血小板减少性紫癜、血液肿瘤免疫治疗、未来前景等方面,结合国内外最新研究进展进行阐述,为...     

反应停治疗浆细胞肿瘤的临床研究

目的 观察反应停（thaldomide)治疗难治性浆细胞肿瘤的有效性和毒性。方法 10例浆细胞肿瘤患者,反应停200－400mg每晚1次至少服用1个月。结果 部分缓解（PR）3例,进步3例,无效4例;副作用可耐受,便秘最常见（7／10）。结论 每日300－400mg反应停治疗难治性浆细胞肿瘤安全有效。     

白血病异基因造血干细胞移植复发后的过继免疫治疗

异基因造血干细胞移植后白血病复发是导致移植失败的首要原因。如何防治复发是移植领域研究的重点和难点。供体淋巴细胞输注(DLI)是移植后复发防治中首选的过继免疫治疗手段。本文就DLI效应的可能机制、DLI治疗时机和策略、DLI疗效的影响因素、DLI剂量与方式、常见并发症以及优化的DLI策略等进行综述。     

嗜酸性粒细胞增多综合征FIP1L1-PDGFRA融合基因的表达及靶向治疗

目的研究FIP1L1-PDGFRA融合基因在嗜酸性粒细胞增多综合征（HES）中的表达,评价伊马替尼对HES的靶向治疗作用。方法用荧光原位杂交（FISH）及逆转录-巢式聚合酶链反应（RT-PCR）法检测HES病例F/P融合基因,对阳性标本进行核苷酸序列分析。观察4例伊马替尼治疗患者的临床指标。结果 FISH检测15例标本,1例（8.3%）检测到F/P融合基因。RT-PCR检测24例标本,4例（16.7%）阳性,其中1例用FISH亦检测到F/P融合基因。2例F/P阳性患者,在伊马替尼治疗后短期内均达血液学完全缓解,其中1例达分子生物学缓解。2例F/P阴性者,1例在治疗1月后达血液学完全缓解,另1例于治疗第1天死于急性左心衰。结论 FIP1L1-PDGFRA融合基因是恶性克隆性HES发病的分子基础,伊马替尼治疗F/P阳性患者的血液学缓解率达100%,对部分F/P阴性患者同样有效。