国内外罕见病药物临床试验概况分析与思考

目的分析比较国内外罕见病药物临床试验的现状，为进一步推动我国罕见病药物临床试验发展提供参考。 方法通过提取我国“药物临床试验登记与信息公示平台”中罕见病药物临床试验数据，从项目注册情况、试验类型和分期、涉及的疾病、方案设计等多个层面分析我国罕见病药物临床试验的特点，并与国外罕见病药物临床试验的注册数据进行比较。 结果截至2022年3月31日，我国“药物临床试验登记与信息公示平台”共登记罕见病药物临床试验337项，涉及37个病种、125种试验药物。其中，生物等效性试验127项，占37.6%；国内项目278项，占82.4%；含儿童受试者的项目103项，占比约30%。与国外相比，我国罕见病药物临床试验具有如下特点：（1）项目数量呈明显增长趋势；（2）创新药物临床试验少，仿制药生物等效性试验多；（3）有儿童受试者参与的试验项目比例较高。 结论我国罕见病创新药临床研究依然是薄弱环节，有待在完善立法、加大财政支持力度、人才培养、创新研究路径和方法等方面持续发力。     

VLAP方案治疗慢性型特发性血小板减少性紫癜的疗效观察

特发性血小板减少性紫癜(ITP)世界各国均有发生,但治疗效果并不甚满意。基于ITP与自身免疫有关的认识,我们采用自行设计的VLAP[长春新碱(VCR)、左旋咪唑、氨肽素、强的松]方案治疗该病,取得良好效果,现介绍如下。资料与方法VLAP治疗组40例:男7例、女     

郭志强教授运用"提壶揭盖"法治疗多囊卵巢综合征的经验

多囊卵巢综合征(polycystic ovary syndrome,PCOS)为临床上常见的生殖内分泌代谢性疾病,根据其临床表现,中医常将其归为闭经、月经后期、月经过少、不孕症等范畴.目前中医治疗PCOS思路多从肝、脾、肾的调理入手.郭志强教授根据多年临床经验提出应用"提壶揭盖"法从肺论治PCOS."提壶揭盖"法主要适用于PCOS中的两种实证:肺失宣降,痰湿内蕴;肺气闭郁,气滞血瘀."提壶揭盖"多为宣肺之法,临床多用辛味、发散之药,并常佐以健脾、养血之品顾护气血.     

自身凝集引起血型鉴定及配血困难1例

1病例简介 患者,女,28岁,于2002年12月27 日因中药药物中毒入我院。病人因严重贫血申请输血,查血型时发现,病人红细胞正定型为AB型,反定型病人血清与A、B、O型红细胞均发生凝集,自身对照阳性,故不能正确判定血型。查真胆8.2μmol/L,总胆46.     

磁共振成像在心房异构诊断中的应用

目的：评价磁共振成像在心房异构（心脾综合征）中的应用价值。方法：MRI应用于88例心脾综合征检查中，平均年龄3.69岁（1月~15岁），扫描序列包括真稳态进动快速成像序列（FIESTA），双反转恢复序列（double IR），CE-MRA。所有患儿均行心脏超声心动图检查及心血管造影，72例心血管畸形经手术证实。结果：右房异构67例，左房异构21例。右房异构中均为复杂先天性心脏病，支气管均为对称的右支气管形态，双上腔静脉45例（64.3％），肝静脉分支单独连接心房17例，肺静脉异位引流23例，食道裂孔疝2例。左房异构均为对称左主支气管形态，下腔静脉中断经奇静脉延续16例（78.2％）。心外大血管异常诊断符合率100％。结论：MRI既可检出心内及心外大血管的各种复杂畸形，同时又可显示对复杂先天性心脏病病诊断有重要帮助的脾脏及气管的位置及形态，是心脾综合征的理想影像学诊断方法。     

班主任和学生参与式教育对阿坝州藏族学生包虫病干预效果评价

评价班主任和学生参与式教育对包虫病防治工作的干预效果,为探索藏族地区包虫病防治教育的合理方式提供参考.方法 以阿坝藏族自治州的辖曼和麦溪乡2所乡村小学三年级及以上小学生为被试,共纳入980名学生为研究对象,随机分为观察组(n=496)和对照组(n=484).对照组学生进行传统的集体式包虫病防治知识和技能的宣教;干预组学生进行班主任和学生参与式教育.结果 干预6次后,观察组学生对包虫病相关知识、行为、态度的掌握均提高,且与对照组相比,观察组干预效果更优(F值分别为41.33,59.43,6.74,P值均<0.05);干预1年后,观察组的干预效果更长久,并且优于对照组(F值分别为5.01,6.71,22.61,P值均<0.05).结论 以班主任和学生参与式教育能够更进一步提高学生对包虫病防治的认知和掌握程度,值得在藏区进一步推广和普及.     

直肠半结扎模型大鼠的病理改变

目的探讨"肺合大肠"中医脏腑相关理论实验基础。方法复制大鼠直肠半结扎模型,观察心、肝、肾、肺和肠等器官的形态学改变,观察肺泡灌洗液细胞分类计数变化以及大承气汤的干预效果。结果解扎组大鼠直肠黏膜层变薄,平滑肌萎缩;肺脏表现有间质性炎症,局部可见肺泡扩张,肺出血,肺泡壁破裂,肺气肿样改变,周边肺泡塌陷、不张;其他脏器未见明显病变;肺泡灌洗液中淋巴细胞数量增多。大承气汤治疗后上述变化明显减轻。持续结扎组病变较解扎组更为明显。结论肠道病变可引起特异性的肺脏损害;治疗肠道病变,肺脏损害亦随之减轻,从一个侧面印证了中医"肺合大肠"脏腑相关理论,肺-肠病理生理存在一定的相关性及互动调节现象。     

乳腺MRI在乳腺癌术前分期的价值

目的探讨MRI检查对乳腺癌术前分期肿瘤T分期的价值。方法对126例乳腺癌患者于术前经MRI检查,以术后病理为"金标准"进行对照分析。结果术前MR检查对乳腺癌诊断的准确率显著高于术前超声检查(P<0.05),对病变大小的评估与病理一致性最高。结论 MRI对乳腺癌术前肿瘤T分期具有优势,能客观地为临床医师提供诊疗依据。     

皮神经营养血管蒂逆行岛状皮瓣修复手指皮肤缺损

目的 总结掌背及指背皮神经营养血管蒂逆行岛状皮瓣修复手指皮肤软组织缺损的手术方法及效果.方法 2007年7月-2008年6月,收治20例24指手指皮肤软组织缺损患者.男12例14指,女8例10指;年龄14～55岁.挤压伤10例,绞伤6例,电锯伤4例.示指6指,中指8指,环指8指,小指2指.创面范围为2.5cm×1.5 cm～6.0cm×2.2 cm.患者伤后1 h～15 d入院.术中采用3.5 cm× 2.0 cm～6.5 cm×2.5cm掌背皮神经营养血管逆行岛状皮瓣修复10例12指手指近节及中节皮肤软组织缺损;采用1.3 cm×1.0 cm～2.5 cm×2.0 cm指背皮神经营养血管逆行岛状皮瓣修复10例12指指腹及指端侧方缺损.供区直接缝合或游离植皮.结果 术后皮瓣及供区植皮均成活,切口Ⅰ期愈合.患者均获随访,随访时间3～12个月.手指外形良好,皮瓣质地柔软耐磨,静止两点辨别觉为4.5～7.8 mm.结论 皮神经营养血管逆行岛状皮瓣血供可靠,创伤小,不损伤主要血管、神经,是修复手指创面的理想皮瓣之一.     

外伤性骨感染的临床分型及治疗意义

目的：探讨外伤性骨感染的临床分型及其对临床治疗的指导意义。方法：回顾分析2005年至2008年85例外伤性骨感染的临床特点及其相应的治疗措施及效果。依据临床表现及治疗措施,我们将外伤性骨感染分为三型,其中I型14例,经清创、灌注冲洗、外固定架治疗;Ⅱ型46例,在I型的基础上选择外固定架固定,软组织移植,感染控制后二期行自体松质骨移植重建骨组织结构。Ⅲ型25例,在Ⅱ型的基础上选择游离髂骨移植或腓骨移植。结果：全部病例均获1-3年随访,感染控制,达到骨性愈合,肢体长度基本均衡,其中I型病例治疗时间2-4个月,平均3个月。Ⅱ型病例治疗时间6-12个月,平均8个月。Ⅲ型病例治疗时间6-12个月,平均10个月。结论：外伤性骨感染的临床分型对其分期综合治疗具有明确的指导意义。