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目的:探讨单倍型造血干细胞移植(haplo-HSCT)治疗重型再生障碍性贫血(SAA)的疗效。方法:回顾性分析2012年9月—2019年11月接受HID-HSCT的120例儿童和成人SAA患者的临床资料。结果:患者中位年龄为11(1~47)岁,82例(68.3%)年龄<18岁。HID-HSCT前的中位病程15(2~160)个月。其中84例(70.0%)患者为大量输血(浓缩红细胞≥50 U);21例(17.5%)患者对至少1个抗人T淋巴细胞免疫球蛋白+环孢素A疗程无反应,83例(69.2%)患者对移植前持续至少6个月的环孢素和司坦唑醇治疗无反应。所有患者均接受统一预处理方案,包括白消安3.2 mg/(kg·d)2 d,氟达拉滨30 mg/(m2·d) 4 d,环磷酰胺500 mg/(m2·d)4 d。存活患者的中位随访时间为48(28~106)个月。儿童组和成人组间Ⅱ~Ⅳ级急性移植物抗宿主病的累积发生率相似[(27.8±5.3)%vs (26.8±7.8)%,P=0.952],Ⅲ~Ⅳ级急性移植物抗宿主病的累积发生率也相似[(18.1±5.... 相似文献