不同类型干细胞移植治疗神经损伤的新进展

近年来细胞疗法已成为治疗各种疾病的新方法,本文就神经干细胞,骨髓基质干细胞和造血干细胞及胚胎干细胞移植在治疗神经损伤中的研究进展进行综述。     

脾切除治疗原发性免疫性血小板减少症61例回顾性临床分析

目的:评估在血小板生成素受体激动剂等新药背景下脾切除术的疗效、安全性以及确定脾切除术后疗效的预测因素。方法:分析2014年1月—2021年12月进行脾切除术的61例原发性免疫性血小板减少症(primary immune thrombocytopenia, ITP)患者。结果:脾切除术后的PLT峰值中位数为393×10⁹/L,达到PLT峰值的中位时间为5 d。54例(88.5%)患者达到了初始有效,7例(11.5%)患者疗效评定为无效。在进行随访后(中位随访时间为33个月),27例持续有效,24例出现ITP的复发,中位复发时间为2个月。脾切除术前最低PLT为脾切除术后疗效的重要预测因子(P=0.037)。未出现围手术期死亡患者,19例(31.1%)患者出现感染,2例(3.3%)患者出现血栓。结论:脾切除术是一种安全的治疗ITP的方式,能达到较高的持续有效率,切脾前最低的PLT显示出对切脾后疗效的预测价值。     

血友病患儿监护人自我管理量表的研制和评价

目的 采用德尔菲法研制适用于我国血友病患儿监护人的自我管理评价量表.方法 经查阅文献、患儿监护人访谈和专家访谈,制定血友病患儿监护人自我管理评价量表草案.选择18名国内血友病管理和慢病管理相关领域的知名专家,进行德尔菲专家函询.分析函询专家的积极性、权威程度和意见协调程度,采用界值法筛选量表条目.对血友病患儿监护人进行...     

高压尾静脉注射和位点特异性整合介导的人凝血因子Ⅸ基因治疗血友病B小鼠

目的 通过高压尾静脉注射将携带attB和人凝血因子Ⅸ(hFⅨ)的质粒与表达phiC31的质粒共同导入血友病B小鼠肝脏细胞,检测目的 质粒能否整合入小鼠基因组并持续表达.方法 ①构建表达hFⅨ并携带attB核心序列的真核表达载体attB-hFⅨ-pIRES2-EGFP,并在体外验证该载体能否表达目的 基因.②用高压尾静脉注射法将该载体与表达phiC31的质粒CMV-int共注入血友病B小鼠,attB-hFⅨ-pIRES2-EGFP单独注射为对照.③ELISA的方法检测hFⅨ在其体内的表达;用出血时间评价血友病小鼠出血症状是否改善;用巢式PCR检测attB-hFⅨ-pIRES2-EGFP是否整合到基因组的整合热点mpsL1(mouse pseudo-site from liver 1)位点.结果 经鉴定,attB-hFⅨ-pIRES2-EGFP载体构建成功,并在体外表达hFⅨ.高压尾静脉注入血友病B小鼠24 h后,hFⅨ血清水平达到最高值为(1533±239)ng/ml,此时小鼠的出血症状明显改善.但是不论是否与CMV-int共注射,此后hFⅨ水平迅速下降,在注射后10 d内降到本底水平.巢式PCR的结果证实,attB-hFⅨ-pIRES2-EGFP整合到小鼠肝脏基因组的mpsL1位点.结论 phiC31可以将34 bp的attB最短序列整合到小鼠基因组的整合热点mpsL1;由CMV启动hFⅨ的能够瞬间高表达并有效改善血友病小鼠的出血症状;但是外来DNA进入细胞后,无论是否整合到基因组均被迅速沉默,说明肺脏和肝脏对整合入基因组的CMV启动子表达调控的机制不尽相同,因此对用于基因治疗的裸DNA进行改进使其适合在靶器官表达是十分必要的.     

Wiskott-Aldrich综合征发病机理研究进展

Wiskott-Aldrich综合征(WAS)是一种罕见的血液病,以儿童为多见。重者多死于儿童期。呈X-连锁隐性遗传。临床上表现为血小板减少、湿疹和免疫缺陷三联征。WAS蛋白基因的发现大大加深了人们对WAS的发病机理的认识,本文拟对此进行阐述。     

体外诱导小鼠胚胎干细胞血管形成

目的探讨体外定向诱导胚胎干细胞向内皮细胞分化的条件,模拟体内血管生成和血管新生过程,为研究新血管的形成提供一种新思路。方法体外培养小鼠胚胎干细胞诱导形成胚胎小体,将11 d的胚胎小体种植到胶原中诱发出芽性血管新生;通过免疫组织化学染色方法检测胚胎小体及其出芽向内皮细胞和功能血管的分化。结果胚胎干细胞在体外能自发形成胚胎小体,其内部含有血管样结构,并伴有平滑肌的分化;种植到胶原中的胚胎小体能再现出芽性血管新生。结论胚胎干细胞存体外不但能定向分化成内皮细胞,还能再现体内血管生成、血管新生及动脉生成过程。     

神经胶质瘤治疗新策略

神经胶质瘤是最常见的神经系统原发肿瘤，预后差，死亡率高。手术、放化疗等传统方法治疗效果差。随着免疫学、基因工程的飞速发展，基因疗法、免疫疗法和靶向疗法等新方法在动物实验和临床试验中取得了良好的治疗效果。现就这些新治疗策略的作用机制、治疗效果及临床应用前景做一综述。     

脐血血管内皮祖细胞的分离和诱导分化

目的 从脐血中分离内皮祖细胞，诱导其向内皮细胞分化，研究内皮祖细胞的生物学特性和诱导分化条件。方法 从新鲜脐血中纯化的CD133^ 细胞接种于添加了VEGF、bFGF、IGF—1的M199培养液中，观察梭形贴壁细胞的出现时间和特异性细胞标志。结果 培养3—4d可观察到梭形贴壁细胞，14d左右可形成索条状结构，贴壁细胞表达血管内皮细胞特异性标志VE-cadherin,vWF,UEA-1和VEGFR-2。结论 脐血中含有内皮祖细胞，在一定的条件下，可分化为内皮样细胞。     

特发性血小板减少性紫癜患者血清可溶性B淋巴细胞刺激因子的表达

目的研究特发性血小板减少性紫癜（ITP）患者血清可溶性B淋巴细胞刺激因子（BLyS）的水平,以明确BLyS是否在ITP患者中存在异常的BLyS表达。方法共有41例ITF-患者进入本研究,正常对照由22例年龄性别匹配的健康人组成。血清可溶性BLyS水平以ELISA方法检测。结果未接受治疗的ITP患者BLyS水平（中位数1430pg／mL,534--5787pg／mL）高于正常对照（中位数1120pg／mL,640--2376pg／mL,P=0．006）和ITP接受治疗组（中位数662pg／mL,267～1265pg／mL,P=0．000）。而ITP甲治疗组血清BLyS水平低于正常对照（P=0．001）。血小板计数和BLyS水平之间存在弱的相关关系（Pearson相关系数一0．242,P=0．064）。但BLyS水平与PAIg及免疫球蛋白水平无关。且急慢性ITP患者的BLyS水平之间没有差别（P=0．841）。结论BLyS可能参与了ITP自身免疫的发病过程。但是将血清BLyS水平作为ITP疾病活性标志物尚须谨慎．