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41.
重组人血小板生成素治疗特发性血小板减少性紫癜的多中心随机对照临床试验 总被引:2,自引:1,他引:2
目的评价重组人血小板生成素(rhTPO)治疗糖皮质激素无效的特发性血小板减少性紫癜(ITP)患者的有效性和安全性。方法采用多中心、随机开放、空白对照方法,将糖皮质激素治疗无效的患者随机分为试验组(rhTPO+达那唑)和对照组(达那唑)。两组患者在整个试验阶段均口服达那唑0.2g/次,3次/d。试验组皮下注射rhTPO1.0μg/kg,1次/d,疗程14d,停用rhTPO后观察14d。对照组口服达那唑14d后,如血小板仍≤20×109/L接受rhTPO治疗,用法如前,停用rhTPO后观察14d。试验的主要终点是比较两组间第一阶段(前14d内)血小板计数增加的最高值和血小板计数的曲线下面积;次要终点是比较两组间第一阶段的显效率和有效率,对照组第二阶段应用rhTPO前后的血小板计数、显效率和有效率。结果入选患者140例,试验组和对照组分别为73例和67例,最终进入FAS集者分别为73例和63例,进入PPS集者分别为60例和50例。主要终点FAS结果显示:试验组rhTPO治疗后血小板计数最高值平均增加101.2×109/L,显著高于对照组的33.3×109/L(P=0.0060);试验组血小板计数的曲线下面积749.6,显著高于对照组的316.2(P=0.0000)。次要终点FAS结果显示:试验组第一阶段的显效率和有效率(显效+良效)分别为38.4%和60.3%,明显高于对照组的7.9%(P=0.0003)和36.5%(P=0.0104);对照组第一阶段第14天血小板计数≤20×109/L的患者,接受rhTPO治疗后显效率和有效率分别达到31.1%和66.7%。试验组停用rhTPO后血小板计数逐渐下降,但停药14d时仍维持在50×109/L左右。rhTPO对白细胞计数、血红蛋白、胆红素、凝血试验、抗GPⅡb/Ⅲa和GPⅠb自身抗体无明显影响。不良事件的发生率,试验组和对照组分别为34.3%和26.2%,其中以肝胆指标异常最常见,分别为15.1%和16.9%。rhTPO相关的不良事件发生率13.6%,主要有轻度嗜睡、头晕、短暂性视野缺损、过敏样反应和乏力等。结论 rhTPO是一种治疗慢性ITP的疗效确切、较为安全的药物。 相似文献
42.
目的 探讨急性白血病患者的染色体核型分布特征及不同年龄组患者染色体预后分层特征.方法 采用骨髓短期培养和G显带技术对215例急性白血病患者进行染色体核型分析.结果 215例患者中,有足够可供分析分裂相者202例,检出异常克隆149例(73.8%),各年龄组异常克隆检出率分别为,≤30岁组73.0%(27/37),31~59岁组74.4%(64/86),≥60岁组73.4%(58/79),各年龄组异常克隆检出率差异无统计学意义(P=0.982).在检出分裂相的171例急性髓性白血病(AML)患者中,预后良好核型41例(24.0%),预后中等核型80例(46.8%),预后不良核型50例(29.2%);预后良好核型中以t(15;17)最多(占65.9%);预后中等核型中以正常核型为主(占53.8%);预后不良核型中以复杂异常为主(占84.0%).≤30岁组预后良好、中等及不良染色体核型所占百分比分别为50.0%、36.4%和13.6%;31~59岁组分别为24.3%、48.7%和27.0%;≥60组分别为16.0%、48.0%和36.0%.≤30岁组预后良好核型所占比例较其他两组高(分别为P=0.021和0.001),≥60岁组预后不良核型所占比例高于≤30岁组(P=0.046).29例急性淋巴细胞白血病(ALL)患者具有预后不良核型者10例.结论 急性白血病患者染色体核型分析可为预后分层提供重要依据,AML患者随着年龄增长预后不良核型比例逐渐增高. 相似文献
43.
44.
目的 了解骨髓增生异常综合征(MDS)患者WNT/β-catenin信号转导通路中拮抗基因Dickkopf-3(Dkk3)的甲基化状态,初步探索其甲基化状态与MDS发生及疾病进展的关系.方法 应用甲基化特异性PCR(MSP)法对43例MDS患者的骨髓或外周血Dkk3基因启动子区甲基化状况进行检测,并以70例门诊普通患者的外周血检测结果作为对照,同时对患者进行随访.结果 43例MDS患者中检出7例(16.3%)Dkk3甲基化,其中5例(11.6%)为半甲基化状态,2例(4.7%)为完全甲基化状态,70例正常对照中1例(1.4%)为Dkk3甲基化,组间DKK3甲基化率差异有统计学意义(x2=8.93,P=0.005).7例Dkk3甲基化的样本中,2例来自骨髓,5例来自外周血,其中难治性贫血(RA)2例,难治性细胞减少伴多系异常(RCMD)1例,难治性贫血伴原始细胞增多(RAEB)4例.单因素分析示不同性别、染色体核型、样本来源(骨髓/外周血)、危险度(WHO分类的预后评分系统≤2分及>2分)及老年组与非老年组间甲基化率差异均无统计学意义(均P>0.05).在35例长期随访患者中,9例患者转化为急性髓系白血病(AML)(6例DKK3甲基化者中3例,29例DKK3非甲基化者中6例),疾病进展组与稳定组间甲基化率差异无统计学意义(P>0.05);死亡12例中3例为Dkk3甲基化阳性,但甲基化与非甲基化组间生存率差异无统计学意义(P>0.05).结论 MDS患者中Dkk3基因存在较高的甲基化修饰,这可能是MDS发病的分子机制之一.本组患者例数较少,尚未发现甲基化与临床预后间的相关性. 相似文献
45.
儿童急性淋巴细胞白血病(AML)疗效在不断改善,而成年人ALL疗效一直没有大的改观.临床上很多危险因素影响其预后,其中最重要的是早期对治疗的反应.儿童ALL的方案与成年人方案相比采用了更大剂量的左旋门冬酰胺酶、激素和长春碱,采用儿童方案可以改善成年人ALL的预后.对于Ph+ALL、CD+20ALL联合靶向治疗有助于提高患者长期生存.异基因造血干细胞移植仅适用于高危、复发难治性ALL. 相似文献
46.
本研究检测慢性淋巴细胞白血病(CLL)患者端粒、端粒酶表达,探讨二者与CLL预后的关系。用Tel—FISH半定量法分析外周血和/或骨髓单个核细胞的端粒长度;用TRAP—ELISA法定量检测外周血和/或骨髓单个核细胞端粒酶表达活性;用流式细胞术检测ZAPT0及CD38的表达。结果表明:不同分期患者端粒长度进行比较时,端粒长度有随分期增高而增长的趋势,两两间比较时RaiⅢ-Ⅳ期与Rai0期、Ⅰ-Ⅱ期之间,BinetC期与A期、B期之间差异具有统计学意义;Rai0期与Ⅰ-Ⅱ期之间、BinetA期与B期之间差异不具有统计学意义。ZAP70阴性组和阳性组端粒长度近似,CD38阳性组较阴性组端粒长度有缩短的趋势,但其差异不具有统计学意义。不同分期患者进行比较时端粒酶表达活性,有随分期增高而升高的趋势;Rai分期各期间进行比较时,端粒酶表达活性有随分期增高而升高的趋势。有1例CLL患者缓解期无端粒酶表达,复发期端粒酶表达升高,提示端粒酶表达可能与疾病活跃程度相关。结论:端粒长度与Rai和Binet分期相关,晚期患者较早、中期患者端粒长度短;端粒酶表达有随分期增高而升高的趋势。初诊和治疗后CLL患者端粒酶表达无差异,表达稳定,未见治疗对它的影响。 相似文献
47.
目的 观察中大剂量阿糖胞苷作为急性髓系白血病(AML)缓解后强化治疗方案的临床疗效及其对自体外周造血干细胞采集及造血重建的影响;观察染色体核型分析结果与临床预后的关系。方法 15例AML患者缓解后予中大剂量阿糖胞苷强化治疗;此后有3例患者接受异基因造血干细胞移植(allo-SCT),7例接受自体外周造血干细胞移植(APBSCT)。结果 2例在CR1期行非血缘allo-SCT,目前均无病生存,1例在复发期行单倍型allo-SCT,在+110天复发;7例行APBSCT的患者中3例无病生存,另外4例复发;未行移植的5例患者均死亡。7例接受APBSCT的患者采集的中位MNC 7.33×108/kg,中位CD+34细胞6.9×106/kg,中性粒细胞>0.5×109/L的中位时间+11天,血小板>20×109/L的中位时间+13天。具有预后良好核型的患者3例,2例无病生存;具有预后不良核型的患者4例,2例行allo-SCT,1例行APBSCT,目前均无病生存,另外1例死亡;具有预后中等核型的患者共6例,其中1例联合APBSCT,目前无病生存,其余患者均死亡。结论 中大剂量阿糖胞苷不联合造血干细胞移植作为AML缓解后强化治疗患者复发率较高,具有预后中等和不良染色体核型的患者行allo-SCT可能改善预后;采用中大剂量阿糖胞苷巩固强化治疗的患者均能采集到足够的造血干细胞并能造血重建。 相似文献
48.
49.
自体外周血干细胞移植和自体骨髓移植的临床疗效比较 总被引:2,自引:0,他引:2
目的 :比较自体外周血干细胞移植 (APBSCT)与自体骨髓移植 (ABMT)的临床疗效。方法 :用ABMT治疗 2 1例 ,用 APBSc T治疗 2 0例。预处理方案包括全身照射 (TBI) 6 .6~ 8.8Gy加环磷酰胺 (CTX) 10 0~ 12 0 m g/ kg或 TBI 2 .0 Gy加全淋巴照射 (TL I) 4 .0 Gy加 CTX 10 0~ 12 0 m g/ kg加 Vp- 16 6 0 0~ 10 0 0 m g/ m2加环己亚硝脲 (CCNU ) 2 0 0 m g方案或卡氮芥 (BCNU ) 2 0 0 mg/ m2 加 CTX 12 0 mg/ kg加 VP- 16 80 0 m g/ m2 方案或 MAC方案 (马法兰 140 m g/ m2 加 Ara- C 2~ 4g/ m2 加 CTX 12 0 m g/ kg)。结果 :ABMT组造血重建 2 0例 ,移植相关死亡 2例 (9.5 % ) ,复发 4例 (2 0 % ) ,2年无病生存率 (DFS) 6 8.5 0 %± 10 .87% ;而 APBSCT组均获造血重建 ,无移植相关死亡 ,复发 5例 (2 5 % ) ,2年 DFS为 6 2 .34 %± 14.2 6 %。两组差异无显著性意义。结论 :APBSCT与ABMT的疗效相当。 相似文献
50.
目的检测分泌型卷曲相关蛋白2(SFRP2)基因在急性髓系白血病(AML)患者中的甲基化状态,探讨SFRP2基因启动子区甲基化状态与AML发生的关系。方法收集了99例AML患者的骨髓或外周血样本,匹配以70例门诊普通患者的外周血作为对照。采用甲基化特异性PCR(MSP)方法对所有研究样本进行SFRP2基因启动子区甲基化状况检测。结果 99例AML患者中有27例检测到SFRP2基因的甲基化,甲基化率为27.3%;而正常对照组中未检出SFRP2基因的甲基化;两者比较差异有统计学意义(P<0.001)。SFRP2基因的甲基化状态与AML的年龄、性别、临床分型及样本来源(骨髓/外周血)间均未见显著关系(P>0.05)。结论 SFRP2基因启动子区的甲基化与AML的发生有相关性,可能是引起AML的分子机制之一。外周血中的SFRP2基因的甲基化可望作为一项新的分子标记物应用于AML的临床早期检测。 相似文献