非清髓异基因造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血临床观察

重型再生障碍性贫血(SAA)采用传统清髓性预处理方案治疗,因方案相关毒性较大、并发症较多而未能广泛应用。非清髓异基因造血干细胞移植(NAST)则具有毒性小、安全和并发症少的优点,我们于2002年起采用NAST治疗SAA5例,现报告如下。     

免疫抑制治疗老年获得性纯红细胞再生障碍:环孢菌素可能疗效更佳

目的:评估免疫抑制治疗老年获得性纯红细胞再生障碍(PRCA)患者的疗效。方法:回顾性分析免疫抑制治疗的32例成人获得性PRCA患者的疗效。结果:32例老年患者中,12例接受糖皮质激素治疗,13例接受环孢菌素A治疗,7例接受其他免疫抑制剂治疗,3组患者诱导有效率分别为33.3%、84.6%、42.9%(P=0.028);完全缓解率分别为16.7%、46.2%、0(P=0.061)。疗效相关单因素及多因素分析显示,环孢菌素A治疗是老年获得性PRCA起效的相关因素(P=0.043、P=0.036)。结论:老年获得性PRCA治疗中,环孢菌素A有效率更高,而单用糖皮质激素治疗有效率相对较低。     

成人获得性纯红细胞再生障碍100例临床分析

目的评估不同治疗方案治疗成人获得性纯红细胞再生障碍(PRCA)的疗效。方法回顾性分析2009年10月至2019年7月南京医科大学第一附属医院收治的100例PRCA患者的临床资料、治疗方案及疗效相关因素。结果100例患者中原发性PRCA 60例;继发性PRCA 40例,其中最常见的继发性疾病是大颗粒淋巴细胞白血病(28例,70.0%),其次是胸腺瘤(6例,15.0%)。接受糖皮质激素治疗18例,环孢菌素治疗70例,其他免疫抑制剂治疗12例,有效率分别为66.7%、71.4%、50%(P=0.336),完全缓解率分别为22.2%、34.9%、16.7%(P=0.408)。原发性PRCA有效率高于继发性PRCA患者(78.3%vs. 52.5%,P=0.007)。大颗粒淋巴细胞白血病相关PRCA有效率低于原发PRCA(46.4%vs. 79.3%,P=0.003)。环孢菌素治疗患者中,原发性PRCA疗效高于继发性PRCA(85.7%vs. 50.0%,P=0.001)及大颗粒淋巴细胞白血病相关PRCA(85.7%vs. 42.1%,P=0.000)。Logistic回归分析亦提示治疗有效率与继发(OR=3.30,95%CI 1.32～8.25,P=0.025)及大颗粒淋巴细胞白血病相关PRCA(OR=4.506,95%CI 1.59～12.78,P=0.005)有关。结论不同治疗方案对PRCA的治疗有效率相似,原发性PRCA较继发性PRCA对环孢菌素反应性更好,大颗粒淋巴细胞白血病相关PRCA治疗有效率较差。     

阵发性睡眠性血红蛋白尿症诊治现状与展望

阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种补体异常活化的溶血性疾病,嗜水气单胞菌毒素变异体(FLAER)检测法提高了诊断的敏感性和特异性,为PNH的早发现、早治疗打下了良好的基础。血栓形成、肺动脉高压、慢性肾功能不全等非典型症状日益受到关注。Eculizumab极大地改善了PNH的治疗现状。异基因造血干细胞移植仍为其惟一治愈的手段。本文就PNH的FLAER诊断,临床症状和治疗研究进展进行综述。     

同胞异基因造血干细胞移植治疗Ph+急性髓系白血病M4一例并文献复习

 目的　分析Ph染色体阳性的急性髓系白血病（AML）患者的临床特点,探讨其治疗方法。方法　报道1例Ph+ AML的形态学、免疫学、细胞遗传学及分子生物学特点,并行同胞异基因造血干细胞移植,同时对相关文献进行复习。结果　该病例在移植后2年内无不良反应发生,骨髓穿刺均提示缓解。结论　Ph+ AML预后欠佳,异基因造血干细胞移植可能是其治疗有效方法之一。     

地西他滨治疗骨髓增生异常综合征的临床现状

地西他滨是治疗骨髓增生异常综合征(MDS)的有效药物之一。目前的剂量方案有15 mg/m2×3d、20 mg/m2×5d、10 mg/m2×10d等,研究结果表明20 mg/m2×5d,iv＞1h方案最优,低危组采用皮下注射,20 mg/m2×3d或每周3次也取得了良好的疗效。联合用药方面,地西他滨联合组蛋白去乙酰化酶...     

雷帕霉素对MDS-RA/RAS骨髓T细胞内mTOR/S6/IFNγ信号转导途径的影响

骨髓增生异常综合征(MDS)代表了一组异质性髓系肿瘤,免疫抑制治疗(IST)是恢复MDS尤其是低危组红系有效造血的治疗策略之一,但有促MDS进展转化为白血病的风险[1].雷帕霉素(RAPA)可以通过抑制细胞内mTOR/S6信号转导途径而对细胞增殖、活化进行调控,对T细胞和肿瘤细胞均有作用[2].基于这种双重作用,RAPA有望成为治疗MDS的新型有效药物.本研究则初步探讨了RAPA对MDS-难治性贫血/环形铁粒幼细胞性难治性贫血(RA/RAS)T细胞的抑制作用.     

免疫相关性血细胞减少症41例临床分析

目的:观察41例免疫相关性血细胞减少(immunorelated hemocytopenia,IRH)或全血细胞减少症(immunorelated pancytopenia,IRP)患者的临床特点,以提高对本病的认识。方法:分析41例IRH/IRP患者临床表现、血常规、骨髓象、骨髓单个核细胞抗人球蛋白(BMMNC-Coombs)试验、抗核抗体ANA和ENA抗体谱、T淋巴细胞亚群、染色体核型等以及对肾上腺糖皮质激素、环孢素A等免疫抑制剂的治疗反应。结果:本组病例临床主要表现为贫血、出血、感染;血常规呈三系、二系或一系减少,网织红细胞百分比不低;骨髓增生以活跃或明显活跃为主(82.9%),红系比例多增高;BMMNC-Coombs试验阳性率78.0%;除外了再生障碍性贫血(AA)、骨髓增生异常综合征(MDS)、阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)等疾病;小部分病例(19.5%)并发系统性红斑狼疮(SLE)等自身免疫性疾病;对肾上腺糖皮质激素、环孢素A等治疗有良好反应。结论:IRH/IRP是由于T淋巴细胞调控异常致B淋巴细胞产生针对骨髓未成熟造血细胞的自身抗体而使血细胞减少,BMMNC-Coombs试验对IRH/IRP的...     

环磷酰胺联合泼尼松治疗环孢菌素难治/复发的大颗粒淋巴细胞白血病相关纯红细胞再生障碍

目的:评估环磷酰胺联合泼尼松(CP)方案治疗环孢菌素(CsA)难治/复发的大颗粒淋巴细胞白血病(LGLL)相关纯红细胞再生障碍(PRCA)的疗效及耐受性。方法:回顾性分析登记于中国东部贫血协作组(CECGA)数据库的21例CsA治疗无效或复发的LGLL相关PRCA患者临床资料及接受CP方案治疗结果,评估疗效及耐受性。结果:CsA难治/复发患者共21例,其中难治性16例、复发性5例,经CP方案治疗后,15例达完全缓解(CR),3例达部分缓解(PR),3例治疗无效,治疗总有效率为85.7%(18/21),CR率为71.4%(15/21),中位达PR时间为2.2(0.5～6.6)个月,中位达CR时间为2.3(1.3～6.8)个月,中位疗效维持时间17.0(5.0～32.0)个月。8例STAT3突变阳性患者中7例达CR。13例(61.9%)患者在CP方案治疗期间出现不良反应,主要为粒细胞减少和肝功能异常,2例患者因4级粒细胞减少停药。随访期内,无治疗相关死亡事件。3例(14.3%)患者因药物减停出现复发。中位随访20.0(4.0～34.0)个月,15例仍有效,中位无复发生存时间为16.0(3....