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溶酶体α-甘露糖苷贮积症基因治疗的初步研究 总被引:1,自引:0,他引:1
目的探讨溶酶体α-甘露糖苷贮积症基因治疗的可行性。方法以逆转录病毒为载体,将编码人溶酶体α-甘露糖苷酶cDNA导入病猫皮肤成纤维细胞。结果人源cDNA在病猫细胞内表达高活性α-甘露糖苷酶,重组酶的pH活性范围与正常酶相同,定位于细胞的溶酶体,分泌到细胞外后能通过甘露糖-6-磷酸受体介导的胞饮作用被其他细胞吸收。在体内,由重组病毒感染细胞组成的类器官表达有活性酶可达6周。结论此表达系统是研究溶酶体α-甘露糖苷贮积症基因治疗的有用模型。 相似文献
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目的:通过金黄色葡萄球菌对小鼠致病性的实验研究,探讨该菌的致病机理。方法:用金黄色葡萄球菌标准株(SAl800)和鼠源性分离株(SA.m0109)攻击小鼠,造成小鼠金黄色葡萄球菌感染模型,观察其病变特点,并进行检测,确定感染率与毒力。结果:SAl800和SA.m0109均能造成小鼠发病,其中SA.m109致病性较强。SAl800对小鼠的半数致死量(LD50)为10^—4.1/0.2m1;SA.m0109对小鼠的半数致死量(LD50)为10^—5.1/0.2m1。结论:为金黄色葡萄球菌的致病机理和疫苗研究提供了良好的动物模型。 相似文献