儿童non-DS-AMKL的临床特点及预后分析

目的:分析儿童非Down综合征相关急性巨核细胞白血病(non-DS-AMKL)的临床特征及治疗效果.方法:对2008年5月至2018年4月中山大学孙逸仙纪念医院儿科血液病区收治的19例non-DS-AMKL患儿的临床资料进行回顾性分析,总结其发病特点、实验室检查结果及治疗方法,并对所有患儿进行随访,统计治疗效果.结果:...     

10例重型β地中海贫血并发急性免疫性溶血的临床分析

目的 :探讨重型 β地中海贫血 (重型 β地贫 )并发急性免疫性溶血的临床特点、治疗和预后。 方法 :10例患儿是 1996年 1月～ 2 0 0 4年 3月本院住院患者 ,男 7例 ,女 3例 ,年龄 9个月～ 15岁 ,确诊重型 β地贫 1个月～ 11年 ,均依靠输血治疗 ,原Hb维持在 70～ 14 0g/L。入院时患儿表现为慢性溶血基础上于感染或输血后发生急性溶血 ,2周内Hb平均下降 4 5 g/L ,伴黄疸、血尿 ,间接胆红素、血游离Hb明显升高等血管内溶血表现。 10例直接Coomb试验阳性 ,其中 7例伴C3 抗体阳性 ;血清抗IgG均阴性 ;1例患者Rh血型为CCDee,输ABO同型血后发病 ,血清特异性抗cE抗体阳性 ;9例直接Coomb试验阳性病例血清无血型免疫性不规则抗体 ;1例在配血时发现自身血液有凝集现象 ,检查Coomb试验阳性。确诊后均予激素治疗 ,7例予甲泼尼龙 2 0～ 30mg/kg·d -1× (3～ 4 )d ;1例予地塞米松 0 .5mg/kg·d-1× 3d ;2例治疗之初即予泼尼松口服 2mg/kg·d-1;急性溶血控制后均予口服泼尼松维持治疗 4周以上 ;3例需加用CsA ,1例加用骁悉 ,3例同时使用丙种球蛋白 (IVIG) 2g/kg。输注经严格交叉配血 (患儿血与献血者血在生理盐水、酶、抗人球蛋白介质中交叉配血无凝血、无溶血现象 )的洗涤浓缩红细胞 35ml/kg ,1例Rh血型为CCDee患儿予输注R     

间充质干细胞治疗糖皮质激素耐药性慢性移植物抗宿主病临床疗效观察

Objective To assess whether treatment with mesenchymal stem cells (MSCs) is an effective adjunct therapy for refractory extensive chronic graft-versus-host disease (GVHD) resistant to conventional therapy. Methods 12 patients with steroid-resistant extensive chronic GVHD were treated with MSCs. One patient received one dose, 10 received two doses, and the remaining three doses. The MSCs were obtained from HI,A-identical sibling donors (n = 14), haploidentical donors (n = 2), unrelated mismatched donor (n = 1) and third-party HLA-mismatched donors (n = 7). Of the 11 patients treated with multiple infusions, 5 received cells derived from two donors. The median first dose of MSCs was 1.0 (0. 4-2. 1) × 106/kg , the median second dose was 1.2(0. 8-1.9) × 106/kg , and the third dose in one patient was 1.1 × 106/kg. Meanwhile the proportion of CD3+ ,CD4+,CD8+ ,CD19+,CD4+ CD25+ ,FOXP3+,FOXP3+CD4+ and FOXP3+ CD25+ was determined with double fluorescent-labeled antibodies and flow cytometry before and 4 weeks after the MSCs infusion. Results No patients had side-effects during or immediately after the infusions of MSCs. After a treatment course of one to three doses, 3 patients had complete response(CR), 6 showed partial response(PR) and 3 did not respond; the total effective rate was 75% (9/12). Complete resolution was seen in the involvement of skin (3/12), lung (1/3), joints (1/5), liver (3/10), oralcavity (4/12) and eye (2/7). Response rate was not related to donor HLA-match. 3 CR patients discontinued all of the immunosuppressive agents without relapse 100 to 292 days after the MSC infusion and 6 PR patients taped all immunosuppressive agents after 60 to 79 days. Mean follow-up period was 1152(795-1914) days, leukemia free survival rate was 91.7% (11/12) and the overall survival rate was 75% (9/12). The ratio of CD4/CD8 and the proportion of regulatory T cells were significantly higher than that before MSCs treatment. Conclusion Third-party MSCs were as effective as HLA-identical or haploidentical cells. This finding has practical implications and suggests that third-party cells can be prepared and stored frozen to be used for steroid-resistant extensive chronic GVHD therapy. It is concluded that MSCs may prevent the lethal cGVHD after allogeneic hematopoietic stem cell transplantation and raise the survival rate by increasing the ratio of CD4/CD8 and proportion of regulatory T cells in vivo.     

儿童复发急性淋巴细胞白血病临床特征与疗效分析

目的探讨复发儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)的临床特征,总结危险度分层方案治疗复发儿童ALL的中期疗效。方法回顾分析2008年8月-2014年6月初诊为ALL并经治疗后复发的46例患儿临床资料,其中28例根据复发时间、复发部位及免疫分型,分为S1、S2、S3、S4四组,采用ALL-REZ BFM 2002方案接受不同强度治疗。结果 46例患儿中,单独骨髓(BM)、单独中枢神经系统(CNS)、单独睾丸、联合复发(BM+CNS)分别为26例(56.5%)、13例(28.3%)、1例(2.2%)和6例(13.0%)。复发距第一次完全缓解(CR1)的中位时间为1.4(0.1~4.5)年,极早期、早期、晚期复发分别为22(47.8%)、15(32.6%)和9(19.6%)例。B细胞ALL 40例(87.0%),T细胞ALL6例(13.0%)。临床危险度分型S1、S2、S3、S4组分别为1、23、11例和11例。复发后放弃失访18例,坚持治疗28例,采用ALL-REZ BFM 2002方案治疗后CR2为82.8%。S1、S2、S3、S4期患儿的CR2分别为100%(1/1)、94.7%(18/19)、60%(3/5)和33.3%(1/3)。2年无病生存率(DFS)为(49.7±10.8)%。(S1+S2)与(S3+S4)组的2年DFS分别为(59.7±13.4)%和(25.0±15.3)%(χ~2=5.312,P=0.021)。结论在本组病例中,儿童ALL复发最常见于早期及BM复发,预后较差,而单独CNS复发预后良好,S1、S2期患儿采用ALL-REZ BFM 2002方案治疗可获得较好疗效,S3、S4期患儿仍需进一步寻找更为有效的化疗方案或接受造血干细胞移植,以改善最终预后。     

加用亚胺培南-西司他丁的抗生素预防方案对预防造血干细胞移植后早期感染的作用--附12例临床观察

目的了解在常规抗生素预防方案基础上加用亚胺培南-西司他丁对预防移植早期感染的作用.方法观察亚胺培南-西司他丁预防组(观察组,12例)和常规抗生素预防组(对照组,12例)造血干细胞移植患儿移植的早期感染发生情况.结果所有患儿首次感染均发生在中性粒细胞绝对计数超过0.5×10 9/L之前.移植后早期感染最常见为呼吸道感染和口腔炎、胃肠炎等.观察组发生首次感染的时间[(9±5)日]较对照组[(5±2)日]明显推迟;且观察组发生感染时外周血白细胞均数显著高于对照组(P＜0.05).结论移植前在常规抗生素预防方案基础上加用亚胺培南-西司他丁可推迟移植后早期感染的发生时间,对移植早期感染的预防有一定的效果.     

RAS基因相关自身免疫性白细胞增殖性疾病进展为幼年型粒单核细胞白血病1例报告

目的探讨RAS基因相关自身免疫性白细胞增殖性疾病(RALD)进展为幼年型粒单核细胞白血病(JMML)的临床经过及基因变异特点。方法回顾性分析1例KRAS基因突变、以RALD起病进展至JMML患儿的临床资料,并复习相关文献。结果男性患儿,2月龄出现面色苍白、肝脾肿大,外周血白细胞17.56×10~9/L、单核细胞5. 8%,α4. 2基因杂合缺失;随后反复发热、贫血加重、肝脾肿大,白细胞波动于(16.4～58)×10~9/L、单核细胞比例增高(21. 4%～36%)、血小板波动于(50～110)×10~9/L,Coomb’s试验阳性;4月龄时骨髓涂片未见明显异常。经治疗后病情好转停药。2周岁时,患儿再次持续高热;查HbF 28.9%;胸部CT示双肺不排除真菌感染、心包积液、双侧腋窝多发增大淋巴结;骨髓涂片示感染性骨髓象;流式细胞检测见1. 2%髓系原始细胞和7. 6%单核细胞;荧光原位杂交未见白血病相关融合基因;KRAS基因Exon 2上检测到杂合错义变异c. 37 GT(p.Gly 13 Cys)。2岁4个月时患儿再次发热,外周血幼稚细胞51%,诊断JMML。结论 RALD与JMML是由一系列基因学和表观遗传学事件促成的不同临床表型及疾病进展的连续过程,须密切监测RALD患者病情变化,以早期诊断及治疗。     

针刺治疗功能性消化不良临床研究方法的分析与思考

近年来国内学者们围绕针刺治疗功能性消化不良开展了大量的临床研究,结果均显示疗效肯定,且相比西药治疗具有安全无不良反应的优点。但由于研究方法存在缺陷,研究结果无法在国际学术平台上进行交流并得到认可。借鉴循证医学方法,运用严谨的科研设计、科学的治疗方案以及严格的临床研究质量控制体系和数据管理平台进行规范深入的研究,势在必行。     

椎弓根加压螺钉固定治疗颈2椎弓骨折

目的:探讨应用椎弓根加压螺钉固定技术治疗颈2双侧椎弓骨折(Hangman骨折)的可行性及临床疗效.方法:2003年5月至2005年2月应用颈后路经颈2椎弓根螺钉固定术治疗Hangman骨折6例,观察术后固定效果、植骨融合率及颈椎活动度.结果:6例病人术中术后均无神经及血管损伤等并发症,术后上颈椎即刻获得稳定,经5～18个月随访,全部病人均获得骨性愈合,螺钉无松动、退出及断裂,颈椎活动基本恢复正常.结论:颈2椎弓根加压螺钉固定技术是治疗Hangman骨折的安全有效的内固定方法.     

阿托伐他汀治疗慢性充血性心力衰竭疗效观察

目的探讨阿托伐他汀治疗慢性充血性心力衰竭的临床疗效。方法选择本科室慢性充血性心力衰竭患者108例。随机分为对照组和观察组,其中对照组给予常规治疗,观察组在对照组治疗的基础上同时给予阿托伐他汀治疗。观察治疗前后患者的每搏量(SV)、左室射血分数(LVEF)、左室舒张末内径(LVEDD)、左室收缩末内径(LVSDD)、每分心排血量(CO),同时记录不良反应的发生情况。结果经治疗后,观察组患者的LVEDD和LVSDD均有不同程度的降低,与对照组比较差异明显,有统计学意义(P<0.05);观察组患者的LVEF、SV和CO均有不同程度的升高,与对照组比较差异明显,有统计学意义(P<0.05)。结论在常规治疗的基础上,给予患者阿托伐他汀治疗慢性充血性心力衰竭,临床疗效明显,可用于慢性心力衰竭的治疗。     

姬松茸菌丝体与子实体多糖的提取及含量的比较

目的探讨姬松茸深层培养菌丝体多糖含量.方法以摇瓶培养的姬松茸菌丝体和栽培子实体为样品,利用苯酚-硫酸法测定姬松茸多糖含量并进行比较.结果姬松茸菌丝体的多糖平均含量为7.49%,比栽培子实体多糖含量高13.8%.结论液体深层培养姬松茸菌丝体的多糖含量比栽培子实体的高.