儿童B细胞性非霍奇金淋巴瘤2001方案临床报告

目的分析2001方案短程化疗对儿童B细胞性非霍奇金淋巴瘤（B—NHL）及间变大细胞型淋巴瘤（ALCL）的疗效。方法根据国外发达国家报道及本研究组前期CCCG-97方案结果,对CCCG-97方案的适应证、分组标准、治疗强度及治疗时间进行修正,制定B—NHL2001方案。根据分期和血清乳酸脱氢酶（LDH）水平将患儿分为低危组（R1组）、中危组（R2组）和高危组（R3组）,分别接受3、5和6个疗程的短程化疗。对2001年1月至2007年6月上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心血液／肿瘤科明确诊断为B—NHL（伯基特型、弥漫大B细胞性和未能进一步行病理形态分型）和ALCL的连续首诊病例进行分析。随访至2007年12月,采用Kaplan—Meier法计算生存率。结果研究期间纳入48例患儿,有3例（Ⅰ期1例,Ⅲ期2例）在1个疗程化疗好转后家长决定终止治疗未进入统计。有效数据45例,男35例,女10例。年龄10个月至15．5岁,平均7．1岁,中位年龄6．3岁;Ⅰ期2例,Ⅱ期17例,Ⅲ期18例,Ⅳ期8例;R1组2例,R2组14例,R3组29例。原发部位：腹腔23例,鼻咽部7例,外周淋巴结7例,皮下组织1例,纵隔1例,腮腺2例,股骨、髋骨各1例,右胸壁1例,广泛胸腹腔病变难以确定原发病灶1例。病理分型：伯基特型14例,弥漫大B细胞性13例,ALCL3例,B细胞性（非淋巴母细胞性,未能进一步行病理形态分型）15例。2个疗程化疗后获得完全缓解（CR）41例;因有残留病灶而在3个疗程化疗后行2次手术,病理活检证实无肿瘤细胞确定为CR2例。CR率为95．6％（43／45例）。2例（Ⅲ、Ⅳ期各1例）未获CR,其中1例3个疗程化疗后仍有残留病灶行2次手术,病理活检证实仍为肿瘤组织。随访至2007年12月,40／43例（88．9％）持续CR中,均已完成治疗。随访6～77个月,平均26．9个月,中位随访时间为19个月。复发3例（Ⅲ期2例,Ⅳ期1例）,其中1例为盆腔原发部位复发、1例骨髓复发、1例转移性脑膜复发,复发时间分别为诊断后5、6和8个月。估计5年无病生存率（EFS）为88．3％。结论B—NHL2001方案估计5年EFS为88．3％,提示该方案有合理性,值得进一步扩大病例验证。     

儿童肿瘤国际分类第3版(ICCC-3)介绍

儿童肿瘤国际分类(International Classification of Childhood Cancer,ICCC)是专门针对儿童恶性肿瘤(包括中枢神经系统良性肿瘤)的分类编码系统,能反映儿童肿瘤的特点.ICCC是在国际疾病分类肿瘤学专辑(ICD-0)的基础上发展而来,共有12大类48小类.采用统一分类标准收...     

AML-XH-99-M3方案治疗33例儿童急性早幼粒细胞自血病临床总结

目的 评价AML-XH-99-M,方案治疗儿童急性早幼粒细胞白血病(M3)疗效.方法 33例M3患儿接受AML-XH-99-M,方案治疗,应用Kaplan-Meier方法进行生存分析,评估患儿的无事生存期(EFS)、无疾病生存期(DFS)及总生存期(OS),所有数据采用SPSS13.0软件统计.结果 33例患儿30例(90.9%)一个疗程达完全缓解(CR),余3例二个疗程CR,总CR率为100%,复发6例(18.2%),平均复发时间为29(16～38)个月,死亡2例(6.1%),7年EFS和DFS均为(73.4±9.4)%,总OS为(91.2±6.0)%,维持治疗中间歇加用全反式维甲酸(ATRA)和无ATRA两组EFS差异有统计学意义,分别为(88.9±10.5)%和(62.5±13.6)%(P<0.05).结论 AML-XH-99-M,方案治疗儿童M3获得了很好的CR率,具有较高的EFS、DFS和OS,维持治疗中加用ATRA可明显降低复发率、提高EFS.     

术后残留或复发纤维肉瘤患儿26例临床分析

目的评价初次手术术后残留及单纯手术后复发纤维肉瘤患儿的远期疗效及预后相关因素。方法回顾性研究,研究对象为2004年4月至2019年2月上海儿童医学中心收治的26例术后残留或复发纤维肉瘤患儿,接受上海儿童医学中心横纹肌肉瘤1999(SCMC-RS-99)方案及适时肿瘤根治性切除术,化疗前根据手术及影像学检查将疾病状态分为首诊术后残留组(简称残留组)、单纯手术后复发再治疗组(简称复发组),总结患儿临床特点及远期随访结果,采用Kaplan-Meier生存分析评估生存率,应用Log-Rank检验及COX比例风险模型对年龄(<3岁或3～18岁)、性别、肿瘤原发部位、术后分期、疾病状态、ETS变体6(ETV6)基因、化疗方案进行单因素及多因素预后分析。结果 26例纤维肉瘤患儿中男13例,女13例;残留组17例,复发组9例。随访至2019年12月31日,随访时间73(10～188)个月,5年总体生存(OS)率为(86±7)%,5年无事件生存(EFS)率为(77±9)%。单因素分析显示,残留组5年EFS优于复发组,差异有统计学意义[(94±5)%比(63±16)%,χ2=5.106,P=0.02...     

多中心治疗儿童急性T淋巴细胞性白血病的长期疗效评价及随访报告

目的 评估急性淋巴细胞白血病(ALL)-2005方案对儿童T淋巴细胞白血病(T-ALL)的临床疗效。方法 收集源自5所儿童血液病治疗中心的2005年5月1日—2009年9月30日初次发病,并纳入ALL-2005方案治疗的53例T-ALL患儿的临床资料,患儿分别按照中危和高危进行分组后接受不同强度的化疗。回顾性分析诱导缓解率、治疗相关并发症及随访情况,采用Kaplan-Meier生存分析法对T-ALL预后的影响因素进行分析。结果 53例T-ALL患儿,剔除1例患儿(确诊后2 d因弥散性血管内凝血死亡),男44例,女8例;诊断中位年龄为8.1岁,年龄≥10岁的患儿16例(19.2%);外周血白细胞计数≥50×109/L的患儿35例(67.3%)。治疗后第35日的诱导缓解率为88.5%;复发病例为7例(13.5%),复发中位时间为8.3个月,其中骨髓复发4例,中枢神经系统复发3例。随访中位时间为62.0个月;8年总体生存率为(82.6±5.2)%,其中中危组为(91.1±3.2)%,高危组为(51.5±13.7)%,两组间差异有统计学意义(P<0.000 1);8年无事件生存率为(68.4±6.1)%,中危组和高危组分别为(74.6±5.8)%和(36.9±12.9)%,两组间差异有统计学意义(P<0.000 1)。结论 ALL-2005方案治疗儿童T-ALL可获得较好疗效。诱导期是否获得完全缓解以及危险度分组是影响预后的独立因素。     

糖皮质激素受体和激素抵抗机制研究新进展

综述糖皮质激素受体(GR)的结构与功能,糖皮质激素(GC)抵抗的机制和在临床中的应用,并对糖皮质激素膜受体(mGR)研究进展进行了介绍,mGR很可能是GC细胞内受体(iGR)的一种被修饰的类型。GC抵抗的机制与GR的突变和多形性、GRβ的显性负相作用、转录因子对GR的反式阻抑作用、炎症细胞因子对GR的抑制、热休克蛋白的异常、mGR的数量和质量等因素均密切相关。由于GC在临床应用的广泛性与重要性,故有必要对GC抵抗的机制进一步深入研究。     

儿童晚期神经母细胞瘤自身造血干细胞移植疗效评估

目目的评价自身造血干细胞移植（ASCT）和CD34+细胞分选的ASCT对晚期神经母细胞瘤（NB）的疗效。方法回顾性分析2001年6月至2007年4月 在上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心诊断为Ⅲ、Ⅳ期NB并完成治疗随访8个月以上患儿的临床资料,比较传统化疗与ASCT和CD34＋细胞 未分选移植与分选移植的疗效。用荧光定量PCR方法检测CD34+细胞分选前后酪氨酸羟化酶（TH）mRNA表达,监测NB的微小残留（MRD）,并评估 分选效果。结果55例NB患儿入组,其中Ⅲ期14例,Ⅳ期41例。Ⅲ期中的9/14例和Ⅳ期中的18/41例接受传统化疗;Ⅲ期中的5/14例和Ⅳ期中的 23/41例接受ASCT。Ⅳ期13/23例接受ASCT治疗患儿移植物经CliniMACS行CD34＋细胞分选处理。所有移植患儿均以卡铂、依托泊苷和美法仑行预 处理,平均采得有核细胞（7.1±2.5）×108·kg-1 ,CD34+细胞（4.0±1.5）×106·kg-1,无一例因移植相关并发症死亡。随访患儿的生存 时间及复发率：①Ⅲ期NB：化疗组平均随访33.5个月,3/9例（33％）复发;移植组平均随访37.0个月,1/5例（20％）复发,两组的中位无病 生存时间差异无统计学意义,(37.0±15.7)个月 vs (18.0±29.9)个月,P=0.446。②Ⅳ期NB：化疗组平均随访20个月,13/18例（72％）复发 ;移植组平均随访29个月,14/23例（61％）复发,两组的中位无病生存时间差异有统计学意义,（24.0±5.4)个月 vs (36.0±2.8)个月, P=0.006。③CD34＋细胞分选移植：未分选组平均随访27.8个月, 7/10例（70％）复发;CD34＋细胞分选组平均随访30.0个月,7/13例（54％） 复发,两组的中位无病生存时间差异无统计学意义,（34.0±11.8）个月 vs （36.0±5.1）个月,P=0.722。4例移植患儿CD34+细胞分选前后 的标本同时进行TH MRD检测,结果显示移植前TH阳性的2例标本经分选后全部转阴。结论ASCT能显著延长Ⅳ期NB患儿的长期生存时间,但对Ⅲ期 NB患儿的疗效不显著。CD34＋细胞分选能达到纯化NB细胞的作用,但可能因病例数较少,尚不能显示出ASCT临床优势。     

糖皮质激素受体和激素抵抗机制研究新进展

综述糖皮质激素受体(GR)的结构与功能，糖皮质激素(GC)抵抗的机制和在临床中的应用，并对糖皮质激素膜受体(mGR)研究进展进行了介绍，mGR很可能是GC细胞内受体(iGR)的一种被修饰的类型。GC抵抗的机制与GR的突变和多形性、GRβ的显性负相作用、转录因子对GR的反式阻抑作用、炎症细胞因子对GR的抑制、热休克蛋白的异常、mGR的数量和质量等因素均密切相关。由于GC在临床应用的广泛性与重要性，故有必要对GC抵抗的机制进一步深入研究。     

儿童非霍奇金淋巴瘤肾脏浸润的临床观察

目的：了解儿童非霍奇金淋巴瘤(NHL)肾脏浸润的临床特征。方法：1998年10月至1999年10月该院血液/肿瘤科收治的19名初治NHL患儿 ,治疗前进行形态分类、免疫分型、影像学检查、相关的血生化检查、可能相关的病原学等 调查,临床分期后给予相应的治疗及随访。结果：6例 (31.6%)确诊时 即有肾脏浸润,均为Ⅲ～Ⅳ期NHL患儿,血LDH值均升高≥2倍正常值;1例血EB病毒VCA-Ig A 1∶10 阳性。5例患儿接受了治疗,3例获完全缓解(CR),其肾脏浸润均于1疗程化疗后消 失,B超和CT显示肾脏形态恢复正常。结论：晚期NHL患儿诊断时有肾脏浸 润者不少见,多见于高肿瘤负荷者;腹部B超和CT检查能及时发现肾脏受累及程度;采用B或 T NHL CCCG 97 Ⅲ～Ⅳ期方案治疗有效;EB病毒与该组NHL的发病无明显相关性。