表达PRAME基因的儿童急性B淋巴细胞白血病的临床特点及预后分析北大核心CSCD

目的研究在无特异性融合基因表达时,黑色素瘤特异性抗原(preferentially expressed antigen of melanoma,PRAME)基因阳性在儿童急性B淋巴细胞白血病(acute B lymphoblastic leukemia,B-ALL)中的临床及预后意义。方法纳入167例新诊断的B-ALL患儿,其中70例PRAME基因阳性,97例PRAME基因阴性,所有患儿均不表达MLL-r、BCR/ABL、E2A/PBX1、ETV6/RUNX1,分析2组患儿的临床特点、预后及预后的相关因素。结果PRAME阳性组肝肋下>6 cm患儿比例高于PRAME阴性组(P<0.05)。诱导化疗后PRAME基因拷贝数较治疗前下降(P<0.05),诱导化疗后微小残留病(minimal residual disease,MRD)阳性组中,PRAME基因拷贝数与MRD水平无相关性(P>0.05);在诱导化疗后MRD阴性组中,二者亦无相关性(P>0.05)。PRAME阳性组4年无事件生存率高于PRAME阴性组(87.5%±4.6%vs 73.5%±4.6%,P<0.05),2组4年总生存率差异无统计学意义(88.0%±4.4%vs 85.3%±3.8%,P>0.05)。Cox比例风险回归模型分析显示PRAME基因表达是影响B-ALL患儿4年无事件生存率的保护因素(P<0.05)。结论尽管PRAME基因不能作为MRD监测,但在B-ALL中PRAME基因过表达提示预后良好。     

儿童 KMT2A重排急性淋巴细胞白血病研究进展

赖氨酸甲基转移酶2A(KMT2A)基因重排(KMT2A-r)是儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)的一种高危基因亚型, 复发率高, 预后不良, 使用传统化疗的疗效欠佳, 改善儿童KMT2A-r ALL的治疗和预后仍是亟待解决的问题。近年来, 随着人们对KMT2A-r机制的深入了解, 将KMT2A-r ALL进行了更准确的风险分层, 同时在免疫和靶向治疗方面也有了长足的进步。现就儿童KMT2A-r ALL的遗传和生物学特征、风险分层、治疗策略及预后进行综述, 以期为临床工作和未来研究提供理论支持。     

儿童急性白血病继发丙型病毒性肝炎

目的 探讨儿童急性白血病继发输血后丙型病毒性肝炎的发生、发展及转归。方法 用ＲＴ－ＰＣＲ法检测血清ＨＣＶ－ＲＮＡ,并用ＥＬＩＳＡ方法测ＨＣＶ核心区多肽抗体（ＨＣＶ－ＣＰ）。结果 １０７例儿童白血病中ＨＣＶ感染率达７０％（７５／１０７）;ＨＣＶ－ＣＰ检测阳性率明显低于ＨＣＶ－ＲＮＡ（４０％ｖｓ７４％）;ＨＣＶ感染者化疗期间曾有转氨酶（ＡＬＴ）明显升高,但停止化疗后５０例中仅１例ＡＬＴ持续偏高,余均恢     

粒细胞集落刺激因子在儿童急性髓性白血病治疗中的应用

为了增加强化疗的安全性,15例次初治及32例次巩固强化治疗的急性髓性白血病患儿化疗中应用粒细胞集落刺激因子,中性粒细胞绝对值小于0.5×10~9/L的持续时间分别为5.3天、5.0天,与化疗方案相同的对照组相比分别缩短了5.6天、3.6天;感染发生率为40％、25％,较对照组下降了26.7％,19.4％,具显著差异(P<0.05);输血量亦随之减少,副作用少,提高了病人的生活质量,为强化疗治疗小儿急性髓性白血病提供了保障。     

细胞因子诱导的杀伤细胞/白细胞介素2治疗儿童急性淋巴细胞白血病微小残留病疗效观察

目的　探讨细胞因子诱导的杀伤细胞 (CIK)及白细胞介素 2 (IL 2 )联合治疗儿童急性淋巴细胞白血病 (ALL)微小残留病 (MRD)的疗效。方法　用巢式PCR法扩增T细胞受体δ(TCRδ)及免疫球蛋白重链(IgH)基因重排检测MRD ,对 2 8例化疗 12个月以上MRD仍阳性者中 14例予CIK细胞 /IL 2输注治疗为治疗组 ,余为对照组。结果　对照组 14例中 8例复发 ,6例MRD转阴 ,并长期生存 ;治疗组MRD均转阴 ,中位随访期 18个月未见复发 (P <0 .0 1)。结论　CIK/IL 2治疗具有清除MRD、减少儿童ALL复发的作用     

儿童中枢神经系统白血病治疗进展

白血病是全身性疾病 ,各重要脏器均有浸润。血脑脊液屏障使多数药物未能在脑脊液 (CSF)中达到有效浓度 ,从而使中枢神经系统 (CNS)常成为疾病复发的根源。 70年代急性淋巴细胞性白血病 (ALL)的中枢神经系统白血病 (CNSL)发生率约 2 6%～ 3 0 % ,急性非淋巴细胞性白血病 (ANLL)的CNSL发生率约 5 %～ 18%。近年来采用放疗、化疗鞘注等方法使发生率降至 5 %～ 10 %。CNSL可发生在白血病的不同时期 ,约 5 0 %发生在缓解期 (CR) ,3 %发病时有CNSL者[1] 。ALL在CR 2个月内很少发生CNSL ,2个月后发病率开始上升 ,2～ 40个月为发病…     

急性淋巴细胞白血病染色体分析及其临床意义

目的 研究儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）染色体变化，探讨其临床意义。方法 通过直接法或短期培养法对40例ALL患儿骨髓细胞进行染色体分析并观察临床疗效。结果 40例ALL患儿染色体异常检出率70％（28／40），其中数目异常50％，结构异常35．7％，数目合并结构异常14．3％，核型正常组及超二倍体组患儿缓解率高于亚二倍体组及假二倍体组，具有显著统计学意义（P＜0．01），亚二倍体及t(9;22)核型为预后不良因素。结论 染色体分析对儿童ALL预后及治疗具有指导意义。     

伴t(8;21)/AML1-ETO阳性的儿童急性髓系白血病的临床特点及预后研究

目的分析伴t(8;21)/AML1-ETO阳性的儿童急性髓系白血病（AML）的临床特点、生物学特征及预后。方法对伴t(8;21)/AML1-ETO阳性的55例AML患儿的临床资料进行回顾性分析,采用Kaplan-Meier 曲线评估患儿的无事件生存（EFS）率、无病生存(DFS)率和总生存(OS)率,COX回归模型评估预后因素。结果①55例伴t(8;21)/AML1-ETO阳性患儿中,4例放弃治疗,4例化疗1疗程后失访,47例患儿进行了双诱导方案化疗,1疗程、2疗程完全缓解率分别为71%和94%,复发10例（21%）,47例患儿的5年EFS率、DFS率、OS率分别为（56.1±7.9）%、（59.8±8.1）%、（72.0±8.1）%。②多因素分析显示年龄是影响患儿预后的独立危险因素,年龄越大出现事故或死亡的风险性越大（P<0.05）。③缓解后继续巩固强化规范化疗的患儿（n=27）5年OS率明显高于不规范化疗的患儿（n=13）［（47.5±17.1）% vs （38.9±17.3）%,P<0.01］。结论伴t (8;21)/AML1-ETO阳性儿童AML是一类具有高度异质性的疾病,其治疗完全缓解率高,远期疗效好,年龄是决定远期疗效的重要因素之一,完全缓解后进行巩固强化规范化疗疗效较好。     

大剂量阿糖胞苷短疗程化疗方案在儿童急性淋巴细胞白血病的临床应用总结

目的总结应用包括大剂量阿糖胞苷(Ara-C)的短疗程化疗方案治疗儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)的临床疗效。 方法总结1992-01—2001-07在北京大学人民医院儿科初治并长期随访的ALL患儿84例，其中男52例，女32例，长期无病生存(EFS)5年以上，随访 时间至2006-07。 结果标危型患儿EFS率79.59%，高危型患儿的EFS率为25.81%；长期存活患儿中最长EFS为14年6个月，最短EFS为5年，中位EFS为9年11个月。有6 例发生中枢神经系统白血病。未出现与大剂量Ara-C化疗相关的患儿死亡。 结论(1)采用包括大剂量Ara-C的短疗程化疗方案能够获得较高的完全缓解率及EFS率，且副反应小。(2)采用该短疗程方案不加用颅脑放疗，中 枢神经系统白血病的发生率无提高。(3)ALL患儿对Ara-C的敏感性存在明显的个体差异。