去甲基化药物预防儿童急性白血病造血干细胞移植后复发的安全性及耐受性分析

目的 探讨儿童急性白血病行异基因造血干细胞移植后应用去甲基化药物(HMAs)预防白血病复发的安全性、耐受性。方法 回顾性分析2019年12月—2022年1月20例白血病患儿在移植后接受HMAs预防性治疗的临床资料,10例予地西他滨,10例予阿扎胞苷,每例在可耐受状态下完成4～6个疗程后进入随访观察。末次随访时间是2022年10月,分析HMAs治疗期间患儿的耐受情况,比较3～4级不良事件(AE)与不同HMAs、同种药物不同剂量的相关性。结果 20例中15例完成了4～6个疗程HMAs治疗方案。在完成的80个HMAs疗程中,共发生37例次3～4级AE:中性粒细胞计数减少27例次;血小板减少2例、贫血1例;肝功能异常2例;感染性疾病5例。阿扎胞苷组发生3～4级AE显著低于地西他滨组(P<0.001)。预防复发的疗效显示20例患儿除1例髓外复发外,余19例均无复发。结论 HMAs在造血干细胞移植后预防性应用安全性及耐受性良好,发生3～4级AE与HMAs的种类有明显相关性,但与其剂量无明显相关性。     

脐带血移植治疗儿童血液病疗效的回顾性分析

目的观察脐带血治疗儿童血液病的治疗效果及预后。方法回顾分析2011年1月至2016年6月期间51例接受脐带血移植患儿的临床资料。结果 51例患儿中,男34例、女17例,中位年龄62个月;恶性血液病32例,非恶性血液病19例。2例在粒细胞未重建时死亡,4例发生原发性植入失败,45例植入成功。粒细胞植入中位时间16天,血小板植入中位时间23天。围植入综合征发生率46.94%,围植入综合征患儿移植后100天内以及长期总生存率(OS)分别为(73.9±9.2)%和(50.2±11.7)%,均低于无围植入综合征患儿的OS 100%,差异有统计学意义(P0.01)。急性移植物抗宿主病(aGVHD)发生率为55.10%,其中II~Ⅲ度aGVHD占28.57%,Ⅳ度aGVHD 26.53%;Ⅳ度aGVHD患儿移植100天内OS为(61.5±13.5)%;Ⅲ和Ⅳ度aGVHD患儿的长期OS分别为(75.0±21.7)%和(44.9±14.1)%,未发生aGVHD患儿的长期OS为(90.2±6.6)%,差异有统计学意义(χ2=14.35,P=0.002)。慢性GVHD(c GVHD)发生率为28.57%;c GVHD患儿的长期OS为(72.7±13.4)%,无c GVHD患儿100%存活。脐血移植后100天内OS(86.0±4.9)%;脐血移植长期OS(77.9±6.3)%,其中恶性血液病为(76.6±7.8)%,非恶性血液病为(79.5±11.3)%。恶性血液病中急性淋巴细胞白血病(ALL)的OS为(87.5±11.7)%,急性髓细胞白血病(AML)为(76.7±10.3)%,骨髓增生异常综合征(MDS)为(33.3±27.2)%。结论脐带血移植是治疗儿童血液病的有效手段,重视围植入综合征的处理,积极防治Ⅲ/Ⅳ度aGVHD和c GVHD是提高脐带血移植疗效的重要策略。     

新型布尼亚病毒相关噬血细胞性淋巴组织细胞增多症二例

例1,女,70岁.因“发热伴腹泻1周”于2011年6月3日入院.患者于1周前因发热伴腹泻至当地医院就诊,予以补液抗感染等治疗后未见好转.入院查体:体温:39.4℃,血压:114/76 mm Hg(1 mm Hg =0.133 kPa).神志清楚,轻度贫血貌,全身皮肤、黏膜可见多处瘀斑及出血点,左侧颌下可触及数枚黄豆大小淋巴结.心、肺未见明显异常,腹平软,肝、脾肋缘下未及,双下肢无水肿,四肢关节无畸形.血常规:WBC 1.3×109/L,中性粒细胞0.81×109/L,HGB100 g/L,PLT 6×109/L.尿常规:尿蛋白(++).血生化:AL441.8 U/L, AST 321.8U/L,三酰甘油(TG)2.72 mmol/L,LDH 1226 U/L,血清铁蛋白(SF) 15 400 μg/L.