非清髓异基因造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血临床观察

重型再生障碍性贫血(SAA)采用传统清髓性预处理方案治疗,因方案相关毒性较大、并发症较多而未能广泛应用。非清髓异基因造血干细胞移植(NAST)则具有毒性小、安全和并发症少的优点,我们于2002年起采用NAST治疗SAA5例,现报告如下。     

免疫抑制治疗老年获得性纯红细胞再生障碍:环孢菌素可能疗效更佳

目的:评估免疫抑制治疗老年获得性纯红细胞再生障碍(PRCA)患者的疗效。方法:回顾性分析免疫抑制治疗的32例成人获得性PRCA患者的疗效。结果:32例老年患者中,12例接受糖皮质激素治疗,13例接受环孢菌素A治疗,7例接受其他免疫抑制剂治疗,3组患者诱导有效率分别为33.3%、84.6%、42.9%(P=0.028);完全缓解率分别为16.7%、46.2%、0(P=0.061)。疗效相关单因素及多因素分析显示,环孢菌素A治疗是老年获得性PRCA起效的相关因素(P=0.043、P=0.036)。结论:老年获得性PRCA治疗中,环孢菌素A有效率更高,而单用糖皮质激素治疗有效率相对较低。     

成人获得性纯红细胞再生障碍100例临床分析

目的评估不同治疗方案治疗成人获得性纯红细胞再生障碍(PRCA)的疗效。方法回顾性分析2009年10月至2019年7月南京医科大学第一附属医院收治的100例PRCA患者的临床资料、治疗方案及疗效相关因素。结果100例患者中原发性PRCA 60例;继发性PRCA 40例,其中最常见的继发性疾病是大颗粒淋巴细胞白血病(28例,70.0%),其次是胸腺瘤(6例,15.0%)。接受糖皮质激素治疗18例,环孢菌素治疗70例,其他免疫抑制剂治疗12例,有效率分别为66.7%、71.4%、50%(P=0.336),完全缓解率分别为22.2%、34.9%、16.7%(P=0.408)。原发性PRCA有效率高于继发性PRCA患者(78.3%vs. 52.5%,P=0.007)。大颗粒淋巴细胞白血病相关PRCA有效率低于原发PRCA(46.4%vs. 79.3%,P=0.003)。环孢菌素治疗患者中,原发性PRCA疗效高于继发性PRCA(85.7%vs. 50.0%,P=0.001)及大颗粒淋巴细胞白血病相关PRCA(85.7%vs. 42.1%,P=0.000)。Logistic回归分析亦提示治疗有效率与继发(OR=3.30,95%CI 1.32～8.25,P=0.025)及大颗粒淋巴细胞白血病相关PRCA(OR=4.506,95%CI 1.59～12.78,P=0.005)有关。结论不同治疗方案对PRCA的治疗有效率相似,原发性PRCA较继发性PRCA对环孢菌素反应性更好,大颗粒淋巴细胞白血病相关PRCA治疗有效率较差。     

母供子非去T细胞性单倍体异基因造血干细胞移植治疗恶性血液病

异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）是治愈恶性血液病的有效手段，但HLA相合（血缘相关或无关）供者来源的不足极大限制了allo—HSCT的应用。随着研究的进展，单倍体半相合allo-HSCT逐渐应用于临床，它有来源广、易获得、移植快等优点，使其成为allo-BMT研究的热点。我们对18例恶性血液病开展了母供子非去T细胞性单倍体allo-HSCT，探讨其有效性及毒副反应。     

地西他滨联合亚砷酸诱导治疗中高危骨髓增生异常综合征及慢性粒单核细胞白血病47例临床研究

目的探讨地西他滨联合亚砷酸方案诱导治疗中高危骨髓增生异常综合征(MDS)及慢性粒单核细胞白血病(CMML)的临床疗效。方法收集2016年4月至2018年12月中国贫血东部协作组接受地西他滨联合亚砷酸治疗的中高危MDS患者39例及CMML患者8例。地西他滨20 mg/(m~2·d)联合亚砷酸0.15 mg/(m~2·d),治疗5 d,4～6周1个疗程,完全缓解(CR)或部分缓解(PR)者进入巩固周期,分析疗效及影响因素。结果中位疗程为2个疗程(1～12个疗程),31例(66.0%)获得了临床反应,中位疗效持续时间16周(2～52周)。CR 8例(17.0%),PR 10例(21.3%),血液学改善12例(25.5%),骨髓CR 1例(2.1%),疾病稳定8例(17.0%),疾病进展1例(2.1%)。二代测序基因检测中,33例发现25个基因突变70次。表观遗传学基因突变率(57.6%)高于剪接子复合物(33.5%)、转录因子和激酶系统(54.5%)和TP53组(21.2%),差异有统计学意义(P0.01),但疗效差异无统计学意义(分别为47.4%、54.5%、50.0%和85.7%,P=0.977)。治疗有效患者等位基因突变频率(VAF)显著下降(16.67%对10.26%,P=0.014)。结论地西他滨联合亚砷酸方案诱导治疗中高危MDS及CMML的疗效佳,且不良反应少。二代基因突变检测结果可能与疗效反应有关。     

骨髓增生异常综合征患者骨髓细胞周期及CD34+细胞增殖特征的研究

目的　探讨骨髓增生异常综合征 (MDS)患者骨髓细胞周期分布及CD34 细胞增殖特征。方法　碘化丙锭细胞核染色分析MDS、MDS转化的急性髓系白血病 (MDS AML)和原发性AML患者骨髓G0 /G1期、S期和G2 /M期细胞比例 ;免疫荧光双标法分析 3组患者骨髓CD34 细胞中增殖性抗原Ki6 7的表达。结果　与正常组相比 ,MDS患者和原发性AML患者骨髓单个核细胞 (BMM NC)G0 /G1期细胞比例呈明显增高趋势 [(92 .4 8± 4 .4 8) %、(96 .71± 2 .75 ) %对 (86 .94± 6 .77) % ](P<0 .0 5 ) ,而MDS组与正常组相比 ,S期和G2 /M期比例呈明显降低趋势 [(6 .79± 3.98) %、(0 .86±0 .82 ) %对 (11.97± 7.0 0 ) %、(1.10± 0 .98) % ](P值均 <0 .0 5 )。MDS AML患者与原发性AML相比 ,G0 /G1期细胞为 (91.16± 7.0 9) %对 (96 .71± 2 .75 ) % ,S期为 (7.90± 6 .70 ) %对 (2 .87± 2 .4 9) %、G2 /M期为 (0 .96± 0 .99) %对 (0 .4 3± 0 .4 2 ) % ,S G2 /M期为 (8.84± 7.0 9) %对 (3.34± 2 .83) % (P值均 <0 .0 5 )。MDS患者骨髓CD34 Ki6 7 细胞明显高于正常组 [(1.13± 1.10 ) %对 (0 .2 4±0 .2 2 ) % ](P <0 .0 1) ,MDS低危组患者CD34 Ki6 7 细胞为 (0 .5 4± 0 .4 9) % ,明显低于高危组 [(1.6 9± 1.6 6 ) % ](P <0 .0     

环磷酰胺联合泼尼松治疗环孢菌素难治/复发的大颗粒淋巴细胞白血病相关纯红细胞再生障碍

目的:评估环磷酰胺联合泼尼松(CP)方案治疗环孢菌素(CsA)难治/复发的大颗粒淋巴细胞白血病(LGLL)相关纯红细胞再生障碍(PRCA)的疗效及耐受性。方法:回顾性分析登记于中国东部贫血协作组(CECGA)数据库的21例CsA治疗无效或复发的LGLL相关PRCA患者临床资料及接受CP方案治疗结果,评估疗效及耐受性。结果:CsA难治/复发患者共21例,其中难治性16例、复发性5例,经CP方案治疗后,15例达完全缓解(CR),3例达部分缓解(PR),3例治疗无效,治疗总有效率为85.7%(18/21),CR率为71.4%(15/21),中位达PR时间为2.2(0.5～6.6)个月,中位达CR时间为2.3(1.3～6.8)个月,中位疗效维持时间17.0(5.0～32.0)个月。8例STAT3突变阳性患者中7例达CR。13例(61.9%)患者在CP方案治疗期间出现不良反应,主要为粒细胞减少和肝功能异常,2例患者因4级粒细胞减少停药。随访期内,无治疗相关死亡事件。3例(14.3%)患者因药物减停出现复发。中位随访20.0(4.0～34.0)个月,15例仍有效,中位无复发生存时间为16.0(3....     

中华医学会血液学分会第十一届全国红细胞疾病学术会议纪要

2007年10月12日至14日,中华医学会血液学分会红细胞疾病(贫血)学组在山东省医学会协助下于青岛召开第十一届全国红细胞疾病学术会议.与会代表216名,分别来自28个省、市、自治区.     

细胞因子信号抑制子系统的研究现状

多数与细胞因子Ⅰ型或Ⅱ型受体结合的细胞因子如集落刺激因子、白细胞介素 (ｉｎｔｅｒｌｅｕｋｉｎｓ,ＩＬｓ)、干扰素 (ｉｎｔｅｒｆｅｒ ｏｎ,ＩＦＮ )及红细胞生成素 (ｅｒｙｔｈｒｏｐｏｉｅｔｉｎ ,Ｅｐｏ)、血小板生成素 (ｔｈｒｏｍｂｏｐｏｉｅｔｉｎ ,Ｔｐｏ)等 ,均通过ＪＡＫ/ＳＴＡＴ (Ｊａｎｕｓｔｙｒｏｓｉｎｅｋｉｎａｓｅ /ｓｉｇｎａｌｔｒａｎｓｄｕｃｅｒａｎｄａｃｔｉｖａｔｏｒｏｆｔｒａｎｓｃｒｉｐｔｉｏｎ)通路将信息转导至核内 ,并进一步诱导相应基因产物的表达。细胞因子信号在传入的同时 ,也有相应的负调控机…