儿童非高危急性淋巴细胞白血病不同治疗方案可行性分析

目的 比较儿童非高危急性淋巴细胞白血病(ALL)治疗方案,探讨低强度、低费用"经济"方案治疗低收入家庭儿童的可行性.方法 1999年5月至2006年9月在中山大学附属第一医院儿科病房收治初诊儿童ALL 243例,分别采用3种方案(由家长选择)治疗,分别为荣城98方案(A组)、IC BFM 2002方案(B组)或低强度"经济"方案(C组).结果 243例中诊断后即放弃治疗20例、诊断后死亡或转外院3例、高危47例和成熟B-ALL4例,余下169例中,选择A组46例,B组73例,因家庭经济原因选择C组50例.各组的预期无事存活率(标准误)[pEPS(sx)]和预期无病存活率[pDFS(sx)]A组4年分别是80.4%(0.059)和82.2%(0.057),7年分别为78.1%(0.061)和79.8%(0.060);B组4年分别是83.5%(0.051)和85.9%(0.049);C组4年分别是72.8%(0.069)和74.3%(0.069),7年分别为67.2%(0.084)和68.6%(0.085).住院化疗费用A组6.5～19.1万元(中位教9.4),B组5.2～12.3万元(中位数7.4),C组2.3～5.1万元(中位数3.1),3组间的费用差别有统计学意义.结论 低强度"经济"方案治疗儿童非高危ALL似能达到合理的EFS和DFS,这对低收入家庭儿童的治疗有现实意义.     

血脑屏障对间充质干细胞的通透性

移植骨髓间充质干细胞是中枢神经系统疾病治疗的一大突破,但脑组织结构的特殊性限制了移植方式,无论是脑组织原位移植还是脑室内注射干细胞都存在着极大的危险性和局限性,经外周血管输注间充质干细胞可通过血脑屏障并向病变组织定向迁移,本文从特异性粘附分子的表达、血脑屏障固有薄弱环节、血脑屏障通透性的改变及病变组织的趋化作用等方面阐述了间充质干细胞进入脑实质的机制,为干细胞移植方法学提供理论依据。     

19例婴儿白血病报道并文献复习

婴儿白血病(infant acute leukemia,IAL)是指诊断时年龄在1岁以内的白血病,是一种罕见疾病,婴儿急性淋巴细胞白血病(infant acute lymphoblastic leukemia,IALL)仅占儿童急淋白血病的2.5%-5%,而婴儿急性髓系白血病(infant acutemyeloid leukemia,IAML)则占儿童急非淋白血病的6%-14%[1].     

GZ-2002急性淋巴细胞白血病化疗方案治疗非高危儿童急性淋巴细胞白血病多中心协作临床研究

目的探讨多中心合作开展小儿急性淋巴细胞白血病(ALL)化疗的可能性和提高ALL治愈率的新策略。方法协作组由广州市7家大型医院组成,各单位指定负责人1人,并设立专职资料管理员1人。协作组邀请香港中文大学威尔斯亲王医院为顾问单位。各单位对符合入选标准的新诊断标准危险型(SR)和中度危险型(IR)ALL患儿均采用GZ-2002 ALL化疗方案,所有病例按细胞形态学、免疫学和细胞遗传学分型。根据发病时的年龄、外周血白细胞、第8天的泼尼松反应、t(9:22)或t(4;11)、BCR/ABL和MLL/AF4融合基因,以及化疗第33天是否完全缓解确定临床类型。GZ-2002方案以BFM2002方案为基础,总疗程共104周,由诱导期、巩固期、再诱导期和维持期组成。结果 2002年10月~2009年6月,协作组共收治ALL患儿617例,随访至2009年10月31日,中位随访时间44.5个月(范围:4~84个月)。按协作组诊断标准,把儿童ALL分为SR、IR和高危型(HR)。入组采用GZ-2002 ALL化疗方案的SR和IR患儿共446例,男227例,女169例;年龄1~14岁(中位年龄6岁)。诱导期的总完全缓解率为99.8%(445/446)。SR组3年和5年无事件生存率(EFS)分别为(90.5±5.0)%和(82.0±4.0)%。IR组3年和5年EFS分别为(88.0±6.0)%和(78.0±5.0)%,两组差异均有显著性意义(P<0.05)。至随访终止日,共随访到回复病例413例,占总例数的92.6%。可随访例数中无事件生存者339例(82.1%),其中停药无病生存者267例(78.8%),进入维持阶段72例(21.2%)。有"事件"者78例(18.9%),其中复发47例(11.4%),非复发死亡20例(4.8%)。远期毒副作用8例(1.9%),第2肿瘤3例(0.7%);复发者已死亡24例(含6例复发后放弃),带病存活23例。死亡的中位时间为治疗后7.9个月(1.5~23个月)。失访33例,其中停药后失访5例,维持期间因出国、搬家、原联络地址变更和回原籍(广东省以外)等共28例。结论 GZ-2002 ALL化疗方案的疗效满意,广州地区多中心协作的模式是成功的,这种协作模式对推动我国开展更大规模的协作提供了宝贵的经验。     

鼠骨髓间充质干细胞在缺氧缺血性脑病新生鼠脑内的分布及分化

目的　探讨鼠骨髓间充质干细胞 (MSCs)在缺氧缺血性脑病新生鼠脑内的分布及分化。方法　采用全骨髓贴壁筛选法分离培养鼠骨髓间充质干细胞 ,移植前加入 5 溴 2 脱氧尿嘧啶核苷 (BrdU)连续标记 72h。采用Rice法制备新生鼠缺氧缺血性脑病模型 ,2 4h后经前囟旁缓慢注射 4× 10 6 个MSCs入缺氧缺血性脑性脑病新生鼠右侧脑内 ,4周后进行免疫组化检测MSCs的分布并鉴定神经元巢蛋白 (Nestin)、神经元特异性烯醇化酶 (NSE)、胶质纤维酸性蛋白 (GFAP)的表达。结果　Rice法可制备新生鼠单侧脑损伤为主的缺氧缺血性脑病模型 ,MSCs移植入脑后主要分布在患侧大脑 ,呈弥散性分布于皮层、海马等部位 ,细胞计数左侧为 (2 781± 2 5 4) ,右侧为 (4 70 8± 2 81) ,双侧比较t=18 70 ,P <0 0 0 1,并神经性分化 ,左、右侧Nestin分化率为 (1 5 6± 0 47) % ,(71± 0 42 ) 1% (t =1 741,P >0 0 5 ) ;NSE为 (3 79± 0 95 ) % ,(5 69±1 48) % (t =3 40 4,P <0 0 5 ) ;GFAP为 (2 0 6± 0 89) % ,(2 47± 1 75 ) % (t=0 85 5 ,P >0 0 5 )。结论　MSCs颅内直接移植后主要分布在患侧大脑 ,MSCs移植后 2 8d可分化为神经干细胞、成熟神经元和星型胶质细胞。     

嗜酸粒细胞增多相关性紫癜4例报告并文献复习

目的 探讨嗜酸粒细胞(Eos)增多相关性紫癜的诊断依据和治疗办法.方法 回顾分析4例嗜酸粒细胞增多症伴皮肤紫癜患儿的临床表现及诊断、治疗经过,并复习相关文献.结果 嗜酸粒细胞增多相关性紫癜患儿主要分布于热带、亚热带地区,既往无出血性疾病史,起病急,表现为反复皮肤大片瘀斑、鼻出血等表浅出血,外周血嗜酸粒细胞增多而血小板计数正常,血小板聚集功能异常.出血严重程度与嗜酸粒细胞计数高低无明确相关性.1例出血症状较严重者,试用白三烯受体拮抗剂治疗有效.部分患儿有寄生虫感染的证据,所有患儿经驱虫治疗外周血嗜酸粒细胞计数降低,并可缩短出血病程.结论 嗜酸粒细胞增多相关性紫癜为一种与嗜酸粒细胞增多相关的获得性血小板功能障碍疾病,在国内华南地区并不少见,既往体健的儿童出现皮肤黏膜出血、外周血嗜酸粒细胞增多而血小板计数正常,可诊断该病.血小板功能检测有助于确诊.所有患儿均应行驱虫治疗,出血严重的患儿可试用白三烯拮抗剂.     

儿童高危和超高危急性淋巴细胞白血病的预后因素分析

 【目的】 探讨影响我国儿童高危急性淋巴细胞白血病(HR-ALL)治疗和预后的因素。【方法】收集1999年5月～2007年3月在我院儿科初诊符合HR-ALL的患儿76例，其中VHR-ALL组41例。治疗上非VHR-ALL用蓉城98高危或ALLIC BFM2002MR方案化疗，VHR-ALL用中山大学附属第一医院高危方案化疗。【结果】 总放弃治疗率25%，总预期6年无事生存率(EFS)49.3%，坚持治疗者EFS64.7%，非VHR-ALL组坚持治疗者EFS78.8%。Cox模型分析显示诱导33 d不缓解或BCR-ABL阳性是不良的独立预后因素，高强度化疗不能改变其预后差的特性，而泼泥松不敏感与其它任一项高危因素并存时复发法的危险性明显增高。【结论】放弃治疗和复发是本组治疗失败的前2位原因，多数HR-ALL如能坚持合理治疗应有信心获得较好的预后，诱导33 d不缓解或BCR-ABL阳性患者应争取造血干细胞移植，2项或以上高危因素并存对预后的影响值得深入研究。     

27例新生儿败血症临床分析

目的探讨新生儿败血症临床特征、诊断、治疗及转归的有关因素。方法对27例新生儿败血症进行临床分析。结果新生儿败血症的定义已扩展,病因感染途径无变化,临床表现及实验室检查仍缺乏特异性及敏感性。结论血培养仍是诊断本病的金标准,抗生素治疗走向规范化。     

低强度、低费用方案治疗儿童非高危急性淋巴细胞白血病

目的 探索采用减低强度、低费用的治疗方案治疗儿童非高危急性淋巴细胞白血病(ALL)的可行性及其在发展中国家的现实意义.方法 1999年5月-2006年9月本院儿科病房初诊的ALL患儿52例.男40例,女12例;年龄1～14岁.家长在充分知情的情况下自主选择是否接受低强度低费用经济方案治疗.经济方案的长期疗效用Kaplan-Meier生存分析方法统计,住院费用来自医院病案室.结果 选择经济方案治疗的患儿均来自低收入家庭.52例诱导失败3例.其中2例诱导未缓解,1例诱导未结束放弃治疗.诱导缓解率94.2%,非高危ALL患儿4 a和7 a预期无事生存率(pEFS)分别为72.8%和67.2%,4 a和7 a预期无病生存率(pDFS)分别为74.3%和68.6%.住院化疗费用2.3万～5.1万元(中位数3.2万).结论 低强度经济方案治疗儿童非高危ALL似能达到合理的EFS和DFS,对低收人家庭儿童的治疗有现实意义.