大剂量化疗结合自体造血干细胞移植治疗Ⅳ期神经母细胞瘤18例疗效探讨

目的：目前采用常规化疗对Ⅳ期神经母细胞瘤患儿治疗效果欠佳,长期生存率低,本文对采用大剂量化疗结合自体外周血造血干细胞移植及免疫治疗的18例Ⅳ期神经母细胞瘤患儿疗效进行探讨。方法：选择2005年10月～2008年8 月收治的Ⅳ期神经母细胞瘤患儿18例,移植时完全缓解（CR）8 例,部分缓解（PR）6 例,处于肿瘤进展期4 例。年龄1.41~14.33岁,平均6.46±3.25岁,中位年龄6.415 岁。原发部位：后腹膜5 例,肾上腺9 例,胸部3 例,胸腹联合1 例。强烈化疗4~18个疗程,平均9 ± 3.96个疗程,期间进行外周血造血干细胞采集、手术切除,然后进行自体外周血造血干细胞移植,术后行白介素-2 及维甲酸生物治疗,复发者行普通化疗及局部放疗,定期随访。结果：18例患儿自体外周血造血干细胞移植治疗结束后,1 例进展期患儿于移植后5 天因心肺功能衰竭死亡,17例顺利度过移植后骨髓抑制期,造血重建时间为15~19天,平均16.53± 0.91天。术后随访3~34.9 个月,平均15.89±10.37个月,中位随访时间为13.8 个月,完全缓解期8 例获得完全缓解,2 例术后1 年原发灶复发再行普通化疗及局部放疗仍敏感,带瘤生存;部分缓解期3 例获得完全缓解,3 例获得部分缓解,移植后8 个月2 例部分缓解期患儿因颅内转移死亡,1 例部分缓解期患儿带瘤生存;进展期3 例移植重建后稍缓解,分别于移植后3、4、6 个月复发、重要脏器转移死亡。完全缓解期13.8 个月无病生存率75% ;部分缓解期13.8 个月,无病生存率50% ;进展期13.8 个月,生存率为0。3 组自体干细胞移植术后13.8 个月,无病生存率有差别（P<0.05）。 3 组13.8 个月总无病生存率50% ,生存率66.7% 。结论：大剂量化疗、自体外周血造血干细胞移植及白介素-2、维甲酸生物治疗相结合治疗Ⅳ期神经母细胞瘤在移植前达到完全缓解时可取得较好疗效,部分缓解期进行自体干细胞移植可提高缓解率,进展期患儿复发率高,远期治疗效果差。     

自体外周血干细胞移植治疗实体瘤中不良反应研究

目的 探讨小儿自体外周血干细胞移植(auto-PBSCT)预处理的不良反应及防治.方法 观察30例实体瘤患儿接受auto-PBSCT的急性相关不良反应.30例中男22例,女8例;其中神经母细胞瘤20例,横纹肌肉瘤3例,原发性神经外胚层瘤(PNET)2例,肝母细胞瘤1例,视网膜母细胞瘤3例,肾母细胞瘤1例.结果 外周血造血干细胞回输后+3～+14 d内不良反应表现为1级21例,Ⅱ级6例,Ⅲ级1例,Ⅳ级2例(死亡1例);经对症处理后于预处理+15～+22 d 25例无不良反应;2例1级,2例Ⅱ级.30例患儿均有不同程度口腔溃疡、呕吐、腹泻及离子紊乱,有心肌损伤、心律不齐及心衰表现5例,出血性膀胱炎Ⅰ例,肝转氨酶升高改变15例,消化道大出血低血容量休克1例,多脏器功能衰竭死亡1例.经过规律抗感染及对症治疗后,30例患儿中+22 d不良反应好转率为86.7%(26/30),+30～+40 d不良反应除2例因病情进展外均好转,移植后1年无病生存率为70.0%(21/30),移植2年后无病生存率为53.3%(16/30).29例患儿于+15～+40 d脏器损伤恢复正常.结论 虽然auto-PBSCT预处理可引起各系统的不良反应,但多可在短期内恢复,对患儿生活质量影响较小.在治疗过程中防治上述不良反应,可有效地提高实体瘤缓解率.     

儿童肾上腺无功能性嗜铬细胞瘤伴肺转移一例

患儿男,6岁。2006年9月初开始间断发热、咳嗽,伴腹痛。外院腹部超声显示,肝下缘与右肾上极之间探及约14.6 cm×9.3 cm的实性低回声团,边界尚清,与肝肾关系密切,但互相之间似有分界,团块形态不规则,内呈多个融合状,其中一混合回声团约10.1 cm×8.4 cm大小,内见多方分隔状液性暗区及粗点状、颗粒状强回声。腹腔、腹膜多发淋     

低体质量儿童外周血干细胞的动员和采集

目的通过评价环磷酰胺+吡柔比星+长春新碱(CDV)、吡柔比星+长春新碱+环磷酰胺+顺铂(AVCP)、卡铂+替尼泊苷+长春新碱(CTV)动员方案对低体质量儿童神经母细胞瘤和原始神经外胚层肿瘤/横纹肌肉瘤/视网膜母细胞瘤自体外周血造血干细胞移植动员采集的临床效果,探讨安全有效地动员和采集低体质量儿童(体质量<20 kg)外周血干细胞的方法。方法在采用CDV/AVCP/CTV方案化疗+粒细胞集落刺激因子(G-CSF)动员后使用CS-3000 Plus血细胞分离机(美国Baxter公司),专用SVSC分离槽和SVCC收集槽,并选择儿童单个核细胞收集程序进行外周血干细胞采集。结果20例(神经母细胞瘤13例,视网膜母细胞瘤3例,横纹肌肉瘤2例,原始神经外胚层肿瘤2例)体质量小于20 kg患儿采用CDV/AVCP/CTV方案动员,化疗第4-9天(平均6 d)WBC<2×109L-1,应用G-CSF第6-15天(平均9 d)开始采集外周血造血干细胞,20例均采集到足够的单个核细胞数(MNC)和CD34+细胞,采集次数1~4次,平均2.1次,MNC:(6.1±1.2)×108kg-1,CD34+细胞为(3.9±0.8)×106...     

CIE及IEV方案在恶性实体瘤儿童自体外周血干细胞动员和采集中的应用

目的：自体外周血干细胞移植（APBSCT）是治疗儿童恶性实体瘤的重要方法之一,干细胞动员与采集是决定造血重建的重要因素。本研究采用CIE及IEV动员方案对儿童神经母细胞瘤（NB）及横纹肌肉瘤进行干细胞动员和采集,并对临床效果进行评价。方法：8例IV期NB 患儿采用CIE化疗方案动员,3例III期横纹肌肉瘤患儿采用IEV方案。观察采集干细胞的效果。结果：11例患儿平均采集单个核细胞数（MNC）为(5.55 ±1.43)×108/kg,CD34+ 细胞数为（4.88±2.48）×106/kg,动员并发症少,患儿均能耐受。10例行APBSCT后均获快速造血功能重建,其中1例NB于APBSCT后32 d因合并左心衰竭死亡,余9例患儿APBSCT后60 d复查外周血象稳定。结论：CIE及IEV方案可以安全有效地完成NB及横纹肌肉瘤自体外周血干细胞动员和采集并达到移植要求。     

自体外周血干细胞动员和采集并联合化疗方案治疗儿童神经母细胞瘤及原始神经外胚层肿瘤35例

背景：自体外周血干细胞移植是目前治疗恶性实体瘤的重要方法之一,干细胞动员与采集是决定造血重建的重要因素。目的：主要评价环磷酰胺,吡柔比星,长春新碱动员方案对儿童神经母细胞瘤及原始神经外胚层肿瘤自体外周血造血干细胞移植动员采集的临床效果。方法：对35例患儿,确诊神经母细胞瘤30例,原始神经外胚层肿瘤5例,采用CDV化疗方案动员,观察采集干细胞效果。结果与结论：所有病例化疗后第4～9天（平均6.5d）白细胞〈2×109L-1,给予粒细胞刺激因子5～10mg/kg刺激造血,化疗后13～19d（平均15.5d）至白细胞〉5×109L-1后开始采集。所有病例均采集到足够的单个核细胞数和CD34＋细胞,总采集次数1～4次,平均2.1次,单个核细胞：（6.1±1.2）×108/kg,CD34＋细胞为（5.3±0.8）×106,锥虫蓝拒染率：99.5%（99%～100%）,动员并发症少,患儿均能耐受。其中25例进行自体外周血干细胞移植后均获快速造血功能重建,白细胞开始回升（中性粒细胞绝对值〉0.5×109L-1）时间为移植后10～20d（平均14d）血红蛋白恢复（〉80g/L）的时间为移植后10～30d（平均18d）,血小板恢复（〉20×109L-1）时间为移植后12～35d（平均20d）。结果提示CDV方案可以安全有效地完成神经母细胞瘤及原始神经外胚层肿瘤患儿自体外周血干细胞动员和采集。     

自体外周血干细胞动员和采集并联合化疗方案治疗儿童神经母细胞瘤及原始神经外胚层肿瘤35例

背景：自体外周血干细胞移植是目前治疗恶性实体瘤的重要方法之一,干细胞动员与采集是决定造血重建的重要因素。 目的：主要评价环磷酰胺,吡柔比星,长春新碱动员方案对儿童神经母细胞瘤及原始神经外胚层肿瘤自体外周血造血干细胞移植动员采集的临床效果。 方法：对35例患儿,确诊神经母细胞瘤 30例,原始神经外胚层肿瘤 5例,采用CDV化疗方案动员,观察采集干细胞效果。 结果与结论：所有病例化疗后第4~9天(平均6.5 d)白细胞< 2×10⁹ L^-1,给予粒细胞刺激因子5~10 mg/kg刺激造血,化疗后13~19 d(平均15.5 d)至白细胞> 5×10⁹L^-1后开始采集。所有病例均采集到足够的单个核细胞数和CD34⁺细胞,总采集次数1~4次,平均2.1次,单个核细胞：(6.1±1.2)×10⁸/kg,CD34⁺细胞为(5.3±0.8)×10⁶,锥虫蓝拒染率：99.5%(99%~100%),动员并发症少,患儿均能耐受。其中25例进行自体外周血干细胞移植后均获快速造血功能重建,白细胞开始回升(中性粒细胞绝对值>0.5×10⁹ L^-1)时间为移植后10~20 d(平均14d)血红蛋白恢复(> 80 g/L)的时间为移植后10~30 d(平均18 d),血小板恢复(> 20×10⁹ L^-1)时间为移植后12~35 d(平均20 d)。结果提示CDV 方案可以安全有效地完成神经母细胞瘤及原始神经外胚层肿瘤患儿自体外周血干细胞动员和采集。     

眼外期及远处播散期视网膜母细胞瘤133例

目的 总结晚期视网膜母细胞瘤(Rb)患儿的临床特点和疗效.方法收集2005年9月-2010年5月本科收治133例(162只眼;男78例,女55例)眼外期(101例)及远处播散期(32例)Rb患儿综合诊疗资料,并进行回顾性分析.133例患儿中位年龄2.04岁(0.33～12.66岁).首发眼别:右眼48例(眼外期36例,远处播散期12例),左眼56例(眼外期46例,远处播散期10例),双眼29例.结果眼外期及远处播散期患儿初诊症状以黄白色反光为主要临床表现,占69.92%(93/133例),其次为流泪、红肿、畏光及眼球突出(10.52%),斜视(9.77%),视力下降、失明、白内障(6.77%).误诊1.51%,术后复发1.51%.133例中男性患儿就诊率为58%(78/133例),略高于女性患儿;存在Rb家族史者占5.26%(7/133例);98.49%的患儿(131/133例)神经元特异性烯醇化酶(NSE)增高, 最大值370.00 μg·L-1;眼外期患儿NSE水平为(34.16±19.63) μg·L-1,远处播散期患儿NSE水平为(91.83±96.55) μg·L-1.放弃治疗或失访14例(远处播散期9例,眼外期5例),获随访119例,随访中位时间27个月,生存率82.35%(98/119例).远处播散期存活率为26.08%(6/23例),眼外期为95.83%(92/96例).结论晚期Rb患儿一旦出现远处器官及组织侵犯,病死率较高.但眼外期患儿经规律治疗后生存率较高,应重视Rb的早期、综合诊疗.     

原发性眼眶恶性淋巴瘤

原发性眼眶恶性淋巴瘤(POL)是一种罕见的恶性肿瘤。临床表现不典型,病理学诊断常常与良性病变相混淆。近几十年来,免疫学技术的进展,使诊断的准确性逐渐提高,为制定完整的治疗方案提供了依据。本文着重病理、免疫、诊断及治疗方面进展作简要综述。发病率眼眶恶性淋巴瘤占眼眶肿瘤的8%～10%。Reese 报道504例眼眶肿瘤,其中恶性淋巴瘤占8%;Henderson 报道465例眼眶肿瘤,其中恶性淋巴瘤占10%。     

自体外周血干细胞动员和采集并联合化疗方案治疗儿童神经母细胞瘤及原始神经外胚层肿瘤35例

背景:自体外周血干细胞移植是目前治疗恶性实体瘤的重要方法之一,干细胞动员与采集是决定造血重建的重要因素。目的:主要评价环磷酰胺,吡柔比星,长春新碱动员方案对儿童神经母细胞瘤及原始神经外胚层肿瘤自体外周血造血干细胞移植动员采集的临床效果。方法:对35例患儿,确诊神经母细胞瘤30例,原始神经外胚层肿瘤5例,采用CDV化疗方案动员,观察采集干细胞效果。结果与结论:所有病例化疗后第4～9天(平均6.5d)白细胞<2×109L-1,给予粒细胞刺激因子5～10mg/kg刺激造血,化疗后13～19d(平均15.5d)至白细胞>5×109L-1后开始采集。所有病例均采集到足够的单个核细胞数和CD34+细胞,总采集次数1～4次,平均2.1次,单个核细胞:(6.1±1.2)×108/kg,CD34+细胞为(5.3±0.8)×106,锥虫蓝拒染率:99.5%(99%～100%),动员并发症少,患儿均能耐受。其中25例进行自体外周血干细胞移植后均获快速造血功能重建,白细胞开始回升(中性粒细胞绝对值>0.5×109L-1)时间为移植后10～20d(平均14d)血红蛋白恢复(>80g/L)的时间为移植后10～30d(平均18d),血小板恢复(>20×109L-1)时间为移植后12～35d(平均20d)。结果提示CDV方案可以安全有效地完成神经母细胞瘤及原始神经外胚层肿瘤患儿自体外周血干细胞动员和采集。