儿童伯基特淋巴瘤62例临床特征及预后分析北大核心CSCD

目的分析儿童伯基特淋巴瘤(Burkitt’s lymphoma,BL)的临床特点、化疗疗效,以及利妥昔单抗治疗对BL患儿预后的影响。方法回顾性收集62例BL患儿的临床资料,对BL患儿的临床特点、疗效及预后相关因素进行分析,采用Cox回归分析BL患儿预后不良的相关因素。根据是否应用利妥昔单抗治疗将晚期(Ⅲ/Ⅳ期)BL患儿分为化疗联合利妥昔单抗组和单纯化疗组,比较两组预后情况。结果62例患儿发病时中位年龄5(范围1~14)岁,男58例(94%),女4例(6%)。原发部位为腹腔者41例(66%),头颈部者16例(26%)。Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期患儿分别为1例(2%)、8例(13%)、33例(53%)、20例(32%)。中位随访时间29个月,进展/复发患儿15例(24%),3年总生存率、无事件生存率分别为82.8%±5.2%、77.3%±5.8%。Ⅲ/Ⅳ期患儿中,化疗联合利妥昔单抗组(n=16)与单纯化疗组(n=30)3年总生存率分别为93.3%±6.4%、65.6%±9.9%,差异有统计学意义(P=0.042);3年无事件生存率分别为86.2%±9.1%、61.8%±10.1%,差异无统计学意义(P>0.05)。Cox回归分析结果显示:中枢神经系统侵犯、乳酸脱氢酶水平>1000 U/L、早期未完全缓解为BL患儿预后不良的相关因素(P<0.05)。结论化疗联合利妥昔单抗治疗能改善Ⅲ、Ⅳ期BL患儿预后;中枢神经系统侵犯、乳酸脱氢酶水平升高、早期未完全缓解可能提示BL患儿预后不良。     

儿童非霍奇金淋巴瘤78例临床及预后分析

目的探讨儿童非霍奇金淋巴瘤(NHL)临床表现及影响预后的因素。方法收集2004年1月至2013年8月期间确诊的78例NHL患儿的资料,采用Kaplan-Meier方法计算5年无事件生存率(EFS),用Cox比例风险模型分析年龄、性别、肿瘤大小、免疫分型、B症状、乳酸脱氢酶(LDH)、临床分期等因素对5年EFS的影响。结果 78例NHL的中位发病年龄是7岁,男女比例2.90∶1。其中T细胞型25例,B细胞性53例,病理类型以Burkitt淋巴瘤最常见。根据St.Jude淋巴瘤分期,Ⅰ期2例,Ⅱ期9例,Ⅲ期35例,Ⅳ期32例。26例淋巴母细胞淋巴瘤主要以外周淋巴结肿大(80.7%)为首发表现,27例Burkitt淋巴瘤患儿主要以腹腔和口腔牙龈受累。73例患儿进行治疗,化疗2个疗程后,完全缓解66例(90.5%),部分缓解4例(5.5%),2例(2.7%)在1个疗程缓解后复发,1例(1.3%)在化疗中出现中枢神经系统浸润。中位随访时间42个月,73例患儿的5年EFS为(67.0±5.5)%。单因素分析显示,B症状、LDH水平、临床分期与患儿预后显著相关(P0.05),而年龄、性别、肿块大小等与预后无关(P0.05),多因素分析显示,LDH水平、临床分期影响患儿预后(OR=3.34,95%CI 2.275~10.683,P0.01;OR=4.354,95%CI 1.519~12.475,P0.01)。结论儿童NHL临床表现多样化,初诊时LDH水平、临床分期是影响预后的重要因素。     

10岁以上儿童青少年急性淋巴细胞白血病的临床特点及预后分析

目的研究10岁以上儿童青少年初诊急性淋巴细胞白血病(ALL)患儿的临床特点及预后。方法对86例10岁以上ALL患儿(B-ALL 62例,T-ALL 24例)的临床特点、治疗疗效及预后因素进行回顾性分析,采用Kaplan-Meier分析评估患儿无事件生存率(EFS)和总生存率(OS),COX回归模型评估EFS、OS的影响因素。结果 86例患儿中,中危组和高危组患儿分别为62例和24例。首诊表现为肝肿大的53例(62%),脾肿大50例(58%),淋巴结肿大46例(54%)。初诊时外周血WBC≥50×109/L者29例(34%)。78例进行了染色体核型分析,21例(27%)染色体数目异常,其中15例为超二倍体(19%)、4例(5%)为亚二倍体,2例(3%)为假二倍体;11例(14%)染色体结构异常,其中Ph染色体阳性1例,t(1;19)1例。TEL-AML1融合基因3例(4%),E2A-PBX1融合基因3例(4%),BCR-ABL融合基因6例(7%),SIL-TAL1融合基因4例(5%)。1疗程完全缓解率为99%(85/86)。5年EFS率、OS率分别为64%±6%和75%±5%。中危组的5年EFS率、OS率均高于高危组(P0.05)。B-ALL患儿5年EFS率优于T-ALL组(P0.05)。COX多因素回归分析显示,初诊时白细胞计数、诱导缓解末微小残留病是EFS、OS的独立影响因素。结论 10岁以上ALL患儿具有不利预后的临床特征,初诊时白细胞计数、诱导缓解末MRD是决定远期疗效的重要因素。     

CCCG-ALL 2005方案单中心10年随访研究

目的评价234例儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)单中心10年临床疗效及主要预后相关因素。方法以2006年1月—2015年4月于我院血液科符合入组标准的234例ALL患儿纳入研究,接受CCCG-ALL 2005方案治疗随访,分析疗效及预后因素。结果 234例患儿诱导缓解率为96. 6%。5年累积复发率为(17. 5±2. 6)%,10年累积复发率为(22. 3±3)%,中位复发时间为26. 5(2～95)个月。5年EFS为(74. 8±2. 8)%,10年EFS (68. 7±3. 3)%,5年OS (82. 6±2. 5)%,10年OS (79. 6±3. 0)%。234例患儿根据不同危险度分为低危组(n=86)、中危组(n=69)、高危组(n=79)。三组的5年EFS率分别为(84. 6±4. 0)%、(67. 5±5. 7)%、(61. 0±5. 7)%,10年EFS率分别为(79. 8±5. 0)%、(65. 5±6. 0)%、(55. 4±7. 4)%。低危组患儿的长期生存情况明显优于中高危组患儿(P=0. 003)。多因素分析,早期治疗反应、治疗后低MRD水平是影响EFS的预后因素,诱导治疗后第55天MRD持续阳性预后不良。结论泼尼松治疗反应、MRD监测对ALL患儿预后评估有意义。诱导治疗第55天MRD水平是影响长期生存的预后因素;其持续阳性患儿预后较差。     

儿童恶性淋巴瘤 60 例临床分析

目的探讨儿童恶性淋巴瘤的临床特征、疗效及预后的影响因素。方法回顾分析近10年收治的60例淋巴瘤患儿的临床资料,患儿按照WHO淋巴组织肿瘤分类标准和St.Jude分期系统进行分类、分期,并进行比较和分析。结果60例患儿中男43例、女17例,中位发病年龄8岁(6个月~15岁)。因局部肿物就诊者最多(21例,35.0%),骨髓及中枢神经系统受累比例分别为63.3%和6.7%。霍奇金淋巴瘤(HL)与非霍奇金淋巴瘤(NHL)分别占8.3%、91.7%。HL均为经典型霍奇金淋巴瘤,NHL常见类型包括淋巴母细胞性淋巴瘤、Burkitt淋巴瘤/白血病、间变性大细胞淋巴瘤及弥漫性大B细胞淋巴瘤。根据St.Jude分期,晚期(Ⅲ~Ⅳ期)57例,占95.0%;疾病进展/复发8例,发生事件中位时间为14个月(6~84个月)。患儿5年总生存率为(78±6)%,其中HL与NHL的5年总生存率分别为100%、(76±8)%,两组间差异无统计学意义(P=0.270)。COX分析显示,性别(P=0.038)是影响预后的独立因素。结论儿童淋巴瘤以男性多见,学龄期相对高发,就诊时多为晚期,以NHL多见。女性是影响预后的不良因素。     

儿童急性髓系白血病的疗效及预后相关因素分析

目的评价除急性早幼粒细胞白血病(APL)外的儿童急性髓系白血病(AML)的疗效并探讨其预后相关因素。方法 2000年-2013年间诊断的非APL的AML患儿61例,采用统一的治疗方案,分析其临床特征、诱导缓解情况、远期疗效及预后影响因素。结果(1)61例患儿中位随访时间36(1.1~186.2)个月,5年无事件生存率(EFS)为56.5%±7.1%,5年总生存率(OS)为69.6%±6.4%。(2)61例患儿分为低、中、高危组,5年OS率分别为72.7%±10.8%、74.1%±8.5%、42.9%±18.7%,两两相比差异无显著性(P0.05)。(3)单因素分析显示,初诊时存在髓外浸润、免疫表型CD56阳性患儿的远期疗效较差(P值分别为0.03和0.04)。1疗程获得缓解(CR)的患儿获得更高的OS值(P=0.03)。(4)多因素分析显示,初诊时存在髓外浸润、免疫表型CD56阳性、1年内复发、1疗程未获得CR是影响5年EFS的危险因素。(5)初诊时存在髓外浸润、1疗程未获得CR为复发的主要危险因素。结论非APL的儿童AML初诊时存在髓外浸润、免疫表型CD56阳性患儿预后较差,获得CR的疗程数是影响预后和复发的危险因素,降低复发是提高远期生存情况的关键。高危组患儿长期生存情况明显低于低、中危组患儿,应加强高危组患儿的化疗强度或早期行造血干细胞移植。     

单中心116例婴幼儿神经母细胞瘤临床特征及预后分析

目的分析≤18个月龄神经母细胞瘤(NB)婴幼儿的临床特征及影响预后因素。方法回顾性分析2007年1月-2017年6月在北京儿童医院血液肿瘤中心诊断并治疗的年龄≤18个月龄婴幼儿NB患儿的临床资料,总结临床特征、评估预后。应用SPSS 19.0软件进行数据分析。结果2007年1月-2017年6月共治疗116例≤18个月龄NB婴幼儿,男64例,女52例,中位年龄10(1～18)个月,随访中位时间19. 5(1～88)个月。单因素分析显示,INSS分期4期、高危、伴有骨骼或骨髓转移、MYCN基因扩增、初诊时血清乳酸脱氢酶(LDH)>500 IU/L的患儿预后不良(P <0. 05)。存在MYCN基因扩增10例,INSS分期均为3期或4期,LDH、神经元特异性烯醇化酶(NSE)明显高于无MYCN扩增病例,差异均有显著性(P=0. 028,P=0. 002,P=0. 001)。死亡病例13例,其中9例因肿瘤复发或进展死亡。116例NB婴幼儿3年无事件生存率(EFS) 83.6%,总生存率(OS) 86. 7%;5年EFS 76. 7%,OS 86. 7%。年龄≤12个月与年龄12～18个月患儿3年OS分别为90%、80. 7%,差异无显著性(P=0. 101)。INSS分期4期患儿3年OS 74. 4%、高危患儿3年OS 57. 1%、伴有MYCN基因扩增患儿NB 3年OS 26.7%,明显低于中早期、低中危、无MYCN基因扩增患儿(P=0.013,P=0.000,P=0.000)。结论≤18个月NB患儿预后良好,MYCN基因扩增、晚期病例预后差,主要死亡原因是疾病复发或进展。     

TEL/AML1 基因阳性急性淋巴细胞白血病患儿CCLG-ALL-2008方案疗效分析

目的探讨CCLG-ALL-2008方案治疗TEL/AML1融合基因阳性儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)效果以及影响因素。方法回顾分析2008年6月至2014年12月初诊并治疗的99例TEL/AML1融合基因阳性患儿及329例无特异性融合基因的B系ALL患儿的临床和生物学特征,随访至2015年10月,观察两组患儿的生存状态和影响因素。结果两组患儿初诊时的年龄和外周血白细胞数相近;在诱导缓解治疗第8天的泼尼松敏感实验、第15天骨髓呈M3状态、第33天和第12周微小残留病灶(MRD)1.0×10-3的比例两组患儿的差异均无统计学意义(P0.05)。随访期间,TEL/AML1融合基因阳性患儿的复发率为14.14%(14/99),无特异性融合基因组为20.97%(69/329),差异无统计学意义(χ2=2.27,P=0.132);无特异性融合基因组病死率(16.72%)高于TEL/AML1融合基因阳性组(8.08%),差异有统计学意义(χ2=4.52,P=0.033)。TEL/AML1融合基因阳性组与无特异性融合基因组的5年总生存率(OS)分别为(86.1±4.9)%和(79.0±2.8)%,5年无复发生存率(RFS)分别为(80.7±5.1)%和(72.0±3.1)%,5年无事件生存率(EFS)分别为(78.9±5.1)%和(69.6±3.1)%,差异均无统计学意义(P0.05)。COX模型分析显示第12周MRD水平是影响OS、RFS、EFS的独立预后因素(P均0.001)。结论接受CCLG-ALL-2008方案治疗的ALL患儿,TEL/AML1融合基因阳性是预后良好的指标,第12周MRD≥1.0×10-3应推荐更强烈的治疗方案。     

儿童多系统受累朗格罕细胞组织细胞增生症53例临床分析

目的分析多系统受累朗格罕细胞组织细胞增生症(MS-LCH)患儿的临床特征及远期预后,评价改良DAL-HX83/90方案对MS-LCH患儿的疗效。方法回顾性病例分析。研究对象为2011年1月至2019年5月郑州大学第一附属医院儿童医院血液肿瘤科收治的53例MS-LCH患儿,初始化疗采用改良DAL-HX83/90方案,按是否累及危险器官分为无危险器官受累(RO-)组和累及危险器官(RO+)组,RO+组再分为Ⅰ组(仅肺受累)、Ⅱ组(肺外,伴或不伴肺受累),总结临床特征和随访结果,Kaplan-Meier生存分析法计算生存率,Log-Rank检验及Cox比例风险回归模型对年龄、性别、危险器官受累、6周诱导化疗反应进行单因素及多因素预后分析。结果53例MS-LCH患儿中男34例、女19例,发病年龄21月龄(3月龄至13岁),RO-组31例,RO+组22例,其中Ⅰ组12例、Ⅱ组10例。随访时间51(12~144)个月,6周诱导化疗有效率89%(47/53),进展复发率30%(16/53),5年无事件生存率(EFS)为(67±6)%,5年总生存率(OS)为(83±5)%。单因素分析发现6周诱导化疗有效者5年EFS、OS明显高于无效者[(76±6)%比0,(88±4)%比(41±22)%],差异均有统计学意义(χ²=34.743、10.608,均P<0.05)。RO-组5年EFS、OS明显高于RO+组[(80±7)%比(49±10)%,(93±4)%比(70±10)%],差异均有统计学意义(χ²=6.022、4.793,均P<0.05)。Ⅰ组5年EFS明显高于Ⅱ组[(83±10)%比(10±9)%],差异有统计学意义(χ²=9.501,P=0.002),年龄、性别与EFS、OS无明显相关性(均P>0.05)。Cox比例风险回归模型分析发现6周诱导化疗反应是影响EFS(HR=13.114,95%CI 3.759~45.742,P<0.01)、OS(HR=7.748,95%CI 1.542~38.920,P=0.013)的独立危险因素。结论采用改良DAL-HX83/90方案治疗无危险器官受累MS-LCH,患儿多数可获长期生存。但累及肝、脾或造血系统的MS-LCH患儿疾病进展和复发率较高。     

儿童急性淋巴细胞白血病早期治疗反应对预后的预测价值

目的探讨CCCG-2015方案治疗儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)早期治疗反应评估对预后的预测价值。方法回顾2015年4月至2019年12月以CCCG-2015方案规范治疗的220例初诊ALL患儿的临床资料,分析诱导治疗第19、46天骨髓细胞学及微小残留病(MRD)监测评估早期治疗反应。结果 220例患儿中,男128例、女92例;中位年龄5.1岁;中位随访时间45个月。诱导缓解率97.7%,长期生存率94.6%,病死率5.4%,复发率6.8%。5年无事件生存(EFS)率(87.5±2.6)%,5年总生存(OS)率(92.7±2.2)%,5年累积复发率(9.4±2.4)%,中位复发时间为32(9～34)个月。低、中、高危组5年EFS差异有统计学意义(P0.05)。诱导第19天,MRD阴性和阳性组的5年EFS率差异有统计学意义(P0.05);MRD阳性组中,MRD 0.01%～0.099%、0.1%～0.99%、≥1%的5年EFS率差异有统计学意义(P0.005)。诱导第46天,MRD阴性和阳性组的5年EFS率差异有统计学意义(P0.001)。COX回归分析发现,第19天 MRD≥1%(HR=7.04,95%CI:2.84～17.46)和第46天MRD≥0.01%(HR=1.67,95%CI:1.17～2.37)是影响EFS的独立危险因素。结论诱导治疗第19天MRD0.01%患儿复发率低,第19天MRD≥1%和第46天MRD≥0.01%患儿预后差。     

外周血淋巴细胞和单核细胞比值对儿童霍奇金淋巴瘤预后的意义

目的成人霍奇金淋巴瘤(HL)研究显示外周血淋巴细胞绝对值与单核细胞绝对值的比值(absolute lymphocyte count/absolute monocyte count ratio,LMR)具有预后意义。而在儿童HL中鲜有研究,本研究主要探讨LMR在儿童HL中的预后价值。方法回顾性分析中山大学肿瘤防治中心从1998年1月-2013年10月收治的107例初诊年龄18岁儿童青少年HL的临床资料,收集和分析患者初诊时的外周血淋巴细胞绝对值(absolute lymphocyte count,ALC)、淋巴细胞百分比(1ymphocyte percentage,LYM%)和单核细胞绝对值(absolute monocyte count,AMC)等数据,通过SPSS中受试者工作特征曲线(receiver operating characteristic curve analysis,ROC)获得淋巴细胞绝对值与单核细胞绝对值比值LMR、LYM%、AMC与及ALC的最佳临界值,在该临界值上敏感度与精确度都达到最大值。再进行单因素和多因素分析其与预后的关系。结果 107例儿童HL纳入分析,男80例,女27例,中位年龄10(2~18)岁。Ⅰ期5例,Ⅱ期50例,Ⅲ期33例,Ⅳ期19例。所有患者采用ABVD为基础的化疗方案±放疗。107例患者LMR的最佳临界值是2.15(P=0.006),LMR/≥2.15患者66例,LMR2.15患者41例。中位随访时间51.2(7~204)个月。全组5年EFS和OS分别为82.3%和96.7%。LMR≥2.15组和LMR2.15组患者5年EFS分别为87.9%和70.7%(P=0.041)。两组5年OS分别为97.0%和95.1%;P=0.815)。单因素分析LMR、LYM%和Ⅳ期是儿童HL的EFS预后因素;多因素分析LMR为非独立预后因素,仅Ⅳ期为独立预后因素。结论本研究显示儿童HL患者初诊外周血LMR是影响EFS的预后因素之一,值得进一步研究。     

基于甲胎蛋白临床诊断肝母细胞瘤行新辅助化疗可行性分析

目的探讨基于血清甲胎蛋白(AFP)升高和肝脏影像学的临床诊断行经验性新辅助化学治疗在儿童肝母细胞瘤临床诊疗中的可行性。方法回顾分析近5年收治的80例原发肝占位患儿的临床资料,其中肝母细胞瘤50例和非肝母细胞瘤30例。分析血清AFP对临床诊断儿童原发肝占位为肝母细胞瘤的灵敏度和特异度;根据化疗前是否有病理证据将50例肝母细胞瘤患儿分为经验性化疗组和有病理化疗组,比较两组最终病理结果、总生存率(OS)和无事件生存率(EFS)。结果血清AFP异常升高诊断儿童原发肝占位为肝母细胞瘤的灵敏度为98%,特异度100%;与病理诊断的一致性高(Kappa=0.97,P0.001)。肝母细胞瘤经验性化疗组和有病理化疗组3年OS分别为88.3%和90.7%,EFS分别为74.8%和81.3%;经Log-rank检验,OS和EFS的差异均无统计学意义(P0.05)。经COX回归分析发现,在校正年龄、性别因素后,化疗前有无病理证据对PRETEX分期Ⅲ、Ⅳ期肝母细胞瘤3年OS和EFS影响无统计学意义(HR=4.68,95%CI:0.55～39.91;HR=2.34,95%CI:0.53～10.28)。结论根据血清AFP明显升高,可鉴别儿童肝母细胞瘤与其他儿童原发肝占位性疾病。基于血清AFP升高临床诊断肝母细胞瘤可指导手术耐受差的患儿术前新辅助化疗,降低手术风险。     

儿童初治肝母细胞瘤83例临床特征及预后分析

目的探讨肝母细胞瘤(HB)患儿的临床特征、生存情况及预后危险因素。方法回顾性分析2012年1月至2019年10月郑州大学第一附属医院儿童医院血液肿瘤科收治的83例初治HB患儿的临床资料, 记录患儿的性别、年龄、首发临床表现、治疗前病变范围(PRETEXT)分期、病理类型、病初甲胎蛋白(AFP)、治疗方法及治疗结果。2018年之前确诊的患儿采用"武汉方案"治疗, 2018年之后确诊的患儿采用"儿童肝母细胞瘤多学科诊疗专家共识(CCCG-HB-2016)"方案治疗。Kaplan-Meier生存分析法计算生存率, 单因素分析采用Log-Rank检验, 多因素预后分析采用Cox回归模型。结果 83例患儿中男51例、女32例;发病年龄25.2(9.0, 34.0)月龄, <3岁64例(77%)。最常见的首发临床表现为腹部包块(45例, 54%)。PRETEXT Ⅰ期8例, Ⅱ期43例, Ⅲ期20例, Ⅳ期12例。随访时间40(17, 63)个月, 全组HB患儿1年总体生存率(OS)和无事件生存率(EFS)分别为(84±4)%和(79±5)%, 5年OS和EFS分别为(78±5)%和(76±...     

微小残留病在儿童急性B淋巴细胞白血病预后中的意义

目的探讨在微小残留病(MRD)指导治疗下,不同时间点MRD水平在儿童B细胞急性淋巴细胞白血病(B-ALL)预后中的意义。方法回顾分析417例初诊B-ALL患儿在治疗第15、33、90及180天MRD水平,并探究其与预后的关系。结果 417例患儿中,男240例、女177例,中位年龄5.0(3.0～10.0)岁,中位生存时间44.0(33.7～56.2)月,3年总生存(OS)及无事件生存(EFS)率为(90.9±1.4)% 和(85.2±1.7)%。417例患儿中,第15、33、90和180天4个时间点分别有336、415、414、414例接受了骨髓MRD检测。治疗第15天,MRD≥10%组的3年OS及EFS率均低于其他MRD水平组;治疗第33天,MRD≥1%组的3年OS及EFS率均低于其他MRD水平组;第90天或180天,MRD≥0.1%组的3年OS及EFS率均低于其他MRD水平组,差异均有统计学意义(P0.05)。白细胞(WBC)≥50×10~9/L组3年OS及EFS率均低于WBC50×10~9/L组,3个时间点MRD均阴性组的3年OS及EFS率均高于3个时间点MRD至少1次阳性组,高危组的3年OS及EFS率均低于标危和中危组,差异均有统计学意义(P0.05)。COX分析显示,第33天MRD≥0.1%和第180天MRD≥0.01%均是影响OS和EFS的独立危险因素(P均0.05)。结论 B-ALL患儿治疗第33和180天的MRD水平是提示预后的敏感指标。连续监测MRD在儿童B-ALL的治疗中至关重要。     

小儿肝母细胞瘤24例的临床特点及预后因素分析

目的探讨小儿肝母细胞瘤的临床特点和生存状况,明确其预后影响因素。方法 2009年1月-2013年6月上海市儿童医院初诊并接受治疗的肝母细胞瘤共24例,采用国际儿童肿瘤协会的PRETEXT分期法进行疾病分期,采用手术和化疗相结合的治疗方法,评估其生存率与疾病分期、治疗策略的相关性。结果 24例患者中男15例,女9例,平均年龄(19±12.4)个月。随访至2014年6月30日,平均随访时间(25.6±19.5)个月。Ⅱ期3例(12.5%),Ⅲ期12例(50%),Ⅳ期9例(37.5%),5年总体生存率(OS)和无病生存率(EFS)分别为65.63%±9.83%和43.93%±12.04%。Ⅱ期、Ⅲ期、Ⅳ期的5年OS分别为:100%、91.67%±8.33%和22.22%±14.7%(P=0.001);5年EFS分别为100%、48.89%±13.06%和12.5%±16.67%(P=0.0003)。治疗策略上先行肿瘤根治术3例,均痊愈;余21例行肿瘤穿刺/活检,化疗,手术,再化疗,至今生存13例,复发死亡4例,放弃/失访4例。结论小儿肝母细胞瘤发病年龄小,治疗倾向于手术完整切除为主,辅以术前和术后化疗。疾病分期和肿瘤的完整切除是影响肝母细胞瘤的危险因素。     

伴t(8;21)/AML1-ETO阳性的儿童急性髓系白血病的临床特点及预后研究

目的分析伴t(8;21)/AML1-ETO阳性的儿童急性髓系白血病（AML）的临床特点、生物学特征及预后。方法对伴t(8;21)/AML1-ETO阳性的55例AML患儿的临床资料进行回顾性分析,采用Kaplan-Meier 曲线评估患儿的无事件生存（EFS）率、无病生存(DFS)率和总生存(OS)率,COX回归模型评估预后因素。结果①55例伴t(8;21)/AML1-ETO阳性患儿中,4例放弃治疗,4例化疗1疗程后失访,47例患儿进行了双诱导方案化疗,1疗程、2疗程完全缓解率分别为71%和94%,复发10例（21%）,47例患儿的5年EFS率、DFS率、OS率分别为（56.1±7.9）%、（59.8±8.1）%、（72.0±8.1）%。②多因素分析显示年龄是影响患儿预后的独立危险因素,年龄越大出现事故或死亡的风险性越大（P<0.05）。③缓解后继续巩固强化规范化疗的患儿（n=27）5年OS率明显高于不规范化疗的患儿（n=13）［（47.5±17.1）% vs （38.9±17.3）%,P<0.01］。结论伴t (8;21)/AML1-ETO阳性儿童AML是一类具有高度异质性的疾病,其治疗完全缓解率高,远期疗效好,年龄是决定远期疗效的重要因素之一,完全缓解后进行巩固强化规范化疗疗效较好。     

CD20阳性不提示高白细胞计数急性B淋巴细胞白血病患儿预后不良

目的 探讨初诊骨髓白血病细胞CD20表达联合白细胞计数在儿童B系急性淋巴细胞白血病（B-ALL）预后评估中的价值。方法 回顾性分析2008年4月至2015年4月接受CCLG-ALL2008方案治疗的821例初诊B-ALL患儿的临床资料,并随访观察其生存情况。结果 821例患儿中,CD20阴性患儿547例（66.6%）,CD20阳性患儿274例（33.4%）。694例白细胞 < 50×10⁹/L（低白细胞计数）的患儿中,CD20阳性、CD20阴性患儿5年无事件生存（EFS）率分别为65.9%±3.2%、77.3%±2.0%（P=0.001）,5年总生存（OS）率分别为78.3%±2.9%、87.5%±1.6%（P=0.005）;多因素分析示CD阳性是EFS率、OS率的独立危险因素（分别HR=1.634,P=0.001;HR=1.761,P=0.005）。127例白细胞≥50×10⁹/L（高白细胞计数）的患儿中,CD20阳性、CD20阴性患儿5年EFS率分别为64.3%±7.7%、53.7%±5.5%（P=0.135）,5年OS率分别为81.4%±6.4%、58.6%±5.6%（P=0.022）;多因素分析示CD20阳性是OS率的独立保护因素（HR=0.367,P=0.016）。结论 接受CCLG-ALL2008方案治疗的B-ALL患儿中,初诊低白细胞计数、CD20阳性表达者长期预后较差,而初诊高白细胞计数、CD20阳性表达者有较好的生存趋势。     

98-方案诊治儿童急性淋巴细胞白血病疗效和预后因素分析

目的探讨98-方案诊治儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)的疗效和预后因素,以便进一步提高儿童ALL无事生存率(EFS)。方法回顾性分析1998年10月—2003年7月83例初诊儿童ALL临床资料,采用Kaplan Meier法评估各因素对患儿5年无事生存率(5-year EFS)的影响,组间患儿5-year EFS差异比较采用Log-Rank检验,COX比例风险回归模型分析各变量的独立预后价值。结果83例儿童ALL完全缓解(CR)率为96.4%,总体5-year EFS为(62.0±6.0)%。多因素分析表明泼尼松诱导试验不良是预后不良的独立因素,其相对危险度(RR)为1.577;而治疗顺从是预后良好的独立因素,其RR为0.443。泼尼松诱导试验高度敏感对预后不良预测的敏感度和特异度分别为67.9%和76.7%,泼尼松诱导试验高度敏感+敏感对预后不良预测的敏感度和特异度分别为94.3%和33.3%。结论采用98-方案治疗儿童ALL疗效满意,泼尼松诱导试验不良是预后不良的独立因素,泼尼松诱导试验高度敏感对预后不良预测的敏感度和特异度都比较高,治疗顺从是预后良好的重要因素。     

儿童急性T淋巴细胞白血病的临床特征及预后分析

目的 分析儿童急性T淋巴细胞白血病(T-ALL)的临床特征、预后因素及生存情况。方法 回顾性分析2008年4月—2020年8月于首都儿科研究所附属儿童医院血液内科确诊的84例T-ALL临床和实验室资料。并将非早前T淋巴细胞(non-ETP)-ALL组与早前T淋巴细胞(ETP)-ALL组进行比较。结果 non-ETP组共70例(83.3%),ETP组共14例(16.7%)。与non-ETP组相比,ETP组女性比例高、LDH明显增高者比例低、高危者比例高、诱导失败者比例高(P<0.05)。non-ETP组完全缓解(CR)率为87.1%,ETP-ALL组CR率为57.1%。non-ETP组复发19例,死亡15例;ETP组复发3例,死亡3例。non-ETP-ALL及ETP-ALL组的5年的总生存率(OS)分别为：(77.1±5.3)%vs.(74.5±13.1)%(P=0.979)。两组患儿5年的无事件生存率(EFS)分别为：(64.2±6.0)%vs.(50±13.4)%(P=0.098)。通过Kaplan-Meier分析进行单因素分析显示,诱导失败及复发为影响OS的因素(P<0...     

单中心儿童神经母细胞瘤4期患者临床疗效及预后分析

目的探讨神经母细胞瘤4期患者单中心综合治疗的临床疗效及影响预后的因素。方法回顾性分析2011年1月—2017年12月上海市儿童医院诊治的61例神经母细胞瘤4期患儿资料,临床治疗包括手术、化疗、放疗、自体造血干细胞移植及维甲酸诱导分化等综合治疗。分析比较不同临床特点、治疗方案远期疗效,并进行相关预后因素分析。结果 65例患儿确诊4期神经母细胞瘤,其中4例因未完成3次化疗未纳入该研究,余61位患儿纳入研究。男40例,女21例,中位年龄48个月(7个月～10岁)。生存分析,61例患儿2年、3年、5年无事件生存率(EFS)分别为(39. 8±6. 5)%、(28. 2±6. 1)%、(18. 3±5. 5)%。单因素分析显示,年龄 18个月、多体腔占位、血LDH水平增高、停药时未达到VGPR、合并颅内转移为预后不良因素(P 0. 05)。多因素回归分析显示,24h尿VMA水平差异、停药时是否达到VGPR、是否存在颅内转移为显著的独立预后因素(P 0. 05)。本研究中4例患儿合并颅内转移,随访均死亡。AB化疗方案、TOPO化疗方案与混合方案相比,远期预后EFS差异无显著性(P=0. 43)。结论神经母细胞瘤4期患者总体预后较差,年龄 18个月、多体腔占位、血LDH水平高、停药后未达VGPR者预后差。不同化疗方案间预后无明显差别。