儿童颅内非典型畸胎瘤/横纹肌样瘤预后因素分析

目的分析儿童颅内非典型畸胎瘤/横纹肌样瘤(AT/RT)的预后影响因素。方法收集2016年3月至2018年3月期间在首都医科大学附属北京世纪坛医院收治的颅内非典型畸胎瘤/横纹肌样瘤的19例患儿的临床资料。所有患儿均经手术切除肿瘤。其中男13例,女6例。根据患儿确诊时的年龄分为两组(3岁组和≥3岁组),其中3岁组7例,先予全身化疗,至患儿年龄3岁或疾病进展,则予以放射治疗;≥3岁组12例,先予放射治疗,后予化学治疗。结果截至2020年8月30日,19例患儿中有10例患儿存活(52.6%),9例患儿死亡(47.4%)。19例患儿中位生存时间为1.5 (0.3-4)年,所有患儿2年PFS和OS分别为(22.8±11)%和(40.7±13.4)%。确诊时年龄及治疗方案是影响AT/RT患儿预后的因素,≥3岁患儿的预后较好,2年OS率为(69.4±15.5)%;手术后联合放疗和化疗的患儿预后较好,2年OS率为(75.8±15.6)%。结论 AT/RT患儿总体生存率偏低,尽早采取放射治疗显著提高患儿的生存率。对于小年龄患儿,化学治疗仍是有效的辅助治疗措施。     

完成标准治疗方案后口服依托泊苷对播散髓母细胞瘤患儿的疗效及生存率观察研究

目的探讨完成标准治疗方案后继续口服依托泊苷对播散髓母细胞瘤(MB)患儿的疗效及不良反应。方法回顾性分析2016年1月至2020年5月首都医科大学附属北京世纪坛医院儿科收治的播散MB患儿86例的临床资料, 患儿中位年龄8.8(3.0～16.7)岁, 其中口服依托泊苷维持化疗患儿33例(化疗组), 未口服维持化疗患儿53例(未化疗组)。比较2组患儿的性别、手术切除范围、病理类型、分子分型、术后缄默状态、M分期及生存情况[无进展生存期(PFS)及总体生存期(OS)]。记录口服依托泊苷化疗的主要不良反应。采用χ2检验进行资料比较, 采用Kaplan-Meier绘制播散MB患儿的生存曲线, Log-rank检验差异是否有统计学意义。结果 2组患儿的性别、手术切除范围、病理类型、分子分型、术后缄默状态及M分期比较, 差异均无统计学意义(均P>0.05)。86例患儿的中位PFS为3.0(0.2～6.3)年, 复发25例(29.1%), 中位OS为3.6(0.5～6.3)年, 死亡13例(15.1%)。未化疗组3年、5年PFS率分别为(65.8±6.8)%、(56.8±7.7)%;化疗组3年、5...     

单中心19例复发性颅外恶性生殖细胞肿瘤挽救性治疗经验及回顾性分析

目的分析复发性颅外恶性生殖细胞肿瘤(MGCTs)患儿的生存率及预后因素, 探索复发性颅外MGCTs患儿可行的挽救性治疗手段。方法回顾性研究。研究对象为2010年1月至2020年1月上海儿童医学中心收治的复发性颅外MGCTs患儿, 治疗方案包括手术、化疗和放疗。采用Kaplan-Meier生存分析法及Cox风险回归对患儿进行生存率及预后因素分析。结果共收治172例颅外MGCTs患儿, 其中21例复发, 复发率为12.2%, 中位复发时间为治疗结束后11个月, 2例复发患儿因不符合入组标准被剔除, 最终19例进入统计。19例患儿中男10例, 女9例;复发年龄26个月(8～170个月);随访时间57个月(13～122个月)。复发患儿中16例接受挽救性化疗, 14例接受手术完整切除, 4例患儿接受放疗。复发患儿4年总体生存(4yr-OS)率为(82.5±9.2)%(19例), 其中初诊时仅手术未行辅助化疗的患儿, 复发后再治疗的4yr-OS率为(92.3±7.4)% (13例);初诊时接受化疗的患儿, 复发再治疗后4yr-OS率为(60.0±21.9)% (6例), 二者比较差异有统计学意义(...     

儿童横纹肌肉瘤临床治疗评估

目的分析评价横纹肌肉瘤(RMS)的临床治疗及预后。方法回顾分析2009年12月至2016年12月收治的31例RMS患儿的临床资料。结果 31例患儿中男19例、女12例,发病中位年龄42.2(7.2~109.9)个月;Ⅰ期2例,Ⅱ期6例,Ⅲ期16例,Ⅳ期7例。均采用上海儿童医学中心RS-2009方案化疗,随访至2017年5月1日。2例患儿治疗疗程中失访,1例停药复发后失访,中位随访时间39.3个月。Ⅰ期患儿均完全缓解并长期存活;Ⅱ期复发2例;Ⅲ期复发4例;Ⅳ期复发继而死亡3例,治疗无效进展死亡1例。Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期患儿3年无事件生存率(EFS)(61.8±12.9)%,3年总生存率(OS)100%;Ⅳ期3年EFS和OS均为(42.9±18.7)%。未放疗组3年EFS(37.7±14.2)%,正规放疗组(82.1±11.7)%。结论RS-2009方案对Ⅰ、Ⅱ和Ⅲ期儿童RMS疗效尚可,但对Ⅳ期尚需进一步优化;放疗可以显著提高EFS。     

儿童横纹肌肉瘤临床治疗评估#br#

目的分析评价横纹肌肉瘤(RMS)的临床治疗及预后。方法回顾分析2009年12月至2016年12月收治的31例RMS患儿的临床资料。结果 31例患儿中男19例、女12例,发病中位年龄42.2(7.2~109.9)个月;Ⅰ期2例,Ⅱ期6例,Ⅲ期16例,Ⅳ期7例。均采用上海儿童医学中心RS-2009方案化疗,随访至2017年5月1日。2例患儿治疗疗程中失访,1例停药复发后失访,中位随访时间39.3个月。Ⅰ期患儿均完全缓解并长期存活;Ⅱ期复发2例;Ⅲ期复发4例;Ⅳ期复发继而死亡3例,治疗无效进展死亡1例。Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期患儿3年无事件生存率(EFS)(61.8±12.9)%,3年总生存率(OS)100%;Ⅳ期3年EFS和OS均为(42.9±18.7)%。未放疗组3年EFS(37.7±14.2)%,正规放疗组(82.1±11.7)%。结论RS-2009方案对Ⅰ、Ⅱ和Ⅲ期儿童RMS疗效尚可,但对Ⅳ期尚需进一步优化;放疗可以显著提高EFS。     

儿童颅内室管膜瘤临床特点及预后因素分析

目的探讨儿童颅内室管膜瘤的临床特点、诊疗分析及其预后影响因素。方法回顾性分析2012年1月至2020年12月首都医科大学附属北京儿童医院神经外科收治的32例儿童颅内室管膜瘤患儿的临床资料。男23例, 女9例;诊断中位年龄为4.5岁(0.7～10.0岁)。其中<3岁者12例(37.5%), ≥3岁者20例(62.5%)。肿瘤位于幕上14例, 幕下18例。患儿均行肿瘤切除术, 术后放疗18例, 术后化疗20例, 未行放疗及化疗4例。采用Kaplan-Meier法绘制颅内室管膜瘤患儿的生存曲线;采用Log-rank检验单一变量差异是否有统计学意义。结果 32例患儿中, 30例为全切除, 2例为未全切除。平均随访时间为24个月(1～62个月), 至随访截止存活26例, 死亡6例。1年生存率为88%, 3年为生存率为78%。单因素结果分析提示肿瘤部位(OR=1.5, 95%CI:1.082～2.079, P=0.040)对于术后生存时间差异有统计学意义, 是否进行化疗(OR=0.5, 95%CI:0.125～1.999, P=0.034)对于年龄<3岁患儿术后生存时间差异有统计学意义...     

单中心婴儿横纹肌肉瘤的临床特征及预后分析北大核心CSCD

目的总结分析婴儿横纹肌肉瘤(RMS)患儿的临床特征及预后,进一步提高对婴儿RMS的认识。方法选择2006年5月至2019年6月在首都医科大学附属北京儿童医院肿瘤内科诊治的所有年龄<12个月RMS患儿,回顾性分析初诊时患儿年龄、瘤灶部位及大小、病理分型、临床分期分组等临床特征。随访时间截至2019年12月31日。采用Kaplan-Meier生存分析法分析患儿3年无事件生存(EFS)率。结果共入组RMS患儿15例,占同期RMS患儿的4.9%,其中男6例,女9例;中位诊断年龄7.0个月(3.0~11.5个月)。原发瘤灶以头颈部最常见[40.0%(6例)],其次为四肢[26.7%(4例)]和其他部位[26.7%(4例)],泌尿生殖系统为6.7%(1例)。胚胎型RMS占46.6%(7例),腺泡型RMS 26.7%(4例),梭形细胞型RMS 26.7%(4例)。美国横纹肌肉瘤研究组(IRS)-Ⅲ期10例(66.7%),Ⅳ期1例(6.7%)。中危组10例(66.6%),低危组4例(26.7%),高危组1例(6.7%)。2例患儿原发瘤灶>5 cm,3例患儿明确淋巴结受累,1例患儿在诊断时发生肺转移。患儿均进行化疗,13例化疗前手术;1例化疗后手术;1例未手术。仅3例患儿进行放疗:1例患儿行粒子植入;2例行外放疗。15例婴儿RMS患儿中5例出现复发或进展[3年EFS率为(59.1±14.5)%],2例死亡[3年总生存率为(80.8±12.6)%]。结论单中心婴儿期RMS患儿中位诊断年龄为7个月,以头颈部为常见,近半数患儿原发瘤灶部位为预后不良部位,病理亚型中超过1/4为梭形细胞型。局部治疗欠缺可能是导致局部进展或复发的主要因素。     

培门冬酶治疗儿童初发急性淋巴细胞白血病的远期疗效

目的观察含培门冬酶注射液的VDPAP方案诱导治疗儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)的远期疗效。方法选择初发ALL患儿,随机分成两组:试验组采用含国产培门冬酶注射液的VDPAP方案诱导治疗,对照组采用含左旋门冬酰胺酶(L-Asp)的VDLP方案。统计一疗程完全缓解(CR)率,并采用Kaplan-Meier法评估患儿的总生存(OS)率及疾病无进展生存(PFS)率,组间差异用Log-rank检验。结果入组患儿51例,可评估疗效者46例,其中试验组27例,CR率为96%,总有效率为96%;对照组19例,CR率为95%,总有效率为100%,两组间差异无统计学意义。试验组3年预计OS率为(78.8±8.4)%,5年预计OS率为(68.9±11.8)%;对照组3年预计OS率为(88.9±7.4)%,5年预计OS率为(82.1±9.5)%,两组间差异无统计学意义。试验组3年预计PFS率为(74.1±9.1)%,5年预计PFS率为(63.5±12.5)%;对照组3年预计PFS率为(83.3±8.8)%,5年预计PFS率为(77.8±9.8)%,两组间差异无统计学意义。结论含培门冬酶的VDPAP方案与含L-Asp的VDLP方案诱导治疗儿童ALL,其CR率及远期疗效相似,可以作为儿童ALL的一线治疗方案。     

造血干细胞移植对c-kit突变阳性儿童急性髓细胞白血病的疗效观察

目的探讨造血干细胞移植(HSCT)对c-kit突变阳性的急性髓细胞白血病(AML)患儿生存的影响。方法利用一代测序方法从AML患儿中筛出c-kit突变的AML患儿,分析HSCT对c-kit突变阳性AML患儿总体生存率(OS),无复发生存率(RFS)及无事件生存率(EFS)的影响。结果在131例AML患儿中发现有33例c-kit突变阳性(c-kit~+),突变率为25.2%。其中15例接受了HSCT治疗,18例未接受HSCT治疗,男性患儿移植的比例高于女性患儿(P=0.0216)。c-kit突变阳性患儿移植组与未移植组的年龄、白细胞(WBC)、血小板(PLT)、和血红蛋白(HGB)水平、骨髓原始细胞比例、FAB分型、c-kit突变类型及最终危险度等临床病理特征均无明显差异。这33例c-kit~+患儿预计5年OS为(78.1±7.3)%,5年RFS为(75.4±10.9)%,5年EFS为(71.5±8.1)%,虽然移植组和未移植组的RFS和EFS均无显著差异,但移植组OS明显高于未移植组(P=0.0487)。结论 HSCT治疗可以延长c-kit~+AML患儿的总生存,但不能延长无复发生存率和无事件生存率。     

儿童朗格罕斯细胞组织细胞增生症34例临床分析

目的探讨儿童朗格罕斯细胞组织细胞增生症(LCH)的临床特点和预后,以期提高LCH诊疗水平。方法对34例初发LCH儿童患者进行回顾性分析。结果 34例患者中位年龄14.5个月(22 d至60个月),其中0~2岁的23例、2岁的11例;高危组17例,低危组17例。30例患者接受化疗,6周化疗总有效率67%(20/30),12个月总有效率87%(26/30),3年总生存(OS)率为86%±6%,3年无事件生存(EFS)率为64%±9%。高危组患者6周化疗有效率46.7%,3年OS为72%±12%,3年EFS为46%±13%,均低于低危组(86.7%、100%、82%±9%),差异均有统计学意义(P0.05)。高危组12个月化疗有效率(80%)与低危组(93%)的差异无统计学意义(P0.05);复发率和死亡率均为27%,而低危组无复发和死亡。结论 LCH总体生存率较高,但高危组6周化疗有效率低,远期预后较差。     

放疗及二次根治手术对儿童横纹肌肉瘤的疗效影响分析

目的探讨儿童横纹肌肉瘤(RMS)的治疗手段与疗效、预后的关系。方法回顾性分析中山大学孙逸仙纪念医院儿科2013年1月—2017年12月收治的24例儿童RMS的临床资料,总结儿童RMS的治疗策略、疗效,分析放疗及二次根治手术对儿童RMS预后的影响。结果初治儿童RMS共24例,男18例,女6例,发病中位年龄3.6岁(11个月~11岁),其中原发于颌面部14例,颈部1例,腹盆腔2例,肢体4例,生殖系统2例,肝脏1例;病理类型包括胚胎型22例,腺泡型2例;低危组3例,中危组18例,高危组3例。所有患儿均按横纹肌肉瘤全国协作组重庆方案(RMS-CQ-2009)进行化疗,并依据实际病情及疗效反应选择性采取根治手术及放疗。截止2020年6月1日共9例患儿死亡,3年总体生存率(OS)为65.7%。化疗+放疗组的3年OS(80.0%)高于化疗+二次根治术组(50.0%)(χ²=3.896,P=0.048)。对于颌面部RMS,行二次根治术的患儿3年0S(25.0%)低于未行二次根治术的患儿(80.0%)(χ²=6.521,P=0.011);行放疗的患儿3年OS(80.0%)高于未行放疗的患儿(25.0%)(χ²=4.168,P=0.041)。对于非颌面部RMS,行二次根治术和未行二次根治术的患儿3年OS分别是68.6%和66.7%(χ²=0.035,P=0.852),行放疗和未行放疗的患儿3年OS分别为53.3%和80.0%(χ²=0.076,P=0.783)。结论放疗有助于提高儿童RMS生存率,二次根治术并不能显著改善颌面部RMS的预后。     

CCLG-2008方案治疗儿童急性T淋巴细胞白血病单中心疗效分析

目的分析CCLG-ALL2008方案治疗儿童急性T淋巴细胞白血病(T-ALL)的单中心临床疗效。方法收集我科接受CCLG-ALL2008方案治疗的25例T-ALL患儿的临床资料,回顾性分析病人治疗效果及治疗相关毒副作用。结果 25例患儿,中危7例,高危18例;伴有中枢神经系统白血病(CNSL)3例;诱导缓解率96%。化疗期间发生严重感染7例(28%),并发可逆性后部脑病综合征(PRES)3例,继发第二肿瘤朗格罕斯细胞组织细胞增生症(LCH)1例,发生治疗相关死亡(TRM)1例。3年累积复发率为(17±0.08)%。CNSL 3年累积复发率为(4±0.04)%。单纯髓外白血病(EML)3年累积复发率为(10±0.07)%。本组病人的3年总体生存率(OS)为(87±0.07)%,3年无事件生存率(EFS)为(83±0.08)%。影响生存的主要因素是疾病复发和诱导期严重感染所致TRM。结论 CCLG-ALL2008方案治疗儿童T-ALL的单中心初步疗效好,CR率高,复发率低。     

Ⅱa期儿童霍奇金淋巴瘤10例放疗疗效分析

目的评价放化疗对Ⅱa期儿童霍奇金病单纯化疗后复发的治疗效果。方法 2000至2008年,10例Ⅱa期霍奇金病患儿接受了单纯化疗后局部复发,复发平均时间为13个月(9～24个月),其中男8例,女2例;肿瘤位于头颈部7例,盆腔3例。10例患儿化疗前淋巴结均为多发成串,肿瘤最大径>3 cm,且融合成团或淋巴结位于3个以上解剖区域。10例患儿均接受局部累积野的放疗和再次化疗。结果 5年生存率为82%,有2例患儿出现远处转移而死亡,接受局部累积野放疗后未再出现复发。结论Ⅱa期儿童霍奇金病肿瘤原发淋巴结>3 cm且融合成团,或淋巴结位于3个以上解剖区域,加用放疗可能增加局部控制率,是否能提高生存率,有待进一步的随机对照研究。     

中危神经母细胞瘤患者临床和生存分析

目的本研究回顾性分析中危神经母细胞瘤患者的临床特点和治疗结果。方法以美国儿童肿瘤组织(Children's Ocology Group,COG)神经母细胞瘤分层标准为基础,但略有不同。中危神经母细胞瘤定义:A:年龄0～21岁无MYCN基因扩增的3期患者;B:年龄0～548 d、无MYCN基因扩增的4期患者。分析中山大学肿瘤防治中心儿童肿瘤科2004年1月至2012年12月收治的中危神经母细胞瘤患者临床资料。治疗采用手术+化疗±放疗±异维甲酸。化疗方案CAV/EP交替4～6个疗程。结果共22例神经母细胞瘤患者纳入分析。中位年龄:2(7个月~10)岁,3期18例,4期4例。最常见的起病部位为肾上腺和腹膜后。中位随访49.5个月,2例复发。复发后2例挽救化疗后存活。4例进展死亡,共18例存活。5年总生存率和无事件生存率分别是:(81.6±8.3)%和(60.4±11.2)%。结论中危神经母细胞瘤患者经手术和中等强度化疗可达到较高的总生存率和无事件生存率。中危神经母细胞瘤患者复发后积极挽救治疗仍有生存机会。     

小儿肝母细胞瘤24例的临床特点及预后因素分析

目的探讨小儿肝母细胞瘤的临床特点和生存状况,明确其预后影响因素。方法 2009年1月-2013年6月上海市儿童医院初诊并接受治疗的肝母细胞瘤共24例,采用国际儿童肿瘤协会的PRETEXT分期法进行疾病分期,采用手术和化疗相结合的治疗方法,评估其生存率与疾病分期、治疗策略的相关性。结果 24例患者中男15例,女9例,平均年龄(19±12.4)个月。随访至2014年6月30日,平均随访时间(25.6±19.5)个月。Ⅱ期3例(12.5%),Ⅲ期12例(50%),Ⅳ期9例(37.5%),5年总体生存率(OS)和无病生存率(EFS)分别为65.63%±9.83%和43.93%±12.04%。Ⅱ期、Ⅲ期、Ⅳ期的5年OS分别为:100%、91.67%±8.33%和22.22%±14.7%(P=0.001);5年EFS分别为100%、48.89%±13.06%和12.5%±16.67%(P=0.0003)。治疗策略上先行肿瘤根治术3例,均痊愈;余21例行肿瘤穿刺/活检,化疗,手术,再化疗,至今生存13例,复发死亡4例,放弃/失访4例。结论小儿肝母细胞瘤发病年龄小,治疗倾向于手术完整切除为主,辅以术前和术后化疗。疾病分期和肿瘤的完整切除是影响肝母细胞瘤的危险因素。     

儿童Ⅳ期神经母细胞瘤远期随访报告

目的总结分析儿童Ⅳ期神经母细胞瘤(NB)诊断治疗方案的远期疗效及影响预后的因素,为方案的改进提供依据。方法研究对象为1996年4月1日至2005年12月31日新诊断的Ⅳ期NB患儿,年龄1个月至15岁,共69例。其中Ⅳ期67例,Ⅳs期2例。根据年龄将患儿分为中危组和高危组,综合治疗方案包括根据分组采用不同强度化疗、完成化疗后全顺式维甲酸诱导分化治疗及适时肿瘤根治性切除术,起病年龄>1岁的患儿在停药前造血干细胞支持下超剂量化疗(ASCT),部分术后有残留者接受局部放疗。结果16/69例在接受44疗程后好转中放弃治疗。53例按计划治疗>4个疗程,22例接受了ASCT(中危组3例,高危组19例)。获得非常好的部分缓解(very good partial remission,VGPR)49例(92.45%),获得部分缓解(PR)4例(7.55%)。中位随访期28个月(7个月至79个月)。末次随访时在VGPR中13例(24.53%),中位VGPR时间为38个月。带病生存病情稳定5例。疾病进展、复发或已死亡35例(66.04%)。2年总体生存率(OS)和VGPR生存率(VGPRS)分别为64.4%和60.4%,3年OS和VGPRS分别为43.9%和41.2%,4年OS和VGPRS分别为19.8%和14.4%。肿瘤原发于后腹膜、骨髓转移对预后的影响达统计学有效水平,P值均<0.05。结论Ⅳ期NB在强烈化疗等综合治疗下远期预后仍然极差,原发于后腹膜并有骨髓转移者预后更差,需进一步探索研究新的治疗手段,以改善其预后。     

HIT 2000 方案治疗3 岁以下儿童髓母细胞瘤疗效分析

目的评价分析3岁儿童髓母细胞瘤HIT 2000 方案的治疗效果及预后。方法回顾分析采用HIT 2000 方案治疗的3岁髓母细胞瘤患儿的临床资料。结果共纳入38 例3岁髓母细胞瘤患儿,完全缓解8 例、部分缓解5 例、疾病稳定6 例、疾病进展或复发19 例。5 年无事件生存率、总体生存率分别为(43.9±8.8)%、(49.5±9.1)%;M0组和M+组,DMB/MBEN组和CMB、LC/A 组,SHH组和G4组之间3 年或5 年无事件生存率和总体生存率差异均有统计学意义(P 均 0.05);而R0组和R+ 组、放疗组和未放疗组之间的5 年无事件生存率和总体生存率差异均无统计学意义(P 均0.05)。13 例患儿行放疗,放疗期间均未出现放射性脑坏死及继发第二肿瘤,1 例出现放射性肺损伤。所有患儿均化疗,化疗期间均出现不同程度的骨髓抑制,肝功能损害3 例,口腔黏膜溃疡5 例,经对症处理后预后良好。没有患儿因放、化疗而死亡。结论 HIT2000 方案治疗3 岁以下儿童MB疗效较好,疾病预后与M分期、病理分型及分子分型有关,化疗耐受可,可作为3 岁以下儿童MB治疗方案之一。     

13例小儿横纹肌肉瘤疗效分析

目的：分析小儿横纹肌肉瘤疗效,特别是大剂量化疗的效果。方法：对该院1998年1月至2005年10月收治的13例横纹肌肉瘤患儿临床资料进行分析。男8例,女5例;年龄7个月至12岁;依据美国横纹肌肉瘤研究组(IRS)的分期标准 Ⅰ期2例、Ⅱ期2例、Ⅲ期3例、Ⅳ期6例。所有患儿均经病理活检确诊,其中胚胎型12例,腺泡型1例。1例手术,1例手术加放疗,1例手术加化疗,10例手术加放疗及化疗。2002年前的病例化疗以VDCA、VAC和VadrC为主;2002年后采取了美国COG治疗横纹肌肉瘤的化疗方案,Ⅲ期采取CDV+IE方案治疗,Ⅳ期采用CT+VAC或CT+VAC+VCT方案治疗。结果：10例接受手术加放疗及化疗联合治疗的患儿2年生存率为60%,另外3例没有接受联合治疗的患儿全部死亡。2002年后患儿生存率（60%,3/5）高于2002年前生存率（37.5%,3/8）。患儿2年生存率2002年前为37.5%(3/8),2002年后为60%（3/5）,平均为46.2%(6/13)。结论：儿童横纹肌肉瘤病理类型以胚胎型为主,恶性程度高。晚期病例采取手术联合放、化疗,特别是大剂量化疗可取得较好疗效。     

伴 TCF3-PBX1 阳性的儿童急性淋巴细胞白血病的 临床特点及预后

目的探讨TCF3-PBX1阳性急性淋巴细胞白血病(ALL)的临床特征、疗效及预后影响因素。方法回顾性分析2006年8月至2015年8月收治的29例初诊为TCF3-PBX1阳性ALL患儿的临床资料,应用实时定量反转录聚合酶链式反应定期监测TCF3-PXB1融合基因表达水平,分析影响TCF3-PBX1阳性ALL患儿预后的影响因素。结果 29例患儿,男16例、女13例,中位年龄8岁(9个月~16岁)。免疫表型以前B细胞型最多见(58.6%);染色体核型分析显示以不平衡易位多见(41.4%)。29例患儿治疗第33天完全缓解率达100%,但微小残留病灶未完全转阴,3例患儿复发均为微小残留病(MRD)未转阴者。Cox多因素回归分析显示,年龄是影响5年总生存率(OS)的独立危险因素(P0.05)。5年OS及无病生存率(DFS)分别为(82±8)%、(81±7)%。结论伴TCF3-PBX1阳性的儿童ALL是一类具有高度异质性疾病,治疗完全缓解率高,远期疗效好,对患儿进行危险度分层同时行个体化治疗是提高治愈率的关键。     

儿童Ⅰ期睾丸生殖细胞肿瘤41例临床诊治分析

目的分析儿童Ⅰ期睾丸生殖细胞肿瘤(TGCT)的临床特点和远期随访效果,并对肿瘤根治术后的治疗方案进行初步探讨。方法回顾性分析上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心2003年6月至2013年12月收治的41例Ⅰ期TGCT患儿的临床资料,讨论其临床特点、治疗方法及疗效。结果 (1)41例TGCT患儿诊断时的中位年龄为18个月(3~43个月),其中3岁者38例(92.7%)。病理亚型为卵黄囊瘤35例(85.4%),未成熟畸胎瘤4例(9.7%),恶性混合性生殖细胞瘤者2例(4.9%)。(2)术前血清甲胎蛋白(AFP)升高者38例(92.7%)。术后4周及术后2个疗程化疗后AFP降至正常者分别为27例(71.1%)及35例(92.1%),2例出现复发,均伴有AFP再次升高。(3)41例患儿中40例术后接受3~4个疗程的长春新碱+更生霉素+环磷酰胺(VAC)方案化疗。1例术后仅予定期随访。按期随访者33例,中位随访时间64个月。术后接受化疗并按期随访的32例患儿中1例出现复发,家长拒绝治疗后失访。复发率为3.1%,5年总生存率为100%。随访期内无化疗相关并发症发生。术后未予化疗的1例患儿随访过程中出现肺部转移性复发,给予化疗后随访至今99个月完全缓解。结论 (1)血清AFP的下降情况与预后之间的关系尚不确定,有待进一步研究。(2)术后低强度短程化疗后复发率低且毒副反应小,可作为高复发风险患者的必要治疗,亦可作为低复发风险患者的选择性治疗措施。