基于他克莫司的免疫抑制方案用于稳定儿童肝移植受者的成本-效用分析

目的:对儿童肝移植术后以他克莫司为基础的不同免疫抑制方案进行成本-效用分析。方法:基于全社会角度，采用马尔可夫(Markov)模型进行成本-效用分析，模拟中国儿童肝移植受者接受速释他克莫司单药治疗、缓释他克莫司单药治疗、速释他克莫司+霉酚酸联合治疗的健康结果和疾病经济负担，开展成本-效用分析，并进行单因素和概率性敏感性分析。成本参数来自首都医科大学附属北京友谊医院儿童肝移植受者就诊费用，生命质量参数来源于问卷调查，临床疗效通过已发表文献获得。结果:在10年研究时限下，以3倍人均GDP(242 928元)为意愿支付阈值(willingness to pay, WTP),缓释他克莫司单药治疗具有经济学优势，其成本为254 854.25元，质量调整生命年(quality adjusted life years, QALY)为5.50,增量成本效果比(incremental cost-effectiveness ratio, ICER)为61 901.94元/QALY。单因素敏感性分析结果显示，排斥反应发生的概率、健康效用值、成本等各项因素在一定范围内变化时，缓释他克莫司单药治疗的ICER始终...     

PCSK9抑制剂预防高胆固醇血症患者心血管疾病的药物经济学评价系统综述

目的 系统评价前蛋白转化酶枯草溶菌素9(PCSK9)抑制剂预防高胆固醇血症患者心血管疾病的药物经济学评价研究,为优化临床治疗方案、制定相关政策及开展后续药物经济学评价研究提供参考。方法 检索PubMed、中国知网等中英文数据库,收集建库至2023年10月8日发表的PCSK9抑制剂（依洛尤单抗、阿利西尤单抗）预防高胆固醇血症患者心血管疾病的药物经济学评价文献,使用2022版卫生经济学评价报告标准共识（CHEERS 2022）量表进行文献质量评价,对纳入文献的基本信息、模型结构及相关参数、敏感性分析、结果等进行描述性分析。结果与结论 共纳入29篇文献,总体质量较好。研究视角包括卫生体系、支付方、全社会等,均采用了Markov模型;效果和效用值数据主要来自既往研究,成本主要测算了直接成本,贴现率为每年1.5%～5.0%,意愿支付阈值多设定为1～3倍人均国内生产总值,健康产出指标大部分采用生存年和质量调整生命年;大部分研究的敏感性分析显示,基础评价结果具有稳健性,主要影响因素为药品价格。大部分的中国研究发现,急性冠脉综合征、心肌梗死、动脉粥样硬化性心血管疾病患者使用PCSK9抑制剂预防心血管疾...     

血液肿瘤患儿及监护人利用EQ-5D-Y量表进行生命质量评价的一致性研究

摘要：目的:评价血液肿瘤儿童及其监护人利用儿童及青少年版五维健康量表（EQ-5D-Y）进行生命质量评价的一致性。方法:对96名血液肿瘤患儿及其监护人进行面对面的EQ-5D-Y量表问卷访问,分别采用三水平量表（EQ-5D-Y-3L,简称3LY）和五水平量表（EQ-5D-Y-5L,简称5LY）,对患儿及其监护人量表各维度、健康效用值（EQ-Index）及视觉模拟量表（EQ-VAS）的一致性进行分析评价,并分析监护人教育程度、与患儿的关系,以及患儿的病程、年龄和健康状态对一致性的影响。结果:96名血液肿瘤患儿中年龄8～10岁的占54.17%,11～17岁的占45.83%,男女比例接近2∶1。患儿与监护人EQ-Index-3LY的均值分别为（0.76±0.19）,（0.77±0.21）;EQ-Index-5LY的均值分别为（0.81±0.19）,（0.82±0.22）;EQ-VAS均值分别为（85.8±15.1）,（81.2±14.1）;3LY和5LY量表的EQ-Index一致性非常好（ICC>0.8）,EQ-VAS的一致性一般（ICC=0.40）;两个量表五个维度的一致性为中等及以上;监护人教育程度不高、父亲身份及患儿病程较短、年龄较小、健康状态不佳,都会对两个量表的相应维度和健康效用值造成一定的影响。结论:监护人可采用3LY和5LY量表代为评价血液肿瘤患儿的生命质量,但不建议使用EQ-VAS。在量表使用过程中需关注监护人的教育程度、监护人与患儿的关系,以及患儿病程、年龄及健康状态等因素的影响。     

基于文献计量学分析升降散治疗脓毒症的临床试验研究现状

摘要：目的:对现有使用升降散治疗脓毒症的临床研究进行质量评价,为相关临床研究的设计和实施提供参考。方法:在Web of Science、PubMed、Embase、Cochrane Library、CNKI、WanFang Data、SinoMed、VIP数据库中检索纳入符合要求的随机对照试验（RCT）,使用Cochrane风险偏倚评估工具进行质量评估,双人平行提取信息并评估质量。结果:检索到423篇文献,最终纳入25篇中文文献。10篇（40.0%）文献为硕士或博士学位论文,13篇（52.0%）文献声明有基金资助。研究选取的主要结局指标是急性生理与慢性健康评分（APACHEⅡ）、中医证候积分、有效率等。对照组为西医治疗,试验组在对照组基础上加服升降散。在25个自述RCT的研究中,未提及随机化过程、分配隐匿和未阐述盲法的文献比例为40.0%（10/25）、96.0%（24/25）、88.0%（22/25）。仅设置了一个对照组且结局为有效率的13项研究中,10篇（76.9%）样本量不足。只有11项（44.0%）研究关注了不良反应结局。结论:围绕升降散治疗脓毒症开展的临床研究较少且质量不高,反映出目前中医临床医生对方法学知识掌握不足,期刊对文章的方法学、安全性评估等方面要求低等问题。亟需政府、期刊、研究者共同努力,提高中医药研究质量。     

针灸治疗突发性耳聋临床随机对照试验的质量评价

目的 对针灸治疗突发性耳聋的临床随机对照试验进行评价。方法 检索中国知网（CNKI,1979-2021）、维普（VIP,1989-2021）、万方（WF,1998-2021）、中国生物医学文献数据库（CBM,1978-2021），采用Jadad量表、Cochrane偏倚风险评估工具、CONSORT指南对符合纳入标准的文献进行质量评价。结果 共纳入符合标准的RCT文献144篇。依据Jadad量表进行文献评价，其中71篇(49.31%)文献具体描述了随机序列产生的方法，137篇（95.14%）文献未提及盲法。按照Cochrane偏倚风险评估工具对文献进行评估，所有纳入研究的文献均未发现选择性偏倚，但有133篇（92.36%）结果数据不完整。依据CONSORT指南对文献进行质量报告，其中129篇（89.58%）文献受试者符合试验的准入标准，但有143篇（99.31%）文献未采用合适的分配隐藏。结论 现阶段针灸治疗突发性耳聋的临床试验质量大多数偏低，因此，今后临床研究工作者需加强方法学培训，科学合理地设计试验。     

度拉糖肽治疗2型糖尿病快速卫生技术评估

目的 快速评估度拉糖肽治疗2型糖尿病（T2DM）的安全性、有效性和经济性。方法 检索PubMed,The Cochrane Library,Embase,CRD,INAHTA和中国知网、万方、维普数据库。根据文献的纳入和排除标准，由2名研究人员筛选文献并进行定性分析。采用国际卫生技术评估组织协会制定的卫生技术评估（HTA）checklist，对纳入HTA报告进行质量评估；采用AMSTAR量表对纳入的系统评价/Meta分析进行质量评估；CHEERS量表对经济学研究进行质量评估。结果 共纳入HTA报告1篇，系统评价/Meta分析6篇，经济学研究12篇。有效性，与安慰剂[WMD=-1.17,95%CI（-1.28，-1.05）,P <0.000 01]、甘精胰岛素[WMD=-0.33,95%CI（-0.52，-0.15）,P=0.000 4]、利西拉肽[WMD=-0.66,95%CI（-0.86，-0.46）,P <0.05]、阿比鲁肽[WMD=0.40,95%CI(0.17,0.63),P <0.05]、埃塞那肽（短效）[WMD=0.51,95%CI(0.34,0.68)...     

成本-效用分析的概念与应用

目的：介绍药物经济学成本一效用分析及其中的几个重要概念。方法：探讨了成本一效用方法测量的几种重要方法．包括直接测量法中的刻度法、标准博弈法和时间权衡法,以及健康量表测量中的四大量表体系：健康指数量表（Quality of Well—Being,QWB）,健康效用指数（Health Utilities Index．HUI）．欧洲生命质量量表（EQ-5D）和6维健康调查短表{ShortForm6D．SF-6D）,及各种量表测量方法的选择原则。结果与结论：为药学及相关人员提供成本一效用分析方法的基本概念与应用。     

伴发病对冠状动脉架桥术后生活质量的影响

目的评价冠状动脉架桥（coronary artery bypass graft surgery, CABGS）术后伴发病对健康相关生活质量（health related quality of life, HRQoL）的影响。方法应用简洁形式36健康调查（Short-Form 36 health survey,SF-36）量表对162例CABGS后患者进行问卷调查,主要结局测验CABGS5年后生理和心理HRQoL,伴发病对HRQoL的影响。结果生理功能、生理角色受限、社会功能和躯体疼痛等评分,伴发病患者评分显著降低（P〈0．001）;CABGS后住院率显著增高;与无伴发病患者相比,伴发病患者心理HRQoL（P=0．590）差异无统计学意义。结论CABGS后伴发病存在显著影响5年后生理HRQoL,但对心理HRQoL并无显著影响。     

TP方案治疗非小细胞肺癌系统评价再评价

目的 为临床使用紫杉醇联合顺铂（TP）方案治疗非小细胞肺癌（NSCLC）提供依据。方法 检索PubMed、The Cochrane Library、Embase、Web of Science、中国知网（CNKI）、维普（VIP）、万方（WanFang）、中国生物医学文献服务系统（SinoMed）中相关系统评价/Meta分析，检索时限为各数据库自建库起至2022年4月7日。采用AMSTAR-2量表和GRADE评估工具分别进行方法学质量和证据质量评价。结果 纳入9篇文献，包括英文文献1篇、中文文献8篇；系统评价4篇、Meta分析5篇，发表时间均为2010年至2020年。方法学质量，8篇为极低，1篇为中等；证据质量，纳入文献的结局指标共46个，高、中、低、极低级质量指标分别有7,15,11,13个。导致证据等级降级的因素主要为局限性（54.35%）、不一致性（34.78%）、不精确性（41.30%）及发表偏倚（39.13%）。Meta分析结果显示，TP方案较其他药物联合顺铂方案可显著降低血小板减少发生率[OR=0.35,95%CI(0.15,0.77),P=0.01]及贫血发生率[OR=0....     

国内胰腺癌药物经济学评价

目的:对国内胰腺癌的经济学评价研究进行综述，以期为后续研究提供参考。方法:计算机检索PubMed、Web of Science、Embase、Scopus、中国知网、万方、维普、中国生物医学文献数据库，搜集胰腺癌的药物经济学评价，检索时限为建库至2022年12月31日。利用Excel提取文献信息，使用CHEERS 2022评估文献质量。结果:初检共获得105篇文献，最终纳入13篇，文献质量整体良好，临床效果数据来源于11项随机对照试验。纳入文献均采用Markov模型，成本主要考虑直接成本，效用值来源于已有文献研究，敏感性分析多采用单因素敏感性分析和概率敏感性分析，在不同的疾病类型下，吉西他滨单药治疗或联合用药具有经济性的概率较大。结论:国内胰腺癌药物的经济学评价仍有较大研究空间，缺乏靶向药物以及真实世界研究的经济学评价。     

功能性消化不良患者健康相关生命质量现状调查及其影响因素分析

目的调查功能性消化不良（FD）患者健康相关生命质量（HRQoL）现状,并分析其影响因素。方法选取2018年8月至2019年6月于北京市第六医院就诊的168例FD患者进行横断面研究。应用健康调查简表（SF-36）对FD患者HRQoL进行分析,同时调查患者临床、社会心理和人口统计因素,应用多元线性回归分析确定与FD患者HRQoL降低的相关因素。结果 在FD患者中,除精力（VT）外,HRQoL各方面均有损害。躯体健康总评（PCS）评分（43.3±8.4）分,精神健康总评（MCS）评分（46.8±10.0）分。年龄增长、女性、中小学教育程度、症状严重程度是PCS受损的影响因素（P<0.05）。女性、症状严重程度、焦虑和抑郁是MCS受损的影响因素（P<0.05）。结论 FD患者HRQoL的降低受年龄、性别、症状严重程度等因素的影响,应对这些影响因素进行积极干预,保证FD患者的生活质量。     

2018—2022年中国药物经济学评价文献质量评估

目的 分析我国药物经济学评价研究目前存在的问题，提高药物经济学评价研究的规范性与科学性，从而为政府决策提供更高质量的证据。方法 检索中国知网、万方数据库、维普数据库、PubMed、Web of Science等数据库2018-2022年收录的中国药物经济学评价文献，利用Excel 2016软件对符合纳入标准的文献进行关键信息提取，通过卫生经济学研究质量评价（QHES）量表对纳入文献进行质量评价。结果 共纳入113篇文献，其中中文文献85篇、英文文献28篇。文献整体质量的平均得分为65.7分，其中中文文献平均得分62.0分，英文文献平均得分76.9分。2018、2019、2020、2021、2022年文献质量评分的中位数分别为62.0、70.5、59.3、71.0、73.0分。65篇文献明确报告了研究角度，36篇文献未明确说明贴现率，25篇文献未对阈值的定义明确说明，53篇文献同时使用了2种敏感性分析方法。在QHES量表不同条目下，条目2（研究角度）、条目8（时间范围及贴现）、条目14（潜在偏倚）、条目16（资金来源）的得分占比较低。结论 2018-2022年我国学者发表药物经济学评价的...     

丙种球蛋白对儿童难治性肺炎支原体肺炎疗效的Meta分析

[摘要]目的：系统评价丙种球蛋白对儿童难治性肺炎支原体肺炎（RMPP）的疗效。方法：检索维普、万方数据库、中国知网、中国生物医学文献数据库,结合纳入标准和排除标准严格筛选文献,采用改良Jadad量表评估纳入文献的质量,以总有效率、体温恢复时间、咳嗽缓解时间、肺部啰音消失时间等为主要疗效指标,应用RevMan 5.3软件对纳入的随机对照试验进行Meta分析。结果：共纳入7篇文献,包括580例患儿,其中对照组277例,试验组303例。Meta分析结果显示,丙种球蛋白可缩短RMPP患儿的体温恢复时间（MD=-1.60,95%CI -2.09~1.12,P<0.01）、咳嗽缓解时间（MD=-1.73,95%CI -1.85~-1.60,P<0.01）及肺部啰音消失时间（MD=-0.72,95%CI -0.93~-0.51,P<0.01）,提高治疗总有效率（OR=5.17,95%CI 2.45~10.90,P<0.01）。结论：丙种球蛋白对儿童RMPP的疗效显著。     

学龄期斜视患儿自我感知歧视感与生存质量的相关性

目的 探讨学龄期斜视患儿自我感知歧视感与生存质量的相关性。方法 采用便利抽样法选取2018年6月至2019年5月于南京市儿童医院就诊的学龄期斜视患儿246例为研究对象（斜视组）,选择同时期于南京市儿童医院行眼科检查的健康儿童100例为对照组,采用自制的一般资料调查表、中文版自我感知歧视感量表（PSQ）、中文版儿童生存质量测定量表（PedsQL 4.0）分别对两组儿童进行调查,后经双变量Pearson相关性检验分析学龄期斜视患儿自我感知歧视感与生存质量的相关性,采用单因素分析学龄期斜视患儿一般人口学资料对其生存质量的影响,并采用分层回归分析自我感知歧视感对学龄期斜视患儿生存质量的影响程度。结果 斜视组PSQ、PedsQL 4.0总分及各维度得分均高于对照组,差异均有统计学意义（P<0.05）。单因素分析结果显示,不同年龄、斜视度斜视组儿童PedsQL 4.0得分差异有统计学意义（P<0.05）。斜视组儿童PSQ总分与PedsQL 4.0总分呈负相关（r=-0.395,P<0.05）。分层回归分析显示,控制人口学变量之后,自我感知歧视感是学龄期斜视患儿生存质量的主要影响因素。结论 学龄期斜视患儿自我感知歧视感与生存质量呈负相关,自我感知歧视感是影响学龄期斜视患儿生存质量的主要因素。     

加减黄芪汤治疗气虚型便秘的Meta分析

目的 通过Meta分析来评估加减黄芪汤治疗气虚型便秘的临床疗效。方法 使用计算机检索万方数据知识服务平台、中国知网（CNKI）、中国生物医学文献数据库（CBMdisc）、维普中文期刊服务平台（VIP）国内数据库,收集数据库建库以来至2021年4月1日关于加减黄芪汤治疗气虚型便秘的随机对照研究,以应用单纯加减黄芪汤治疗为治疗组,使用西药治疗为对照组。依据纳入与排除标准筛选文献,并对纳入的文献应用改良后的Jadad量表进行文献质量评估。从文献中提取有效数据,然后运用Review Manager5.3软件对数据进行Meta分析。结果 最终纳入文献共9篇,包括858例患者。分析结果显示,与西药治疗的对照组相比,加减黄芪汤治疗组的临床有效率为[RR=1.24,95%CI(1.10,1.40),P=0.000 5],临床远期复发率为[RR=0.33,95%CI(0.23,0.47),P <0.000 01],中医证候积分为[MD=-1.88,95%CI(-3.04,-0.87),P=0.001]。结论 相比较于西药治疗的对照组,加减黄芪汤对于治疗气虚型便秘临床效果更好。     

中国急性缺血性卒中人群药物经济学研究的系统评价

目的 对基于中国急性缺血性卒中（AIS）人群的药物经济学研究（模型法）进行系统评价，为完善AIS药物经济学评价方法提供建议。方法 计算机检索中国知网、万方数据知识服务平台、维普网、PubMed、Embase、the Cochrane Library、ScienceDirect、Web of Science数据库，检索时限为2014年1月-2022年2月，搜集关于AIS药物经济学评价的相关文献，统计并分析纳入研究的基本信息、模型的基本信息以及结果指标。使用CHEERS 2022清单对纳入文献的质量进行评价，找出现有文献中存在的问题并提出建议。结果 最终纳入12篇文献，包括中文5篇、英文7篇。所有研究均报告了研究角度，主要为卫生体系角度；目标人群的年龄主要分布在60岁左右；纳入研究中的主要干预措施为药物治疗，包括单一用药方案和联合用药方案；9篇文献采用决策树联合Markov模型，3篇文献单独使用Markov模型，但健康状态的划分方式不一致；所有文献均报告了研究时限和循环周期，大多数研究选择的研究时限为30年，循环周期为1年；所有研究均采用改良Rankin量表评分作为临床效果指标，该数据主要...     

健康状态负效用值测量结果合并方法及影响因素研究——以抗肿瘤药所致腹泻为例

目的 探究健康状态负效用值测量结果的合并方法和影响因素.方法 计算机检索中国知网和PubMed等6个中英文数据库,系统检索国内外抗肿瘤药致腹泻的负效用值测量文献,检索时限均为各数据库建库起至2021年7月.由2名研究者独立筛选文献、提取资料并评价质量后,应用Stata 16.0进行Meta分析和回归分析.结果 共纳入1...     

基于AGREE-China的健康儿童补充钙和维生素D指南与共识的质量评价

目的:评价国内外健康儿童补充钙/维生素D(VD)的指南与共识的方法学质量。方法:系统检索PubMed、Embase、CNKI、WanFang Data、SinoMed数据库,并检索指南数据库及相关学会网站,搜集国内外发表的健康儿童补钙/VD的指南与共识,检索时限均为从建库至2021年4月7日。由2名研究者按照纳入与排除标准独立完成文献筛选、资料提取,采用AGREE-China对纳入指南和共识进行方法学质量评价,以ICC值评估结果一致性。结果:共纳入18篇指南与共识,分别来自中国、美国、加拿大、法国、澳大利亚、新西兰、欧洲等国家或地区,发表年度从2007～2021年。AGREE-China的5个领域平均得分分别为：科学性/严谨性18.49%,有效性/安全性51.84%,经济性33.16%,可用性/可行性56.67%,利益冲突71.58%。纳入指南与共识的方法学质量整体较低,其中5篇指南与共识为不推荐,其余均为弱推荐。结论:目前全球范围内,健康儿童补钙/VD的指南与共识的方法学质量整体较低。我国补钙/VD指南与共识的整体质量均较低,亟需整合当前最佳证据,制订符合我国国情的健康儿童补钙/VD...     

国内上市新型口服抗凝药预防非瓣膜性房颤卒中药物经济学研究系统评价

目的 系统评价国内上市新型口服抗凝药（NOAC）预防非瓣膜性房颤（NVAF）卒中的经济性。方法 计算机检索PubMed,Embase,The Cochrane Library数据库,以及中国知网（CNKI）、万方（WanFang）数据库、维普（VIP）数据库,收集使用国内上市的NOAC（利伐沙班、阿哌沙班、达比加群）和华法林预防NVAF卒中的经济学评价研究,检索时限为各数据库自建库起至2021年11月30日。由2名研究者根据标准独立筛选文献,并分别采用卫生经济评估报告综合标准（CHEERS）评估纳入文献的质量;描述性方法总结纳入文献的基本特征,归纳其经济学评价结果。结果 共纳入10项研究,均为中国环境下的成本-效果或成本-效用研究、并经质量评价均有一定参考价值（得分> 75%）。2014年至2019年的7项研究结果均显示,NOAC与华法林比较无成本-效果优势,而2021年的2项研究结果则显示NOAC比华法林更具有成本-效果优势。其中1项对比研究结果显示达比加群的成本-效果优于利伐沙班,更具有经济学优势。结论 NOAC预防NVAF卒中可能比华法林更具有成本-效果优势。     

嵌合抗原受体T细胞免疫疗法治疗2种血液恶性肿瘤药物经济学的系统评价

目的:对已经发表的嵌合抗原受体T细胞免疫疗法(CAR-T)治疗难治/复发性急性B淋巴细胞白血病和大B细胞淋巴瘤2种血液恶性肿瘤药物进行经济学系统评价,明晰其方法学要点及经济性评价结果,为未来相关药物经济学评价提供建议。方法:检索PubMed、中国知网等8个国内外数据库,检索时限从建库至2020年4月。由2名研究员独立筛选文献、提取资料并采用卫生经济研究质量评价工具(QHES)来评估文献质量,进行描述性分析。结果:共纳入8项研究。多数研究基于支付者角度采用模型法进行成本效用分析,成本测算以直接医疗成本为主。所有研究均采用外推法获得长期健康产出,并且使用敏感性分析验证基础分析的稳健性。纳入研究QHES平均得分93分,文献质量较高。结论:当前研究显示CAR-T治疗难治/复发性急性B淋巴细胞白血病和大B细胞淋巴瘤具有良好的潜在经济性,但仍需要长期随访数据去验证结论的确定性。未来研究建议谨慎选择对照方案、匹配研究视角与成本范围、基于人群或疾病特征获取健康效用以及关注长期随访数据以修正研究假设引起的不确定性。