美国《孤儿药法案》建立与修订过程研究及对我国的启示

目的：为我国应对孤儿药问题的政策制订提供建议。方法：应用文献研究法分析美国《孤儿药法案》的主要内容、建立和修订背景和动因,并提出对我国的启示。结果：《孤儿药法案》界定了罕见病及孤儿药,对罕见病的界定融入经济与社会因素,其颁布与修订涉及众多利益相关方,包括联邦政府、企业、患者,民众和媒体发挥重大推动作用;法案既丰富了孤儿药市场,又造成部分药品的高价问题。结论：我国可以采用美国关于罕见病的界定策略,但须积极控制孤儿药高价问题。     

美国与欧盟孤儿药研发上市管理制度及对我国的启示

目的通过对美国与欧盟对孤儿药研发上市相关管理政策的分析,为我国孤儿药研发上市管理提供借鉴。方法分析美国和欧盟药政管理部门公开的法规文献和数据库检索数据,总结其对孤儿药的激励政策,分析获得孤儿药资格认定和批准上市的药物特点。结果美国和欧盟对孤儿药研发均颁布实施了诸如市场独占期、政府资助、审评专家对研究方案的指导等相应的激励政策。研发机构应采取及早申请孤儿药认定、多途径发现孤儿药及孤儿药的再开发等研发策略。结论美国和欧盟对孤儿药的研发与上市激励政策,刺激了制药企业对罕见病治疗药物的研发热情,有效缓解了罕见病无药可治的现状,对我国制定相关孤儿药政策提供了有益的借鉴。国内创新型制药企业应尽早布局孤儿药的研发,应重点关注国内已经被大众接受的罕见病和治疗,以及超说明书使用的问题;重点关注生物仿制药如单克隆抗体的研发动态;重点关注国际孤儿药专业公司的研发动态,使孤儿药在国内相关法律法规建立健全后,立即有所响应,尽早抢占孤儿药研发的领先地位和市场地位。     

国外罕见病法律和保障体系与我国现状的对比分析

目的：为建立我国罕见病患者医药保障体系提供建议。方法：通过研究国外罕见病药物（孤儿药）研发政策和罕见病患者医药保障法律,找到我国与其他国家罕见病诊治和保障体系之间的差距和不足,并依照我国国情和医疗现状,提出建立我国罕见病患者保障体系的建议。结果：经过系统数据收集和分析后发现,发达国家和地区都有特定的部门负责制定和执行罕见病法律,罕见病的定义明确,制定了孤儿药研发的鼓励性政策并提供经费支持,罕见病的药物研发取得了极大进展,研发的积极性和研发的速度均得到了很大提高。同时,这些国家和地区的孤儿药支付体系比较健全,建立了国家基金、医疗、社会、商业保险等多重渠道不同比例的报销机制。相对来说,我国罕见病患者生存现状不佳,诊治状况不容乐观,用药不规范、依从性低。造成这些现象的原因包括治疗费用高而报销比例低,未引进相关治疗药物,供药不及时或停止供应,误诊率高等等。结论：建立我国罕见病患者保障体系是一项艰巨的工作,应从3个方面展开：一是明确我国罕见病和罕见病用药的定义、完善罕见病立法;二是将孤儿药,特别是通过药品治疗可以治愈的,以及针对儿童罕见病的药品纳入医疗保险,从而提高孤儿药的可及性;三是建立罕见病诊疗流程,提高罕见病的诊疗水平。     

我国罕见病用药认定标准研究——基于国际比较视角

罕见病用药的界定和认定标准是实施罕见病用药研发、生产、供应等激励政策的基础。域外很多国家结合国情制定了本国孤儿药的认定标准。美国孤儿药认定标准最为宽松，符合流行病学或者预期收益不足以弥补研发成本的药品，均可以获得孤儿药认定；欧盟在美国的基础上增加了“疾病严重程度”和“显著收益”要求，对于孤儿亚组的认定也较为严格；日本、韩国均强调孤儿药的研发可能性；澳大利亚更侧重于孤儿药的引进，对其认定的孤儿药设置了6个月的孤儿药资格有效期。结合我国罕见病及罕见病用药的管理现状，建议相关部门应当首先明确罕见病定义，在此基础上从成本-收益、疾病严重程度、显著收益、研发可能性及临床优势等方面对罕见病用药的认定标准进行细化和考量，并制定配套的激励政策，进一步提升罕见病用药的可及性。     

罕见病当前国际政策及现状介绍

目的：为我国罕见病医疗保障和用药法规的建立提供借鉴和参考。方法：介绍和分析不同国家和地区对罕见病及其药物开发的政策。结果：各主要发达国家在药品注册方面和管理方面都有一套相关政策．包括对孤儿药的认定及其开发研究的鼓励政策,值得我国在孤儿药品注册和药品管理政策制定时借鉴和参考。结论：明确罕见病的定义．制定激励措施对罕见病的研究进展有很大的推动作用。     

发达国家及地区罕见病／罕用药界定策略分析

目的：通过广泛研究发达国家及地区罕见病／罕用药政策,为我国相关政策制定提供参考。方法：应用文献研究法对发达国家及地区罕见病政策进行检索,发达国家及地区的筛选标准为联合国开发计划署发布的人文发展指数。结果和结论：多数发达国家及地区对罕见病制定了专门政策,各国罕见病界定策略大体分成三类：依照患病人数确定;依照发病率确定;无定量界定,接受民间自发呈报罕见病。罕见病／罕用药制定过程需综合考虑其自身社会发展程度、军用药可及性、人口因素。人口较多的国家倾向采用患病人数作为定量标准界定罕见病,建议我国适当借鉴并采纳。     

孤儿药研发的经济学分析

目的:从经济学角度对我国孤儿药的研发问题进行分析,为我国孤儿药的发展与政策制定提供建议。方法:利用外部性理论和交易费用理论,分析我国药品企业对孤儿药研发积极性不高的原因,并针对这些原因提出相应的解决办法。结果:孤儿药在我国尚缺乏认定标准,其外部经济性、众多的交易费用以及较大的研发风险都会加重药品企业的经济负担,打击企业研发和生产的积极性。结论:我国药品企业可以对孤儿药实行合作研发的策略,并发挥中医药治疗的传统优势,以减少研发成本。政府应建立并发展孤儿药的制度体系,发挥税收及医保的作用,加速审批,给予医药企业市场独占权,鼓励合作研发。     

中国专家关注的罕见病和罕用药问题及政策建议的文献系统评价

目的：汇总中国专家提出的罕见病和罕用药问题及其政策建议,为我国未来的罕见病和罕用药政策制定提供参考依据。方法：通过对近32年（1984~2016年）国内发表的文献进行检索,较全面地获取具有代表性的中国罕见病和罕用药问题研究资料,参考国际循证卫生服务中心制定的评价标准,对所纳入文献进行质量评价和研究内容进行系统的分析。结果：最终纳入359篇文献（24.95%）,其中,271篇（75.49%）涉及我国专家关注的罕见病和罕用药问题,如罕见病缺乏明确定义,罕见病的诊断水平低,法律保障机制缺失,医药产业缺乏利润动机,罕用药的可负担性和供应及时性差等;251篇（69.91%）提出了对应的政策建议,包括明确罕见病和罕用药界定标准,提高医生的诊断水平,建立覆盖药品生命周期的激励制度,将可治疗的罕见病纳入大病医保范围,建立多元筹资机制和全国罕见病数据库。结论：罕用药蕴含着巨大市场潜力和社会价值,应促进建立罕见病与罕用药从研发到使用的激励与保障机制。     

健康中国背景下孤儿药创新激励的制度安排

罕见病是一个重要的公共卫生问题,是健康中国战略的重要一环。治疗罕见病的孤儿药较之普通药物,其针对的目标市场狭窄、研发难度大、风险高,使得药企的研发意愿不高。为克服孤儿药研发创新的困境,保障罕见病患者的平等健康权和健康中国战略目标的实现,需要通过制度安排激励孤儿药的创新,以保障罕见药的供应。借鉴美国、欧盟等国家和地区的孤儿药创新激励经验,立足健康中国战略的背景与药事改革的需要,中国应从财税支持、加速审评审批和赋予市场独占权等方面的制度安排激励孤儿药创新。同时应防范创新激励措施可能导致的高价格和安全性方面的负面效应。     

基于专家访谈探讨我国孤儿药临床试验中面临的挑战与解决措施

目的 分析我国孤儿药临床试验的现状和面临的挑战，从受试者入组情况和随访依从性2个方面提出可操作的建议或者意见。方法 通过检索2018年1月至2021年6月在“临床试验登记与信息公示平台”上登记的孤儿药临床试验，分析我国孤儿药临床试验的现状及面临的挑战。采用半结构化访谈的方式，对15位专家就如何提高受试者入组数量以及如何改善受试者随访依从性2个方面进行访谈。结果 共检索到68项孤儿药临床试验，其中近43.9%的孤儿药临床试验未达到目标入组人数，并且临床试验机构地区的选择主要分布在我国经济较发达的城市。通过对15位专家的访谈，针对受试者入组和受试者随访2个问题提出的解决措施，包括：申办方制定以患者为中心的研究设计，特别是在目标人群的考量上；研究者以及机构对罕见病受试者全病程管理；扩大各级转诊网络并建立罕见病信息网，以及推进罕见病联盟的工作；将多方支付的概念纳入临床试验，对受试者随访费用进行时报时销，以及实施远程随访以提高受试者随访的依从性。结论 通过专家访谈，初步提出了一些可操作的针对如何提高受试者入组数量和改善受试者随访依从性的思路和解决措施，为完善孤儿药临床试验的设计和管理提供了一定的...     

欧美孤儿药的研究与开发现状

文中对欧美孤儿药开发现状进行了分析。孤儿药研发尽管面临众多困难,但在欧美孤儿药现有制度法规、优惠措施及其他机遇的推动下,取得了较好的成果,促进了对罕见病患者的医疗救治。事实证明,政府完善的政策和采取合理的措施和方法,可解决当前孤儿药研发面临的诸多障碍,保证患者对新治疗方法的可获得性。欧美孤儿药的研发成功经验可为我国孤儿药管理政策和制度的建立提供一定的借鉴。     

基于公众关注主题及情感视角的我国罕见病医药保障策略研究——以诺西那生钠为例

目的 挖掘网络大众关于罕见病的关注焦点和情感态度,为相关部门对罕见病医药保障相关政策、制度及策略的制定与实施提供决策参考。方法 利用潜在狄利克雷分布（LDA）主题模型和情感分析方法分析Bilibili网站上与“天价药”诺西那生钠纳入医保事件相关的高播放量短视频的评论文本,挖掘文本的主题和情感倾向,并提出相应策略建议。结果 共获得8个播放量上万的视频,获得7 109条文本数据。根据LDA分析提取出网络公众关注罕见病相关的9个主题（罕见病药的价格、罕见病药入医保、罕见病药的研发现状、医保范围与医疗保障体系、罕见病患者群体的困境、罕见病的预防与筛查、罕见病药入医保的价值、罕见病的中西医疗法、罕见病药的供需现状）,按关注对象概括为4大类（罕见病药物类、罕见病医疗保险类、罕见病医疗卫生服务类和罕见病患者群体类）。公众对各主题的情感总体呈现出低积极性和高消极性的倾向。结论 公众对罕见病药的价格、研发和供需问题关注度最高,并对我国当前罕见病的医疗现状深感担忧。建议加强和完善对罕见病患者的医药保障,如积极开展罕见病公共卫生服务,加强罕见病诊疗合作与罕见病药的研究;我国医药卫生相关部门可从医疗卫生服务、...     

欧美经验对我国孤儿药研发的借鉴意义刍议

目的建立我国孤儿药研究与开发的激励机制,保障孤儿药供应。方法通过分析欧盟和美国在孤儿药研究与开发激励机制方面的有益经验,综合我国医疗卫生事业发展现状,制订符合国情的研究与开发激励机制。结果与结论通过健全我国孤儿药研究与开发的激励机制,充分调动研发机构和企业参与孤儿药研究与开发的积极性,从而最终保障孤儿药的供应,保障公民生命健康权益。     

强化市场准入,关爱罕见病患者——2013年孤儿药界定与市场准入全国学术研讨会在宁召开

近日,由上海市医学会罕见病专科分会、中国药科大学、南京医科大学联合主办的＂2013年孤儿药界定与市场准入全国学术研讨会＂在中国药科大学顺利闭幕。长期以来,由于罕见病患者人群少、市场需求小、研发成本高,很少有企业愿意关注其治疗药物的研发,因而此类药品被形象地称为＂孤儿药＂。而我国政府现今尚未界定孤儿药等相关定义,也缺乏完善有效且具备可操作性的孤儿药准入政策。     

我国罕见病用药市场保障政策研究

2012年1月,《国家药品安全“十二五”规划》正式将罕见病用药(即罕用药)的研发和生产纳入国家药品规划范畴.而由于罕用药自身的特殊供求关系,市场调节并不能有效起到促进该产业发展的作用,因此罕用药市场保障政策的建立和完善至关重要.本文从罕用药市场保障政策的必要性入手,分析我国目前的罕用药市场保障政策体系,并重点对我国目前的罕用药市场准入政策、数据保护政策和医疗保险政策的现状、不足和发展加以研究.     

100个国内外知名药品品牌在我国市场的营销策略组合比较研究

目的:为国内制药企业制定市场营销策略组合提供参考。方法:采用χ2检验对国内(74个)、国外(26个)共100个知名药品品牌在我国市场运用的营销策略组合中的产品策略、价格策略、渠道策略、促销策略的数量分别进行统计分析,总结其运用规律。结果与结论:国内药企和国外药企药品品牌在产品策略和价格策略运用上有显著差别,产品策略方面国外药企比国内药企药品品牌更注重概念营销的运用;价格策略方面国内药企药品品牌更倾向于运用低价高促销策略,而国外药企药品品牌更倾向于高价高促销策略。渠道策略和促销策略运用上国内药企和国外药企药品品牌没有显著差别。     

抄孤儿药“捷径”,中国创新药或可覆盖全球——南京应诺医药科技有限责任公司董事长郑维义博士专访

<正>与欧美孤儿药研发的火爆现状截然不同,目前我国的孤儿药研发显得十分寒冻。本土自主研发成功的孤儿药微乎其微,深圳微芯的西达苯胺算是一个罕见的亮点,2015年年初获批上市的首个适应症是复发及难治性外周T细胞淋巴瘤,是中国首个授权美国等发达国家专利使用的原创新药。美国国立卫生研究院(NIH)数据显示,有约7000种罕见病影响着全球3.5亿人(美国定义是影响少于20万人的疾病,日本定义是影响少于5万人的疾病称为罕见病)。如今国际迎来一波孤儿药"走红"行情,我国孤儿药研发是否可借力走出"冰天雪地",实现有药用,用得起?     

《英国罕见病策略》分析及对我国的启示

目的:借鉴《英国罕见病策略》实施经验,为我国罕见病医疗保障政策的制定提供参考。方法:介绍《英国罕见病策略》的出台背景、实施现状及内容主旨,分析并总结其实施经验,并为我国相应机制的建立提供借鉴。结果与结论:英国通过加强信息收集、提升服务质量及联合患者组织等行为强化患者赋能,同时推广先进的疾病筛查及基因检测技术,开展罕见病诊疗培训,积极吸纳患者参与研究等,形成了完善的罕见病医疗保障体系。我国应当借鉴英国经验,同时立足本国罕见病现状,建立全面的罕见病医疗保障框架、扶持患者组织发展、完善罕见病服务体系并加强罕见病研究,以期为我国罕见病患者提供更好的健康保障。     

世界孤儿药界定政策对我国的启示

近年来,弱势群体的利益受到社会的广泛关注,对孤儿药药物政策的讨论也非常激烈,但我国现行的制度和政策对孤儿药认识不足,孤儿药界定缺乏相应的思路,孤儿药研发相关权益难以保障。本文分析解读世界现行孤儿药界定标准和依据,探究孤儿药发展的思路,为我国孤儿药的界定和政策制定提供参考依据。     

EMA迎来第1000个孤儿药指定

近日,欧洲药品管理局迎来了第1000个孤儿药设计。“孤儿药指定”是欧洲药品管理局孤儿药品委员会（Committeefor Orphan Medicinal Products,COMP）提出的概念。为了鼓励罕见病药物的研发,孤儿药品委员会于1999年提出了这一办法,为在欧盟研发孤儿药的公司提供协助与奖励,其中包括了研发方面的协助,监管费用的减少以及药品上市后竞争的保护。