重组人生长激素替代治疗对体脂含量的影响研究

目的分析重组人生长激素(rhGH)治疗生长激素缺乏症(GHD)后患儿体质量变化的规律及原因;寻找rhGH替代治疗后便捷、灵敏地监测脂代谢变化的指标,了解机体脂代谢变化与rhGH疗效的相关性。方法随机选择完全性生长激素缺乏症(GHD)患儿15例,给予rhGH0.033mg/(kg·d)治疗,疗程6个月。观察用药前后身高(Ht)、生长速度(GV)、身高标准差积分(HtSDS)的变化,评价rhGH的促生长作用;测量治疗前、治疗3个月后、治疗6个月后的体质量(Wt)、体脂含量(Fat%)、体质指数(BMI)、腰臀比(WHR),检测治疗前、治疗6个月后的血脂水平,评价GHD患儿rhGH治疗前、后脂代谢状况。分析rhGH治疗后机体脂代谢变化与rhGH疗效的相关性。结果治疗后患儿Ht、GV、HtSDS改善显著(P<0.01),rhGH促生长作用肯定;治疗后患儿Fat%、血HDL、LDL水平较治疗前显著下降(P<0.05),机体脂代谢得到改善;rhGH治疗3个月与治疗6个月的ΔFat%与ΔGV存在负相关性(r=-0.625,P=0.0096)。结论rhGH治疗GHD后的体质量增长,为非脂肪的增长;体脂含量监测便捷无创,较血脂...     

基因重组人生长激素治疗儿童生长激素缺乏症26例

目的　探讨基因重组人生长激素 (rhGH)对生长激素缺乏症 (GHD)患儿的疗效。方法　对 2 6例GHD给rhGH治疗 ,0 .1IU/ (kg·d) ,每晚皮下注射 ,疗程 0 .5年。结果　 2 6例身高平均增加 8.2± 0 .8cm/ 6个月 ,生长速率由治疗前 1.5± 0 .4cm/ 6个月增加至 6.5± 1.7cm/ 6个月 ,身高标准差由治疗前 4.5± 1.2减少至3 .2± 1.1,骨龄无明显增加 ,体重也略有增加。治疗期间第 1～ 3个月 75 %左右患儿出现甲状腺功能低下症状 ,但未影响体格线性增长。结论　rhGH是治疗GHD的一种有效、安全的促生长药物     

国产重组人生长激素治疗特发性矮身材患儿的疗效

目的观察重组人生长激素(rhGH)对特发性矮身材(ISS)患儿的促生长效果。方法选择矮身材患儿98例。按病因分为ISS组30例,生长激素缺乏症(GHD)组68例。二组患儿均予国产rhGH治疗,剂量分别为0.15、0.1 IU/(kg.d),每晚睡前皮下注射,疗程6个月。治疗前及治疗后3、6个月分别测定患儿的身高、体质量、骨龄,计算生长速度。结果治疗3、6个月二组生长速度均显著高于治疗前[ISS组:(7.3±2.9),(7.5±2.7),(3.5±2.1)cm年/,P<0.01;GHD组:(13.2±3.5),(13.5±3.6),(4.0±2.9)cm年/,P<0.01]。治疗6个月后ISS组27例身高增长,GHD组68例身高增长。治疗3、6个月二组同期的生长速度比较,GHD组高于ISS组(P<0.01)。结论国产rhGH治疗ISS患儿安全、总体有效,但疗效存在不均一性,且差于GHD患儿。     

重组人生长激素治疗生长激素缺乏症疗效观察

目的 观察基因重组人生长激素(rhGH)对生长激素缺乏症(GHD)患儿的疗效。方法 对15例GHD患儿应用rhGH治疗,每晚睡前皮下注射0.1 IU/kg,疗程6个月。结果 患儿身高由治疗前109.3±9.9cm增加到115.5±11.3 cm;年身高生长速度由治疗前2.8±0.6cm/年增加到11.6±3.5cm/年。治疗期间除少数患儿出现亚临床甲状腺功能低下,注射部位有轻度反应外,未发现明显副作用。结论 皮下注射rhGH是治疗儿童GHD的一种安全有效的方法。     

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生长激素缺乏症(GHD)是儿童生长迟缓(矮身材)的常见病因,1956年首次从人垂体中成功分离及提纯了人垂体生长激素(phGH),成为GH研究的标志性进展。1958年phGH用于治疗首例GHD患儿并成功地获得促生长疗效。但是,于1962~1985年3000例接受过phGH治疗的患儿中150例不幸染上Creutzfeldt-Jakob病(CJD)———致命性的脑炎。其原因归咎于垂体抽提过程中被朊病毒(prion)污染,而非GH本身。1985年phGH被禁止应用。同年,无CJD危险的基因重组人生长激素(rhGH)被美国FDA批准用于GHD治疗。rhGH是应用重组DNA技术,于1979年首次成功地使人生长…     

骨龄和遗传身高对重组人生长激素治疗生长激素缺乏症患儿疗效的影响

目的 观察重组人生长激素(rhGH)治疗原发性生长激素缺乏症(GHD)患儿的疗效,分析开始治疗时骨龄和遗传身高(FPH)对GHD治疗效果的影响.方法 对GHD患者应用国产rhGH治疗,选取其中36例完全性GHD男性青春期前患者,按骨龄不同将36例患者分成骨龄<9岁组(19例)和骨龄≥9岁组(17例);按FPH不同将36例患者分成FPH<170.79 cm组(13例),170.79 cm≤FPH<174.69 cm组(14例)和FPH≥174.69组(9例),分别进行治疗后0.5 a平均生长速率(GV)监测.结果 治疗时骨龄<9岁组GV值为(12.9±1.8)cm/a,明显大于骨龄≥9岁组[(9.2±2.1)cm/a](t=2.31 P<0.05);FPH≥174.69组GV值为(12.4±2.1)cm/a,明显大于FPH<170.79组[(10.1±2.0)cm/a](t=2.26 P<0.05).结论 开始治疗时骨龄和遗传身高对GHD患儿的促生长疗效存在显著影响.     

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目的探讨重组人生长激素(recombinant human growth hormone,rhGH,简称GH)治疗生长激素缺乏症(growth hormone deficiency,GHD)患儿效果及影响因素,建立GH治疗效果预测模型。方法回顾性分析1996年8月至2010年9月首都儿科研究所生长发育门诊确诊为GHD和多垂体功能低下(multiple pituitary hormonedeficiency,MPHD)且接受规范GH治疗的矮身材患儿115例临床资料,采用2009年卫生部最新颁布的中国儿童体格发育标准对儿童身高、体重进行标化,标准差计算采用国际公认的LMS方法。以治疗过程中的身高标准差分值变化(delta in height SDS,ΔHtSDS)和生长速度(growth velocity,GV)为效果评价指标,进行疗效和影响因素分析。用多元回归方法以75例治疗满1年且随访较规律者为模型人群,建立治疗效果预测模型。同时前瞻性随访15例规范治疗的GHD患儿为模型验证对象,对模型进行验证。结果患儿治疗第1年身高平均增长(10.56±2.83)cm,ΔHtSDS升高0.93±0.52;治疗前3个月的ΔH...     

IGF-I及IGFBP-3对生长激素缺乏症患儿诊断及疗效判断的价值

为了探求一次性抽血确诊生长激素缺乏症 (GHD)的方法和寻找一个检测GH治疗效果的可靠而敏感的生化指标 ,分别用RIA法和IRMA法检测25例GHD患儿血清胰岛素样生长因子 -I(IGF -I)、胰岛素样生长因子结合蛋白 -3(IGFBP -3) ,同时进行生长激素 (GH)刺激试验 ;将GHD患儿分为2组 ,完全性缺乏组 (cGHD)及部分缺乏组 (pGHD) ,将2组血清IGF -I、IGFBP -3与年龄、性别配对的正常儿童 (C组 )均值对照 ,并对照不同年龄及不同发育期的50例正常儿童参考范围 ,计算GHD患儿血清IGF -I、IGFBP -3的降低率 ;将IGF -I与GH峰值做相关性分析。用rhGH治疗GHD3个月后将IGF -I增高值 (△IGF -I)与治疗后每年生长速度 (GV)做相关性分析。结果显示 ,GHD组血清IGF -I、IGFBP -3均显著低于正常对照组 ,两组无重叠 ,cGHD组与pGHD组比较 ,两者差异显著 ;IGF -I及IGFBP -3在GHD组及C组均呈显著正相关 ;GHD组血清IGF -I与GH峰值呈显著正相关 (r=0.85,P<0.001) ,回归方程 :y=0.1613 +0.0235x ,由此可根据血清IGF -I测定值求出GH峰值 ;治疗3个月后△IGF -I与治疗后GV呈显著正相关。提示IGF -I、IGFBP -3对GHD患儿的诊断有重要价值 ;GH峰值可根据所测IGF -I由回归方程求出 ,以代替传统的生长激素刺激试验 ;IGF—I是判断rhGH治疗效果的可靠而     

重组人生长激素对生长激素缺乏儿童脂代谢和脂联素水平的影响

目的研究重组人生长激素(rhGH)对生长激素缺乏症(GHD)患儿脂代谢和脂联素水平的影响。方法对53例GHD患儿及33例年龄、性别相匹配的正常对照儿童,及接受rhGH治疗时间达1年以上的23例GHD患儿检测血三酰甘油(TG)、总胆固醇(TC)、胰岛素样生长因子-1(IGF-1)和脂联素水平,比较GHD组与正常对照组及rhGH治疗前后血脂和脂联素水平变化。结果GHD患儿53例中高脂血症22例(41.5%),GHD与对照组血TG、TC分别为(1.6±1.6)vs(1.1±0.4)mmol/L、(4.5±0.8)vs(4.1±0.6)mmol/L,两组比较有显著差异(P均<0.05);经rhGH治疗后,GHD患儿TG、TC均明显下降,而IGF-1明显升高,治疗前后比较均有显著差异(P<0.01,0.05);治疗后脂联素水平略上升,但治疗前后比较无显著差异。多元回归分析显示,IGF-1与年龄呈正相关,与其他因素无关;脂联素与TG呈负相关。结论GH可能直接参与GHD患儿血脂的调节,脂联素可能部分参与TG的代谢。     

重组人生长激素治疗生长激素缺乏症患儿影响生长速度疗效的因素

自1993年10月我们开始采用基因重组人生长激素（rhGH）治疗生长激素缺乏症（GHD）患儿,部分患儿疗程达7年半。现将治疗半年以上的患儿生长发育情况总结如下。     

重组人生长激素治疗对生长激素缺乏症患儿甲状腺功能影响的观察

我们对 1999年 11月至 2002年 12月期间应用国产因重组生长激素 (rhGH)治疗的 15例生长激素缺乏(GHD)患儿的甲状腺功能 (TF)进行检测,以观察rhGH患儿TF的影响。研究对象:GHD患儿 15例,男 13例,女 2例,年5 5~14(10 2±2 5 )岁。均符合以下标准: ( 1 )身高低同年龄同性别正常儿童身高 -2s以下,身材匀称;该组儿标准差积分 (SDS)为 - 3 0 ~ - 5 5 ( - 4 1±0 9 (2)与实际年龄相比,骨龄 (用Grulich Pyle图谱法评定 )后≥2年,该组患儿骨龄为 3 ~ 7(5 4±1 7)岁,骨龄落2 4~7 0(4 2±1 8 )岁。 ( 3 )临床上已排除营养不良,统器质性疾病,…     

重组人生长激素治疗青春前期生长激素缺乏症患儿第1年生长速度目标探讨

目的分析重组人生长激素(rhGH)治疗生长激素缺乏症(GHD)患儿的第1年生长速度,探讨判断rh GH疗效的理想目标。方法回顾性分析2000年1月至2009年12月于中山大学附属第一医院生长中心诊断的3岁至青春前期GHD患儿资料。按骨龄分段统计生长速度。以未接受rh GH治疗的GHD患儿257例的生长速度(HV_0)作为未治疗对照。接受治疗者再分为2组:GH激发峰值0.33 nmol/L(7 ng/m L)(GHD-1组),140例;GH激发峰值0.33~0.47 nmol/L(GHD-2组),33例。2组rh GH剂量均为每周0.7 U/kg。分别计算2组治疗1年时的生长速度(HV_1),并进行对比。结果治疗后2组的HV_1均显著高于HV_0,GHD-1组各骨龄段HV_1均显著高于GHD-2组(均P0.05):骨龄3岁段为11.0(10.5~11.5)cm/年vs.9.9(9.1~10.8)cm/年;骨龄3~5岁段为10.4(9.8~10.9)cm/年vs.8.8(8.3~9.2)cm/年;骨龄6~10岁段为9.5(9.1~9.9)cm/年vs.8.5(8.0~9.1)cm/年。GHD-2组的HV_1中位数与GHD-1组的第25百分位值(P25)相近。结论推荐青春前期GHD患儿rh GH治疗后第1年的生长速度的理想目标为GHD-1组HV_1的P25,即对3岁、3~5岁和6~10岁骨龄段分别至少达到9.9 cm/年、8.7 cm/年和8.3 cm/年。     

重组人生长激素治疗特发性矮小12个月疗效评估

目的 分析重组人生长激素(rhGH)对特发性矮小（ISS）患儿的治疗效果和影响因素,为寻求优化治疗效果的途径提供参考依据。 方法 回顾性分析2003年2月至2011年7月在首都儿科研究所生长发育门诊确诊为ISS患儿的临床资料,依据是否予rhGH治疗分为rhGH组和对照组。以身高标准差变化（ΔHtSDS）和生长速度（GV）作为评估指标进行疗效和影响因素分析。分析治疗期间骨龄、身高年龄及胰岛素样生长因子(IGF-1)水平的变化。 结果 rhGH组35例,对照组33例进入分析。①rhGH组治疗前、治疗后12个月HtSDS呈增长趋势(P<0.05);对照组均未见升高趋势。治疗后0～3个月的ΔHtSDS水平为(0.22±0.13),治疗后~6、~9和~12个月分别为(0.20±0.10)、(0.12±0.14)和(0.14±0.15),呈降低趋势,但差异无统计学意义。治疗后0～3个月GV为(10.78±2.70) cm·year-1,治疗后~6、~9和~12个月分别为(10.52±2.44)、(8.31±2.78)和(8.50±2.29) cm·year-1,呈降低趋势,但差异无统计学意义。治疗后0~6个月ΔHtSDS和GV水平均显著高于～12个月［ΔHtSDS :(0.43±0.20) vs (0.27±0.24), GV: (10.48±2.17) vs (8.48±2.39) cm·year-1］。②治疗后12个月的ΔHtSDS水平与治疗开始时的年龄呈负相关,与治疗后0～3个月的ΔHtSDS呈正相关;治疗后12个月的GV水平与治疗前的GH峰值和治疗后3个月的GV水平呈负相关。③治疗后1年青春期前、青春早中期和青春后期ΔHtSDS差异总体上有统计学意义（P=0.016）,其中青春期前显著高于青春早中期和青春后期;GV差异无统计学意义。④rhGH组治疗后12个月的骨龄变化差异无统计学意义,身高年龄显著高于对照组。⑤rhGH组IGF-1水平在治疗后1个月升高较明显,之后升高趋势减缓。 结论 rhGH用于ISS患儿的治疗应尽量选择青春期前;治疗后3个月的效果可作为第1年治疗效果的预测因素;rhGH治疗不会使ISS患儿骨龄明显提前。     

生长激素治疗原发性生长激素伴促性腺激素缺乏症时骨矿密度的观察

研究重组人生长激素(recombinant human growth hormone,rhGH)对生长激素伴促性腺激素缺乏症(growth hormone and gonadotropic deficiency)患儿骨矿密度(bonemineraldensity,BMD)的影响,对10例男性原发性生长激素伴促性腺激素缺乏症患者,平均年龄(15.9±3.1)岁(12.3岁～23.1岁),用单光子吸收法(single photon absorptiometry,SPA)测定桡骨远端1/3处的BMD.患者皆接受rhGH治疗,疗程12个月.分别于治疗前及治疗后6、12月测BMD、身高、骨龄.结果治疗前患者BMD较正常同龄儿明显低下(P＜0.01),治疗6月BMD较治疗前更见下降(P＜0.01),治疗12月时上升并高于治疗前基值.身高显著增加(P均＜0.01).提示GHD患者BMD降低,经rhGH替代治疗能予改善.     

Crouzon综合征合并生长激素缺乏症1例报告及重组人生长激素治疗随诊

目的报告1例Crouzon综合征合并生长激素缺乏症(GHD)患儿及其重组人生长激素(rhGH)治疗结果。方法回顾分析患儿以rhGH治疗2年的临床资料。结果患儿女性,5岁4月龄时身高98.2 cm(P_3),有特殊面容(舟状头、突眼、反颌畸形等)。基因检测示FGFR2基因存在c.1061CG(p.Ser354Cys)杂合变异,源自母亲,为已知的致病变异,诊断为Crouzon综合征。同时相关检查提示患儿合并GHD。给予rhGH治疗2年,身高117 cm,平均生长速率为9.4 cm/a。治疗期间,头颅磁共振监测提示侧脑室及第三脑室略扩张等表现未进展,眼科随诊示左眼视盘水肿程度较前减轻,未发现不良反应。结论矮小可能是Crouzon综合征的表型,rhGH治疗可以改善Crouzon综合征合并GHD患儿的身高,且未引起患儿颅内压增高等不良反应。     

重组人生长激素治疗特发性矮小患儿的疗效

目的 观察重组人生长激素( rhGH)治疗特发性矮小(ISS)的疗效.方法 2007年2月-2011年4月在本院儿科就诊并诊断为ISS的患儿62例.男38例,女24例；年龄5～12岁.每晚睡前皮下注射rhGH 0.15 IU· kg-1·d-1,观察1 a,自身比较生长速度(GV)、骨龄(BA)、体质量、身高、年龄对应的身高标准差积分( HtSDSCA)、BA对应的身高标准差积分(HtSDSBA)、BA/年龄( BA/CA)、预测成年身高(PAH)、胰岛素样生长因子-1(IGF-1)水平.结果 治疗1 a后,GV由治疗前(4.03±0.69) cm·a-1提高到(8.94±1.74) cm·a-1,身高由( 116.16±16.09) cm提高到(125.26±14.72) cm,HtSDSCA由-2.83±0.91提高到-2.07±0.94,HtSDSBA由0.21±1.01提高到1.14±1.25,PAH由(166.26±9.08) cm提高到(172.46±8.32) cm,治疗前后比较均有统计学差异.而BA、体质量、BA/CA 、IGF-1治疗前后比较差异均无统计学意义.结论 rhGH对ISS患儿促生长作用显著,且对BA无明显影响,不良反应少.     

国产重组人生长激素治疗生长激素缺乏症疗效观察

目的　正确评价国产重组人生长激素 (rhGH)治疗儿童生长激素缺乏症 (GHD)的疗效和安全性。方法　GHD 5 7例 ,予国产rhGH 0 .1U/(kg·d) ,疗程 6个月。并对其疗效进行观察。 结果　身高由 (12 0 .5±15 .9)cm增至 (12 6 .9± 14 .1)cm ,生长速率由 (2 .2± 1.2 )cm/年增至 (12 .8± 2 .7)cm/年 ,身高落后SD值由 (-5 .0± 2 .8)减至 (- 4 .0± 2 .3)。血清胰岛素样生长因子 1由 (48.2± 18.8) μg/L增至 (12 0 .2± 6 2 .4 ) μg/L。血清碱性磷酸酶由 (14 9.8± 6 0 .4 )U/L增至 (2 0 9.2± 71.3)U/L ,男性睾丸体积由 (4.5± 1.7)ml增至 (5 .3± 0 .8)ml。骨龄由 (5 .5± 3.1)年增至 (5 .9± 3.0 )年 ,体质量无明显变化。 18例出现亚临床甲减。结论　国产rhGH是治疗GHD安全、有效的药物     

从循证医学证据看生长激素促生长治疗的收益及风险

基因重组人生长激素（rhGH）自1985年上市以来,已经治疗了上百万矮身材患儿,适应证不断扩大。同时,超适应证用药及单纯为增高而用药的现象也越来越严重。为此,多个学术组织出台指南或共识期望规范rhGH的诊疗。rhGH治疗生长激素缺乏症（growth hormone deficiency,GHD）终身高获益最大,其他非GHD疾病包括特发性矮小、特纳综合征等应用rhGH促生长收益有限。rhGH长期应用的安全性尚存有争议,临床医生处方rhGH时应谨慎,做到规范化使用。     

重组人生长激素治疗不同垂体发育状况生长激素缺乏症患儿疗效的前瞻性研究北大核心CSCD

目的探讨重组人生长激素(recombinant human growth hormone,rhGH)对不同垂体发育状况生长激素缺乏症(growth hormone deficiency,GHD)患儿的治疗效果。方法前瞻性选取2020年6月—2021年12月许昌市妇幼保健院收治的90例GHD患儿为研究对象,根据垂体正中矢状高径将患儿分为垂体发育不良组(45例)、垂体正常组(31例)、垂体发育增大组(14例)。分析比较各组身高、生长速率、身高标准差分值、血清胰岛素样生长因子结合蛋白-3、胰岛素样生长因子-1,以及治疗前后上述指标变化的差值(差值用△表示)。结果治疗后3组身高、生长速率、身高标准差分值及血清胰岛素样生长因子结合蛋白-3、胰岛素样生长因子-1水平均高于治疗前(P<0.05);垂体发育不良组、垂体发育增大组△身高、△生长速率、△身高标准差分值、△胰岛素样生长因子-1、△胰岛素样生长因子结合蛋白-3均大于垂体正常组(P<0.05);3组不良反应发生率比较差异无统计学意义(P>0.05)。结论rhGH治疗不同垂体发育的GHD患儿均有促进骨生长、增加身高的作用,对垂体发育不良及增生患儿效果更明显,且安全性可靠。     

重组人生长激素治疗颅咽管瘤术后生长激素缺乏症

目的探讨低剂量基因重组人生长激素(rhGH)治疗颅咽管瘤术后生长激素缺乏症(GHD)患儿的疗效和安全性。方法回顾性分析2008年4月-2011年4月在北京三博脑科医院内分泌门诊治疗的12例7～15岁术后病理确诊为颅咽管瘤且继发生长迟滞患儿的病例资料及随访资料。患儿均给予rhGH治疗(每晚睡前皮下注射0.1 IU.kg-1,每周5次注射),疗程3～36个月。定期检测肝功能、肾功能、激素水平等指标,并比较患儿治疗前后身高、体质量、生长速度、身高标准差计数、胰岛素样生长因子1(IGF-1)、骨龄等生长指标的改变。结果在rhGH治疗期间,12例患儿在治疗第1年生长速率增加显著,由(2.2±1.3)cm.a-1增加到(6.63±4.97)cm.a-1(P<0.01),身高标准差计数由治疗前-3.3±2.3增加到-3.2±2.8,血IGF-1治疗前为(38±64)μg.L-1,治疗后为(173±167)μg.L-1(患儿治疗后血清IGF-1水平达到正常范围),差异均有统计学意义(Pa<0.01)。治疗期间,患儿肝肾功能等均保持在正常值范围,骨龄无明显变化,随访时尚无患儿肿瘤复发。结论低剂量rhGH治疗儿童颅咽管瘤术后继发GHD是经济、有效的,在充分评估及严密监控下开展GH替代治疗是安全的。