伴有t(8;21)的急性髓系白血病CD56表达及其预后意义

目的分析伴有t(8;21)的急性髓系白血病(acute myeloid leukemia,AML)患者CD56表达情况及其预后意义。方法回顾分析我中心33例伴t(8;21)的初诊AML患者的临床特征、治疗疗效及远期预后。结果 CD56阳性与阴性患者在性别、FAB分型、是否伴有附加染色体异常、基因突变、血象、骨髓原始细胞比例及完全缓解率方面均无显著差异(均P0.05)。CD56阴性患者无复发生存率高于阳性患者,但二者无统计学差异(P=0.273)。CD56阴性患者总生存率明显优于阳性患者(P=0.028)。结论 CD56可能是t(8;21)患者预后不良的指标之一。     

白血病干细胞抗原在急性髓系白血病中的表达及临床意义

目的:分析白血病干细胞(LSC)相关抗原在急性髓系白血病(AML)中的特点,探讨LSC特异性抗原与AML的类型、细胞遗传学及临床疗效的关系。方法:选取2013年1月-2016年3月在本院血液科住院的初诊急性髓系白血病(除外M3)患者61例,采用直接免疫荧光FCM进行白血病细胞的免疫表型及Tim-3、CD96、CD123检测,患者分为阳性组与表达阴性组,分析LSC抗原表达水平及与高白细胞计数、染色体、疗效的关系。结果:61例初诊AML(除外M3)患者中,Tim-3、CD96、CD123表达率分别为52.45%、44.26%、55.73%;在各亚型中的表达率与总体病例表达阳性率比较差异无统计学意义(P 0.05)。Tim-3、CD96、CD123表达阳性的患者更容易出现高白细胞计数,但与表达阴性的患者比较差异无统计学意义(P 0.05);Tim-3、CD96表达阳性的患者中检测出预后不良染色体核型比例较高,与表达阴性的患者比较差异有统计学意义(P 0.05); CD123表达阳性与阴性的患者中检测出预后不良染色体核型比例相差不大(P 0.05)。2个化疗疗程后Tim-3、CD96、CD123表达阳性的患者完全缓解率明显低于表达阴性的患者(P 0.05)。Tim-3、CD96表达阳性与阴性患者的总生存(OS)期比较,差异有统计学意义(P 0.05),CD123表达阳性与阴性患者OS期相差不大。结论:Tim-3、CD96、CD123在初诊AML(除外M3)各亚型中的表达水平与总体病例表达水平相差不大;Tim-3、CD96、CD123表达阳性的患者容易出现高白细胞计数,且2个化疗疗程后完全缓解率明显低于表达阴性的患者;Tim-3、CD96表达阳性患者中检测出预后不良染色体核型比例高,同时其总生存期也短于阴性患者。     

B系急性淋巴细胞白血病中CD20表达及其对预后影响

目的:探讨白细胞分化抗原CD20在B系急性淋巴细胞白血病(B-ALL)中的临床特征与及其对治疗转归影响。方法:回顾性分析2009年7月至2012年7月在我院血液科诊断和治疗的B-ALL患者126例临床特征及治疗转归,比较CD20阳性患者及CD20阴性患者第1疗程诱导治疗完全缓解率、复发率及2年生存率、2年无事件生存率。结果:126例B-ALL患者中CD20阳性患者31例(24.4%),CD20阴性患者95例(75.6%);在性别及年龄分布中,CD20阳性组和CD20阴性组间的差异无统计学意义。CD20阳性与阴性患者经第1疗程诱导治疗后获完全缓解率分别为88.2%(15/17),90.5%(57/63)(P0.05),复发率分别为53.3%(8/15),38%(19/50);2年总生存率分别为52.1%,92.3%;2年无事件生存率分别为33.7%,70.8%。结论:CD20在B-ALL CD20表达与临床特点方面无明显相关性,但其表达可能提示预后不良。     

CD123在淋巴细胞白血病细胞中的表达及在微量残留病监测中的作用

目的 探讨CD123在淋巴细胞白血病中的表达特点及意义.方法 应用多参数流式细胞术检测139例淋巴细胞白血病患者CD123的表达.以10名正常人骨髓淋巴细胞作对照.对105例急性B淋巴细胞白血病(B-ALL)患者行细胞遗传学分析.对97例B-ALL患者进行白血病微量残留病(MRD)分析.结果 ①10名正常人骨髓中B淋巴干/祖细胞、成熟B淋巴细胞及T淋巴细胞均不表达CD123.139例淋巴细胞白血病患者中,5例T-ALL和23例慢性B淋巴细胞白血病(B-CLL)患者CD123均阴性.111例B-ALL患者中106例CD123阳性(阳性率95.49%),其中包括12例早期前B-ALL、57例普通B-ALL、37例前B-ALL;5例成熟B-ALL患者CD123阴性.②在B-ALL患者中,CD123表达水平与p-Akt表达水平呈正相关,超二倍体患者组CD123表达水平高于非超二倍体患者组.③MRD阳性与阴性组患者比较,12个月内复发率分别为63.04%和21.56%,差异有统计学意义(P<0.01).MRD阴性组无病生存率[(48.23±1.82)%]高于MRD阳性组[(36.06±2.62)%].CD123在复发B-ALL患者中表达稳定性高.结论 CD123在B-ALL患者中普遍中度至强度表达,复发时表达稳定性高,是MRD分析较好的标志之一.     

CD34和HLA-DR在初治成人急性髓细胞白血病中的表达及意义

目的:研究CD34和HLA-DR在初治成人急性髓细胞白血病(M3除外)中的表达及意义.方法:应用流式细胞术测定初治成人急性髓细胞白血病患者骨髓细胞膜上CD34和HLA-DR的表达.结果:急性髓细胞白血病患者CD34、HLA-DR表达的阳性率分别为67.6%(96/142),74.6%(106/142);CD34,HLA-DR阳性表达组缓解率低于阴性表达组(P＜0.05);CD34/HLA-DR双阳性表达组缓解率低于双阴性表达组(P＜0.05).结论:CD34、HLA-DR在急性髓细胞白血病患者骨髓细胞中阳性表达率高,且阳性表达者完全缓解率低,提示预后不良.     

N-cadherin在急性白血病患者骨髓白血病细胞中的表达及意义

目的:探讨神经钙粘蛋白(N-cadherin)在急性白血病患者骨髓白血病细胞中的表达及意义。方法:应用流式细胞术检测N-cadherin在113例急性白血病患者骨髓白血病细胞中的表达并分析其与临床特征及预后的相关性。结果:N-cadherin在急性白血病患者骨髓白血病细胞中的表达存在差异,表达水平波动在0%-99.7%;成人急性髓系白血病患者N-cadherin~+组CD34~+率较N-cadherin~-组显著升高(67.39%vs 33.33%)(P=0.013),两组间1疗程CR率、总CR率及复发率间的差异无统计学意义(P0.05);急性淋巴细胞白血病患者N-cadherin~+组白细胞数(21.31±7.07 vs 51.10±23.69)(P=0.008)和外周血原始细胞比例〔(43.22±5.75)%vs(66.45±5.65)%(P=0.015)〕显著低于N-cadherin~-组,1疗程CR率和总CR率低于N-cadherin-组,复发率高于N-cadherin-组,但差异无统计学意义(P0.05);儿童急性淋巴细胞白血病患者N-cadherin~+组CD33~+率较N-cadherin-组显著增高(47.62%vs 0%)(P=0.012),两组间1疗程CR率和总CR率无显著差异。N-cadherin~+组复发率高于N-cadherin~-组(30.00%vs 0%)(P=0.115)。成人AML、非M3-AML、ALL和儿童ALL患者N-cadherin~-组中位生存时间、3年总生存(OS)率和3年无复发生存率均好于N-cadherin~+组,但其差异无统计学意义。结论:N-cadherin在急性白血病患者骨髓白血病细胞中的表达水平与部分临床特征有关,对急性白血病患者的生存有一定影响。     

多发性骨髓瘤患者骨髓活检组织中IL-8、CD56的表达及临床意义

目的 探讨多发性骨髓瘤(MM)患者活检骨髓组织中白细胞介素-8(IL-8)、CD56的表达及临床意义。方法 选取2019年1月至2021年5月该院收治的67例MM患者作为MM组,另选取同期于本院就诊的35例骨髓象检查正常的患者作为对照组。收集2组患者的骨髓组织作为检测标本,采用免疫组织化学法检测2组骨髓组织中IL-8、CD56的表达情况,分析其与MM临床特征的关系,并采用ROC曲线分析IL-8、CD56对MM的诊断效能。结果 与对照组比较,MM组骨髓组织中IL-8和CD56的阳性表达率明显更高(P<0.05)。Durie-Salmon(D-S)分期为Ⅱ期和Ⅲ期的MM患者骨髓组织中IL-8、CD56的阳性表达率高于Ⅰ期(P<0.05);Ⅲ期MM患者骨髓组织中IL-8的阳性表达率高于Ⅱ期,但差异无统计学意义(P>0.05);Ⅲ期MM患者骨髓组织中CD56的阳性表达率高于Ⅱ期(P<0.05)。IL-8诊断MM的曲线下面积(AUC)为0.788(95%CI:0.621～0.907,P<0.05),灵敏度为87.43%,特异度为80.15%;CD56诊断MM的AUC...     

CD56抗原与老年急性髓系白血病疗效及预后的相关性

目的探讨CD56抗原与老年急性髓系白血病患者疗效及预后的相关性。方法选取138例老年急性髓系白血病患者进行前瞻性研究,根据CD56抗原表达情况分为阳性组(74例)与阴性组(64例)。所有患者治疗方案均为蒽环类药物联合阿糖胞苷,比较阳性组与阴性组患者的完全缓解率、无病生存时间(DFS)、总生存时间(OS)、3年DFS率与3年OS率,对CD56抗原表达与患者DFS、OS进行相关性分析。结果阳性组与阴性组患者的完全缓解率分别为86.49%、93.75%,差异无统计学意义(χ~2=0.993,P=0.319)。阳性组DFS与OS分别为(1.64±0.57)年、(2.70±0.81)年,均短于阴性组(t=2.026,P=0.047;t=2.050,P=0.044),3年DFS率与OS率分别为22.22%、38.89%,均低于阴性组(χ~2=4.600,P=0.032;χ~2=4.848,P=0.028)。CD56抗原表达与DFS(r=0.425,P=0.002)、OS(r=0.557,P=0.000)均有显著正相关,与复发情况之间呈显著负相关(r=-0.756,P=0.001),阳性患者的复发风险更大。结论 CD56抗原表达与老年急性髓系白血病患者预后之间存在明显相关性,表现为CD56抗原阳性患者DFS与OS短于阴性患者,复发率更高。     

CD7和(或)CD56阳性急性髓系白血病患者干细胞表型分析及在微量残留病检测中的意义

目的 探讨CD7和(或)CD56阳性急性髓系白血病(AML)干细胞免疫表型特点及微量残留病(MRD)与白血病干细胞LSC的关系.方法 采用四色流式细胞术,以4～6组四色抗体组合检测51例CD7+和(或)CD56+及CD34+CD38+初治AML患者(除外M3)白血病细胞免疫表型,并检测CD34+CD38-Lin-LSC中CD123、CD90、CD117、CD7和CD56的表达.以28名正常人骨髓作为对照,以CD34+CD38+细胞同时表达CD7和CD56作为白血病细胞标志,对26例CD7+和(或)CD56+AML患者的53份标本进行MRD监测.结果 CD7+和(或)CD56+初治AML患者CD34+CD38+细胞和CD34+CD38-Lin-干细胞中,CD7+细胞相对比例分别为(77.39±20.71)%,(44.57±22.70)%,CD56+细胞分别为(56.71±32.56)%,(33.51±29.64)%,均明显高于正常对照(P＜0.01和P＜0.05).CD34+CD38-Lin-干细胞中低表达CD90(P＜0.01),高表达CD123(P＜0.01);CD117的表达和正常对照相比差异无统计学意义(P＞0.05).在随访的CD7+和(或)CD56+患者中,MRD阳性组CD34+CD38-Lin-亚群中CD7和(或)CD56表达的相对比例和实际比例增高的患者比例明显高于MRD阴性组,CD7+细胞实际比例增高的患者分别为71%(21例中15例)与16%(25例中4例)(P=0.001),相对比例增高的患者分别为81%(21例中17例)与24%(25例中6例)(P=0.000).CD56+细胞实际比例增高的患者分别为100%(4例)与12%(25例中3例)(P=0.001),相对比例增高的患者分别为75%(4例中3例)与20%(25例中5例)(P=0.031).CD7+AML患者中初治时CD7+CD34+CD38-Lin-细胞亚群实际比例高的患者治疗后较易出现MRD(P＜0.05).结论 CD7和CD56在AML患者的异常表达发生在AML细胞分化的早期阶段,治疗后CD34+CD38-Lin-干细胞中CD7+和CD56+细胞比例高的患者易出现MRD.     

伴三系病态造血初发性急性髓细胞白血病患者的临床及实验室特征分析

目的探讨急性髓细胞白血病(AML)的病态造血特点、免疫表型与临床疗效的关系。方法对87例AML患者骨髓细胞学特点、免疫分型及临床疗效进行比较分析。结果 87例AML患者中发现12例(13.8%)伴有三系病态造血(AML-TMD),且属于M3以外的法、美、英协作组诊断标准的各亚型。AML-TMD组骨髓原始细胞计数、骨髓细胞免疫分型表达异常:主要为跨系CD33与CD19/CD7/CD38共表达(37.1%)与跨阶段CD34与CD11b共表达(43.2%),与无TMD的AML组异常表达(12.1%、14.7%)比较差异有统计学意义(P<0.05);且AML-TMD首次完全缓解率低于无TMD的AML组,两者差异有统计学意义(P<0.05)。结论 AML-TMD治疗后各系的病态造血并不消失,对化疗不敏感,首次完全缓解率低,预后差。     

CD73在NPM1突变型急性髓系白血病患者中的表达及其临床意义

目的:探讨CD73在NPM1突变型及野生型急性髓系白血病(AML)患者中的表达及对其治疗疗效和预后的判断价值.方法:选取2015年6月-2019年6月本院收治的初治AML患者160例,同期选取本院非AML者的骨髓样本40例作为对照,分别比较健康者、NPM1突变型AML及NPM1野生型AML患者中CD73的表达,分析CD...     

儿童急性淋巴细胞白血病伴有TEL-AML1融合基因表达的免疫表型特点分析

为了探讨伴有TEL—AML1融合基因表达的儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）的免疫表型及其它临床特点，采用三色流式细胞术（FCM）检测免疫表型，用巢式逆转录聚合酶链反应（RT—PCR）检测TEL—AML1融合基因的表达；同时在FAB分型基础之上进行形态学（M）、免疫学（I）、细胞遗传学（c）分型。结果显示：④儿童B系ALL中TEL—AML1^＋占18．5％（22／119），主要以L2亚型为主，糖原（PAS）染色阳性率和积分值均数分别为65％和121，均高于TEL—AML1^-组（P〈0．05）；②与儿童B系ALLTEL—AML1^-组相比，TEL—AML1^＋年龄、性别、白细胞计数、外周血中幼稚细胞数目均未见有统计学差异；③TEL/AML1^＋组中，普通淋巴细胞表型295．5％（21／22）；与TEL／AML1^-组比较，CD13表达率增高（59．1％，13／22），CD20表达率减低（22．7％，5／22）（P〈0．05）；CD10及HLA—DR的平均荧光指数（MFI值）增高，分别为92．80及53．61（P〈0．05）。结论：儿童伴TEL—AML1融合基因表达在儿童ALL中较常见，且具有特殊的免疫表型特点，该特点可作为儿童白血病微量残留病的辅助检测。     

急性髓系白血病患者NPM1、FLT3和C-KIT基因突变的检测及其预后分析

本研究旨在评估NPM1、FLT3和C-KIT基因突变在急性髓系白血病（AML）患者中的发生频率和对预后的影响,并探讨这些突变与临床特点、细胞遗传学及生存情况的关系。对我院2010年8月至2012年10月收治的78例初治AML患者,采用PCR扩增产物直接测序法或毛细管电泳法检测NPM1、FLT3和C-KIT基因的突变情况,了解这些突变阳性患者的临床特征。结果显示,NPM1突变患者在AML中的发生率为14.1%,在正常核型AML中的发生率为26.7%。NPM1基因突变者发病年龄偏高（P〈0.05）,外周血白细胞和血小板数高（P〈0.05）,CD34低表达（P〈0.05）,而在性别比例、骨髓原始细胞比例、血红蛋白浓度、CD117和HLA-DR表达水平、完全缓解（CR）率、总生存（OS）率、复发率方面差异无统计学意义（P〉0.05）。78例AML患者中9例（11.5%）FLT3-ITD突变阳性,3例FLT3-TKD（3.8%）突变阳性,无同一患者同时发生这两种突变;FLT3-ITD突变者外周血白细胞和骨髓原始细胞比例较高（P〈0.05）,总生存率偏低（P〈0.05）,多见于正常核型（P〈0.05）,而在性别比例、年龄、外周血血小板数、血红蛋白浓度、完全缓解率、复发率方面差异无统计学意义（P〉0.05）。FLT3-TKD突变例数较少,未单独进行统计学分析。6例（7.7%）C-KIT突变阳性。C-KIT突变在异常核型AML中的发生率较高（P〈0.05）,复发率较高（P〈0.05）,总生存率较低（P〈0.05）,而在性别、年龄、骨髓原始细胞比例、外周血象、完全缓解率方面差异无统计学意义（P〉0.05）。结论：NPM1、FLT3和C-KIT突变检测有利于指导AML患者的治疗及预后评估。     

诱导化疗期定时骨髓象检查在急性髓细胞白血病预后判断中的价值

目的：分析诱导化疗期骨髓象检查结果与预后的关系。方法：对９６例原发、初治急性髓细胞白血病（ＡＭＬ）患者，于诱导化疗第１疗程期间定时作骨髓穿刺检查。结果：化疗第７天骨髓中幼稚细胞≤０．１０的患者１个疗程完全缓解（ＣＲ）率明显高于幼稚细胞＞０．１０的患者（分别为６４．６％和４０％，Ｐ＜０．０５）。对幼稚细胞＞０．１０的患者适当延长化疗时间可提高１个疗程ＣＲ率（５０％∶２５％，但与不延长化疗组相比无统计学差异）。停化疗后ＷＢＣ降至最低时骨髓中幼稚细胞比例和预后更具显著相关性，幼稚细胞≤０．１０的患者１个疗程ＣＲ率明显高于幼稚细胞＞０．１０的病例（６６．０％∶２５．８％，Ｐ＜０．００５），而难治病例发生率显著减少（７．５％∶４５．２％，Ｐ＜０．００５）。结论：诱导化疗期定时骨髓象检查有助于估计预后、指导治疗和改善疗效。     

自体外周血单个核细胞制备CIK细胞治疗恶性实体肿瘤应用价值研究

目的探讨自体外周血单个核细胞(PBMC)应用于恶性实体瘤过继性免疫治疗的有效性。方法选取恶性实体瘤患者100名,粒细胞动员后,单采PMBC并计数,分析相关因素;流式检测CIK细胞中NKG2D受体率及CIK细胞治疗前后外周血CD3+、CD4+、CD8+、CD4+/CD8+、CD16+CD56+、CD3+CD56+百分率;采用LDH释放法检测PMBC及CIK细胞的杀伤活性;利用Kaplan-Meier生存曲线对比分析CIK治疗组与非治疗组的生存期差异。结果 PMBC数与采血前外周血象的WBC及MNC总数相呈正相关,相关系数r分别为0.62、0.72(P<0.05),而与采集时间及血液流速无关。对照组、实验组各组CIK的杀伤活性与PMBC杀伤活性呈正相关(r分别为0.523、0.627,P<0.05)。培养前、培养至d 7、培养至d 14时CIK细胞杀伤活性都与NKG2D受体表达率成正相关r,分别为0.413、0.5460、.657(P<0.01)。CIK回输治疗前、后CD3+、CD4+、CD8+、CD4+/CD8+、CD16+CD56+、CD3+CD56数量分别为38.66±8.34及62.15±12.36(P<0.05)、30.16±10.26及38.15±9.46(P<0.05)、37.42±11.12及25.74±10.35(P<0.05)1、.15±0.12及1.89±0.12(P>0.05)、17.63±4.25及25.89±8.96(P<0.05)、0.93±0.31及5.67±1.84(P<0.05)。对照组及CIK治疗组的3年生存率平均为86.5%及79%(P<0.05)。结论实体瘤患者的自体PMBC可以用于CIK细胞的制备及治疗。     

CD68因子在急性髓系白血病患者中的表达情况及其临床相关性研究

目的:分析急性髓系白血病(AML)患者骨髓及外周血血浆中CD68因子的表达及临床特点。方法:采用四色流式细胞术检测50例初诊AML患者、23例对照组(非血液系统恶性疾病)的骨髓原始细胞CD68的表达情况。采用ELISA法检测85例初诊期、29例缓解期AML患者与24例对照组外周血血浆中CD68的表达情况。分析CD68因子的表达及其与临床特征的相关性。结果:非M3型AML患者骨髓白血病细胞中CD68表达率中位数为19.7%,明显高于对照组的0.2%(P<0.001)。非M3型AML患者外周血中CD68浓度中位数为67.97 pg/ml,明显高于对照组的29.94 pg/ml(P<0.01)。配对分析非M3型AML患者初诊时(45.72 pg/ml)与缓解期(55.12 pg/ml)外周血血浆中CD68浓度差异无明显统计学意义(P>0.05)。分别比较非M3型AML骨髓中CD68的表达率、外周血中CD68浓度与白细胞计数等临床资料相关性的结果表明:骨髓中CD68表达率越高,外周血白细胞数越高,血红蛋白及血小板数越低;外周血血浆中CD68浓度越高,外周血白细胞计数越高,完全...     

多发性骨髓瘤患者骨髓中CD56和CD117水平表达对评估疾病预后的价值

目的　探讨多发性骨髓瘤(multiple myeloma,MM)患者CD56和CD117表达在疾病预后评估中的价值。方法　选取2019年12月～2020年12月首都医科大学附属北京潞河医院32例初诊MM患者,根据骨髓中CD56和CD117表达,分为CD56+CD117+,CD56+CD117-,CD56-CD117+和CD56-CD117-四组,分别检测各组骨髓瘤细胞数、M蛋白含量和细胞遗传学结果;采用单因素方差分析CD56,CD117表达与骨髓瘤细胞数量、细胞遗传学结果在疾病预后判断中的意义。结果　CD56和CD117阳性率分别为62.5%和33.3%。CD56-CD117-组骨髓瘤细胞为36.6%±23.9%明显高于其他三组（5.5%±2.8%,12.1%±7.3%,24.4%±5.9%）,差异有统计学意义（F=4.061,P=0.022）。TP53阳性率在CD56-组（25%）显著高于CD56+组（14.3%）,差异有统计学意义（χ2=3.854,P=0.04）。CD117+组与CD117-组相比,TP53,1q21+,IGH融合阳性率比较差异无统计学意义（χ2=0.323~2.677,均P>0.05）。TP53和CCDN1/IGH阳性率在CD56-CD117-组（33.3%和50.0%）明显高于CD56+CD117+组（20.0%和40.0%）和CD56+CD117-组（11.1%和33.3%）差异均有统计学意义（χ2=6.036~14.579,均P<0.05）。结论　CD56-和CD117-MM患者肿瘤负荷较高,并且出现TP53缺失、CCND1/IGH融合和复杂核型等细胞遗传学异常风险较高,预后较差。     

小剂量马法兰治疗中、高危骨髓增生异常综合征临床疗效观察

目的 观察小剂量马法兰治疗中、高危骨髓增生异常综合征(MDS)的疗效和药物不良反应.方法 共有按MDS国际预后积分系统(IPSS)判断为中、高危组的30例初治患者入组.治疗方案为:马法兰2 mg,口服,每日1次,直至病程进展所致全血细胞减少加剧或骨髓原始细胞比例增高停药.达完全缓解(CR)或部分缓解(PR)者继续用药直至病情复发停药.结果 按2006年MDS 国际工作组(IWG)疗效修订标准判定,CR 9例(30.0%),PR 3例(10.0%),骨髓缓解(MCR)加血液学进步(HI)3例(10.0%),MCR 1例(3.3%),病情稳定4例(13.3%),治疗失败10例(33.3%).总有效率66.7%.骨髓增生活跃及以下组患者的CR+PR率(60.0%)和总有效率(80.0%)明显高于骨髓增生明显活跃及以上组(分别为0%和40%)(P值分别为0.002和0.045).中位随访时间为15.5(1～52)个月,中位生存时间为18个月,中位无复发生存时间为11个月.治疗过程中3例患者出现轻度骨髓抑制,1例因血小板输注无效导致脑出血而死亡,未见其他明显药物不良反应.结论 小剂量马法兰是治疗中、高危MDS患者的一种安全、有效的方法,并且可能更适用于骨髓增生低下的患者.     

小剂量马法兰治疗中、高危骨髓增生异常综合征临床疗效观察

目的 观察小剂量马法兰治疗中、高危骨髓增生异常综合征(MDS)的疗效和药物不良反应.方法 共有按MDS国际预后积分系统(IPSS)判断为中、高危组的30例初治患者入组.治疗方案为:马法兰2 mg,口服,每日1次,直至病程进展所致全血细胞减少加剧或骨髓原始细胞比例增高停药.达完全缓解(CR)或部分缓解(PR)者继续用药直至病情复发停药.结果 按2006年MDS 国际工作组(IWG)疗效修订标准判定,CR 9例(30.0%),PR 3例(10.0%),骨髓缓解(MCR)加血液学进步(HI)3例(10.0%),MCR 1例(3.3%),病情稳定4例(13.3%),治疗失败10例(33.3%).总有效率66.7%.骨髓增生活跃及以下组患者的CR+PR率(60.0%)和总有效率(80.0%)明显高于骨髓增生明显活跃及以上组(分别为0%和40%)(P值分别为0.002和0.045).中位随访时间为15.5(1～52)个月,中位生存时间为18个月,中位无复发生存时间为11个月.治疗过程中3例患者出现轻度骨髓抑制,1例因血小板输注无效导致脑出血而死亡,未见其他明显药物不良反应.结论 小剂量马法兰是治疗中、高危MDS患者的一种安全、有效的方法,并且可能更适用于骨髓增生低下的患者.