《体外基因修饰系统药学研究与评价技术指导原则(试行)》解读

近年来，大量细胞治疗产品申报临床试验，截至2022年10月，我国已有2个细胞治疗产品批准上市，为严重疾病治疗提供了有效的手段。基因修饰系统包括慢病毒、γ-逆转录病毒、腺病毒、仙台病毒等病毒载体系统，以及DNA、RNA、蛋白质和蛋白质-RNA复合物等非病毒载体类系统，目前已应用于多种细胞产品的基因修饰或编辑。为规范基因修饰系统的药学研究和评价，国家药品监督管理局药品审评中心于2022年5月发布了《体外基因修饰系统药学研究与评价技术指导原则(试行)》。本文结合该指南的起草思路，对指南进行解读，以方便读者更好地理解指南内容。     

《溶瘤病毒产品药学研究与评价技术指导原则（试行）》解读

近年来,随着技术的不断发展和研究的不断深入,溶瘤病毒产品对肿瘤细胞的选择性和有效性不断提高,对正常细胞的影响进一步降低,产品的安全性稳步提升,逐步成为国内外研发热点。为鼓励和促进溶瘤病毒产品的发展,国家药品监督管理局药品审评中心于2023年2月13日正式发布了《溶瘤病毒产品药学研究与评价技术指导原则（试行）》。本文结合指导原则制定背景,对指导原则内容和重点问题进行详细解读,以供业界更好的理解和运用指导原则技术要求,进一步促进国内溶瘤病毒产品研发和申报规范性。     

《体内基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则(试行)》解读

为鼓励和促进体内基因治疗产品的发展，国家药品监督管理局药品审评中心于2022年5月26日正式发布了《体内基因治疗产品药学研究与评价技术指导原则(试行)》。本文结合该指南的起草过程，对指南的主要内容和部分重点问题进行了详细解读，以便业界在开发和研究体内基因治疗产品时更好地理解和参考该指南技术的要求，促进体内基因治疗产品的上市申请。     

指导原则解读系列专题(十七) 药学研究资料综述撰写的基本考虑(一)

药学研究是药物研发的重要组成部分,是药物进行安全性、有效性研究的基础。药学研究资料综述应体现申报品种整个药学研究工作的总结、分析和自我评价内容,它对于注册申请人以及技术审评人员全面、系统地了解申报品种的药学研究内容具有非常重要的意义。文中根据相关技术指导原则,对药学研究综述资料的撰写内容以及需关注的相关技术问题进行了阐述,供药品注册和药学研究工作参考,以提高注册质量和效率。     

药学研究资料综述撰写的基本考虑(二)

药学研究是药物研发的重要组成部分,是药物进行安全性、有效性研究的基础。药学研究资料综述应体现申报品种整个药学研究工作的总结、分析和自我评价内容,它对于注册申请人以及技术审评人员全面、系统地了解申报品种的药学研究内容具有非常重要的意义。文中根据相关技术指导原则,对药学研究综述资料的撰写内容以及需关注的相关技术问题进行了阐述,供药品注册和药学研究工作者参考,以提高注册质量和效率。     

我国实施ICH Q系列技术指导原则的策略研究

通过对ICH Q系列指导原则与我国对应技术指导原则的对比研究,分析我国药品注册药学技术要求与ICH药学技术要求的主要差异。通过对公众、专家、企业进行问卷调查,摸清ICH Q系列指导原则在我国的认知和实施基础。在对比研究和问卷调查的基础上,结合ICH的要求,提出了ICH Q系列指导原则在我国实施的建议。     

合成多肽药物结构确证和质量研究

文中主要是结合药品注册技术审评过程中遇到的常见问题对《合成多肽药物药学研究技术指导原则》中结构确证、质量研究部分的一些关键问题进行归纳和分析，对指导原则中的一些技术要求，如有关物质研究方法的要求等进行深入和细化的阐述，同时对指导原则起草过程中存在争议的一些问题进行了说明。     

合成多肽药物结构确证和质量研究

文中主要是结合药品注册技术审评过程中遇到的常见问题对《合成多肽药物药学研究技术指导原则》中结构确证、质量研究部分的一些关键问题进行归纳和分析，对指导原则中的一些技术要求，如有关物质研究方法的要求等进行深入和细化的阐述，同时对指导原则起草过程中存在争议的一些问题进行了说明。     

合成多肽药物结构确证和质量研究

文中主要是结合药品注册技术审评过程中遇到的常见问题对《合成多肽药物药学研究技术指导原则》中结构确证、质量研究部分的一些关键问题进行归纳和分析，对指导原则中的一些技术要求，如有关物质研究方法的要求等进行深入和细化的阐述，同时对指导原则起草过程中存在争议的一些问题进行了说明。     

循证药学原则用于指导抗感染药物治疗痤疮

目的应用循证药学的原则指导痤疮治疗过程中抗感染药物的规范合理使用。方法通过检索近年来国内外相关文献,对目前主要用于治疗痤疮的药物进行评价,探讨药师如何将循证药学的原则应用到临床实践中。结果循证药学原则有助于药师解决痤疮临床药物治疗中的实际问题。结论循证药学可以促进临床合理用药,维护患者权益,保证安全、有效、经济地用药。     

临床药学实践中的循证药学

目的 :提出循证药学的定义、内容以及在临床药物治疗决策中的应用原则。方法 :阐述不同研究方法的证据效力及其影响因素 ,讨论如何对文献资料进行解释。结果 :循证药学的原则有助于临床药师解决临床药物治疗中遇到的问题。结论 :临床药师在选择、评价药物治疗方案和开展用药咨询的临床药学实践中 ,应用循证药学的原则与方法 ,正确地搜集、评价和应用相关文献 ,做出合理的决策     

应用循证药学原则指导药学信息的收集与评价

随着循证药学理念在药学实践工作中的应用和发展,人们对以证据为基础的药学信息服务提出了新的要求。本文通过对“循证药学”起源、概念、循证原理和作用的研究,初步探讨了应用“循证药学”原则来正确指导临床药学信息收集、评价的工作方法。     

化学药物口服缓控释制剂体内外相关性研究

《口服缓控释制剂药学研究技术指导原则》中多处提到了体内外相关性,文中试图通过对体内外相关性(IVIVC)的定义、创建、评价和应用等方面的介绍,对IVIVC可行性的评估以及IVIVC与生物豁免和释放度质量标准的关系的讨论,帮助研发者理解该指导原则的相关内容。     

关于人多能干细胞来源细胞治疗产品药学评价的思考

近年来,按照药品研发并申报临床试验的干细胞治疗产品数量增加,其研发技术与评价体系快速发展。国际上人多能干细胞(human pluripotent stem cell, hPSC)来源的干细胞治疗产品正处于Ⅰ/Ⅱ期临床试验阶段,相关产品包括hPSC分化产生的神经元、视网膜色素上皮细胞、胰岛beta细胞等,给药途径多为局部移植,一般用于退行性疾病、遗传病相关功能细胞的修复和替换,目前尚无同类产品上市。由于多能干细胞具有多向分化潜能,兼具在体内形成畸胎瘤的能力, hPSC来源的细胞产品与其他干细胞产品相比,其成瘤性风险相对高、诱导分化周期长、生产工艺复杂、质量表征手段仍在快速更新中,对其人体应用的科学评价构成了挑战。结合近期干细胞治疗产品临床试验申报资料审评和沟通交流过程中出现的问题,参考相关技术指导原则,本文围绕hPSC来源的细胞治疗产品的生产工艺和质量研究,提出现阶段的药学审评考虑点,以期增进研发者和监管方的交流。     

合成多肽药物结构确证和质量研究

文中主要是结合药品注册技术审评过程中遇到的常见问题对《合成多肽药物药学研究技术指导原则》中结构确证、质量研究部分的一些关键问题进行归纳和分析,对指导原则中的一些技术要求,如有关物质研究方法的要求等进行深入和细化的阐述,同时对指导原则起草过程中存在争议的一些问题进行了说明。     

脂质体制剂制备工艺及质量控制研究进展

脂质体是成功转化为临床应用的药物递送系统。在过去的几十年里，脂质体作为载药系统在治疗领域中开展了广泛和深入的研究，国内外已有多种脂质体药物的上市产品，但目前针对其系统的质量检测与评价的方法报道较少。本文结合国内外文献资料及相关技术指导原则，对脂质体药物的制备工艺及系统的质量评价方法等进行综述，为脂质体给药技术的开发和评价提供参考。     

药学安全信息的来源与利用

目的:从医院药学领域介绍如何利用现代计算机网络技术收集、评价药学安全信息及如何利用药学信息指导临床制定合理的治疗方案.方法:通过收集文献及药学网站信息.结果:药学信息内容十分广泛,在药学领域的不同部门药学信息所收集的内容、作用方式以及评价利用有很大不同,就医院药学领域应能更好地利用现代计算机网络技术收集、评价药学安全信息使病人得到安全、有效、经济合理的治疗.结论:医院药学信息的网络化可以提高合理用药水平,降低药源性疾病,避免医疗纠纷的发生.     

红外线治疗产品技术审查指导原则研究

目的红外线治疗产品技术审查指导原则旨在指导和规范红外线治疗产品的技术审评工作,帮助审查人员增进对红外线治疗类产品机理、结构、主要性能、预期用途等方面的理解,方便审查人员在该类产品注册技术审评时,能把握基本的要求和尺度。方法采用调研、召开专家会等形式开展。首先收集中外相关文献材料以及专家信息,据此以制定调研计划。根据文献整理情况和调研报告编写审评指导原则文稿,之后通过组织专家座谈并讨论,最终形成该类产品指导原则的终稿。结果与结论红外线治疗产品技术审查指导原则的实施必将指导和规范红外线治疗产品的技术审评工作,同时也将规范该类产品的企业生产、经营及其在医疗机构中的应用。     

注射用冻干制剂新药申报中的药学常见问题和基本考虑

注射用冻干制剂作为注射剂中的常用剂型之一，在药品注册申报中占较高比例。基于剂型特点、风险防范，梳理总结了注射用冻干制剂新药申报中常见的药学问题，包括未进行合理的灭菌或无菌工艺筛选与研究，未结合品种特点开展处方工艺开发，有关物质分析方法的检出能力研究不充分，配伍稳定性、输液管路相容性研究不全面等。结合相关行业指南及指导原则，从处方工艺开发、质量研究、稳定性研究等方面，阐述了注射用冻干制剂药学审评的基本考虑，以期为该类制剂的研发申报和技术评价提供参考。     

手性药物的质量控制研究

文中结合研发实例重点解读了《手性药物药学研究技术指导原则》中的药学研究思路与质量控制研究及稳定性研究等章节的内容,并归纳总结了在手性药物研发中的关键问题与常见问题。