胆总管囊肿精准治疗的理念及思考

<正>美国医学界于2011年提出精准医学(precision medicine)的概念,奥巴马政府在2015年美国国会咨文中提出了精准医学的规划(Precision Medicine Initiative)~([1])。精准医学是为患者"量身定制"出最佳治疗方案,以尽可能使患者获得最佳治疗效果和最少副作用,最终实现对于疾病和特定患者进行个体化精准治疗的目的~([2])。在肿瘤治疗方面,精准医     

骨髓源性抑制细胞与肿瘤相关研究进展

<正>肿瘤是危害人类健康的重大疾病,其侵犯、转移及治疗后复发是导致患者死亡的主要原因~([1])。机体的免疫系统具有识别和消灭肿瘤细胞的功能,但肿瘤细胞能够通过免疫逃逸和免疫抑制机制躲避机体的免疫反应~([2])。骨髓源性抑制细胞(myeloid derived suppressor cells,MDSCs)是近年来的研究热点,与肿瘤发生发展密切相关,有抑制肿瘤免疫作用~([3])。本文就MDSCs在肿瘤中的研究做一综述。1 MDSCs骨髓源性抑制细胞是一群异质性细胞,     

Survivin基因靶向药物研究进展

<正>Survivin基因被发现是一种小分子抗凋亡蛋白,存在于细胞线粒体中,是凋亡蛋白家族中最小的成员。Survivin基因已经成为在肿瘤治疗中抗肿瘤药物新的靶点,位于17号染色体(17q25),目前已明确Survivin-siRNA可有效抑制Survivin基因的表达~([1])。Survivin基因抑制细胞凋亡及有丝分裂,主要为负调控作用~([2]),且其过表达与耐药有关~([3])。根据Survivin的抑制特性作为肿瘤的基因治疗的可能已经明确。在过去的几年中,一些研究机构已经对如何抑制Survivin基因的活性进行了多种尝试及研     

儿童肿瘤溶解综合征的诊治进展

正肿瘤溶解综合征(Tumor lysis syndrome, TLS)是一种由于大量肿瘤细胞破坏,细胞内的核酸、磷、钾等成分进入血液,超过人体肝脏的代谢能力和肾脏的排泄能力,引起的严重的代谢紊乱疾病。最常见于应用化疗药物之后肿瘤细胞大量破坏~([1]),少数情况下也可以发生于肿瘤细胞的自动裂解~([2])。TLS多见于生长速度快且对化疗敏感的恶性肿瘤,如血液肿瘤中的非霍奇金淋巴瘤、急性非淋巴细胞白血病、急性淋巴细胞白血病等,以及某些上皮来源的实体瘤如小细胞肺癌、晚期乳腺癌、神经管细胞瘤等~([3])。急性肿瘤溶解综合征以儿童急性淋巴系统     

儿童肝母细胞瘤的不同治疗策略

<正>肝母细胞瘤(hepatoblastoma,HB)是儿童恶性肝肿瘤中最常见的一种,约占80%~([1])。HB的手术切除是治疗的基础,但大多数患儿在诊断时因肝脏占位巨大,不可进行根治性手术切除。近年来,由于辅助化疗和新辅助化疗的使用,患儿的生存率从20世纪70年代的30%达到了现在的70%～80%~([2])。这一进展不仅是由于新化疗药物[即顺铂(cisplatin,C)和多柔比星(doxorubicin,DOX)]的应用、新的外科手术方法(肝移植、超声剥离等)的开展,也有赖于国际研究组的多中心合作~([3])。现存指南的拟定都基于下面四个组织给出的建议:国际     

儿童肿瘤舒缓治疗进展

<正>近年来,我国儿童恶性肿瘤的发病率有逐年上升的趋势~([1]),其造成的死亡仅次于意外伤害,已经占儿童及青少年死因的第二位~([2])。随着经济水平、医疗水平、家长认识水平及医保惠及范围和程度的不断增高,肿瘤患儿的就诊率及接受治疗的比例都明显增加,也有越来越多的晚期或终末期肿瘤患儿在医院接受诊治,不可避免地涉及到肿瘤患儿的舒缓治疗(palliative care,PC)。早期,PC被认为仅仅是姑息治疗,目前,世界卫生组织定义PC是一种综合症状管理、心理支持和协助患有严重疾病的患者及其家属选择治疗方案的多学科交叉的治疗方式。     

造血干细胞移植治疗地中海贫血

正地中海贫血(简称地贫)病情严重的患者需要通过规律输血来维持生命,根据对输血的依赖程度,将地贫分为输血依赖型地贫(transfusion-de-pendent thalassemias,TDT)~([1])和非输血依赖型地贫(non-transfusion-dependent thalassemias, NT-DT)~([2])。地贫的治疗包括:(1)常规治疗,即规律输血和充分除铁。(2)药物治疗,使用药物调节a、β或     

儿科临床研究风险的特殊考量

<正>儿科临床研究是获得儿童用药安全资料的最有效途径~([1,2])。因机体代谢在不同年龄段儿童中具有多态性,与成人相比,将同一治疗方法用于不同年龄段的儿童时,疼痛、不适等不良反应发生的概率与强度亦会有所不同,且大多明显大于成人~([3])。因此,儿科临床研究更应重视研究的风险和受益的平衡。近年来,国家不断提高对儿科临床研究的重视和支持,优先支持研发儿童药品,修订儿童用药说明书~([3,4])。而这意味     

PD1/PD-L1通路在急性白血病中作用的研究进展

<正>通过近年来对肿瘤免疫调节机制的研究,发现在实体肿瘤及淋巴瘤中,肿瘤微环境对保护肿瘤细胞不被机体免疫系统识别和杀伤起到了非常重要的作用。其中程序性死亡分子1(programmed death 1,PD-1)及其配体PD-L1 (PD-1 ligand,PD-L1)是肿瘤微环境中重要的负性免疫调节信号,抑制了肿瘤特异性CD8+T细胞的免疫活性,介导了肿瘤细胞的免疫逃逸~([1])。PD-1/PD-L1轴被认为是肿瘤细胞逃避免疫监视的重要机制,成为一个重要的免疫检查点~([2])。PD1与其配体PD-L1的作用已被广泛研究,近几年在血液系统恶性肿瘤中也进行了新的临床和     

计算机辅助手术系统指导小儿肝脏肿瘤精准手术

<正>随着小儿肿瘤学研究的深入,肿瘤患儿的生存率和生存质量得到明显改善~([1])。小儿原发性肝脏肿瘤占小儿肿瘤总发病率的1%～4%,居第10位~([2])。由于肝脏解剖的复杂性以及小儿的特殊性,小儿肝脏肿瘤的治疗较成人更具挑战性,对手术精细度的要求也更高。肝脏肿瘤按照性质分为良性肿瘤和恶性肿瘤。良性肿瘤约占40%,主要以血管瘤、肝脏错构瘤、肝细胞腺瘤等为主;恶性肿瘤约占     

神经母细胞瘤手术后并发症及预防

<正>神经母细胞瘤(neuroblastoma,NB)是最常见的儿童期颅外实体瘤~([1])。多学科协作治疗的观念正逐渐被人们接受,但手术仍在神经母细胞瘤治疗中起到重要作用~([2])。由于肿瘤自身具有对周围脏器与血管的侵犯倾向,手术切除往往面临技术方面的挑战。有数据统计,NB术后并发症的发生率约占     

肺动脉移位联合Slide方法矫治肺动脉吊带一例

正肺动脉吊带(pulmonay artry sling,PAS)是一种罕见的婴幼儿期先天性心血管疾病,解剖特征为异常左肺动脉走形于食管气管之间压迫气管造成气管狭窄,半数以上患者气管软骨呈全环"O"型环样改变(complete trachtal rings,CTR)~([1,2])。PAS患者常存在反复呼吸道感染、气道梗阻,预后不佳,故一经确诊,无论有无肺部感染,都需及时行手术治疗~([3-5])。PAS的外科治疗方法主要包括血管再植术和气管成形术~([3])。肺动脉移位(pulmonary artery translocation,PAT)联合Slide方法矫治肺动脉吊带合并气道狭窄目前临床应用较少~([6])。2020年12月,浙江大学医学院附属儿童医院收治了1例肺动脉吊带合并长段气管狭窄患者,在全麻体外循环下行左肺动脉移位以及Slide重建术,现报道如下。     

~(125)I-放射性粒子植入术治疗儿童头颈部横纹肌肉瘤研究进展

正横纹肌肉瘤(rhabdomysarcoma,RMS)是儿童最常见的软组织肉瘤,约占儿童肿瘤的6.5%左右,其发病率在小儿颅外肿瘤中仅次于神经母细胞瘤、肾母细胞瘤后居第3位~([1])。头颈部是最常见的发病部位,约占RMS的35%~45%左右,多见于眶周、眼睑、鼻咽及腮腺区~([2])。RMS对化疗及放疗均敏感,但外放疗对骨骼发育及外观的影响较显著~([3])。随     

儿童肿瘤化疗相关恶心呕吐药物治疗的研究进展

正化疗所致恶心呕吐(chemotherapy-induced nausea and vomiting, CINV)是儿童肿瘤治疗过程中常见的不良反应,频繁而剧烈的呕吐会引起食欲下降,影响进食量,从而导致营养缺乏,免疫力下降,严重的还可能造成水、电解质紊乱,酸碱平衡失调等~([1+3])。呕吐也是影响患者依从性和疗效的重要因素之一~([2-3]),因此有效预防CINV至关重要。化疗药物的致吐潜能是导致CINV的主要原因,根据化疗药物如不给予预防措施发生CINV的可能性,分为高度(90%)、中度(30%～90%)、低度(10%～30%)和轻微(10%)4个致吐风险等     

儿童哮喘家庭教育现状

正哮喘是儿童常见慢性气道炎症性疾病。2010年全国第三次儿童哮喘流行病学调查结果显示,我国主要城市和城区14岁以下儿童哮喘累计患病率为3.02%,较1990年第一次调查的1.09%增加了近2倍~([1])。儿童哮喘的反复发作对患儿生活造成了严重影响,也给家长带来心理压力和经济负担~([2])。哮喘控制是长期用药治疗和管理的过程,但是儿童自我管理意识和行为能力较低,需要在其照顾者的参与和协助下完成,家长对疾病的认知不足会影响患儿治疗依从性,最终造成哮喘控制不佳~([3])。2009年,中国哮喘儿童家长知信行调查项     

拉布立海治疗肿瘤溶解综合征相关高尿酸血症临床进展

正肿瘤溶解综合征(tumor lysis syndrome,TLS)是最常见的肿瘤急症之一,在临床上表现为以高尿酸、高钾、高磷、低钙血症为主的代谢紊乱~([1])。高尿酸血症所致急性肾损伤代表了TLS最严重的结果,因此,纠正高尿酸血症对于防治TLS至关重要。别嘌呤醇是传统的抗尿酸药物,通过抑制黄嘌呤氧化酶,阻止次黄嘌呤转换为黄嘌呤、阻止黄嘌呤生成尿酸;但不能减少已经生成的尿酸,故对于高尿酸血症,别嘌呤醇只能有一部分的预防作用而无治疗作用,限制了其在TLS防治中的广泛使用~([2])。新型降尿酸药物—重组尿酸氧化酶拉布立海(rasburicase),通     

经皮肾镜取石术在儿童肾结石中的应用及进展

<正>过去20年来,儿童结石病的发病率明显升高,特别是处于青春期的青少年~([1-3])。有研究显示肾结石在儿童的发病率已经上升至5‰([1])。儿童肾结石的治疗一直是极具挑战性的课题~([4])。尽管各国地域不同,但是各国专家一致认为,面对高风险的儿童结石患病率及复发率,我们需要采取高效和对发育中的肾脏尽量减小损伤的治疗措施([5])。大部分     

永存第五对主动脉弓胚胎发育及临床诊疗的研究进展

正永存第五对主动脉弓(PFAA)是一类极其罕见的先天性心血管畸形,系胚胎发育过程中第五对主动脉弓发育异常所致的一类先天性主动脉弓畸形~([1])。自1969年Van Praagh~([2])等报道尸检发现PFAA后,世界各地学者陆续对PFAA进行了病例和病例系列报告。本文就PFAA的胚胎发育过程及其临床诊断和治疗简要综述。1流行病学现状PFAA发病率极低,Gerlis~([3])等发现2 000例先天性心     

儿童与青少年T淋巴母细胞淋巴瘤研究进展

<正>T淋巴母细胞淋巴瘤(T lymphoblastic lymphoma,T-LBL),来源于不成熟前体T淋巴母细胞,是一种高度侵袭性非霍奇金淋巴瘤(NonHodgkin's lymphoma,NHL)~([1])。约占LBL的80%～90%,男性多见~([2]),在儿童及青少年NHL中发病率排第二位~([3])。最常侵犯纵隔及淋巴结,90%的患者出现胸腺或纵隔肿大~([2,4])。与T-ALL在很多生物学     

儿童肝母细胞瘤的治疗研究进展

<正>肝母细胞瘤(hepatoblastoma,HB)是儿童时期最为常见的原发性肝脏恶性肿瘤,发病率约为2.46/百万人~([1])。多药化疗以及手术治疗仍然是治疗HB的主要手段。自上个世纪70年代以来,生存率已提高到70%~80%左右~([2-3])。自2014年儿童肝脏肿瘤国际协作组(The Children's Hepatic tumor International Collaborative,CHIC)~([4-5])以及国内的研究者对儿童HB治疗以手术、化疗为主要手段已经达成了共识。但多药耐药(muhidrug resistance,MDR)的出现、术后残留、复发严重影响了治疗的疗