CCLG-ALL2008方案治疗儿童急性淋巴性白血病单中心疗效分析

目的分析CCLG-ALL2008方案治疗儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)的单中心疗效,为改进该方案提供临床依据。方法符合入组标准的100例ALL患儿,接受了CCLG-ALL 2008方案治疗,回顾性分析治疗结果及治疗相关毒副作用。结果 100例中低危ALL 49例,中危23例,高危28例。诱导缓解率97%。化疗期间发生严重感染24例(24%),并发大脑后部可逆性脑病综合征(PRES)6例,发生治疗相关死亡(TRM)8例。本组病人的2年和5年累积复发率均为(12%±0.04),2年和5年总体生存率(0S)均为(83%±0.04),2年和5年无事件生存率(EFS)均为(79%±0.04)。低危组与高危组间0S差异有显著性(χ~2=12.026,P=0.001);低危组与高危组间EFS差异有显著性(χ~2=14.291,P=0.000),中危组与高危组间EFS差异亦有显著性(χ~2=5.356,P=0.021)。影响生存的主要因素是诱导期严重感染所致TRM、疾病复发以及病人治疗途中失访。结论 CCLG-ALL 2008方案治疗儿童ALL完全缓解率高、复发率低,降低诱导期严重感染所致TRM,减少高危疾病复发,并改进高危病人综合管理以使病人能接受完整治疗,可进一步提高生存率。     

儿童急性髓细胞白血病单中心疗效分析

目的回顾性分析BCH-AML05方案治疗儿童急性髓细胞白血病(AML)的效果。方法 2011年1月-2017年1月期间符合研究条件的68例AML患儿接受BCH-AML05方案治疗,其中12例同时存在髓外粒细胞肉瘤(GS)。按方案将病人分为高危、中危和低危组,分别接受5个疗程强化疗。3组病人最初3疗程一致,分别为诱导1(DAE方案)、诱导2(DAE方案)及诱导后(MMA方案)治疗。此后,低危组患儿再给予巩固1(CLASP 12 g方案)及巩固2(HA方案)治疗。中高危组患儿则根据是否诱导1方案获得完全缓解(CR)给予2个不同巩固疗程,如诱导1即获得CR,则巩固1和巩固2疗程分别为MMA(8 mg)及CLASP(12 g)方案;如诱导2才获得CR,则巩固1和巩固2疗程分别为MMA(10 mg)及CLASP(18 g)方案。收集病人临床资料,分析疗效并比较不同危险组间病人生存情况。结果病人完全缓解率(CR)94.11%,2年和3年累积复发率分别23%和29%,2年和3年总生存率(OS)62%、58%,2年和3年无事件生存率(EFS)均为57%。不同危险组病人OS和EFS比较差异无显著性(P值分别为0.264、0.421)。合并GS患者OS和EFS稍优于未合并GS患者,但两组间差异无显著性(P值分别为0.171、0.169)。结论BCH-AML05方案治疗儿童AML获得了较好疗效,不同危险度患儿生存率无显著差异;合并GS的AML患儿,化疗效果有优于未合并GS患者的趋势。     

CCLG-2008方案治疗儿童急性T淋巴细胞白血病单中心疗效分析

目的分析CCLG-ALL2008方案治疗儿童急性T淋巴细胞白血病(T-ALL)的单中心临床疗效。方法收集我科接受CCLG-ALL2008方案治疗的25例T-ALL患儿的临床资料,回顾性分析病人治疗效果及治疗相关毒副作用。结果 25例患儿,中危7例,高危18例;伴有中枢神经系统白血病(CNSL)3例;诱导缓解率96%。化疗期间发生严重感染7例(28%),并发可逆性后部脑病综合征(PRES)3例,继发第二肿瘤朗格罕斯细胞组织细胞增生症(LCH)1例,发生治疗相关死亡(TRM)1例。3年累积复发率为(17±0.08)%。CNSL 3年累积复发率为(4±0.04)%。单纯髓外白血病(EML)3年累积复发率为(10±0.07)%。本组病人的3年总体生存率(OS)为(87±0.07)%,3年无事件生存率(EFS)为(83±0.08)%。影响生存的主要因素是疾病复发和诱导期严重感染所致TRM。结论 CCLG-ALL2008方案治疗儿童T-ALL的单中心初步疗效好,CR率高,复发率低。     

BCH-AML05方案治疗儿童急性髓细胞性白血病的疗效评估

目的 总结BCH-AML05方案分层治疗儿童急性髓细胞性白血病（AML）的临床疗效,探讨如何进一步提高儿童AML无事件生存（EFS）率。方法 回顾性分析首都医科大学附属北京儿童医院2005年1月至2014年6月收治的初治AML患儿的临床特点及治疗疗效。采用Kaplan-Meier方法评估患儿的总体生存（OS）率及EFS率。结果 185例初治AML（除M3外）患儿纳入分析,均接受了BCH-AML05方案治疗,其中标危47例、中危90例、高危48例。中位随访时间24（0.5~129）个月。①第一疗程达完全缓解(CR)者106例(57.3%),第二疗程达CR者45例（24.3%）,总CR率为81.6%。②8年OS率和EFS率分别为(66.2±4.2)%和(54.1±5.5)%,标危组分别为(65.7±10.4)%和(57.2±8.5)%,中危组分别为(70.3±5.2)%和(60.2±7.4)%,高危组分别为(51.6±10.1)%和(31.3±14.5)%。③34例（18.4%）接受了造血干细胞移植,8年OS率及EFS率分别为(73.5±9.5)%和(67.7±9.9)%。④复发36例(19.5%),中位复发时间12(3.5~ 53)月。死亡52例（28.1%）,其中化疗相关死亡20例（10.8%）;诱导失败死亡11例（5.9%）,复发相关死亡18例（9.7%）;早期死亡率为5.4%。⑤154例行Flt3基因突变检测,Flt3-ITD阳性16例（10.4%）,其中6例（37.5%）诱导化疗后达CR,11例（68.8%）死亡。结论 BCH-AML05方案为儿童AML有效的化疗方案,精准的危险度分层更能提高AML患儿的长期生存率。高危患儿应尽早接受造血干细胞移植。     

中国儿童白血病协作组2018方案治疗儿童急性T淋巴细胞白血病的多中心中期结果总结

目的总结中国儿童白血病协作组2018(CCLG-ALL 2018)方案对急性T淋巴细胞白血病(T-ALL)的治疗效果, 并探讨影响预后的相关因素。方法前瞻性多中心队列研究。纳入国内21家三甲医院的新诊断T-ALL患儿共299例患儿为研究对象, 接受CCLG-ALL 2018方案的治疗, 收集临床资料, 评估治疗效果, 通过Lasso回归进行变量筛选, 利用筛选的变量进行模型构建, 评估与无事件生存率(EFS)、总生存率(OS)及累积复发率相关的预后指标。结果纳入299例新诊断T-ALL患儿, 占全部急性淋巴细胞白血病患儿的9.9%(299/3 026), 其中男224例、女75例, 发病年龄7.0(4.7, 10.6)岁。经过规范CCLG-ALL 2018方案治疗, 随访31.1(17.3, 43.8)个月, 患儿3年OS为(91.3±1.8)%, 3年EFS为(83.2±2.7)%, 累积复发率为(7.9±1.7)%。诱导治疗第15天微小残留病(MRD)>10.00%为EFS(HR=1.89, 95%CI 1.04～3.44)、OS(HR=2.82, 95%CI 1.35～5....     

CCLG-ALL2008方案治疗儿童急性淋巴细胞白血病复发患儿的特征分析

目的 了解CCLG-ALL2008 方案治疗儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)复发患儿的临床特征。方法 选取2008 年4 月至2013 年6 月间初诊为儿童ALL,并接受CCLG-ALL2008 方案治疗的591 例患儿,回顾性分析并随访观察其中80 例复发患儿的临床特征。结果 CCLG-ALL2008 方案治疗后标危组、中危组、高危组复发率分别为7.0%、10.7%、28.7%(P<0.05)。TEL/AML1 阳性ALL 患儿复发率为8.0%,其复发患儿5 年预期总生存率(OS)为37.04%;MLL 阳性与BCR/ABL 阳性ALL 患儿复发率分别为35.0% 和24.2%,5 年OS 为0。复发者以超早期为主,占53%,超早期复发者5 年OS 为0;早期和晚期复发分别占34% 和14%,其5 年OS 分别为11.44% 和60.00%。复发部位以单纯骨髓复发为主(83%),单纯骨髓复发患儿5 年OS 为9.23%;骨髓伴有骨髓外复发患儿占11%,其5 年OS 为25.00%;单纯骨髓外复发患儿占6%,其5 年OS 为100%。T 细胞型ALL 患儿复发率为9.5%,其复发患儿5 年OS 为0;B 细胞型ALL 患儿复发率为14.3%,其复发患儿5 年OS 为15.52%。结论 CCLG-ALL2008 方案治疗后高危组患儿复发率较高;MLL、BCR/ABL 等基因阳性是高危复发因素。免疫分型与复发率无明显相关性。早期复发、单纯骨髓复发、T 细胞型ALL 复发及伴有BCR/ABL、MLL 等基因异常者复发后生存率极低。     

AML-XH-99-M3方案治疗33例儿童急性早幼粒细胞自血病临床总结

目的 评价AML-XH-99-M,方案治疗儿童急性早幼粒细胞白血病(M3)疗效.方法 33例M3患儿接受AML-XH-99-M,方案治疗,应用Kaplan-Meier方法进行生存分析,评估患儿的无事生存期(EFS)、无疾病生存期(DFS)及总生存期(OS),所有数据采用SPSS13.0软件统计.结果 33例患儿30例(90.9%)一个疗程达完全缓解(CR),余3例二个疗程CR,总CR率为100%,复发6例(18.2%),平均复发时间为29(16～38)个月,死亡2例(6.1%),7年EFS和DFS均为(73.4±9.4)%,总OS为(91.2±6.0)%,维持治疗中间歇加用全反式维甲酸(ATRA)和无ATRA两组EFS差异有统计学意义,分别为(88.9±10.5)%和(62.5±13.6)%(P<0.05).结论 AML-XH-99-M,方案治疗儿童M3获得了很好的CR率,具有较高的EFS、DFS和OS,维持治疗中加用ATRA可明显降低复发率、提高EFS.     

CCLG-ALL2008方案治疗10岁以上儿童及青少年急性淋巴细胞白血病的疗效分析

目的 探讨CCLG-ALL2008方案治疗10岁以上儿童及青少年初诊急性淋巴细胞白血病（ALL）的长期疗效。方法 收集2008年4月至2015年4月采用CCLG-ALL2008方案治疗的150例10岁以上ALL患儿的临床资料,采用Kaplan-Meier生存分析评估患儿总体生存（OS）率和无事件生存（EFS）率。结果 150例患儿中,男87例（58.0%）,女63例（42.0%）,中位年龄11（10~15）岁;中危患儿84例（56.0%）,高危患儿66例（44.0%）;B-ALL患儿122例（81.3%）,T-ALL患儿28例（18.7%）;融合基因检测阳性51例（34.0%）,其中BCR-ABL阳性16例（31%）,TEL-AML1阳性11例（22%）,E2A-PBX1阳性8例（16%）,其他基因阳性16例（31%）。采用CCLG-ALL2008方案治疗1个疗程完全缓解率为96.0%（144/150）。150例患儿中位随访时间为52（3~122）个月,5年OS率为79.0%±3.5%,5年EFS率为67.3%±4.1%。中危患儿和高危患儿,以及B-ALL患儿和T-ALL患儿间5年OS率及5年EFS率比较,差异均无统计学意义（P > 0.05）。诱导治疗结束时骨髓达完全缓解患儿的5年OS率及5年EFS率均高于骨髓未达完全缓解者（P < 0.05）。结论 10岁以上儿童及青少年ALL患儿采用CCLG-ALL2008方案治疗,其完全缓解率高,5年OS率及EFS率均较高。诱导治疗后未达到完全缓解患儿预后不良。     

CCLG-ALL2008方案治疗不同分子生物学特征儿童急性淋巴细胞白血病的长期疗效分析

目的 探讨CCLG-ALL2008方案治疗具有不同分子生物学特征的初诊儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）的长期疗效。方法 选取按照CCLG-ALL2008方案治疗的940例初诊ALL患儿为研究对象,针对不同分子生物学特征ALL的长期疗效进行回顾性分析。结果 940例ALL患儿中,男570例,女370例,中位年龄5（1~15）岁,中位随访时间65（3~123）个月。完全缓解（CR）率为96.7%,预期10年总体生存（OS）率为（76.5±1.5）%,无事件生存（EFS）率为（62.6±3.0）%。患儿经治疗达CR后,总复发率为21.9%,其中ETV6-RUNX1阳性患儿复发率最低,且易于晚期复发;MLL重排阳性患儿复发率最高,且易于早期复发。ETV6-RUNX1阳性患儿的预期10年OS率明显高于伴有TCF3-PBX1阳性、BCR-ABL阳性、MLL重排及无分子生物学特征患儿（P < 0.05）。ETV6-RUNX1阳性患儿的预期10年EFS率明显高于伴有BCR-ABL阳性和MLL重排患儿（P < 0.05）。结论 分子生物学特征是影响ALL患儿长期预后的指标,MLL重排、BCR-ABL融合基因阳性是预后的不良指标,ETV6-RUNX1融合基因阳性患儿长期生存率较高。     

AML1-ETO 融合基因对儿童急性髓系白血病 M2型预后的影响

目的：探讨 AML1-ETO 融合基因对急性髓系白血病 M2型患儿治疗效果及预后的影响。方法收集2006年至2012年于我院小儿血液病房首次确诊并进行治疗的48例急性髓系白血病 M2型患儿,经细胞形态学、免疫学、细胞遗传学、分子生物学分型后 AML1-ETO 融合基因阳性的患儿为 A 组(31例),AML1-ETO 融合基因阴性的患儿为 B 组(17例)。比较两组第一疗程完全缓解(complete remission, CR)率、第二疗程 CR 率、总 CR 率、无事件生存(event-free survival,EFS)、总体生存(overall survival,OS)和复发率等情况。并分析与 AML1-ETO 融合基因阳性患儿预后相关的因素。结果入选患儿中 A 组总 CR率为90.3％,B 组 CR 率为94.1％。A 组5年 EFS 为(60.9±9.6)％,B 组5年 EFS 为(25.5±11.0)％,A组5年 OS 为(69.3±8.6)％,B 组5年 OS 为(31.9±12.7)％,A、B 两组的 EFS、OS 比较差异有统计学意义。A、B 两组复发率分别为22.6％、58.8％。有无脾脏肿大、初诊时的白细胞计数、有无 CD56、CD71、第一疗程是否达到完全缓解及危险度分型、AML1-ETO 融合基因是否转阴与 AML1-ETO 阳性患儿预后有相关性。结论 AML1-ETO 融合基因是影响 AML-M2型患儿预后的良好因素。有无 CD56、CD71、第一疗程是否达到完全缓解及危险度分型、AML1-ETO 融合基因是否转阴与 AML1-ETO 阳性患儿预后有显著相关性。