“重大新药创制”关键技术的选择、特征与评价

“重大新药创制”关键技术的选择研究和评价，对药物研发行业领域的发展及相应政策的制定，对提高医药产业的竞争力具有重要意义。文中探讨了建立新药创制关键技术评估指标的基本原则；确定了针对新药创制各个环节关键技术的综合评价体系；为新药研发领域关键技术的评价和考核提供参考手段和方法。     

“重大新药创制”关键技术的选择、特征与评价

“重大新药创制”关键技术的选择研究和评价，对药物研发行业领域的发展及相应政策的制定，对提高医药产业的竞争力具有重要意义。文中探讨了建立新药创制关键技术评估指标的基本原则；确定了针对新药创制各个环节关键技术的综合评价体系；为新药研发领域关键技术的评价和考核提供参考手段和方法。     

“重大新药创制”关键技术的选择、特征与评价

“重大新药创制”关键技术的选择研究和评价，对药物研发行业领域的发展及相应政策的制定，对提高医药产业的竞争力具有重要意义。文中探讨了建立新药创制关键技术评估指标的基本原则；确定了针对新药创制各个环节关键技术的综合评价体系；为新药研发领域关键技术的评价和考核提供参考手段和方法。     

“重大新药创制”关键技术的选择、特征与评价

“重大新药创制”关键技术的选择研究和评价，对药物研发行业领域的发展及相应政策的制定，对提高医药产业的竞争力具有重要意义。文中探讨了建立新药创制关键技术评估指标的基本原则；确定了针对新药创制各个环节关键技术的综合评价体系；为新药研发领域关键技术的评价和考核提供参考手段和方法。     

美国新药技术成熟度评价研究

目的研究提出适合我国新药研发和药品安全管理的技术成熟度评价机制。方法借鉴美国新药研发技术成熟度等级(biomedical technology readiness level,BTRL)评价标准与方法,结合我国新药研发、监管和产业化特点,提出我国成熟度评价等级和指标,并在重大新药创制科技重大专项研发管理中开展探索分析。结果与结论探索建立我国化学药和生物制品技术成熟度评价等级标准,将为我国新药研发科研项目和保障药品安全提供管理与评估工具,为其他行业领域提供参考借鉴。     

“重大新药创制”综合性大平台2007～2011年药学专利申请比较研究

“重大新药创制”专项旨在全面提升我国的新药创新与研发能力,特别是在全国范围内布局了15个“综合性新药研究开发技术大平台”.本文通过研究“大平台”承担机构2007～2011年申请的药学领域的专利情况,分析各机构药学专利申请总量和专利技术点,以期能为客观评估“重大新药创制”专项的实施绩效与发展潜力提供参考依据,为专项今后的布局与实施提供参考,并指出大多数机构对国内优先权专利及国际专利的申请还不够重视.     

我国新药创制的发展现状及问题浅析

新药创制的能力和水平是重要的民生问题。本文分析了我国新药创制的发展现状:基地平台建设逐渐完善,园区发展成聚集化态势,医药服务业发展快速,企业研发投入不断增长,产业格局仍以化学药为主。通过国内外比较,指出我国新药创制存在的问题:新药靶点的源头创新不足,自主创新药物少,在研靶点以追随为主;基础研究向应用的转化匮乏;关键核心技术存在差距;临床研究能力暂未满足需求;关键试剂与装备依赖进口;产业整体水平相对滞后,研发投入不足,企业竞争力弱。我国应高度重视新药创制,从战略规划层面进行系统布局,出台鼓励新药创制的政策措施,引导医药企业积极应对和参与国际竞争。     

我国化学药改良型新药申报审批情况分析与思考

通过分析2016—2021年化学药改良型新药的申报审批情况，从化学药改良型新药的治疗领域分布、改良的剂型统计、优先审评审批数据等角度分别比较分析，以期为化学药改良型新药的研究开发提供思路和参考。结果表明在研发分类选择方面，选择2.2和2.4类改良型新药治疗往往会获得较高的注册成功率，其研发风险和技术难度相对较低，可以作为未来研究与开发的重点；在治疗领域方面，抗肿瘤药和免疫机能调节药、神经系统用药等是改良型新药的研发热门，符合我国政策导向；在剂型选择方面，高端制剂技术可作为2.2类改良型新药的研发切入口；在审评审批通过率方面，避免如注射用紫杉醇聚合物胶束等品种的“扎堆”申报。     

2008年医药行业十大最具影响力事件

让我们回望2008年，一起从记忆深处搜寻无法从记忆中抹去的医药行业发生的那些事儿……1）汶川地震颤动医药界，医药企业用自己的实际行动承担起厚重的社会责任，无愧于合格的企业公民的称号；2）奥运掀起环保热潮，医药行业亦在其列；3）重大新药创制计划启动，中国新药自主研发的春天正在走来；4）中药注射剂再遇危机；     

人工智能在新药发现中的应用进展

人工智能在新药研发领域中发挥着至关重要的作用。目前,自然语言处理、机器学习、深度学习、知识图谱等人工智能关键技术已广泛应用于新药研发的各个环节,全球多家人工智能企业与制药企业也开启了深度合作模式,为生物医药的发展带来了新的机遇。介绍了机器学习方法和深度学习方法在新药发现领域的应用进展及相关企业,并总结了人工智能应用于新药发现的机遇与挑战,旨在为从事人工智能+新药研发工作的科研技术人员提供思路与参考。     

整合医药研发与评价资源，建立“中国卒中新药研发产业联盟”

目的：提出建立”中国卒中新药研发产业联盟”的意义、目标和规划。方法：文献检索及专家咨询。结果与结论：建立和发展卒中新药研发产业联盟，定期召开卒中治疗企业与临床机构共识会议，有利于促进卒中领域新药和器械的研发与评价。     

新药研发项目管理知识领域的拓展

该文对新药研发项目管理体系的知识领域进行了拓展，增加了新药研发项目创新管理、知识管理和风险投资管理3个知识领域。     

中药与天然药物的新药研究思路与实践

中医药作为我国独特的卫生资源、潜力巨大的经济资源、具有原创优势的科技资源、优秀的文化资源和重要的生态资源,在国家经济社会发展全局中有着重要价值和作用,并在世界范围内受到越来越高的重视。在新药研发领域,中药及天然药物已成为创新药物发展的源泉,中药与天然药物新药研发亦成为我国创新药物研发的重要发展方向之一。但纵观我国的中药新药研发状况,不难发现我们作为中医药的发源地,我国中药新药研发的创新能力与水平仍存在许多问题。其中,中药组方的筛选优化、证候的药效评价、剂型的选择与制备、全面质量控制以及临床有效性评价等方面的问题日益成为制约现代中药与天然药物发展的关键技术问题。本文作者针对不同来源、不同类别中药及天然药物新药的研究与评价,根据多年中药新药研究经历、经验与思考,提出了源于经典方剂、临床经验方、医院制剂、现代医药学研究的科研方及源于实验室筛选的单方、组分或成分等不同类别中药及天然药物新药研究与评价的思路。在中医临床与基础研究相结合,组方筛选、提取工艺、制剂制备、药效评价、质量控制和临床评价等方面开展创新型研究。并列举不同类别品种的研发过程,介绍了研究方案和评价方法,为中药及天然药物新药研发提供借鉴与参考,以期提高新药研发的效率和成功率,提升中药及天然药物新药研发的水平。     

我国创制的抗肿瘤药物泽布替尼

泽布替尼是是我国本土研发成功的抗肿瘤新药。作为跟随性药物,虽然省去了靶标的概念验证,但应在安全有效性能上优于先行者。本品的研发目标明确,临床前数据表明达到了提高选择性和生物利用度的目标。构建的分子结构是在全新的母核骨架上安排、调整和优化结构,走的是创新之路。在时间轴上,从2012年立项到2019年底FDA批准上市,七年时间成功地创制了国际水平的新药,质量和效率都是很高的。本文从药物化学视角简要地叙述了研发的脉络,希望对国内新药创制有所启示和示范。     

国内外新药研发平台建设的初步比较

新药研发平台是整合新药研发技术体系及相关要素而构成的对研发新药具有基础支撑和综合集成载体作用的、开放完整并不断发展创新的有机系统。国际上政府层面的平台比较宏观综合,科研院所和大型制药公司层面的平台具有系统性、规模性,中小型制药公司层面的平台比较细致专业。我国新药研发平台的建设自＂九五＂以来经历了萌芽期、雏形期,现已在＂重大新药创制＂科技重大专项的支持下步入全面建设期,从单一技术性的研发中心发展到包含完整研发链条的综合性技术平台。本文通过比较分析国内外平台建设情况,对今后我国新药研发平台的建设和管理提出了建议和展望。     

药物分子设计的策略：苗头和先导物的品质决定新药的成败

苗头化合物-先导物-候选药物是创制新药的三个重要里程碑，其中候选药物的确定是新药创制的关键环节，将创制过程分成研究和开发两个阶段，并且开发阶段所有环节都取决于候选药物的化学结构，所以决定了临床前和临床研究的命运。候选药物质量的高低又受制于先导化合物的类药性和苗头化合物的品质，苗头化合物演化成先导物是将新药的研究植根于有研发前景的结构上，先导物的优化是将活性化合物转化成候选药物的过程，是在药效、药代、安全性和物化性质等多维空间中的优化操作。本文结合实例讨论了发现苗头、确定先导物、先导物优化和确定候选药物的策略原则。     

先声药业：不创新毋宁死

＂未来8～10年是中国新药研发的黄金时期,随着国家重大新药创制专项成果的逐步出现,10年后,中国医药行业的创新水准将迎来一个质的飞跃,届时,创制为主的行业格局有望初步形成。＂先声药业高级副总裁殷晓进对中国医药行业的创新之路充满了信心。     

新药研发方案选择模型的构建

目的建立新药研发方案选择模型,提高新药研发方案选择的科学性和有效性。方法结合新药研发方案选择的主要目标,构建新药研发方案选择评价指标体系,采用基于模糊群决策的方法和多指标评价分析法构建新药研发方案选择模型并通过实例进行可行性验证。结果建立了基于模糊群决策的新药研发方案选择模型,并通过一个实例分析证明了选择模型的可行性。结论建立的基于模糊群决策的新药研发方案选择模型能够科学、有效的对各种新药研发方案进行综合评价,为提高新药研发的成功率奠定基础。     

“重大新药创制”科技重大专项“十二五”计划报告会在京举办 全国人大常委会副委员长桑国卫作主题报告

<正>《中国医药科学》讯(记者鲁沂)"重大新药创制"科技重大专项"十二五"计划北京报告会于3月1日在北京国际会议中心召开。此次会议由北京市卫生局、北京市科委、北京市药品监管局、北京市中医管理局、"重大新药创制"科技重大专项实施管理办公室联合主办,中国医药科研开发促进会承办。全国人大常委会副委员长桑国卫,在会上作了《创新药物发展战略与现状》的主题报告,报告分析介绍了全球新药研发投入产出严重不均衡带来的巨大挑战、国际新药研发的最新趋     

创新的真正目的

从今年5月5日高达50多亿元的“重大新药创制”科级专项的启动，足以看出我国要从仿制为主向自主创新为主转变的决心。尽管50亿元这一数字还不够国外一个新药的研发费用（平均10亿美元），但无论如何，近年来，国家已经在政策上给国内的新药研发不少扶持。然而目前状况仍不容乐观，本期“药政”栏目中张克坚如是写道。