造血干细胞移植治疗儿童白血病若干问题

该文涉及各类儿童造血干细胞移植(HSCT),如骨髓移植(BMT)、外周血造血干细胞移植(PBSCT)和脐血移植(UCBT)治疗白血病的优缺点及HSCT在儿童白血病治疗中的地位。绝大多数儿童白血病可通过正规联合化疗根治,仅少数(约20%)高危、难治及复发的白血病是异基因HSCT的适应证,无适合的同胞供体时,可选择HLA全相合非血缘相关BMT或PBSCT,UD-UCBT更适合于儿童患者。     

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造血干细胞移植(HSCT)已成为恶性和非恶性血液病有效治疗手段之一。我国异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)工作开展较晚,由于受供体来源及经济、卫生条件因素限制,发展较慢,与发达国家相比尚有一定距离。1小儿HSCT的现状和特点1.1我国小儿HSCT发展状况我国小儿HSCT规模小,发展慢,其原因主要是经济、技术及供体限制等方面问题。1985年张肇和等开展了我国小儿骨髓移植(BMT)治疗再生障碍性贫血和重症β地中海贫血,未获得满意效果。20世纪90年代初北京301医院及上海新华医院开展了小儿实体瘤的自体HSCT。可进行HSCT的儿科单位仅2～3…     

造血干细胞移植治疗儿童重症系统性红斑狼疮

造血干细胞移植(HSCT)治疗重症自身免疫性疾病已成为临床上一种值得探索的重要治疗手段,现综述HSCT治疗重症SLE的发展史、临床指征、造血干细胞采集方案、干细胞的净化、预处理方案和整体疗效、移植相关危险因素、相关机制及异基因间充质干细胞移植治疗重症SLE的研究进展.     

造血干细胞移植治疗重型β地中海贫血

<正>造血干细胞移植(HSCT)通过预处理克服受者免疫屏障,然后输注正常供体的造血干细胞(HSC),替代重型β-地中海贫血(β-地贫)受者体内基因缺陷的HSC,从而重建受者正常红系造血,是目前临床唯一可根治重型β-地贫的治疗方法。1982年Thomas等报道同胞骨髓移植(BMT)治疗一例重型β-地贫首获成功,迄今为止全世界已有超过3000例重型β-地贫患者接受各种HSCT[1]。供体HSC的来源由最初单一骨髓发展到动员的外周血造血干细胞(PBSC)和脐带血。     

异基因造血干细胞移植在溶酶体贮积症治疗中的应用

溶酶体贮积症(LSD)是因溶酶体的结构或功能异常导致水解酶缺陷,引起相应底物不能降解,进而导致多器官、多系统功能异常。该疾病种类多样,临床表现复杂且缺乏特异性,总体预后较差。目前治疗可采用方法有酶替代治疗、基因治疗及异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)等。异基因造血干细胞移植是当前治疗部分儿童LSD的有效方式,尤其是非亲缘脐血干细胞(UCBT),被认为是治疗LSD的优先移植物来源。移植时年龄越小,受益程度越大,因此强调明确诊断尽早移植,建议在明显症状出现前进行。国内大多采用清髓性预处理方案。     

异基因造血干细胞移植在治疗儿童白血病中的应用

造血干细胞移植(hematopoietic stem cell tramsplantation,HSCT)是20世纪中叶逐步发展起来的一种临床治疗技术.近几年,HSCT病例在逐年增加,国际骨髓移植登记处、欧洲骨髓移植协作组(EBMT)等国际性组织公布的2001年数据表明,当年全球HSCT病例数达8万例,移植病种达40余种.EBMT总结的1999年21430例移植病例中,自体(包括异体同基因)HSCT约占69%,主要用于实体瘤的治疗;异基因HSCT占31%,主要用于白血病等恶性血液病和某些非恶性血液病的治疗.HSCT现已成为治疗白血病的有效方法之一.     

肝素联合前列地尔脂质微球体和低分子右旋糖酐防治造血干细胞移植后肝静脉闭塞症

肝静脉闭塞症(VOD)是造血干细胞移植(HSCT)后严重的并发症之一。病情凶险,病死率高达50％,是异基因造血干细胞移植中仅次于感染和移植物抗宿主病(GVHD)的第三位导致移植相关死亡的原因。本单位用小剂量肝素联合前列地尔脂质微球体(商品名凯时)、低分子右旋糖酐治疗异基因HSCT后VOD共2例,均获得痊愈。现将有关资料报告如下。     

儿童急性髓系白血病的治疗

急性髓系白血病(acute myeloid leukemia, AML) 约占儿童急性白血病的20%.随着强化的化疗、造血干细胞移植(HSCT)及支持疗法的改进,AML的预后已得到显著改善,在过去的20年中,5年生存率已上升至60%[1].患儿的核型和对诱导化疗的反应已在不同的研究中被证实可以作为风险组分层的条件,在随后的临床研究中已被采用.通过区分不同复发风险的患儿,让我们有依据去判断是否应在第一次完全缓解(CR1)时做异基因造血干细胞移植(allo-HSCT),更好地平衡移植治疗的相关死亡(TRM).     

造血干细胞移植治疗重型β地中海贫血

自1982年美国Thomas等首例报道用异基因骨髓移植(allo-BMT)成功治愈一例14月龄的重型β地中海贫血(简称β地贫)患儿以来，目前全世界已有超过1500例重型β地贫患者接受各种造血干细胞移植(HSCT)。供体造血干细胞的来源包括骨髓、动员后的外周血造血干细胞(mPBSC)和脐带血(UCB)。近20年的临床研究经验表明HSCT是目前能根治重型β地贫血的方法，本文将就如何选择合适的患者／供体和预处理方案、移植物抗宿主病(CVHD)预防及移植效果等作一介绍。     

脐血干细胞移植在儿童疾病中的应用前景

骨髓造血干细胞移植(BMT)是近年来各国应用较为广泛的医治血液系统疾病的方法。BMT可分为自体和异体造血干细胞移植两种,由于种种原因均开展得很局限。一般无血缘关系的人群中。HLA配型一致的机率是1～2万分之一,再加之对骨髓移植的偏见使多数人不愿接受HLA配型检测,因此,干细胞的来源成为干细胞移植的一大难题。