罕见病真实世界研究的思考

目的:研究探索真实世界证据在罕见病领域的应用及现状。方法:罕见病自然史研究是获取真实世界证据的重要来源,思考罕见病自然史研究的设计和应用。结果:自然史研究获得的数据经过分析总结成为真实世界证据,用来支持孤儿药研发及上市申请。结论:罕见病发病率低,基础研究不足,研发活动面临困境。罕见病自然史研究旨在形成真实世界证据,了解疾病发病机制和疾病进展,加强基础研究向转化医学研究转化。     

真实世界研究中个人信息和隐私保护的考虑要点

真实世界数据(RWD)/真实世界证据(RWE)的应用已成为当前热点话题,临床研究开展过程中受试者个人信息和隐私保护问题同样日渐引起关注。本文基于相关的法规和技术指南,结合RWD的主要来源及特点,讨论在真实世界研究(RWS)开展过程中受试者个人信息和隐私保护的关注要点,以期为更好地应用RWD/RWE及规范RWS中数据治理的关键环节提供有益的参考。     

药械真实世界数据研究应用的若干思考

自2019年启动药械真实世界数据研究应用试点工作以来,我国积极开展真实世界证据采集和用于监管决策的研究探索,已取得了阶段性成果。为进一步推动利用真实世界数据加快创新药械审评审批的探索与实践,本文从新时代、新力量的角度,审视了真实世界数据概念出现的内在涵义,总结了近年来我国在药械真实世界数据研究应用领域中取得的系列成果,并展望了未来药械真实世界数据研究应用的趋势和前景。     

真实世界研究方法在中成药上市后安全性评价中的应用

目前,国内外利用真实世界研究对已上市的药品进行安全性评价已经成为一种趋势.本文讨论了利用真实世界研究方法对中成药上市后进行安全性评价的必要性、可行性以及研究类型,并分析了前瞻性观察性研究、回顾性观察性研究和Meta分析3种真实世界研究方法在中成药上市后安全性评价中应用.     

真实世界研究外对照设置的方法学进展

目前,在全球范围内,基于真实世界数据开展真实世界研究获取真实世界证据,用以支持药品/医疗器械的临床和监管决策,已成为值得研究与关注的重要话题,而形成证据的关键环节是设置可比的对照。该文从外对照设置出发,探讨真实世界研究外对照定义、应用场景,应用外对照的研究设计、统计分析、偏倚评估及报告规范等方面内容,以期为相关研究获取高质量真实世界证据,及使用真实世界证据支持决策提供参考。     

真实世界证据应用于儿科医药产品研发中的挑战及对策研究

目的:为促进真实世界证据在儿科医药产品研发中的应用提供参考.方法:介绍真实世界证据在欧美国家儿科领域应用的进展情况,分析真实世界证据在儿科医药产品研发中的应用障碍,并提出一系列可行性建议.结果 与结论:真实世界证据已被广泛应用于儿科医药产品研发中,包括评估和验证生物标志物及预后指标、临床试验设计与优化、支持扩大适应证、...     

体外诊断试剂真实世界研究的进展与思考

真实世界证据用于支持药品和医疗器械临床评价与监管决策日益受到重视,国内外均有药品和医疗器械基于真实世界证据获批上市.国内外监管机构陆续发布了多个真实世界研究相关的指导原则,对真实世界数据的研究加以引导和规范.体外诊断试剂作为一类特殊的医疗器械,其临床研究的特点和需求与一般医疗器械有所差异.关于真实世界研究与证据在体外诊...     

基于真实世界数据的药物利用研究综述

近年来,医学信息技术突飞猛进,基于真实环境分析大规模的诊疗数据并挖掘其中规律,已经成为国内外药械上市评价及监管决策的重要手段。真实世界研究作为药物利用研究领域一种新的药物临床评价方法,为观察性研究在实际疗效或效果方面的评价带来了机遇和挑战。然而,作为药物利用研究领域广大学者关注的热门方法学手段,当前真实世界研究关于人群用药特征分析还存在一些局限和不足,尚未形成系统性的评估研究方法,还不能很好的生成真实世界证据。该研究旨在综述基于真实世界数据的药物利用研究的研究设计、方法路径、评价指标、混杂因素及偏倚处理等进展,以便为药物利用研究深入开展提供参考。     

真实世界研究对临床药师的挑战与机遇

目的 探讨真实世界研究对临床药师的挑战和机遇。方法 介绍真实世界研究在药品安全性、有效性和经济性评价中的应用实例,据此总结临床药师面临的具体问题。结果与结论 基于真实世界数据所得到的证据有力地推动了临床药物治疗的发展。在临床治疗团队中,临床药师更关注患者的用药问题,真实世界研究是临床药师全面评价药品的安全性、有效性、经济性及药品应用合理性的有效模式。同时,应加强临床药师临床药学能力的培养,完善科研工具,促使临床药师转变职业定位。     

增强真实世界证据可信度与应用价值的国际研究经验与启示

基于真实世界数据(RWD)产生的真实世界证据(RWE)可以更好地反映药物在实际用药人群中的效果。该文介绍了RWE研究的产生背景，梳理各国有关提高RWE研究设计规范化与透明度的相关举措，并对目前国际上具有代表性的随机对照试验(RCT)模拟研究进行概述，以期促进国内学者更好地理解RWE的适用范围和应用价值。     

国内外真实世界数据/证据的相关药械监管政策法规及指导原则比较研究

摘要：近年来,随着真实世界数据和真实世界证据的不断推广和应用,国内外药械监管机构针对用于药品和器械审评与监管的真实世界证据/数据,相继发布了相关的政策法规及指导原则。我国真实世界研究在药械审评、监管和决策方面较国际先进监管机构起步晚,研究体系、数据规范及标准仍存在一定差距。本文旨在梳理国内外主要药械监管机构已发布的有关真实世界证据/数据的政策法规及指导原则,比较国内外各主要药械监管机构现行针对真实世界数据的相关法规和指导原则。在此基础上,列举了我国学者真实世界数据用于药械监管的积极探索实践,为我国开展支持药械审评与监管的真实世界研究,完善数据及标准体系建设提供参考与借鉴。     

支持真实世界研究的专病研究型数据库建设应用现状及后续发展需求

目的 ：专病研究型数据库是支持真实世界研究的高效方案。本研究通过了解专病研究型数据库建设应用现状,明确专病研究型数据库应用于真实世界研究的价值、存在问题、改进方向及后续发展需求。方法 ：通过问卷调查,以全国范围内不同类型、不同级别医疗机构为研究对象,了解专病研究型数据库建设和使用情况;通过半结构化访谈,以数据库建设和管理者、临床研究方法学专家、医学背景和药械企业研究者,以及真实世界证据审核者为研究对象,梳理利益相关者对专病研究型数据库价值、建设应用驱动因素、存在问题及解决策略的观点。结果与结论 ：我国专病研究型数据库建设率有待提高,但建设意愿和应用前景广阔;研究价值认同和感知、领导力、技术条件是专病研究型数据库建设和研究应用的驱动因素;数据库开放程度、研究利用率仍较低,其原因可能在于缺乏针对此类数据库的“报告”“沟通”机制或渠道,以及在一定程度上受到现有政策和技术因素的影响。因此,迫切需要政策性、方向性和举措式引导,提高此类数据库的可发现性,促进数据库管理者和使用者的充分有效沟通,提升数据库服务于真实世界证据生产的能力,增强真实世界证据审核和使用者对数据库衍生真实世界证据的信心。     

真实世界临床研究的分类和设计要点浅谈

真实世界研究是临床试验和药品上市后再评价药物疗效的一种现代医学研究新方法。作为临床研究的一种新形式,真实世界研究同样须遵循临床研究的一般原则,良好的设计、高质量的数据和可靠的统计方法能促使高质量真实世界证据的产生。随着信息化技术的发展和大数据时代的来临及医学研究数据的可及性和采集便捷性大幅提升,真实世界研究成为医学研究的热点之一。基于真实世界研究产生的真实世界证据提供了洞察药物和医疗器械在日常医疗实践中实际的使用方式、使用问题以及毒性和疗效结果的真实信息,这种研究方法及其产生的真实世界证据逐渐得到了临床医学领域专家的认可。     

真实世界研究与随机对照试验在临床实践及卫生决策中应用的比较

在临床指南和卫生政策制定的过程中，随机对照试验虽然一直被认为是"金标准"，但也存在外部效度较低的局限性，因此真实世界研究得到了迅速的发展。本文通过对国内外现有的相关研究和文献进行综述，对比真实世界研究与随机对照试验在临床实践和卫生决策应用中的差异，发现国内外现有关于真实世界研究与随机对照试验的研究仍然存在着很多问题，开展不同研究设计但针对同一临床问题相同干预措施的基于患者个体水平的临床研究，从方法学、结果、证据应用等多个层面对真实世界研究与随机对照试验进行系统比较，是十分必要与迫切的。     

真实世界研究在儿童药品评价及决策应用中的机遇与挑战

我国儿童用药现存问题突出,表现为临床适宜剂型规格少、超说明书用药、经验性用药等。药品评价通过进行多维度的证据评估来判断药品的临床价值,为解决和改善当前儿童临床用药问题提供了新方法。近年来,真实世界研究在儿童用药评价的重要性被广泛认知,各国重视真实世界证据和真实世界数据在医疗卫生决策中的重要作用。该文就当前真实世界药物评价在儿童用药决策中应用的机遇与挑战进行分析,为推进真实世界药物评价进一步开展及促进儿童临床合理用药提供参考。     

美国应用真实世界证据辅助医药产品监管决策的研究

目的：回顾美国FDA真实世界数据(RWD)与真实世界证据(RWE)的发展过程,总结出促进 RWE应用所具有的关键要素,阐述RWE在医药产品监管决策中的机遇与挑战,为推动RWE在我国监管决策中的应用提出合理建议。方法：采用国内外文献研究,回顾美国FDA将RWE引入监管决策的相关立法及指南进程,分析在监管决策中引入RWE需考虑的关键问题。结果与结论：真实世界研究应当建立监管层面的通用数据标准,开发建设中国可以实际应用的患者登记系统、大型医疗数据共享系统等数据基础设施,遵循最佳方法标准进行研究设计。在医疗实践中结合以电子形式捕捉源数据、移动技术和远程医疗等先进技术,提高RWE在药品和器械审评、监管以及医保支付等决策中的应用。     

真实世界研究的方法学进展

近年来,如何利用真实世界数据辅助临床试验评价药物的有效性和安全性,已经成为全球相关监管机构、制药工业界和学术界共同关注且具挑战性的热点问题.本文简要介绍了国际主要监管机构发布的指南,并结合实例讨论该领域的难点和关注点.从统计学和流行病学角度,介绍了国内外监管机构、工业界和学术界成立的各项真实世界数据研究工作组及其在方法...     

注射用丹参多酚酸盐在糖尿病患者中的临床应用观察研究

目的：集中监测并评估注射用丹参多酚酸盐在糖尿病患者中的临床应用情况。方法：采用真实世界研究方法,追踪记录2012年8月至2013年1月我院应用注射用丹参多酚酸盐的住院糖尿病患者的详细临床资料并进行分析。结果：共有345例糖尿病患者纳入观察,多为超重的中老年人,入住科室主要为心内科和血管外科,合并病症主要是冠心病与高血压。注射用丹参多酚酸盐用药情况基本符合药品说明书要求,且安全性良好,合并用药以心血管和血液系统药物为主,患者用药后糖尿病相关临床指标有所改善。结论：注射用丹参多酚酸盐在我院糖尿病患者中的使用安全、规范,相关临床指标的改善情况说明其对于糖尿病患者及并发症可能具有有益影响。采用真实世界研究方法评估中药的临床实际应用情况具有实用意义。     

基于文献计量的中国真实世界研究现状分析

目的了解我国真实世界研究领域研究现状和研究热点。方法检索PubMed、Embase(Ovid)、CENTRAL(Ovid)、中国知网、维普、万方和中国生物医学数据库,搜集中国学者发表的真实世界研究文献,检索时限均从建库至2020年6月11日。由2名研究者独立筛选文献,利用书目共现分析系统BICOMB 2.0提取和统计文献信息,运用图形聚类工具包gCLUTO聚类分析关键词。结果最终纳入中国学者发表的真实世界研究文献1612篇,总体发文量呈递增趋势,发文期刊638种,发文量较多机构包括中国中医科学院中医临床基础医学研究所、中国人民大学、中国人民解放军海军总医院等。研究热点问题广泛,涉及中药和中医证候研究,药物临床应用过程中的安全性和不良反应研究,心脑血管疾病风险因素、治疗措施和临床结局等主题。结论真实世界研究在国内起步晚但发展迅速,研究热点问题广泛。     

基于云架构下多中心真实世界研究数据平台安全性设计要点分析

近年来,基于真实世界研究(RWS)的证据结果在评价药物安全性及有效性方面的应用成为一个焦点问题.真实世界研究涉及研究设计和研究数据.其中,研究数据包括数据来源、数据标准、数据质量、数据共享、数据基础建设等.各种用于处理真实世界数据的研究平台被不断开发应用,尤其是基于云架构的研究平台可有效整合多研究中心的数据.然而若要保...