克唑替尼一线治疗ALK阳性非小细胞肺癌的成本-效果分析

摘要：目的:比较克唑替尼和培美曲塞联合顺铂一线治疗间变淋巴瘤激酶(ALK)阳性非小细胞肺癌(NSCLC)的成本-效果。方法:从医疗保健系统角度出发,构建三状态Markov模型模拟疾病病程,根据Ⅲ期临床试验数据获得各状态之间的转移概率,从已发表文献获得成本数据,效果指标为质量调整生命年(QALY);采用成本-效果分析法比较两方案的经济性,并进行敏感性分析。结果:克唑替尼组和培美曲塞联合顺铂化疗组的两年总成本分别为554 322.4元和293 622.8元,分别获得1.48QALYs和1.33 QALYs,克唑替尼组的收益较化疗组更高,但成本也高于化疗组,增量成本-效果比(ICER)为1 698 291元/QALY,高于支付意愿阈值161 805元(3倍人均GDP)。结论:短期分析结果提示,与培美曲塞联合顺铂化疗相比,克唑替尼治疗ALK阳性晚期NSCLC不具有经济性,克唑替尼组效用值为主要决定因素。     

信迪利单抗一线治疗晚期鳞状非小细胞肺癌的成本-效用分析

摘要：目的:从我国卫生服务体系的角度出发,评价信迪利单抗联合化疗（吉西他滨和卡铂或顺铂）方案与化疗药品单独使用方案用于一线治疗晚期鳞状非小细胞肺癌（sqNSCLC）的成本-效用。方法:基于一项在中国患者人群中开展的Ⅲ期临床试验（ORIENT-12）,构建分区生存模型,评价信迪利单抗联合化疗的试验组相对于单独使用化疗药品的对照组治疗时所产生的增量成本-效用比（ICUR）,并且对参数的不确定性进行敏感性分析。结果:基础分析结果显示,试验组患者比单独化疗组患者多获得0.18个质量调整生命年（QALYs）的同时,增加了9 986元成本,ICUR为56 183元/QALY,低于我国的意愿支付（WTP）阈值;单因素敏感性分析显示对ICUR影响最大的3个因素分别为无进展状态效用值、进展状态效用值、信迪利单抗的价格;概率敏感性分析显示,当WTP阈值为3倍人均国内生产总值（GDP）时,信迪利单抗联合化疗方案相较于单独化疗方案具有经济性的概率为93.8%。结论:对于一线治疗晚期sqNSCLC,信迪利单抗联合化疗的方案更具有成本-效用优势。     

参芪扶正注射液联合化疗用于非小细胞肺癌的药物经济学评价

目的:评价参芪扶正注射液联合化疗与单独化疗用于非小细胞肺癌的经济学价值,为药品支付及临床治疗提供参考依据。方法:采用前瞻性设计,根据参芪扶正注射液销售地区和医院分布情况选择国内11家医院516例非小细胞肺癌患者作为研究对象,基于临床实际治疗方案自然形成参芪扶正注射液联合化疗组267例和单独化疗组249例。以生活质量量表(FACT-L)评分、功能状态量表(KPS)评分、体力状况(ZPS)评分为效果指标,质量调整生命年(QALYs)为效用指标,观察时限为21 d,进行成本-效果和成本-效用分析。结果:FACT-L 5个维度评分结果表明,参芪扶正注射液联合化疗组患者均能得到有效改善,且成本-效果比低于单独化疗组的患者。KPS评分结果表明,参芪扶正注射液联合化疗组患者的成本-效果比低于单独化疗组(1 632.44 vs.11 145.30),且增量成本-效果比仅为448.69。ZPS评分结果表明,参芪扶正注射液联合化疗组患者的成本-效果比低于单独化疗组(-17 398.77 vs.384 513.00)。参芪扶正注射液联合化疗组患者平均每获得1个QALYs需付出的成本低于单独化疗组(1 313 326元vs.13 374 365元)。结论:与单独化疗比较,参芪扶正注射液联合化疗能有效提高患者生存质量,且使用参芪扶正注射液多付出的治疗成本从药物经济学角度上来看是值得的。     

斯鲁利单抗联合化疗一线治疗晚期食管鳞状细胞癌的成本-效果分析

目的 从中国卫生体系角度评估斯鲁利单抗联合化疗一线治疗晚期食管鳞状细胞癌的经济性。方法 构建三状态分区生存模型进行成本-效果分析。临床数据来源于ASTRUM-007临床试验，成本和效用等参数信息来自相关网站或已发表的文献，以质量调整生命年（QALYs）为产出指标计算斯鲁利单抗联合化疗对比安慰剂联合化疗治疗食管鳞状细胞癌的增量成本-效果比（ICER），并与3倍我国人均国内生产总值（GDP）的意愿支付阈值进行比较，以判断方案的经济性；采用单因素敏感性分析、概率敏感性分析评估模型的稳健性；并探讨该方案应用于程序性死亡受体-配体1联合阳性分数（PD-L1 CPS）≥10分的亚组患者和方案在慈善赠药情境下的经济性。结果 在晚期或转移性食管鳞状细胞癌患者和PD-L1 CPS≥10分的亚组患者中，与安慰剂联合化疗相比，斯鲁利单抗联合化疗可以改善患者健康结果，但成本有所增加，ICER分别为599 623.64元/QALY和629 121.57元/QALY，因此斯鲁利单抗联合化疗方案不具有经济性。单因素敏感性分析表明，斯鲁利单抗的成本对ICER的影响较大；概率敏感性分析表明，基础分析结果较为稳健。情境分...     

卡瑞利珠单抗联合化疗一线治疗晚期非鳞状非小细胞肺癌的成本效果分析

目的 评价卡瑞利珠单抗联合化疗对比单纯化疗一线治疗晚期非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）的成本效果。方法 生存数据主要来源于CameL临床试验,根据NSCLC的3种健康状态模拟建立分区生存模型,对卡瑞利珠单抗联合化疗治疗方案（卡瑞利珠单抗组）和单纯化疗治疗方案（化疗组）进行成本效果分析,并采用敏感性分析探索关键参数对结果的影响。结果 与化疗组相比,卡瑞利珠单抗组效果增加了0.19 QALYs,成本却减少75 981.43元,增量成本效果比（ICER）为-402 785.13元·QALY-1。敏感性分析结果均证明了该结果的稳健性。结论 与单纯化疗相比,卡瑞利珠单抗联合化疗一线治疗晚期非鳞状NSCLC具有成本效果优势。     

利福昔明联合乳果糖治疗中国C型肝性脑病的药物经济学评价

目的：对利福昔明联合乳果糖治疗C型肝性脑病进行药物经济学评价。方法：基于中国卫生体系角度,构建Markov模型模拟利福昔明片联合乳果糖口服溶液与单用乳果糖口服溶液治疗C型肝性脑病的长期健康产出与成本。临床疗效来源于已发表的临床随机对照实验结果,成本数据来源于已发表文献、专家调研及公开数据库,效用值来源于已发表的英国人群研究。采用单因素敏感性分析和概率敏感性分析验证结果稳健性。结果：基础分析结果显示,与单用乳果糖相比,利福昔明联合乳果糖治疗C型肝性脑病健康获益增加1.67个QALYs,治疗成本增加44 861.42元,ICER为26 832.28元/QALY,以中国2021年人均GDP(80 976元)为支付阈值时,利福昔明联合乳果糖治疗肝性脑病是一项具有经济学优势的治疗方案。单因素敏感性分析及概率敏感性分析结果验证了模型及分析结果的稳健性。结论：与单用乳果糖相比,以2021年人均GDP(80 976元)为支付阈值时,利福昔明联合乳果糖治疗C型肝性脑病是具有经济性优势的治疗方案。     

恩格列净治疗射血分数降低型心力衰竭的成本—效果分析

目的 评价恩格列净联合标准治疗方案治疗射血分数降低型心力衰竭患者的成本-效果分析。方法 基于EMPEROR-Reduced试验的临床研究数据以及中国统计数据,构建循环周期为3个月、时限为10年的多状态Markov心力衰竭模型,以医疗卫生系统为研究角度,模拟恩格列净联合标准治疗方案（恩格列净组）和单独标准治疗方案（对照组）治疗射血分数降低型心力衰竭患者的质量调整生命年（QALYs）和直接医疗成本,利用成本-效果分析对恩格列净进行药物经济学评价。结果 与对照组方案相比,恩格列净组总人群成本为33 585.55元,高出对照组5223.34元,总效用值为3.98 QALYs,高出对照组0.14 QALYs;计算增量成本-效果比（ICER）值为36 849.47元/QALYs,低于我国2021年人均国内生产总值（GDP） 80 976.00元,非糖尿病人群与糖尿病人群模拟结果与总人群一致。单因素敏感性分析显示,在总人群中,心血管性死亡是成本-效果分析的最敏感因素。概率敏感性分析显示,在意愿支付（WTP）阈值为80 976.00元/QALYs时,总人群使用恩格列净联合标准治疗方案具有经济性的概率为...     

奈达铂与顺铂治疗晚期或复发性鳞状细胞非小细胞肺癌的成本-效果分析

目的:为临床选择更具经济性的晚期或复发性鳞状细胞非小细胞肺癌(NSCLC)一线治疗方案、降低患者费用负担提供参考。方法:基于已发表的一项高质量的Ⅲ期临床随机对照试验,根据疾病发展过程建立Markov模型,将鳞状细胞NSCLC患者的疾病发展过程归为无进展生存状态、疾病进展状态和死亡状态,结合我院的治疗成本数据,对含奈达铂的ND方案与含顺铂的CD方案进行成本-效果分析,并采用单因素敏感度分析和概率敏感度分析对结果的不确定性进行评价。结果:根据Markov模型分析结果,ND方案的成本-效果比为54 995.58元/质量调整生命年(QALYs),CD方案为50 274.36元/QALYs,ND方案相对于CD方案的增量成本-效果比为86 327.27元/QALYs,低于我国居民的意愿支付阈值(193 932.00元/QALYs)。单因素敏感性分析结果提示,两组患者的无进展生存期对成本-效果分析结果的影响最大;概率敏感性分析结果提示,随着我国人均国内生产总值的增长,ND方案具有成本-效果的概率呈逐渐升高的趋势。结论:与CD方案相比,ND方案治疗晚期或复发性鳞状细胞NSCLC更具成本-效果优势。     

替雷利珠单抗联合化疗一线治疗局部晚期不可切除或转移性胃或胃食管结合部腺癌的成本-效果分析

目的 评价替雷利珠单抗联合化疗一线治疗局部晚期不可切除或转移性胃或胃食管结合部腺癌的经济性。方法 从我国卫生体系角度出发,利用RATIONALE-305试验和相关文献数据建立分区生存模型,循环周期为3周,模拟时限为10年,贴现率为5%。以质量调整生命年（QALYs）为健康产出指标,评价替雷利珠单抗联合化疗对比安慰剂联合化疗一线治疗局部晚期不可切除或转移性胃或胃食管结合部腺癌的经济性,并进行单因素敏感性分析和概率敏感性分析。结果 基础分析结果显示,与安慰剂联合化疗相比,替雷利珠单抗联合化疗方案可使患者多获得0.268 QALYs,但治疗成本会增加70 404.81元,增量成本-效果比（ICER）为262 431.62元/QALY,低于3倍2023年我国人均国内生产总值（GDP）的意愿支付阈值（268 074元/QALY）。单因素敏感性分析结果显示,无进展生存效用值和替雷利珠单抗药品成本对ICER值的影响较大。概率敏感性分析结果显示,当WTP阈值为3倍2023年我国人均GDP时,替雷利珠单抗具有经济性的概率为53.3%。结论 当WTP阈值为3倍2023年我国人均GDP时,与安慰剂联合化疗方...     

阿替利珠单抗治疗转移性非小细胞肺癌的成本效用分析

目的： 评价阿替利珠单抗联合贝伐珠单抗及化疗（ABCP方案）一线治疗转移性非鳞状非小细胞肺癌的经济性。方法： 根据IMpower150临床试验,从中国卫生体系角度建立Markov模型。模型包括疾病未进展、疾病进展和死亡3个健康状态。模型的主要结果为总成本、生命年（life-year,LY）、质量调整生命年（quality adjusted LY,QALY）和增量成本效用比,还进行了一元敏感性分析和概率敏感性分析探讨参数的不确定性。结果： 基线分析结果显示：接受ABCP方案治疗比贝伐珠单抗联合化疗（BCP方案）治疗的患者增加了0.41 QALYs（0.45 LYs）,相应的总成本也增加了690 997元;增量成本效用比为1 688 482元/QALY（1 519 390元/LY）。一元敏感性分析结果显示：对增量成本效用比影响最大的参数是阿替利珠单抗的每周期成本。概率敏感性分析结果显示：增量成本效用比大于意愿支付阈值（212 676元/QALY）的概率为100%。结论： 与BCP方案相比,ABCP方案治疗转移性非鳞状非小细胞肺癌不具有经济性。     

卡瑞利珠单抗联合化疗对比化疗在晚期鳞状非小细胞肺癌一线治疗中的成本效果分析

目的: 从中国卫生体系角度出发,评价卡瑞利珠单抗联合化疗对比传统化疗一线治疗晚期鳞状非小细胞肺癌的成本效果。方法: 采用分区生存模型,计算95％患者死亡时的治疗成本、生存质量调整年和增量成本效果比,并进行单因素敏感性分析、概率敏感性分析和情景分析以检验基础结果的不确定性。结果: 相对于化疗组,卡瑞利珠单抗联合化疗成本增加100 397.39元,同时多获得0.52个QALY,增量成本效果比为191 281.04元/QALY;单因素敏感性分析显示,卡瑞利珠单抗成本、PFS状态效用和PD状态效用对结果影响较大;概率敏感性分析显示卡瑞利珠单抗联合化疗更具有成本效果的概率为96.7%;情景分析显示,当进展后治疗方案发生变化时,卡瑞利珠单抗组增量成本效果比未发生较大的变动,卡瑞利珠单抗治疗鳞状非小细胞肺癌纳入医保降价使其经济性增加。结论: 从中国卫生体系角度看,在晚期鳞状非小细胞肺癌的一线治疗中使用卡瑞利珠单抗联合化疗相对于化疗更具有成本效果优势。     

灯盏生脉胶囊用于缺血性脑卒中二级预防的成本效用分析

目的:对于中国缺血性脑卒中患者,分析使用灯盏生脉胶囊联合标准二级预防方案或单用标准预防方案进行二级预防的成本效用.方法:基于全社会视角,构建Markov模型,模拟患者5年的成本和质量调整生命年.模型包括4个健康状态,分别是未复发卒中、复发卒中不依赖他人照料(mRSO-2)、复发卒中依赖他人照料(mRS3-5)和死亡.临...     

卡瑞利珠单抗联合化疗对比安慰剂联合化疗一线治疗局部晚期或转移性食管鳞状细胞癌的成本效果分析

目的:从中国卫生服务体系的角度出发,评价卡瑞利珠单抗联合化疗与安慰剂联合化疗一线治疗局部晚期或转移性食管鳞状细胞癌的成本效果。方法:基于一项针对中国局部晚期或转移性食管鳞状细胞癌患者的Ⅲ期随机双盲对照临床试验来构建分区生存模型,模拟患者终身的质量调整生命年和增量成本效果比,并进行单因素敏感性分析和概率敏感性分析来检验模型的不确定性。结果:基础分析结果显示,卡瑞利珠单抗组患者比安慰剂组患者多获得0.162个QALYs的同时,多花费33383.57元,增量成本效果比值为205072.47元/QALY,小于3倍人均GDP;单因素敏感性分析显示对模型最敏感的三个因素分别是PFS效用状态、卡瑞利珠单抗成本和效用贴现率;概率敏感性分析显示,当意愿支付数值大于3倍人均GDP时,卡瑞利珠单抗对比化疗方案为更具成本效果的概率为88.6%。结论:从中国卫生服务体系的角度来看,卡瑞利珠单抗联合化疗对比安慰剂联合化疗一线治疗局部晚期或转移性食管鳞状细胞癌是一种有经济效益的选择。     

卡瑞利珠单抗联合化疗治疗中国晚期非小细胞肺癌的成本-效果分析

摘 要 目的：评价卡铂和培美曲塞联合卡瑞利珠单抗与单独化疗用于晚期非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）的成本-效果分析。方法：建立Markov模型,对卡瑞利珠单抗联合化疗与单独化疗一线治疗晚期非鳞状NSCLC进行成本-效果分析。临床效果参数和效用参数源于Ⅲ期临床试验（CameL试验）数据和国内外参考文献,结果指标包括成本、质量调整生命年（QALYs）和增量成本-效果比（ICER）。采用单因素和概率敏感性分析对结果进行分析,以评估模型结果的稳健性。结果：基础分析显示,卡瑞利珠单抗联合化疗可产生额外的0.395 QALY,增量成本为48 786元,从卫生体系角度来看,对应于每个QALY的增量成本效益比为123 509元。从医保支付方角度作情境分析,结果显示,从城镇居民医保角度卡瑞利珠单抗化疗的ICER为101 959元,从职工医保角度ICER为103 393元。结论：基于217 341元/QALY的支付意愿阈值,对于中国晚期非鳞状NSCLC患者,卡瑞利珠单抗联合化疗的一线治疗相对于单独化疗具有经济学优势。     

阿贝西利联合氟维司群二线治疗激素受体阳性的晚期乳腺癌的药物经济学评价

目的 从中国卫生体系角度评价阿贝西利联合氟维司群对比单用氟维司群二线治疗激素受体(hormone receptor,HR)阳性的晚期乳腺癌的经济性。方法 利用MONARCH 2临床试验公布的生存数据及相关成本和效用数据构建分区生存模型,模型循环周期设为4周,模拟时限为20年,贴现率设为5%。模型的产出指标为成本和质量调整生命年(quality-adjusted life year,QALY),模型评价指标为增量成本-效果比(incremental cost-effectiveness ratio,ICER)。意愿支付阈值(willingness-to-pay threshold,WTP)为2021年中国1~3倍人均GDP(80 976元/QALY~242 928元/QALY)。进行不确定性分析以评价模型结果的稳健性。结果 基础分析结果显示,阿贝西利联合氟维司群同单用氟维司群相比可带来更多的健康获益,但同时总成本更高。增量效用及增量成本分别0.88 QALYs和306 014.57元,两方案相比的ICER值为348 507.45元/QALY。不确定性分析证实了模型结果具有稳健性。当阿贝西利价格降低70%时,阿贝西利联合氟维司群在中国3倍人均GDP下具有经济性的概率>50%。结论 阿贝西利联合氟维司群同单用氟维司群相比在二线治疗HR阳性的晚期乳腺癌患者时不具有成本-效果优势,但在北京、上海等较发达地区,阿贝西利联合氟维司群具有经济学优势。     

帕博利珠单抗一线治疗非小细胞肺癌的药物经济学分析

目的 评估抗PD-1免疫治疗药物帕博利珠单抗与含铂双药化疗作为晚期非小细胞肺癌(nonsmall cell lung cancer,NSCLC)一线治疗的成本效用。方法 基于KEYNOTE-024研究比较一线帕博利珠单抗与铂双药治疗程序性死亡受体-配体1(programmed cell death-Ligand 1,PD-L1)组织多肽特异抗原(tissue polypeptide specific antigen,TPS) ≥ 50%、无表皮生长因子受体(epidermal growth factor receptor,EGFR)、间变性淋巴瘤激酶(anaplastic lymphoma kinase,ALK)驱动基因突变的晚期NSCLC初治患者的生存、进展和安全性数据。使用已发表的成本数据计算增量成本效益比(incremental cost effectiveness ratio,ICER)。研究基于贝叶斯马尔可夫模型模拟终身的疾病转化,以美元估算成本并将有效性总结为质量调整生命年(quality-adjusted life-years,QALY)。结果 接受帕博利珠单抗治疗患者累积1.80 QALY(95% CrI 1.56~1.89),而含铂双药化疗为1.06 QALYs(0.94~1.13)。ICER为每个生命终了(end-of-life,EoL)调整后的QALY 52 000美元,超过了30 780美元的支付阈值门槛。结论 与含铂双药化疗相比帕博利珠单抗用于NSCLC一线治疗的成本效用有限,除非个体有更高的支付意愿。     

基于分区生存模型的帕博利珠单抗单药与化疗一线治疗PD-L1肿瘤比例分数不同的非小细胞肺癌的成本-效果分析

目的：从卫生体系角度出发,评价帕博利珠单抗单药与化疗一线治疗PD-L1肿瘤比例分数≥1%的局部晚期或转移性非小细胞肺癌的经济性,为相关卫生决策提供参考。方法：根据疾病发展进程建立无进展、进展和死亡三状态分区生存模型,以质量调整生命年（QALY）作为产出指标计算增量成本-效果比。生存分析数据来自于一项多中心随机对照非盲的Ⅲ期临床试验KEYNOTE-042,成本数据来自于米内网和8个省市的医疗卫生服务项目价格中位数,效用数据源于已发表文献,并对关键参数进行敏感性分析和情景分析。结果：基础分析结果表明,相较于标准化疗组,帕博利珠单抗单药治疗相对于化疗的增量成本效果比在PD-L1肿瘤比例分数不同的人群中分别为228 254.12元/QALY（TPS≥50%）、351 267.03元/QALY（TPS≥20%）和256 990.96元/QALY（TPS≥1%）。单因素敏感性分析显示帕博利珠单抗价格和PFS状态效用等对ICER的变化有较大影响。概率敏感度分析结果表明模型结构稳定,稳健性较好。结论：在中国3倍人均GDP（193 932.00元）的意愿支付阈值下,帕博利珠单抗单药治疗与化疗相比不具有成本-效果,其经济性未来可通过降低价格来实现。     

贝伐珠单抗联合紫杉醇用于HER-2阴性转移性乳腺癌一线治疗的药物经济学评价

目的 基于卫生服务体系角度评估贝伐珠单抗联合紫杉醇在HER-2阴性转移性乳腺癌（metastatic breast cancer,MBC）中的成本效果。方法 根据E2100试验的疗效和不良事件中的数据,采用动态Markov模型模拟患者终身的直接医疗成本和质量调整生命年（quality-adjusted life years,QALYs）。以增量成本-效果比（incremental cost-effectiveness ratio,ICER）为评价指标,评价贝伐珠单抗联合紫杉醇与紫杉醇治疗MBC方案的优劣,并分析结果敏感度。健康效用来自现有文献,费用从河北医科大学第四医院获取。结果 贝伐珠单抗联合紫杉醇对比紫杉醇提高了0.28 QALYs,成本增加了182 806元,ICER为652 879元/QALY,每增加1年无进展生存期的成本为355 471元。结论 贝伐珠单抗联合紫杉醇能延长HER-2阴性MBC患者的生命年,提高生命质量,同时也增加医疗成本,根据WHO 3倍人均GDP的判断标准,贝伐珠单抗联合紫杉醇用于HER-2阴性MBC的一线治疗不具有成本效果优势。     

阿替利珠单抗联合标准化疗方案治疗广泛期小细胞肺癌的成本-效用分析

目的:从卫生体系角度评价阿替利珠单抗联合标准化疗方案对比单用化疗方案一线治疗广泛期小细胞肺癌(ES-SCLC)的经济性.方法:参考一项Ⅲ期临床试验数据(IMpower133研究)及其他文献数据构建ES-SCLC患者分区生存模型,评价阿替利珠单抗联合标准化疗方案(依托泊苷+卡铂)对比单纯化疗方案(依托泊苷+卡铂)一线治疗...