去铁胺联合去铁酮治疗重型β地中海贫血铁过载疗效观察

目的 探讨去铁胺(DFO)联合去铁酮(DFP)治疗重型β地中海贫血铁过载的有效性与安全性。方法 将2007年1月至2015年10月广西北海市妇幼保健院收治的23例重型β地中海贫血铁过载患儿,随机分为对照组(11例)和治疗组(12例),两组均长期高量输血,对照组给予注射用去铁胺,输液泵皮下输注,40 mg/kg·d,1次/d,1周5天,治疗12个月;治疗组给予去铁酮片,口服,75 mg/kg·d,3次/d,1周7天,联合注射用去铁胺治疗,用法同前,治疗12个月。观察两组治疗前后血清铁蛋白(SF)、血常规、电解质、血糖、肝肾功能、心肌酶谱、心脏彩超、听力及视力的变化及不良反应。结果 对照组与治疗组治疗12个月总反应率分别是63.7%、83.3%,且治疗组血清铁蛋白改善较对照组更为明显,差异均有统计学意义(P<0.05)。结论 去铁胺联合去铁酮治疗重型β地中海贫铁过载,去铁效果显著,安全,无严重不良反应。     

输血联合去铁胺治疗重型β地中海贫血

目的 观察输血联合去铁胺治疗重型β地中海贫血的临床疗效.方法 对我科25例重型β地中海贫血患儿采用输血联合去铁胺治疗,定期进行铁代谢的检测,观察其临床疗效.结果 经过治疗,患者相关症状得到不同程度缓解,输血后患者血红蛋白（Hb）恢复至＞ 100 g/L.血液中血清铁治疗前（35.08±1.41）μmol/L,治疗后（23.09±1.39）μmol/L;血清铁蛋白治疗前（2858.25±111.2）μg/L,治疗后（485.58±56.9） μg/L;经过治疗血清铁、血清铁蛋白均显著下降,差异有统计学意义（P＜0.05）.结论 输血加去铁胺治疗重型β地中海贫血可获得满意疗效,避免或减少因铁堆累导致的器官损害.     

地拉罗司与去铁胺治疗输血依赖型地中海贫血铁过载的效果分析

目的:比较地拉罗司(DFX)及去铁胺(DFO)治疗输血依赖型地中海贫血(TDT)的效果,评价单药治疗的优势及局限性。方法:回顾分析我院门诊2013年1月-2015年6月TDT合并铁过载并接受DFX或DFO治疗的病例资料。DFX组58例患儿选择DFX 20~35 mg/(kg·d)治疗,DFO组27例患儿选择DFO 25~45 mg/(kg·d)治疗,每周5 d。自用药起随访1年,每3~6个月检测血清铁蛋白(SF)水平、肝肾功能、血常规。结果:两组患儿中位年龄、平均铁摄入率及治疗前SF 比较差异无统计学意义。随访6个月,DFX组和DFO组SF下降均值分别为168(-2 650,7 254)ng/mL 和170(-260,599)ng/mL(P>0。05)。DFX组SF下降与剂量呈正相关(P<0.05)。随访7~12个月,DFX组与DFO组SF下降均值分别为212(-370,795)ng/mL 和-1 330(-2 454,-206)ng/mL(P<0.05)。结论:DFX较DFO治疗TDT有优势,宜使用耐受范围内最大剂量。DFX可稳定SF,宜长期用药。DFO安全剂量用于大量输血患儿效果不佳。     

去铁酮治疗高量输血的重型β-地中海贫血患儿临床观察

目的：探讨去铁酮治疗高量输血的重型β-地中海贫血患儿临床疗效。方法：选取我院2014年9月～2015年10月收治的31例需要高量输血的重型β-地中海贫血患儿为研究对象,采用去铁酮治疗,探讨临床疗效。结果：用药不超过1年的患儿有16例,与用药前相比,血清铁蛋白浓度变化不大,差异不显著,不具有统计学意义（P>0.05）,用药2年以上的患儿有15例,与用药前相比,患儿的血清铁蛋白逐渐下降,差异有统计学意义（P<0.05）;少数患儿用药后出现血象和肝功能异常变化。结论：采用去铁酮治疗重型β－地中海贫血患儿,坚持治疗,疗效显著,不良反应少,值得在临床上推广。     

去铁酮联合去铁胺治疗重型地中海贫血患儿血糖代谢及铁代谢的影响

目的:探讨使用去铁酮+去铁胺对重型地中海贫血患儿血糖、铁代谢的影响.方法:选取100例患儿随机分成观察组与对照组各50例,对照组单用去铁胺治疗,观察组则使用去铁酮联合去铁胺治疗,比较两组疗效.结果:治疗后两组血糖代谢正常率比治疗前高,观察组高于对照组(P<0.05)血清白蛋白水平治疗后比治疗前低,观察组低于对照组(P<...     

去铁酮与去铁胺对早期重型地中海贫血患儿血清铁蛋白水平及心功能的影响分析

目的比较去铁酮(DFP)与去铁胺(DFO)对早期重型地中海贫血患儿血清铁蛋白(SF)水平及心功能的影响。方法60例早期重型地中海贫血患儿,随机分为病例组和对照组,各30例。两组患儿均给予输血治疗和去铁治疗,病例组给予去铁酮进行去铁治疗,对照组给予去铁胺进行去铁治疗。比较两组患儿治疗前后血清铁蛋白、脑纳肽(BNP)水平及心输出量(CO)。结果治疗1年后,病例组和对照组血清铁蛋白水平分别为(714.4±251.4)、(797.4±218.3)μg/L,均低于治疗前的(1341.3±253.6)、(1387.3±227.7)μg/L,差异具有统计学意义(P<0.05);但两组治疗1年后血清铁蛋白水平比较差异无统计学意义(P>0.05)。两组治疗前后脑纳肽水平组间比较差异均无统计学意义(P>0.05);治疗1年后,两组脑纳肽水平均低于本组治疗前,但比较差异无统计学意义(P>0.05)。两组治疗前后心输出量组间比较差异均无统计学意义(P>0.05);治疗1年后,两组心输出量均略高于本组治疗前,但比较差异无统计学意义(P>0.05)。结论去铁酮和去铁胺在地中海贫血的早期治疗中疗效相当,均具有去铁和维持心功能的作用,因此需要结合患儿的实际情况来选择药物,如经济困难的儿童可以选择相对价格低廉的药物,经济条件好的儿童可以选择使用方便舒适的药物,但是两种药物均不能完全根治地中海贫血,需要长期治疗。     

去铁酮片治疗广西重型β地中海贫血患儿的临床指标观察

目的:观察去铁酮片治疗广西重型β地中海贫血患儿的效果。方法:采用输血加去铁酮片治疗重型β地中海贫血患儿27例,比较用药前后患儿血清铁蛋白水平及肝、肾功能和血象指标变化。结果:口服去铁酮片可遏制输血后患儿的血清铁蛋白浓度升高,个别病例出现血象及肝功能异常变化。结论:给予患儿输血的同时,使用口服去铁酮片去铁是有效的,但应注意药物产生的不良反应。     

去铁酮的合成

以3-羟基-2-甲基-4-吡啶酮为原料，经羟基保护、N-甲基化和脱保护基反应得到去铁剂去铁酮，总收率49％。     

Exjade可减少地中海贫血患者体内铁沉积

中期研究结果显示，Novartis公司每日一次的Exjade（defemsirox）（I）对因地中海贫血反复输血的患者，可减少重要器官的铁沉积。该公司指出，经过六个月治疗后，接受（I）的患者将近78％心肌铁减少，89％肝脏铁减少。     

铁螯合剂在地中海贫血治疗中的研究进展

机体铁过载常见于某些遗传性疾病的患者,如地中海贫血。人体铁含量过高可对各脏器功能产生严重影响,并可催化发生氧化还原反应释放羟自由基,破坏多种生物大分子,因此临床对地中海贫血的治疗都需辅以除铁治疗。铁螯合剂可与体内铁离子有效结合并促进铁排泄,降低体内铁含量及其在各器官的病理性沉积。目前临床使用的铁螯合药物有去铁胺、去铁酮和地拉罗司,且均存在局限性。因此,半个世纪以来医药工作者一直致力于寻找口服吸收好、毒副作用小的新药,而HBED,DFT,PIH类化合物有望成为具有临床价值的新铁螯合剂。     

铁鳌合剂治疗重型地中海贫血铁过载临床研究现状

地中海贫血是一类遗传性珠蛋白合成障碍致异常血红蛋白的溶血性贫血。由于基因缺陷和珠蛋白合成障碍程度不一其临床表现严重程度不同,重型地中海贫血是致死性疾病。重型a地中海贫血即Hb Bart’s综合征,常于孕中晚期流产、死胎或生后早期夭折。     

地中海贫血伴铁缺乏临床分析

目的探讨铁缺乏在地中海贫血中的发生率及临床特点。方法作者在进修期间对本院近8年来确诊为地中海贫血的患者常规进行铁指标检查;对符合铁缺乏标准的30例患者进行总结,分析其性别、年龄、临床及实验室检查特点。结果铁缺乏占同期受检地中海贫血患儿的11.3%;男18例,女12例,年龄0.25~14岁;α型地中海贫血3例;β型地中海贫血27例;<3岁患儿(19例)铁缺乏多于>3岁患儿(11例),差异有统计学意义(P<0.05);两年龄组贫血程度分别为(71.58±8.55)g/L及(73.36±9.17)g/L,且差异无统计学意义(P>0.5);轻型及中间型β地中海贫血明显多于重型β地中海贫血(P<0.05)。20例患儿脾脏未扪及。结论地中海贫血患儿可能发生铁缺乏,尤其是婴幼儿及轻型β地中海贫血患儿以及脾脏无肿大的患儿。     

去铁酮

FDA于2011年10月14日批准了加拿大ApoPharma公司开发的去铁酮(deferiprone,商品名为奥贝安可,Fer-riprox)在美国上市,该药用于治疗对既往螯合治疗反应不佳的以及由于输血导致铁负荷过多的地中海贫血。去铁酮的中文化学名称为:3-羟基-1,2-二甲基-4-(1H)-吡啶     

输血依赖型β地中海贫血小儿铁代谢与心肾功能的关系分析

目的 分析输血依赖型β地中海贫血小儿铁代谢与心肾功能的关系.方法 选取2014年2月至2019年2月海口市第三人民医院收治的108例输血依赖型β地中海贫血病儿,并于同时间段向社会招募96例健康小儿,分别记为研究组和正常组.检测并对比两组铁代谢指标、心功能指标及肾功能指标,采用Pearson相关性分析法分析研究组小儿铁代...     

轻型地中海贫血孕妇的补铁时机与治疗效果探讨

目的 探讨在轻型地中海贫血孕妇治疗中的补铁时机与治疗效果并进行分析.方法 选择我院于2018年06月～2019年12月间收治的50例轻型地中海贫血孕妇作为治疗组,选择同期50例正常孕妇作为对照组,比较两组孕妇在妊娠的不同时期中,血红蛋白(HGB)水平的降低幅度,两组孕妇在不同时期需要补铁的人数进行统计并分析,对两组孕妇的妊娠结局进行对比.结果 在不同孕期治疗组孕妇血红蛋白(HGB)均低于对照组孕妇(P<0.05),并且两组孕妇在孕晚期HGB含量下降幅度无统计学意义(P>0.05);治疗组孕妇娠结局发生率(30.00％)与对照组孕妇妊娠结局发生情况(26.00％)差异无统计学意义(P>0.05);孕晚期对照组孕妇的补铁需求(74.00％)显著低于治疗组孕妇(92.00％),孕早期两组孕妇的补铁需求差异无统计学意义(P>0.05).两组产后24h出血量相比,治疗组较少,差异有统计学意义(P<0.05);两组新生儿体重、新生儿1min Apgar评分相比,治疗组较高,差异有统计学意义(P<0.05).对照组、观察组产后满意率分别为92.00％、98.00％,组间对比有统计学意义(P<0.05).结论 轻型地中海贫血孕妇及时的补铁具有一定的必要性,能有效降低不良妊娠结局的发生,保障胎儿的发育不受影响,保障孕妇孕期的健康,提高产妇妊娠质量及产妇的满意度,值得推广.     

去铁酮（deferiprone）

2011年10月14日,FDA于2011年10月14日批准了加拿大ApoPharma公司开发的去铁酮（deferiprone,商品名为奥贝安可,Ferriprox）在美国上市,该药用于治疗对既往螯合治疗反应不佳的以及由于输血导致铁负荷过多的地中海贫血[1]。去铁酮的中文化学名称为：3-羟基-1,2-二甲基-4-(1H)-吡啶酮;英文化学名称为：3-hydroxy-1,2-dimethylpyridin-4(1H)-one;分子式:C7H9NO2;分子量：139.152;CAS登记号：30652-11-0。     

羟基脲治疗β地中海贫血的研究

目的 为探讨羟基脲在β地中海贫血(β地贫)病人体内的作用效果.方法 首次将羟基脲应用于8例β地贫患儿.羟基剂量为25~50mg/(kg·d),5或7天为一疗程.结果 用药开始后7~11天,所有患儿红系增生旺盛,网织红细胞相对计数明显升高.同时,珠蛋白链合成速率明显增加伴以胎儿血红蛋白(HbF)水平升高.临床观察发现,4例患儿临床症状明显好转,而另外4例好转不明显,可能与治疗前贫血程度太重(Hb<60g/L)有关,此外,治疗期间,未见明显的骨髓毒性表现.结论本文资料提示,羟基脲是一有效治疗β地贫的药物.本研究结果为羟基脲在β地贫病人中的进一步应用奠定了初步的基础.