我国罕见病药品价格水平和可负担性研究

目的:评估我国罕见病药品价格水平及可负担性情况,提出改善罕见病治疗药品可负担性的政策建议,以期为政府主管部门的相关决策提供依据。方法:基于《第一批罕见病目录》和《罕见病诊疗指南(2019年版)》选择罕见病药品,采用中位价格比值法(MPR)评估药品价格水平,用药品年治疗费用和城乡居民年均可支配收入的倍数评估药品可负担性以及价格管理政策对药品价格和可负担性的影响。结果与结论:共纳入罕见病药品71种,其MPR中位数为0.83,其中原研药的MPR中位数为1.13、仿制药的MPR中位数为0.37。71种罕见病药品年均费用相当于2020年我国城镇居民年均收入的0.001~178.43倍,农村居民年均收入的0.003~456.57倍,分别有21和28种药品年均费用超过城镇和农村居民年均收入。对其中14种罕见病药品实施医保准入谈判或集中带量采购后,相关药品的MPR中位数从1.71下降到0.46,费用超过城镇居民年收入的药品数由8种降为0种,农村居民由10种降为5种。总体上,我国罕见病药品价格水平略低于国际参考价格,但原研药价格水平整体高于国际参考价格,部分药品费用远超过居民支付能力。建议加强原研药价格管理,促进优质仿制药临床替代,建立健全高负担罕见病药品支付保障体系。     

江苏省某三级公立医院治疗高血压和糖尿病的原研药和仿制药利用分析

目的:为仿制药替代原研药的经济效益提供证据支持,提出促进仿制药使用的政策建议。方法:选取江苏省某三级公立医院治疗高血压和糖尿病的12种既有原研药又有仿制药的药物,逐季度分析2017-2018年原研药和仿制药使用量占比、使用金额占比、价格比和2018年仿制药替代原研药的潜在费用节省率。结果:2017年第1季度-2018年第4季度,原研药、仿制药使用数量占比分别由24.53%上升至39.12%、75.47%下降至60.88%,使用金额占比分别由39.45%上升至61.47%、60.55%下降至38.53%,仿制药与原研药价格比从0.50下降到0.40。在疗效一致的条件下,2018年仿制药替代原研药潜在可节约费用62.21万元,费用节省率为47.65%。结论:仿制药替代原研药具有降低药品支出的作用,但该院仿制药使用或金额占比却逐渐下降。因此,有必要加快仿制药一致性评价的进程及临床等效研究,加大仿制药处方及合理使用的教育宣传,以提高医患对仿制药质量和疗效的认同,配合鼓励仿制药采购及使用的集中采购政策,促进仿制药利用以节约药品支出。     

江苏省某胸部专科医院肺癌治疗的原研药与仿制药利用分析

目的：在加速仿制药替代的背景下,提出促进仿制药使用的政策建议。方法：选取江苏省某胸部专科医院治疗肺癌的8种既有原研药也有仿制药的品种,按季度分析2018年1月至2020年6月原研药和仿制药使用量占比、使用金额占比、价格比,以及2019年6月至2020年6月执行集中采购前后仿制药替代潜在的费用节省率。结果：2018年第1季度至2020年第2季度,原研药、仿制药使用数量占比分别由22.38%下降至14.26%、77.62%上升至85.87%,使用金额占比分别由39.43％下降至21.56％、60.57％上升至78.44％,仿制药与原研药价格比从2.08上升至2.75。在执行集中采购后,仿制药替代原研药潜在可节约费用1 061 254.51元,费用节省率为55.93％。结论：随着仿制药相关政策的推进,仿制药使用数量和金额占比都在上升,仿制药替代确有降低药品费用支出的作用。因此,加快仿制药一致性评价,同时配合仿制药政策的宣传,着力提高医患对仿制药的认同,再通过集中采购政策,可以促进仿制药利用以节约医疗资源。     

基于WHO/HAI标准化法的山东省50种药品价格及可获得性研究

摘要：目的:分析山东省药品在公立医院和零售药店药品的价格和可获得性情况,为药品政策研究提供数据支持。方法:应用世界卫生组织和健康行动国际组织共同制定的标准化法,于2018年对山东省6个市的47家公立医院和46家零售药店的50种药品的价格和可获得性进行调研,并与国际药品参考价格进行对比分析,评价药物的可负担性。结果:原研药和最低价格仿制药在公立医院的可获得性分别为10.3%和32.4%,在零售药店的可获得性分别为和13.7%和32.3%。原研药和最低价格仿制药在公立医院的中位中位价格比分别为8.44和1.96,在零售药店分别为7.77和2.97。原研药和最低价格仿制药可负担性较好的品种数占比在公立医院分别为28.57%和81.82%,在零售药店分别为33.33%和77.78%。结论:原研药的可获得性低,最低价格仿制药的可获得性一般;原研药价格远高于国际参考价;公立医院的药品价格低于零售药店;原研药的可负担性一般,最低价格仿制药的可负担性较好。     

上海市社区口服降糖药的可负担性评价

目的：评价上海市社区口服降糖药的可负担性。方法：采用世界卫生组织/国际健康行动组织（WHO/HAI）的标准化调查方法进行价格调查,采用WHO/HAI标准化可负担性评价方法、贫化法和灾化法3种方法对口服降糖药物的可负担性进行评价。结果：在社区医疗机构,大部分口服降糖药的可负担性较差,仿制药的负担性均优于原研药;城镇居民与农村居民相比负担较重,不同种类的口服降糖药在上海市居民中致贫作用差异较大,约20倍;5种口服降糖药会导致上海市10多万居民陷入灾难性支出。医保政策可以大幅降低口服降糖药带来的负担,缩小高价药品与低价药品之间的致贫差距。结论：上海市口服降糖药的可负担性较差,建议相关部门做好原研药品价格调整与监管,鼓励和引导仿制药品的研发,推进异地医保对接,以提高糖尿病患者的可负担性。     

仿制与原研卡培他滨的真实世界研究

目的：比较第三批国家药品集中带量采购中标的卡培他滨仿制药与卡培他滨原研药在真实世界中的安全性与有效性。方法：以2020年11月至2021年11月中国医学科学院肿瘤医院使用仿制与原研卡培他滨治疗的患者为研究对象,收集患者人口学特征、治疗相关信息、不良事件发生情况及疗效评价等信息。将患者分为仿制药组和原研药组,进行安全性和有效性评价。结果：纳入研究的患者共254例,经倾向性评分匹配后,仿制药组和原研药组各118例,两组患者在基本特征及不良反应方面的差异均无统计学意义(P≥0.05)。利用一线治疗的病例进行有效性评价,两组患者客观缓解率、疾病控制率的差异均无统计学意义(P=0.05;P=0.196)。结论：仿制与原研卡培他滨在有效性和安全性方面的差异无统计学意义。     

新医改下我国促进罕见病药品可及性的激励政策体系及其影响分析

目的 了解新医改下我国建立的促进罕见病药品可及性的政策体系及其实施效果。方法 总结我国促进罕见病药品可及性的激励政策体系,采用世界卫生组织发布的药品可获得性和可负担性的评价指标,分析现行的政策体系对我国罕见病患者用药可及性的影响程度。结果 截至2021年,我国颁布了至少15项关于促进我国罕见病药品可及性的激励和优惠政策。自从2018年罕见病目录发布到2021年底,我国有药可治的罕见病比例增长41.3%,治疗药品数量增长80.7%。在我国上市的167个罕见病治疗药品中,由公立医院省级集中招标平台采购的比例达到95.2%,国家基本医疗保险药品目录覆盖率73.1%。2021年在2020年呈现灾难性支出的18个罕见病治疗药品的平均家庭灾难性支出降低8.33倍。结论 我国现行的新医改罕见病药品可及性的激励政策明显提高罕见病药品的可获得性和可负担性,但提高罕见病药品的可负担性仍然是医疗改革面临的难点问题。     

仿制药替代潜在最大费用节省研究

目的在仿制药替代背景下,比较原研药和仿制药的价格和采购量,测算仿制药替代的潜在最大费用节省,推动仿制药供应与使用。方法基于陕西省药品招标采购数据,选取2017年12月第一批通过仿制药质量和疗效一致性评价的17个品种(16个品规)药品,对其2017年至2018年的价格、采购量进行分析;采用成本分析法、推测预算法,对采购平台上该通用名、剂型的药品替换为通过仿制药质量和疗效一致性评价单价最低的仿制药,测算年均仿制药替代的潜在最大费用节省。结果价格由高到低依次为原研药、未通过一致性评价的仿制药、通过一致性评价的仿制药;采购量方面,5个品规药品的原研药采购量占比较高,11个品规药品的仿制药采购量占比较高,1个品规药品未发生仿制药替代;对16个品规药品进行仿制药替代后,测算出潜在最大费用节省为3243.63万元。结论仿制药替代可显著节省药品费用,我国的仿制药市场提升空间较大,后续应加快推进仿制药一致性评价和临床使用。     

试点城市带量采购政策对某三级综合医院门诊心血管类原研药和仿制药利用状况的影响

目的 分析试点城市（4个直辖市和7个较大规模城市）（简称“4+7”城市）带量采购对心血管药物利用状况的影响,为仿制药替代原研药使用政策优化提供参考。方法 选择上海市某三级综合医院门诊治疗心血管疾病的11种既有仿制药也有原研药的药物,分析带量采购政策实施前（2018年4月1日至9月30日）及实施后（2019年4月1日至9月30日）仿制药和原研药使用量占比、使用金额占比、日费用比及仿制药替代原研药的潜在费用节省率。结果 带量采购政策实施后,原研药使用数量占比、使用金额占比分别由84.32%下降至58.12%、86.02%下降至78.16%;仿制药使用数量占比、使用金额占比分别由15.68%上升至41.88%、13.98%上升至21.84%,仿制药与原研药日费用比由0.87降至0.39。在疗效相同的条件下,政策实施前后仿制药替代原研药潜在可节省费用分别为337.03万元、333.99万元,费用节省率分别为35%、61%。结论 “4+7”带量采购政策大幅度增加了心血管类仿制药的使用数量,明显降低了药品费用;但对仿制药使用数量和金额占比影响较小,仍存在较大的费用节省空间。建议进一步加大仿制药替代原研药的政策宣传,加快仿制药一致性评价进程和采取措施避免原研药与仿制药价格差距的扩大。     

带量采购政策对苏北地区5家公立医院原研药和 仿制药临床使用的影响

目的:分析带量采购政策对苏北地区原研药和仿制药临床使用的影响,为促进仿制药的临床使用提供证据支持和政策建议.方法:选取该地区5家公立医院12种既有原研药又有仿制药的药品,对带量采购政策前(2019年上半年)及政策后(2020年上半年)原研药和仿制药使用数量、销售金额、仿制药替代率、实际费用节省及节省率等进行分析.结果:该政策实施后,仿制药的使用数量同比增长了39.64％,其销售金额下降了75.81％;仿制药替代率由42.43％上升至57.42％,目标药物实际节省费用1629.16万元,费用节省率为271.20％.结论:带量采购政策实施后,该地区仿制药使用数量大幅度上升,患者药品费用支出减少,切实减轻了部分患者用药负担.     

基于WHO/HAI标准化法的陕西省公立医院儿童基本药物可获得性及价格研究

目的:为我国儿童基本药物目录的出台及改善儿童基本药物的使用现状提供参考。方法:采用世界卫生组织/国际健康行动组织共同制定的WHO/HAI标准化法,于2012年对陕西省6个城市的60家公立医院的28种儿童基本药物进行调研,将公立医院药品的采购价格和零售价格与国际参考价进行对比研究。结果:儿童基本药物在公立医院的可获得性低;原研药的采购价格和零售价格远高于国际参考价,最低价格仿制药的采购价和零售价相对较低;原研药和最低价格仿制药的可负担性较好。结论:应尽快出台儿童基本药物目录;制药企业应加大研发适宜儿童使用的药物剂型、规格及包装;公立医院药品采购应兼顾儿童用药。     

山西省某县级医疗卫生机构基本药物价格水平与可负担性研究

目的:为国家基本药物制度在公立医院的进一步完善提供参考。方法:参考世界卫生组织/国际健康行动机构的方法和西太平洋地区核心药品目录,用中位价格比值(MPR)评价药品价格水平,以当地城镇居民人均可支配收入和农村居民人均纯收入为基准,评价药品的可负担性;以农村居民人均纯收入为基准,分析2008-2013年常用药的可负担性动态变化。结果:实施国家基本药物制度以后,基本药物价格有一定的下降,MPR由5.838降到3.670,但总体仍高于国际参考价格;城镇和农村居民可负担性均得以改善,一个疗程的药品费用由相当于0.492 d城镇居民人均可支配收入降到0.352 d,1.457 d农村居民人均纯收入降到0.928 d;常用药农村居民的可负担性均有不同程度的提高。结论:国家基本药物制度实施以后,药品价格呈现一定程度下降,但与国际价格参考标准相比仍有改善空间;药品可负担性虽然有所改善,但仍需进一步提高低收入人群的可负担性。     

我国儿童基本药品可及性多中心调研

目的 调查适合我国儿童基本药品可及性现状,为我国儿童基本药品目录制定提供参考,促进我国儿童基本药品可及性。方法 比对WHO发布的2021年版“儿童基本药物示范目录”和我国2018版《国家基本药物目录》,筛选出儿童基本药品目录,制成问卷调查表。采用现况调查法,于2022年3月3日至3月20日对全国31家儿童专科医院和妇幼保健院,以调查问卷表的形式对124种基本药品进行可及性调研。调研内容包括药品可获得性、厂家、价格及2021年使用量。结果 在124种调查药品中,具有可获得性的药品106种,无可获得性的药品18种。在具有可获得性的药品中,化学药、生物制品以及中成药平均可获得性分别为40.51%、35%以及27.6%。12种原研药中位价格比值(median price ratio,MPR)为7.62,46种仿制药MPR为1.95。11种既有原研药又有仿制药的药品MPR分别为8.35、1.43。对于儿童哮喘、肾病综合征以及癫痫的5种基本药品行可承受性分析,1个治疗方案药品花费均<全国日最低工资,说明此5种药品可承受性较好。针对9种同时有原研药和仿制药的基本药品,5种药品的原研药使用频度高...     

基于双重差分模型的药品集中采购对某院抗肿瘤药使用的影响

目的 从药物经济学角度评价国家组织药品集中采购政策对某院抗肿瘤原研药和仿制药使用的影响,并分析政策执行前后患者治疗的脱落情况。方法 调取我院和中国科学技术大学附属第一医院抗肿瘤药物的用药信息,时间为集中采购前后各一年。按照患者是否使用集中采购中选药品将其分为观察组和对照组,采用双重差分模型法分析药品成本、患者年次均药品费用、药品总使用金额、药品使用数量占比、药品使用金额占比、患者治疗脱落等方面对我院抗肿瘤类原研药和仿制药的使用情况的影响。结果 共纳入研究对象26 438人,口服抗肿瘤药品10种。政策实施后,观察组与对照组患者年次均药品费用降幅分别为58.3%和2.0%。药品总使用金额相比政策实施前减少了2 531.8万元,仿制药的使用数量提高了12.1%,使用金额提高了3.3%。政策实施后,年度患者治疗脱落人数占比下降10.7%。结论 在国家组织药品集中采购政策影响下,抗肿瘤仿制药价格大幅降低,而患者治疗依从性明显提高。但采购的药物品种规格较为单一,医疗机构过于重视相关临床使用指标考核,在一定程度上影响了用药需求的多样化。     

我国部分地区基本药物可负担性实证研究

目的:了解我国基本药物治疗常见疾病的可负担性实际情况,提出合理的政策建议.方法:采用世界卫生组织(World Health Organization,WHO)和国际健康行动机构(Health Action International,HAI)的标准调查方法,结合我国国情进行适当改进.对我国11个省市基本药物价格可负担性进行研究.结果:在被调查的11种药品当中,治疗疾病所需的费用低于7天最低生活保障金额的药品有5种:用不同的仿制药品治疗相同疾病,费用差异最大的可达35.2倍(高血压),最小的也有11.2倍(胃溃疡);原研药的可负担性远低于仿制药,费用差异最大的高达69.3倍(卡托普利).结论:我国基本药物可负担性一般,仍有很多人负担不起.用不同药物治疗同一种疾病的可负担性差异非常大.仿制药的可负担性相对较好,而原研药的可负担性非常差.     

对上海青浦区基本药物目录中抗高血压药物可负担性的实证研究

目的 评估基本药物制度下上海青浦区口服抗高血压药物的可负担性,为促进社区慢性病基本药物价格合理性提供实证依据。方法 采用WHO/HAI标准化法和贫化法对该地区口服抗高血压药物的可负担性进行评价。结果 用WHO/HAI标准化法评价结果显示,医疗保险患者对原研药和仿制药的可负担性都较好,而自费患者对原研药的可负担性较差。贫化法结果显示,使用同一通用名的5种原研药和仿制药的致贫人口数量差距较小。厄贝沙坦原研药的可负担性高于仿制药。结论 医疗保险对提高基本药物可负担性作用明显,同时要对一些具有明确循证学证据和使用人群广泛的药物给予合理的定价,以提高治疗高血压药物的可负担性。     

我国某省原研药与仿制药价格差异与市场份额实证研究

目的:为完善国家原研药与仿制药管理工作提供科学参考。方法:根据某省药品招标采购中心数据库的数据,分析该省原研药与仿制药的价格差异与市场份额。结果:该省198个样本药品中,原研药与仿制药的价格差异倍数的均值为3.6倍,高于《药品政府定价办法》规定的差价率。结论:我国原研药与仿制药的价格差异高于国家规定。     

原研药与仿制药的药品最高零售限价与药品集中招标采购中标价的差异比较

目的:为深化我国药品价格改革提供参考。方法:通过纳入的抗微生物药物和循环系统药物(94个品规),计算我国2005-2013年原研药与仿制药最高零售限价和药品集中招标采购中标价差率。结果:仿制药最高零售限价与中标价差异大,而原研药最高零售限价与中标价则较为接近。就仿制药而言,抗微生物药的最高零售限价与中标价差率明显高于循环系统药;而就原研药而言,抗微生物药的最高零售限价与中标价差率接近循环系统药。结论:药品最高零售限价与药品集中招标采购中标价并存的格局应逐步转型为以药品集中招标采购中标价为基础的格局。     

比较草酸艾司西酞普兰片中标仿制药与原研药治疗抑郁障碍的有效性和安全性

目的：比较草酸艾司西酞普兰片中标仿制药(百洛特)与原研药(来士普)治疗抑郁障碍的有效性和安全性,评价药品集中采购政策对医师处方行为及患者治疗费用的影响。方法：草酸艾司西酞普兰片是2019年3月23日起施行的第一批药品集中采购的药品。提取药品集中采购政策实施后6个月和上年同期我院使用草酸艾司西酞普兰片患者的门诊数据,根据所用药品厂家分为中标仿制药组和原研药组。对原研药和中标仿制药在临床使用中的用药剂量、血药浓度、常见不良反应指标异常发生率、换药率和药品费用进行比较。结果：中标仿制药组与原研药组患者血药浓度的差异无统计学意义(P>0.05);日剂量的差异虽有统计学意义(P<0.05),但无临床意义;肝肾功能异常、血脂异常和泌乳素升高等药品不良反应发生率的差异无统计学意义(P>0.05)。原研药组血糖升高患者所占比例(13.31%)低于中标仿制药组(18.17%),差异有统计学意义(P<0.05);试验时间段,原研药换为中标仿制药的换药率为5.45%,而参比时间段的换药率为2.23%,2个时间段上述换药者中分别约有0.86%和0.34%的患者又换回了原研药;试验时间段...     

2010—2012年陕西省常见慢性病用药的可获得性及可负担性调查分析

目的：了解实施国家基本药物制度以来常见慢性病用药的可获得性及可负担性情况,为后续制订和完善相关政策提供数据支撑。方法：采用世界卫生组织／国际健康行动机构的标准化调查方法,分别于2010年和2012年对陕西省6个城市的公立医院和零售药店中的26种慢性病用药的可获得性及可负担性进行调查和评价。结果：陕西省常见慢性病用药的可获得性情况不容乐观,与2010年相比,2012年部分慢性病用药的原研药（OBs）可获得性升高,但所有慢性病用药的最低价格仿制药（LPGs）可获得性均降低;与2010年相比,2012年慢性病用药的可负担性明显提高,虽然使用OBs治疗慢性病可负担性仍较差,但使用LPGs治疗除心血管疾病以外的慢性病可负担性良好。与其他发展中国家相比,陕西省慢性病用药的可获得性相对较低,但可负担性相对较好。结论：建议公立医院提高慢性病用药的采购效率,保障药物的可获得性;政府部门加大政策扶持力度,鼓励慢性病仿制药的生产供应;进行慢性病用药药品价格成分调查,提高药品定价的科学性;改善慢性病用药结构和报销水平,进一步提升慢性病用药的可负担性。