基因治疗在血液病中应用进展

随着人类对自身认识的不断深化 ,从人类解剖学开始 ,已经进入了细胞和分子病理生理学研究 ,特别是从基因水平上阐明人类遗传与疾病这一核心本质。基因治疗 (ｇｅｎｅｔｈｅｒａｐｙ)的最初含义是指遗传病的基因替代治疗 (ｇｅｎｅ ｒｅ ｐｌａｃｅｍｅｎｔｔｈｅｒａｐｙ) ,即将正常基因通过某种途径转入到由于该基因缺陷而患有某种遗传病的患者体内 ,并表达患者所缺陷的蛋白产物 ,从而达到治疗该遗传病的目的。随着生物医学理论与技术的深入发展 ,基因治疗的涵义也不断扩大 ,目前广义上的基因治疗是指在基因水平上进行活细胞遗传物质的改造…     

消化系疾病基因治疗研究进展

基因治疗是消化系疾病治疗的一种新型的分子生物学水平的手段。到目前为止，已将十四种不同的基因导入消化系器官，细胞中得到表达。靶细胞的选择和基因转移手段也有新的进展。遗传病和肿瘤的基因治疗已为基因治疗技术用于消化系疾病的治疗揭开了序幕。基因治疗技术将在消化系疾病的治疗中发挥重要作用。     

RNA干扰与抗肝炎病毒治疗前景的研究

0 引言从基因的分子生物学角度,病毒性肝炎也是一种基因病,相对于正常肝细胞来说,从肝炎患者的肝细胞中获得了肝炎病毒的基因,因此,病毒性肝炎的治疗也可以采取象遗传病那样的基因治疗(gene therapy)策略。     

肝癌的基因治疗:瓶颈与前景

基因治疗是以导入外源遗传物质,达到治疗疾病的一种方法。这包括纠正取代体内细胞基因的缺陷或通过导入某种基因(或遗传物质)并使它过量表达而实现治病的目的。对于遗传病,基因治疗将成为极为有效的治疗手段。但对于其它疾病,如恶性肿瘤,基因治疗将可能成为外科手术、放疗、化疗外的新武器。它的作用不是取代其它的治疗手段,它的目标应该是     

家族性高胆固醇血症的临床与基因治疗新进展

家族性高胆固醇血症（FH）是一种常染色体显性遗传病，临床表现为血浆总胆固醇和低密度脂蛋白胆固醇水平升高、皮肤或肌腱黄色瘤和早发冠心病。FH的治疗手段主要包括临床治疗和基因治疗，近年来新药的研发和基因研究的快速发展为FH的治疗提供了更多的手段，本文将对FH的临床和基因治疗的新进展进行综述。     

呼吸系统疾病基因治疗研究进展

基因治疗是分子生物学技术在临床医学中的重要应用。90年代初基因治疗技术应用于临床实践中。1993年以来,囊性纤维化(CF)的基因治疗为前导,呼吸系统疾病基因治疗的临床应用也拉开了序幕。基因治疗将是21世纪呼吸系统遗传病、肿瘤及感染性疾病治疗的重要手段。     

基于壳聚糖的基因输送系统研究现状

基因治疗逐渐成为治疗遗传病、自身免疫性疾病和肿瘤等疾病的重要手段。近年来,人们一直致力于开发高效的基因传递载体以克服各种生理和系统性障碍。壳聚糖具有天然抑菌、止血和促进伤口愈合的能力,以及良好的生物相容性和生物降解性,已被用于药物递送系统以及制造与伤口愈合相关的基因传递系统的候选材料,其亦已被用作各类基因载体为各类难治...     

高血压RAS系统相关基因治疗进展

原发性高血压病是由遗传与环境因素相互作用而导致的多基因遗传病,遗传因素对其发病的影响占30%-50%[1].目前有关高血压基因治疗的研究很多,肾素血管紧张素系统(RAS)是研究的热点之一. 1.肾素血管紧张素系统 降低基因表达(亦称反义基因疗法)是指根据靶基因结构特点设计反义寡核苷酸(AS-ODN)分子,导入靶细胞或机体后与双链DNA或与mRNA结合形成杂合体,从而封闭或抑制升高血压相关基因的复制或表达,以期达到降压目的.RAS的过度活动是人类原发性高血压及许多高血压动物模型主要病理机制之一.     

肝脏靶向基因治疗的临床研究进展

通过加入异源遗传活性物质对生命单元中的原有遗传物质进行活性改变或补充等可统称为基因干预,应用于临床则称之为基因治疗.基因治疗的目的包括治疗、治愈或预防某种疾病或医学状态.基因治疗可通过多种机制策略实现临床目的,主要包括:用健康版本替代致病版本的基因;使致病基因的不正常功能失活;引入一个新的或改造后的基因.基因治疗可以有...     

反义AT1受体基因治疗高血压

高血压的发生有多种因素的参与,其中涉及多种基因.能进行基因治疗的候选基因包括促进血管舒张的基因以及使血管收缩的基因.因此,高血压的基因治疗包括两方面,即正义插入使血管舒张的基因和反义抑制使血管收缩的基因.由于RAS在高血压的发生和发展中可能发挥极其重要的作用,本文仅就AT1受体基因方面,将近年文献进行综述. 反义AT1受体基因治疗涉及四个方面,即降压,逆转高血压引起的病理生理改变,早期干预高血压的发生和进展,另外还有通过AT1受体反义基因的调控以调节基因治疗.     

心律失常的基因治疗

随着分子生物学技术的发展和在心律失常研究领域的广泛应用,心律失常致病基因不断被发现,基因多态性在心律失常发生中的作用逐渐被认识,为研究心律失常基因治疗提供了可能.心律失常的基因治疗正逐渐成为心律失常基础研究的新亮点.     

治疗基因相关问题的探讨

基因在体内表达是基因治疗的基础.按疾病治疗需要对目的基因的表达进行精确的调控,一直是基因治疗研究中的难题,也是目前载体系统存在的最大问题.在疾病的基因治疗过程中,除能确保目的基因足量、稳定表达外,还要根据疾病的不同或其症状改善情况,对基因表达(gene expression)的时间和剂量进行调控.     

哪些心血管疾病是单基因遗传病?如何检测?

<正>答:单基因遗传病是指受一对等位基因控制的遗传病,有6 600多种,并且每年在以10~50种的速度递增,单基因遗传病已经对人类健康构成了较大的威胁。较常见的有红绿色盲、血友病、白化病等。单基因遗传性心血管病包括:(1)单基因遗传性高血压:单基因遗传性高血压是指由一个基因突变引起的高血     

大肠癌基因治疗研究进展

大肠癌的基因治疗作为一种新的治疗手段,近年来倍受关注,其很多研究已进入临床阶段.大肠癌基因治疗的研究主要包括:自杀基因治疗、基因修复或置换治疗、反义基因治疗、免疫基因治疗及溶瘤病毒治疗等.此文就近期大肠癌的基因治疗研究结果和存在的问题作一综述.     

基因治疗进展及其在心血管疾病中的应用

随着分子生物学理论和技术的进展,特别是在载体的构建、靶基因的界定和活体内基因转移技术等方面所取得的重要进展,使许多因基因结构或表达异常引起的心血管疾病利用基因治疗可获得根治。自1992年人类首次成功地应用低密度脂蛋白受体基因治疗家族性高胆固醇血症,揭开了心血管疾病基因治疗的序幕,近十年时间内,心血管疾病基因治疗取得了一系列令人瞩目的成就。本文就基因治疗方法学及其在心血管领域的应用进展作一综述。1　基因治疗方法学及进展1.1　基因治疗的概念:基因治疗指将正常和野生型的基因插入靶细胞的染色质基因组中,以补充缺失基…     

RNA干扰及其在遗传性高脂血症治疗中的应用

遗传性高脂血症是一类高发病率的多基因遗传病，目前其临床治疗效果难以让人满意。如何提高疗效，改善预后是心血管内科工作者研究的重点。RNAi技术作为一项新的基因治疗技术，因其独特的作用机制和优越性，正越来越受到研究者的重视。近几年来，RNAi在治疗高脂血症方面的不断深入，它的发展将给遗传性高脂血症患者带来新的希望。     

骨髓基质细胞在中枢神经系统疾病基因治疗中的应用

基因治疗是指将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入人体靶细胞,以纠正基因缺陷或发挥治疗作用,从而达到治疗疾病的目的.骨髓基质细胞是一种具有自我更新和多向分化潜能的干细胞,易于体外扩增,并且可在体内外表达多种治疗性外源基因.因此,骨髓基质细胞被认为是细胞治疗和基因治疗的一种理想靶细胞.本文对骨髓基质细胞的生物学特性、常用基因治疗载体及其在中枢神经系统疾病基因治疗中的应用做一综述.     

Ⅰ型神经纤维瘤病的分子遗传学研究进展

Ⅰ型神经纤维瘤病是源于嵴细胞分化异常而导致的多系统损害的常染色体显性遗传病。本文对ＮＦⅠ的基因功能，基因突变研究进展，基因突变分析技术及基因治疗等进行了综述。     

反义基因治疗高血压

治疗高血压新方法--基因治疗,正随着近年来基因转移技术水平的提高和人类基因组计划的提前完成应运而生.高血压的基因治疗分为正义基因治疗和反义基因治疗,本文讨论反义基因治疗高血压的理论基础、治疗策略、面临的问题及前景展望.     

恶性淋巴瘤的基因治疗

恶性淋巴瘤的基因治疗研究大多处于体外实验阶段,有的已进入Ⅰ期临床试验.根据导入的治疗基因的不同,淋巴瘤基因治疗可分为以下三类.