单用环孢素A与环孢素A联合ATG治疗儿童重型再生障碍性贫血的临床疗效比较

目的 比较单用环孢素A(CSA)与CSA联合抗人胸腺细胞免疫球蛋白(ATG)治疗儿童重型再生障碍性贫血(SAA)的临床疗效.方法 采用回顾性分析的方法,收集昆明市儿童医院血液科2014年1月-2019年12月收治的62名SAA患儿作为研究对象.单用CSA治疗的44例患儿作为CSA组,采用CSA联合ATG治疗的18例患儿...     

抗淋巴细胞球蛋白联合环胞霉素A治疗儿童重型再生障碍性贫血早期疗效观察

目的探讨提高儿童重型再生障碍性贫血(SAA)早期疗效的办法。方法采用随机对照方法,比较抗淋巴细胞球蛋白(ALG)和环胞霉素(CSA)联合治疗组与单用CSA组治疗儿童SAA的早期疗效(6个月)。结果联合治疗组和CSA组的总有效率分别为(84%)、(60%),P<0·05,联合治疗可降低早期死亡率,缩短脱离红细胞和血小板的输注时间。结论ALG联合CSA治疗儿童SAA是安全的且疗效佳,应作为一线方案。     

环孢素A治疗皮质激素耐药的儿童局灶节段性肾小球硬化疗效观察

目的观察环孢素A(CSA)治疗皮质激素耐药的儿童局灶节段性肾小球硬化(FSGS)的疗效。方法1997年6月至2004年10月中山大学附属第一医院儿科收治皮质激素耐药的FSGS患儿14例,应用CSA进行治疗,开始剂量为5mg/(kg.d),以后根据CSA血质量浓度调整剂量,维持CSA血质量浓度在150~300μg/L。有效者用药6个月至1年后逐渐减量。结果完全缓解10例(71.4%),部分缓解2例(14.3%),无效2例(14.3%),CSA治疗皮质激素耐药的FSGS总有效率达85.7%。CSA治疗期间泼尼松使用剂量减少。完全缓解10例中6例停药,其中5例复发,4例再用CSA治疗,尿蛋白再次转阴,1例放弃治疗。1例原有肾功能不全者治疗后血肌酐进行性升高。结论CSA治疗皮质激素耐药的FSGS有一定的疗效,但停药后复发率高,治疗中需注意CSA副反应。     

环胞菌素A治疗儿童再生障碍性贫血疗效研究

探讨环胞菌素 A(CSA)治疗儿童再生障碍性贫血 (再障 )的方法 ,疗效和疗效相关因素。方法 :应用 CSA对 34例儿童再障行免疫抑制治疗 (IS) ;部分重型再障(SAA)加用抗胸腺细胞球蛋白 (ATG)或大剂量免疫球蛋白 (HDIG) ,均以雄性激素作为辅助治疗。结果 :基本治愈 4例 ,缓解 1 1例 ,明显进步 8例 ,总有效率为 6 7.6 5 % ;其中 2 9例 SAA总有效率为 6 5 .5 2 % ,1 8例慢性重型再障 (SAA- )有效率为5 5 .5 6 % ;1 1例急性再障 (SAA- )总有效率达 81 .82 % ,单项资料对比分析结果显示SAA的年龄 ,性别和治疗前外周血象等因素与 CSA有效率无关 ;但病程较短者 (<1 2个月 )有效率较高 ;CSA与 ATG等行联合 IS则有效率可明显提高。结论 :CSA为治疗儿童再障的有效方法之一 ,SAA拟选用联合 IS,雄性激素为 CSA的有效辅助治疗     

抗胸腺球蛋白联合环孢素治疗儿童重型再生障碍性贫血

目的分析联合使用抗胸腺球蛋白(ATG)及环孢素(CSA)治疗儿童重型再生障碍性贫血(SAA)的疗效及影响因素。方法应用ATG联合CSA对7例SAA进行治疗。ATG4～5mg/(kg.d)静脉滴注,共5d,同时静脉滴注甲泼尼龙2～3mg/(kg.d)以减少过敏反应;CSA起始量为3～5mg/(kg.d),根据血药质量浓度调整用量,辅以成分血输注,造血生长因子等支持治疗。结果随访7例中基本治愈2例,缓解1例,明显进步2例,死亡1例,1例因随诊时间较短暂时无法判断,总有效率为71.43%。成分血输注在治疗4～6个月较治疗后1～3个月明显减少(P<0.05)。2例治疗后并严重感染,其中1例早期死亡,1例并慢性感染,较轻度感染患儿成分血输注量明显增多。免疫治疗后30d内达到CSA有效血药质量浓度患儿较30d以上达到患儿输血次数减少,患儿ATG治疗过程中均出现发热,心率加快,4例(57.1%)出现血清病,无克隆性病变出现。结论ATG联合CSA治疗SAA及极重型再生障碍性贫血(VSAA)是一种有效的免疫抑制治疗,但要注意感染,CSA达到有效血药质量浓度时间及监测可能是影响疗效的因素。儿童患者使用ATG近期不良反应可耐受,远期克隆性病变尚需继续随诊观察。     

免疫抑制治疗获得性重型再生障碍性贫血患儿疗效分析

目的 分析免疫抑制治疗儿童获得性重型再生障碍性贫血(severe aplastic anemia,SAA)的近远期疗效.方法 回顾性分析2000年1月至2006年6月在我院应用联合免疫抑制治疗的获得性重型再生障碍性贫血患儿.112例患儿随机分3组:Ⅰ组(26例):单用环孢素A(CSA)组;Ⅱ组(30例):CSA+丙种球蛋白[400 mg/(kg·d)×5 d];Ⅲ组(56例):兔抗胸腺细胞球蛋白(R-ATG)[3～5 mg(kg·d)×5 d]+CSA.所有患儿治疗均同时加用司坦唑醇或丙酸睾丸酬.CSA血药浓度调整到谷浓度100 ug/L以上,峰浓度300 ug/L以上.结果Ⅰ组免疫抑制治疗的总反应率为26.92%;Ⅱ组免疫抑制治疗的总反应率为33.33%;Ⅲ组免疫抑制治疗的总反应率为62.5%,明显高于Ⅰ组(P=0.001);比较Ⅰ组与Ⅱ组的总反应率差异无统计学意义.Ⅰ、Ⅱ和Ⅲ组5年总生存率分别为(20.50±15.41)%、(39.77±9.77)%和(66.27±6.84)%.结论对无HLA匹配同胞供者的重型获得性再生障碍性贫血患儿ATG联合CSA是最理想的治疗方法 .     

多普勒超声测定小儿主动脉平均血流速度

应用无创性二维多普勒超声技术,可按下列公式计算出心脏排出量(CO)。CO=主动脉横截面积(A_0 CSA)×平均血流速度(MFV)。但是 A_0 CSA 的计算难以准确。假设一个儿童成长时,其主动脉的大小与心输出量的增加呈平行关系,则在任何年龄平均血流     

强化免疫抑制治疗儿童再生障碍性贫血疗效分析

探讨强化免疫抑制治疗儿童再生障碍性贫血(再障)的疗效。方法总结我院1991～1999年 儿童再障31例,根据治疗方法不同分3组对比观察基础治疗组(康力龙、654-2等),单用环孢菌素A(CSA)治 疗组,强化免疫抑制治疗组。结果基础治疗组、单用CSA组、强化免疫抑制治疗组有效率分别为27.27％,57.14％,76.92％;重型再障(SAA)有效率分别为11.11％,50.00％,75.00％;SAA-Ⅰ有效率分别为14.29％, 60.00％,88.89％。单用CSA组及强化免疫抑制治疗组疗效明显优于基础治疗组,强化免疫抑制组对SAA及 SAA-Ⅰ疗效更佳,有效率分别达75.00％和88.89％。结论以CSA为主的免疫抑制治疗比单用康力龙、654-2 等治疗更有效;对于SAA,CSA联合ALG/ATG、HDIVIG、HDMP等强化免疫治疗能提高疗效,对SAA-Ⅰ更明显。     

环孢素A治疗126例儿童非重型再生障碍性贫血疗效分析

目的 评价环孢素A(CSA)治疗儿童非重型再生障碍性贫血(NSAA)疗效.方法 回顾性分析2005年1月至2014年6月径CSA口服治疗的126例NSAA患儿的临床资料.结果 126例患儿中男76例、女50例,中位年龄7岁11月(1岁11个月~14岁),中位随访时间14.5个月(3~79个月);非输注依赖型NSAA78例(61.9%),输注依赖型NSAA48例(38.1%).总有效率55.6%;CSA治疗输注依赖型NSAA有效率77.1%,非输注依赖型NSAA有效率42.3%,差异有统计学意义(χ2=15.83,P=0.000).CSA治疗后,14.1%非输注依赖型NSAA病例完全缓解,80.8%维持非输注依赖NSAA,5.2%进展为输注依赖NSAA或重型/极重型再生障碍性贫血(SAA/VSAA);16.7%输注依赖型NSAA患儿完全缓解,60.4%好转为非输注依赖,23.0%维持输注依赖型NSAA或进展为SAA/VSAA.结论 CSA治疗可以延缓NSAA患儿的疾病进展,但CSA治疗完全缓解率低,尚需更多临床试验建立更有效的NSAA治疗方案.     

慢性移植物抗宿主病的预防和治疗

目的　分析儿童异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)后慢性移植物抗宿主病 (cGVHD)的特点及甲泼尼龙(MP)、吗替麦考酚酯(MMF)与他克莫司(FK506)或环孢素A(CSA)联合免疫抑制治疗的效果,探讨有效治疗方案。方法　共进行异基因造血干细胞移植 45例, 30例完全植入。完全植入的患儿中脐血移植(UCBT)17例,异基因外周血干细胞移植 (PBSCT) 13例。GVHD的预防采用CSA、MP、氨甲蝶呤及MMF等组合的方案。cGVHD患者采用MP+MMF+FK506或MMF+CSA联合治疗方案。结果　30例完全植入的患儿中发生cGVHD者 9例(30% );其中血缘相关PBSCT13例中发生cGVHD6例(46% );UCBT者完全植入 17例,发生cGVHD3例(18% )。急性GVHD迁延者 6例(67% )。1例患儿经CSA+MMF联合治疗痊愈; 8例采用MP+MMF+FK506“三联”治疗,cGVHD症状均得到有效控制,有效率为 100%, 2例分别并发巨细胞病毒间质性肺炎或败血症死亡,死亡率为22%; 7例无事件生存>3年(78% )。副作用有肝损害、肾损害、高血压、关节滑膜炎、心律失常,均在减药或停药、对症处理后毒副作用消失。感染是主要的合并症和死亡原因。结论　PBSCT者cGVHD发生率较UCBT者高;急性GVHD迁延是发生cGVHD的高危因素;选用包含MP、MMF、FK506 (或CSA)的 2~3种药物联合免疫治疗cGVHD,效果理想,患儿均能耐受,是     

多靶点免疫抑制剂治疗儿童激素耐药型肾病综合征前瞻性研究

目的探讨多靶点免疫抑制剂治疗儿童激素耐药型肾病综合征(SRNS)疗效及安全性。方法选择2013年9月至2015年10月安徽省儿童医院等5家医疗机构的SRNS患儿48例,在综合治疗基础上随机分为两组:(1)观察组:给予环孢素(CSA)[3~4 mg/(kg·d)]联合霉酚酸酯(MMF)[20 mg/(kg·d)]多靶点治疗;(2)对照组:给予CSA[4~6 mg/(kg·d)]。治疗期间严密监测各组不良反应,分别于治疗后2周、1个月、3个月、6个月测定患儿CSA浓度、尿蛋白/尿肌酐、肝肾功能、血常规、尿常规等。结果治疗期间观察组CSA平均血药浓度为(88.76±16.94)μg/L,对照组为(152.96±19.20)μg/L(P0.001)。治疗1、3个月,观察组尿蛋白/尿肌酐与对照组同时间尿蛋白/尿肌酐相比下降(P0.05)。治疗1、3个月,观察组血浆白蛋白与对照组同时间血浆白蛋白相比升高(P0.05)。治疗期间两组尿β2-微球蛋白相比差异无统计学意义(P0.05)。观察组总缓解率为88%,对照组总缓解率为87%。观察组在治疗2周、1个月时缓解率优于对照组(P0.05)。治疗期间主要的副反应有感染、胃肠道反应、多毛、高血压、白细胞下降。观察组在治疗期间不良反应发生率明显低于对照组(P0.05)。结论 CSA联合MMF可以使SRNS患儿早期即可得到缓解,也可与单用CSA一样维持长期缓解,但副反应更小。     

环孢素A治疗非输血依赖型儿童非重型再生障碍性贫血疗效分析

目的评价环孢素A(CSA)治疗儿童非输血依赖型非重型再生障碍性贫血(NSAA)疗效。方法回顾性分析我院2005年1月-2014年6月给予CSA治疗的非输血依赖型NSAA患儿的临床资料,用SPSS19统计软件进行数据分析。结果共收集到78例病例,男46例,女32例,中位年龄8岁1个月(1岁11个月~14岁),中位随访时间14.5(3~78)个月。14.1%(11/78例)病例在中位时间13(3~43)个月达到完全缓解,80.7%(63/78例)仍维持非输血依赖,仅5.2%(4/78例)进展为输血依赖型NSAA或SAA。3年和5年疾病无进展生存率分别为(96.9±2.1)%和(71.1±17.1)%。治疗前白细胞、中性粒细胞绝对值、血红蛋白、血小板数值与疾病转归无明显相关性。46.2%(36/78例)出现CSA相关不良反应,均为轻微不良反应,无停药病例。结论对非输血依赖型NSAA给予CSA治疗可以降低疾病进展率,副作用轻微可耐受,但完全缓解率低,尚需进一步临床研究。     

环胞霉素A治疗重型再生障碍性贫血

自从开展应用环胞霉素A(CSA)治疗再障以后,许多实验及临床资料均已证实该药确有疗效。更为有意义的是,CSA 已为部分经临床应用各种药物和 ATG等免疫抑制剂无效的难治性再障而又无条件作 BMT 治疗者,开辟了新的治疗途径。因此CsA不失为一种颇有发展前途的治疗再障的有效药物,值得临床参考应用。但是,仍有待于继续研究与观察,以进一步明确再障的免疫紊乱机理和应用 CSA 的适应症,并寻求更为合理的的用药剂量、疗程和如何防治肾、肝毒性反应与其它副作用的方法,以及如何采用更为理想的联合治疗方案以进一步提高疗效。     

急性重型再生障碍性贫血72例

目的比较不同治疗方案对儿童急性重型再生障碍性贫血的疗效。方法根据不同治疗方案,将1996年1月-2011年11月收治的72例急性重型再生障碍性贫血患儿分为Ⅰ组[环孢素(CSA)+雄激素方案治疗组]54例、Ⅱ组[大剂量甲泼尼龙(HDMP)方案治疗组]10例、Ⅲ组(CSA+ATG方案治疗组)8例。按小儿再生障碍性贫血诊疗建议的疗效评定标准,比较3组间总有效率的差异。结果Ⅰ组、Ⅱ组和Ⅲ组总有效率分别为47.7%、60.0%和87.5%。Ⅱ组和Ⅲ组总有效率均高于Ⅰ组(χ2=5.806、6.394,Pa<0.05),Ⅲ组总有效率高于Ⅱ组(χ2=6.102,P<0.05)。结论以CSA+ATG联合方案治疗儿童急性重型再生障碍性贫血的疗效最佳。     

免疫抑制治疗儿童重型再生障碍性贫血54例疗效分析

目的 探讨免疫抑制治疗儿童重型再生障碍性贫血（severe aplasia anemia,SAA）的疗效。方法 回顾性分析我院1997年1月—2003年6月儿童重型再生障碍性贫血54例,应用环孢素A（cyclosporine,CSA）和抗胸腺细胞球蛋白（antithymie globlin,ATG）为主的免疫抑制治疗,其中应用CSA联合ATG治疗31例（称为CSA联合ATG组）,应用CSA治疗23例（称为CSA组）,比较两组的治疗有效率、复发率、不良反应和无病生存率。结果两组的分型和极重型患者资料具有可比性。CSA联合ATG组和CSA组起效时间平均分别为2．5个月和3．5个月,两组有效率分别为81％（25／31）和52％（12／23）（x^2=4．962,P〈0．05）。治疗有效者共37例,CSA联合ATG组和CSA组的复发率分别为8％（2／25）和50％（6／12）（xc^2=6．143,P〈0．05）。两组患者不良反应的发生率差异无统计学意义。所有患者随访至少1年,CSA联合ATG组和CSA组1年以上生存率分别为81％（25／31）和52％（12／23）;随访超过2年者共47例,CSA联合ATG组和CSA组2年以上生存率分别为74％（20／27）和50％（10／20）（P〈0．01）。结论免疫抑制治疗儿童重型再生障碍性贫血的疗效肯定,而CSA联合ATG治疗重型再生障碍性贫血的疗效更优于单用CSA。     

抗胸腺细胞球蛋白联合环胞菌素强烈免疫抑制治疗儿童极重型再生障碍性贫血疗效分析

目的评估抗胸腺细胞球蛋白(Antithymic Globlin,ATG)联合环孢菌素A(Cyclosporine A,CSA)治疗儿童极重型再生障碍性贫血(Very Severe Aplasia Anemia,VSAA)的治疗效果及安全性。方法前瞻性分析我院2006年5月至2007年9月期间14例儿童VSAA病人应用ATG+CSA的强烈免疫抑制治疗的疗效:起效时间、有效率、死亡率、不良反应、复发率、恶性疾病事件及生存率。结果对治疗有反应11例,起效时间为3至7个月,有效率为78.6%。应用ATG主要不良反应为过敏和血清病,无被迫停药病例。2例死亡,均死于ATG治疗后1个月内发生的败血症。所有病人均随访1年以上;随访过程中未见恶性疾病事件及复发病例;1年以上生存率为85.7%。结论儿童VSAA联合应用ATG+CSA的强烈免疫抑制治疗:起效快、反应率高、疗效好、不良反应可以控制,是治疗缺乏合适移植供体、而随时面对出血、感染等死亡威胁的VSAA儿童的有效的治疗方法。而ATG治疗后短期内感染是主要致死原因,需要积极控制。     

大剂量短疗程环磷酰胺在移植物抗宿主病中研究进展及临床应用策略

<正>移植物抗宿主病(graft-versus-host disease,GvHD)仍是骨髓和/或外周血造血干细胞移植(hematopoietic stem cell transplantation,HSCT)术后主要的并发症,特别是对于血液系统良性疾病而言,是亟待解决的主要问题之一。常用的预防GvHD的药物包括钙调蛋白抑制剂(calcineurin inhibitors,CNIs),如环孢霉素(CSA)、他克莫司等,还有甲氨蝶呤、吗替麦考酶酚酸酯等。然而急性GvHD     

抗胸腺细胞球蛋白联合环孢菌素A治疗儿童再生障碍性贫血疗效及相关因素分析

目的探索采用抗胸腺细胞球蛋白(ATG)联合环孢菌素A(CSA)的免疫抑制疗法(IST)治疗儿童再生障碍性贫血(再障)的疗效及其相关影响因素,为进一步提高临床疗效提供参考依据。方法共40例再障患儿(重型再障28例,依赖成分输血的慢性再障12例)接受ATG联合CSA治疗。统计分析治疗前病程和外周血三系下降程度;ATG治疗后外周血淋巴细胞绝对计数(ALC)下降程度、血清病发生率及不同制剂ATG治疗等临床因素与远期疗效的相关性。结果中位随访时间19(9～44)个月,总有效率和显效率分别为78%和45%。疗效相关统计分析显示:(1)ATG治疗后2周内,ALC下降幅度≥2×109/L者的有效率明显高于下降幅度<2×109/L者,两组总有效率分别为89%和54%(P<0.05)。(2)从确诊再障到接受ATG治疗,病程≤6个月者有效率明显高于病程>6个月者,两组总有效率分别为92%和53%(P<0.05)。(3)采用两种ATG制剂(美国Genzyme或德国Fresenius)各治疗18例和22例,两组疗效差异无显著性(P>0.05)。结论 ATG联合CSA的免疫抑制治疗是儿童再障的有效疗法,目前常用的两种ATG制剂,均能获得显著疗效。再障确诊后早期治疗有助于提高疗效。治疗期间密切观察ALC下降程度,对于ALC下降不明显者,是否需要适当增加ATG剂量,有待进一步研究论证。     

联合方案治疗慢性再生障碍性贫血16例治疗观察

慢性再生障碍性贫血 ( CAA)对多种治疗方案疗效均不明显 ,有时仅靠输血维持生命。近年来我科试用三种药物即环孢霉素( CSA)、大剂量丙种球蛋白和康力龙治疗 ,取得了满意疗效。对象与方法一、对象　 16例均系 1995年 1月～19 99年 6月住院病人 ,病程 10～ 2 6个月 ,其中男 7例、女 9例 ,年龄 7～ 13岁。既往均经足够疗程 ( >9个月 )包括雄性激素 (康力龙或丙酸睾丸酮 )治疗 ,有的给中药治疗 ,效果不佳。其中 3例一直靠多次输血维持生命。二、方法　 CSA 3～ 5 mg/ kg· d分三次口服 ,3个月 1疗程 ,根据血清肌酐及胆红素浓度调节剂量。大…     

中枢性呼吸暂停在儿童阻塞性睡眠呼吸暂停综合征中分布特征研究

目的 研究中枢性呼吸暂停(CSA)在儿童阻塞性睡眠呼吸暂停综合征(OSAHS)中的分布特征.方法 选择2017年1月至2018年3月在首都儿科研究所附属儿童医院呼吸睡眠监测中心完善整夜呼吸睡眠监测的患儿,通过多导睡眠呼吸监测(PSG)结果将患儿分为OSAHS组和非OSAHS组,OSAHS组又分为轻度、中度、重度OSAH...