骨肉瘤CD133 CD117 Ki-67的表达及与临床病理因素和危险度的相关性研究

  目的  研究骨肉瘤组织CD133、CD117及Ki-67在蛋白水平的表达情况及其与临床病理因素和危险度的关系。  方法  应用免疫组织化学PV-9000二步法检测55例骨肉瘤组织标本中CD133、CD117和Ki-67的表达,并与临床病理学指标和术后无瘤生存期进行比较分析,对照组为20例骨软骨瘤。应用SPSS 17.0软件统计分析,检验标准为P＜0.05具有统计学意义。  结果  骨肉瘤组织CD133、CD117、Ki-67蛋白表达阳性率显著高于良性的骨软骨瘤组织,差异有统计学意义（分别为P=0.016、P=0.008、P＜0.001）;CD133或Ki-67蛋白阳性表达骨肉瘤患者平均生存时间及平均转移时间短于CD133或Ki-67蛋白阴性骨肉瘤患者,差异有统计学意义（P＜0.05）;CD133、Ki-67在外科分期和远处转移对骨肉瘤患者预后有影响,其中CD133是外科分期及远处转移而影响骨肉瘤患者预后的独立因素。  结论  CD133和Ki-67表达可能在骨肉瘤发生、发展过程中起重要作用,有望成为判断其预后的指标。      

首诊Ⅳ期乳腺癌骨转移患者的临床病理特征及预后分析

  目的  探讨首诊Ⅳ期乳腺癌骨转移（initially diagnosed stage Ⅳ breast cancer bone metastasis,IDBCBM）患者的临床病理特征、治疗和预后的关系。  方法  回顾性分析2007年3月至2016年11月天津医科大学肿瘤医院收治的74例IDBCBM患者的临床资料,并行单因素分析和采用Cox回归模型进行多因素分析。  结果  患者的中位年龄为53.3岁。中位总生存时间（overall survival,OS）为34.3个月,3年和5年的生存率分别为37.8%和12.2%。首发转移模式仅为骨转移的患者预后较好,中位生存时间为41.7个月,3年和5年的总生存率分别为54.5%和20.4%。在单因素分析中,分子亚型、激素受体状态、HER-2表达情况、淋巴结状态、Ki-67指数、骨转移数目（number of bone metastasis,NBM）、初始转移模式、药物治疗模式及局部治疗与预后相关;74例IDBCBM患者的Cox回归模型多因素分析显示首发骨转移模式,NBM,药物治疗模式,Ki-67均是影响患者OS的独立预后因素（均P < 0.05）。  结论  Ki-67的高表达、单一的药物治疗模式、NBM较多、骨合并内脏转移均与患者预后较差相关,但局部的手术和放疗是否获益尚无定论。      

儿童脊髓室管膜瘤术后放射治疗的疗效和预后分析

  目的  研究儿童脊髓室管膜瘤的临床特点、治疗转归和预后。  方法  回顾性分析2011年1月至2018年12月首都医科大学附属北京世纪坛医院收治的经病理证实的11例儿童脊髓室管膜瘤放射治疗患者的临床资料,观察疗效并结合文献进行分析。  结果  中位随访59个月,7例发生术后复发、播散,1例患儿死于疾病进展。放疗剂量为36.0~55.8 Gy,5次/周,1.7~1.8 Gy/次,平均剂量45.0 Gy。所有患儿放疗过程中未发生严重不良反应。3、5、8年无进展生存率（progression free survival,PFS）分别为42.4%、28.3%、28.3%。3、5、8年总生存率（overall survival,OS）分别为100%、87.5%、87.5%。  结论  手术切除程度是影响儿童脊髓室管膜瘤预后最重要的因素,对于肿瘤残存或间变性室管瘤患儿,术后放射治疗能有效提高局部控制率。      

立体定向放疗联合全脑放疗和福莫司汀治疗脑转移瘤的临床观察

  目的  观察立体定向放疗联合全脑放疗和福莫司汀治疗脑转移瘤的近期疗效、颅内无进展生存时间以及不良反应。  方法  72例脑转移瘤患者, 随机分为36例立体定向放疗联合全脑放疗组(SRS联合组)和36例单纯全脑放疗组(WBRT组)。两组均在放疗的第1、8、15天静脉给予福莫司汀(2 mg/kg)。  结果  SRS联合组和WBRT组的有效率分别是91.7%和72.2%, 差异有统计学意义(χ2=4.600, P < 0.05), 两组中位颅内无进展生存时间分别为9.0个月和7.0个月, 差异有统计学意义(χ2=4.159, P < 0.05)。SRS联合组的中枢神经系统反应较WBRT组轻, 两组差异有统计学意义。两组的主要不良反应为骨髓抑制, 但大部分患者能耐受。  结论  立体定向放疗联合全脑放疗可提高脑转移瘤的缓解率及颅内无进展生存时间。立体定向放疗联合全脑放疗和福莫司汀治疗脑转移瘤疗效高, 不良反应可以耐受, 是治疗脑转移瘤的较好选择。      

肾癌术后辅助性免疫治疗临床疗效评价

  目的  观察免疫治疗对肾癌术后患者远期复发及转移的预防作用, 分析免疫治疗对肾癌术后患者预后的影响。  方法  对2000年1月至2005年12月根治性肾切除术后病理诊断为肾细胞癌的298例病例进行回顾性研究, 术前影像学未见局部淋巴结及远处转移。分析患者临床特征及免疫治疗与无进展生存时间及总生存时间的关系。  结果  根活性肾切除术后接受IFNα-2a治疗的70例患者5年无进展生存率及总生存率分别为90.0%和91.4%;接受LAK细胞治疗的109例患者5年无进展生存率及总生存率分别为83.5%和89.9%;而术后未接受任何治疗的119例患者5年无进展生存率和5年总生存率分别为68.1%和76.5%, 有显著性差异。单因素分析免疫治疗为无进展生存时间和总生存时间影响因素; 多因素分析显示, 免疫治疗可作为肾癌独立的预后因素。  结论  根治性肾切除术后辅助性免疫治疗可以降低国内肾癌患者术后复发转移风险, 延长生存时间。      

151例腮腺恶性肿瘤临床病理特征分析

  目的  探讨腮腺恶性肿瘤的临床特点及影响预后的因素。  方法  收集2011年1月至2018年10月于天津医科大学肿瘤医院治疗并经病理证实为腮腺恶性肿瘤的151例患者的临床资料,并对其临床病理特征及生存情况进行回顾性分析。  结果  151例腮腺恶性肿瘤患者中,病理类型包括黏液表皮样癌、腺泡细胞癌、涎腺导管癌、腺样囊性癌、非特异性腺癌。病理类型（P=0.001）、年龄（P=0.049）、面神经麻痹（P<0.001）、镜下神经侵犯（P<0.001）、TNM分期（P<0.001）、临床分期（P<0.001）、肿瘤复发（P<0.001）、术后辅助放疗（P<0.001）与腮腺恶性肿瘤患者的预后相关。其中肿瘤复发（P=0.001）和临床分期（P=0.004）为影响腮腺恶性肿瘤预后的主要因素。  结论  肿瘤复发和临床分期是影响腮腺恶性肿瘤患者预后的独立危险因素,为判断腮腺恶性肿瘤预后和制定个体化治疗方案提供了重要依据。      

Ki-67在T1期非肌层浸润性膀胱癌中的表达及意义

  目的   检测Ki-67在T1期非肌层浸润性膀胱癌（non-muscle invasive bladder cancer,NMIBC）组织中的表达,并探讨其与肿瘤复发和进展的关系。   方法   回顾性分析2011年6月至2013年10月天津医科大学肿瘤医院102例T1期NMIBC患者的临床病理资料,利用免疫组织化学方法检测组织中Ki-67的表达,分析Ki-67表达与患者临床病理特征的关系,探讨其对T1期NMIBC复发和进展的影响。   结果   中位随访时间43（24~57）个月,102例T1期NMIBC患者中20例（19.6%）复发,12例（11.8%）进展,32例（31.4%）Ki-67表达≥25%。Ki-67表达与肿瘤分级相关（P < 0.05）,与患者性别、年龄、肿瘤数目、肿瘤大小等无相关性（P > 0.05）。单因素分析结果显示,Ki-67表达与T1期NMIBC的复发无相关性（P > 0.05）,Ki-67表达、肿瘤分级、肿瘤数目和既往复发率是影响T1期NMIBC进展的危险因素（P < 0.05）,Cox风险回归模型多因素分析结果显示,Ki-67高表达（P=0.043）和既往复发率（P=0.018）是影响T1期NMIBC进展的独立危险因素。   结论   Ki-67表达是T1期NMIBC的独立预后因素,检测Ki-67表达有助于预测其进展风险,为采取及时有效治疗提供依据。      

胰腺癌肝转移的介入治疗

  目的  评价经肝动脉化疗栓塞及胰腺动脉局部灌注化疗对胰腺癌肝转移的反应率、生存时间以及术后影响患者生存的主要因素。  方法  2002年1月至2011年6月对125例胰腺癌伴肝转移患者进行了265次介入治疗（所有患者均联合胰腺病灶放疗）。包括肝动脉化疗栓塞+胰腺动脉灌注化疗220例次, 桡动脉留置导管持续胰腺动脉灌注化疗45例次。通过影像学资料观察肿瘤对介入治疗的反应, 分析患者术后的生存时间, 肿瘤无进展生存时间。调查患者临床特征、肿瘤大小和治疗等各种因素对患者生存的影响。  结果  125例患者进行了265次介入治疗, 对其中105例患者影像学资料进行分析, 12例患者肿瘤对治疗有部分反应, 17例患者对治疗有轻微反应, 68例患者肿瘤无明显变化, 8例患者肿瘤进展。平均生存时间和无进展生存时间分别为6.7个月和3.8个月。多因素回归分析显示: 肿瘤>肝脏体积的75%和乳酸脱氢酶浓度影响术后患者的生存时间。若患者对介入反应良好, 则生存时间也会相应延长。  结论  介入治疗可以使胰腺癌肝转移患者肿瘤缩小, 病情稳定。其中肿瘤大小、乳酸脱氢酶浓度和对肿瘤对治疗的反应性是影响患者生存率的主要因素。      

术后放疗在I期/II期/III期胸腺肿瘤中的作用--ChART回顾性数据库研究结果

背景与目的胸腺肿瘤术后放疗尚存在争议,此研究目的为评价术后放疗在I期-III期胸腺肿瘤中的作用。方法搜索中国胸腺瘤研究协作组（Chinese Alliance of Research for hTymomas, ChART）数据库中1994年至2012年接受手术切除未行新辅助治疗的I期-III期胸腺肿瘤患者的资料。对临床病理资料进行单因素、多因素分析,Cox比例风险模型用于决定死亡风险比。结果 ChART数据库中I期-III期胸腺肿瘤共1,546例。其中649例（41.98%）接受术后放疗。术后放疗与性别、组织学类型（World Health Organization, WHO）、胸腺切除程度、是否完全切除、Masaoka-Koga分期及辅助化疗相关。手术后辅助放疗患者5年、10年总生存和无瘤生存分别为90%和80%、81%和63%,而单纯手术者5年、10年总生存和无瘤生存分别为96%和95%、92%和90%,两组生存有统计学差异（P=0.001, P<0.001）。单因素表明年龄、组织学分类（WHO）、Masaoka-Koga分期、是否完全切除和术后放疗与总生存相关。多因素分析提示组织学分类（WHO）（P=0.001）、Masaoka-Koga分期（P=0.029）和是否完全切除（P=0.003）是总生存的独立预后因素。单因素分析表明性别、重症肌无力、组织学分类、Masaoka-Koga分期、手术方式、术后放疗和是否完全切除与无瘤生存相关。多因素分析表明组织学类型（P<0.001）、Masaoka-Koga分期（P=0.005）和是否完全切除（P=0.006）是无瘤生存的独立预后因素。亚组分析表明不完全切除患者接受术后放疗可以提高总生存和无瘤生存（P=0.010, P=0.017）。然而,完全切除者接受术后放疗则会降低总生存和无瘤生存（P<0.001, P<0.001）。结论此回顾性研究表明不完全切除I期-III期胸腺肿瘤患者术后放疗可以提高总生存和无瘤生存。但是,对于完全切除患者,术后放疗总体上并未显示出生存获益。     

术前SII-PNI评分与老年胃癌患者临床病理特征及预后关系的研究

  目的  基于外周血中性粒细胞、淋巴细胞及血小板计数的系统性炎症反应指数（systemic immune-inflammation index,SII）以及根据血清白蛋白水平和外周血淋巴细胞计数确定的预后营养指数（prognostic nutritional index,PNI）,探讨术前SII-PNI评分在预测老年胃癌患者根治术后预后中的临床价值。  方法  回顾性分析2012年1月至2015年1月于河北医科大学第四医院行根治性手术治疗的327例老年胃癌患者（年龄≥70岁）临床资料,分别计算术前SII及PNI值。利用ROC曲线确定SII、PNI的最佳cut-off值,根据评分将患者分为3组,比较各组患者之间的临床病理特征及生存预后。  结果  术前SII-PNI不同评分患者中,肿瘤直径、肿瘤浸润程度（pT分期）、淋巴结是否转移、pTNM分期、脉管浸润与神经受侵发生率以及Ki-67阳性比例比较,差异均具有统计学意义（均P<0.05）。Cox多因素分析显示,肿瘤组织学类型（P=0.023）、肿瘤浸润深度pT分期（P=0.016）、存在淋巴结转移（P=0.014）、肿瘤pTNM分期（P=0.001）和术前SII-PNI评分（P=0.001）是影响老年胃癌患者预后的独立危险因素。  结论  术前SII-PNI评分与老年胃癌患者的临床病理特征密切相关,同时评分越高患者术后易出现并发症,而且预后越差。      

Pediatric infratentorial ependymoma: prognostic significance of anaplastic histology

Pediatric infratentorial ependymomas are difficult to cure. Despite the availability of advanced therapeutic modalities for brain tumors, total surgical resection remains the most important prognostic factor. Recently, histological grade emerged as an independent prognostic factor for intracranial ependymoma. We retrospectively reviewed the treatment outcome of 33 pediatric patients with infratentorial ependymoma. Progression-free survival (PFS) and overall survival (OS) rates were calculated and relevant prognostic factors were analyzed. Fourteen patients (42%) were under the age of 3 at diagnosis. Gross total resection was achieved in 16 patients (49%). Anaplastic histology was found in 13 patients (39%). Adjuvant therapies were delayed until progression in 12 patients (36%). Actuarial PFS rates were 64% in the first year and 29% in the fifth year. Actuarial OS rates were 91% in the first year and 71% in the fifth year. On univariate analysis, brainstem invasion (P = 0.047), anaplastic histology (P = 0.004), higher mitotic count (P = 0.001), and higher Ki-67 index (P = 0.004) were significantly related to a shorter PFS. Gross total resection (P = 0.029) and a greater age at diagnosis (P = 0.033) were significantly related to a longer PFS. On multivariate analysis, anaplastic histology alone was significantly related to a shorter PFS (P = 0.023). Gross total resection (P = 0.039) was significantly related to a longer overall survival (OS) on multivariate analysis. Anaplastic histology and gross total resection were the most important clinical factors affecting PFS and OS, respectively. Anaplastic histology, mitotic count, and Ki-67 index can be used as universal and easily available prognostic parameters in infratentorial ependymomas.     

WHOⅡ级脑胶质瘤预后影响因素分析

  目的  探讨WHOⅡ级脑胶质瘤的预后影响因素。  方法  回顾性分析江西省肿瘤医院1997年6月至2015年4月收治的146例经病理诊断为WHOⅡ级脑胶质瘤患者的临床资料,其中星形细胞瘤96例,少枝胶质细胞瘤30例,混合性少枝星形细胞瘤20例;手术全切90例,部分切除56例。  结果  中位随访时间88个月;5、10年总生存率（overall survival,OS）和无进展生存率（progression free survival,PFS）分别为75.7%、57.4%和60.0%、37.8%;单因素分析显示切除程度、残留大小、性别、年龄、室管膜下区（subventricular zones,SVZ）受侵、瘤周水肿、病灶大小、是否单发为OS的影响因素（均P < 0.05）;切除程度、残留大小、性别、SVZ受侵、是否单发为PFS的影响因素（均P < 0.05）,手术全切患者术后放疗延长了PFS（P=0.038）;与星形细胞瘤相比,少枝胶质细胞瘤在OS及PFS上均有优势（P=0.040,P=0.049）。多因素分析显示切除程度、瘤周水肿、SVZ受侵为OS的独立影响因素（均P < 0.05）;切除程度、病灶是否单发是PFS的独立影响因素（均P < 0.05）。全组共有60例复发,其中单纯瘤床复发53例,远隔部位复发7例（3例同时伴瘤床复发）。  结论  手术切除程度、瘤周水肿、SVZ受侵为影响WHOⅡ级脑胶质瘤患者OS的独立预后因素;全切患者术后放疗能改善PFS;瘤床复发是主要复发模式。      

182例胰腺神经内分泌肿瘤的临床病理特征和预后分析

  目的  探讨胰腺神经内分泌肿瘤（pancreatic neuroendocrine neoplasm,PanNEN）的临床病理特征和预后因素。  方法  收集2011年1月至2018年12月天津医科大学肿瘤医院收治的胰腺NEN,依据世界卫生组织（WHO）消化系统肿瘤2019版分类进行复核,分析比较不同分类胰腺NEN临床病理特征的异同,并分别进行生存分析。  结果  在最终确诊的182例PanNEN中,神经内分泌瘤（neuroendocrine tumor,NET）G1、NET G2、NET G3、神经内分泌癌（neuroendocrine carcinoma,NEC）和混合性神经内分泌-非神经内分泌肿瘤（mixed neuroendocrine-non-neuroendocrine neoplasm,MiNEN）分别为78例（42.9%）、82例（45.1%）、5例（2.7%）、15例（8.2%）和2例（1.1%）。临床病理特征方面,胰腺NEN分级越高,神经/脉管侵犯、淋巴结/远处转移等侵袭性行为越多见,诊断时进展期患者的比例越高（均P < 0.05）。NEC的Ki-67指数均值显著高于NET G3（P < 0.001）,但二者在30%~60%区间有重叠。WHO2019版分类与总体生存（overall survival,OS）和无进展生存（progression-free survival,PFS）显著相关（均P < 0.05）。对于NET G1患者,诊断时为进展期是OS和PFS较差的独立预后因素（分别HR=12.472,P=0.002;HR=10.56,P < 0.0012）。对于NET G2患者,手术切除是OS较好的独立预后因素（HR=8.217,P=0.001）,诊断时即有远处转移是PFS较差的独立预后因素（HR=26.137,P < 0.001）。NEN G3的预后主要与Ki-67指数有关,但NET G3和NEC的截断值不同（NET G3:45%,NEC:70%）。  结论  胰腺NEN是一组异质性肿瘤,不同WHO分类的胰腺NEN的临床病理特征及预后均不同。胰腺NEN以分化好的NET为主,但是部分NET在诊断时即见转移,术后可以复发/转移。NET G3与NEC的鉴别要点主要是肿瘤分化、细胞增殖活性、p53免疫组织化学染色等分子检测。治疗方面仍无统一标准,尤其对于未明确NET G3或NEC的NEN G3患者,需综合评估分级、分期,并监测疾病进展情况。未来仍需多中心大样本的研究来制定更加全面细致的诊疗标准。      

89例术后高度恶性脑胶质瘤预后影响因素分析

  目的  探讨高度恶性脑胶质瘤的预后以及预后影响因素。   方法  回顾分析江西省肿瘤医院2005年4月至2011年2月收治的89例高度恶性脑胶质瘤的临床资料, 其中手术全切43例, 部分切除46例; WHO3级45例, 4级44例。   结果  全组中位生存期13个月, 2年总生存率(OS)及无进展生存率(PFS)分别为43.2%和36.9%;单因素分析显示切除程度、病理分级、年龄是OS的影响因素(P < 0.05), 切除程度、脑室系统受侵、术后放疗是PFS的影响因素(P < 0.05), 多因素分析结果显示切除程度、年龄是OS的独立影响因素(P < 0.05);切除程度、术后放疗是PFS的独立影响因素(P < 0.05);全组共41例复发, 其中原位复发65.9%, 远隔部位复发34.1%;46例脑室系统受侵者, 11例出现远隔部位复发; 其余43例, 仅3例出现远隔部位复发。   结论  手术切除程度、年龄是影响OS的独立预后因素, 术后放疗能改善PFS; 原位复发是主要复发模式, 脑室受侵增加了远处播散概率。      

胃癌根治术后切缘阳性患者的临床病理特征和预后分析

  目的  探讨胃癌根治术后切缘阳性患者的临床病理特征及其对预后影响。  方法  回顾性分析河北医科大学第四医院2011年1月至2016年1月收治的胃癌根治术后切缘阳性患者的临床病理资料。按1∶2随机数法选取同期收治的切缘阴性患者,比较阳性和阴性切缘患者的一般临床病理学特征及预后情况。  结果  共纳入73例切缘阳性患者,与同期纳入的146例切缘阴性病例比较,阳性组的肿瘤直径更大、更多位于贲门或全胃,组织学类型更差、Lauren分型趋于弥漫型、Borrmann分型多为Ⅲ～Ⅳ型、肿瘤浸润深度以T4a～4b为主、pTNM分期更晚,脉管浸润率及淋巴结转移率也更高,同时术者经验、手术方式的差异也与阳性切缘发生有关（均P<0.05）。全组共有205例患者获得完整随访,两组患者5年总生存（overall survival,OS）率及无进展生存（progression-free survival,PFS）率均有显著性差异（23.19% vs. 58.82%,15.94% vs. 47.06%,均P<0.001）。Cox多因素分析显示,切缘状态（P=0.012）、pTNM分期（P=0.023）及术后综合治疗（化疗/化疗联合放疗）（P<0.001）是影响胃癌预后的独立因素。  结论  胃癌根治术后切缘状态与多种临床病理特征相关,切缘阳性患者预后较差。      

Management and survival rates in patients with glioma in China (2004–2010): a retrospective study from a single-institution

To analyze the clinical characteristics and prognostic factors in patients with glioma in an academic institute in China. From October 2004 to August 2010, total 1,285 patients were diagnosed as glioma at the Glioma Center of Beijing Tiantan Hospital. Clinical and molecular pathology features and survival rates were analyzed. The median overall survival (OS) times were 78.1, 37.6 and 14.4 months for low-grade glioma (WHO grade II), anaplastic glioma (WHO grade III) and glioblastoma (WHO grade IV), respectively. In patients with low-grade glioma, age, preoperative Karnofsky performance scale (KPS), pathological type, radiotherapy, O⁶-methylguanine-DNA methyltransferase (MGMT) expression and Ki-67 expression, were significantly associated with OS in multivariate analyses; and preoperative KPS and radiotherapy were significantly associated with progression-free survival (PFS). For anaplastic gliomas, age, preoperative KPS, pathological type, extent of resection, radiotherapy, p53 expression and phosphatase and tensin homolog (PTEN) expression were associated with OS. For glioblastomas, age, preoperative KPS, pathology type, extent of resection, radiotherapy and chemotherapy were associated with OS; and age, gender, preoperative KPS, extent of resection, radiotherapy and chemotherapy were associated with PFS. This is the largest survey for glioma management in China to date. We found significant differences in age, presenting symptoms and the expression of p53, MGMT, PTEN, and Ki-67 among patients with different types of glioma. Age, preoperative KPS, tumor grades, radiotherapy, chemotherapy and Ki-67 expression were significantly associated with clinical prognosis.     

初诊大肿块弥漫性大B细胞淋巴瘤患者临床特征及预后分析

目的：分析初诊时伴有大肿块的弥漫性大B细胞淋巴瘤（diffuse large B-cell lymphoma,DLBCL）患者的临床特征与预后因素。方法：回顾性分析2018年1月至2021年9月郑州大学第一附属医院收治的194例大肿块DLBCL患者的临床资料,其中大肿块定义为肿瘤最大直径（maximum tumor diameter,MTD）≥7.5 cm,根据大肿块所在部位将患者分为：腹盆腔组、胸腔组、头颈部组。结果：194例大肿块DLBCL患者中位总生存（median overall survival,mOS）期为16(0～50)个月,患者1、3年总生存（overall survival,OS）率分别为75.6%、66.2%。1、3年无进展生存（progression-free survival,PFS）率分别为55.9%和44.1%。患者一线治疗后达到完全缓解（complete response, CR)、部分缓解(partial response,PR)、疾病稳定（stable disease,SD）、疾病进展（progressive disease,PD）分别为45例（23....     

甲磺酸阿帕替尼在晚期难治性骨与软组织肉瘤治疗中的临床应用观察

  目的  观察甲磺酸阿帕替尼治疗晚期难治性骨与软组织肉瘤的有效性及安全性, 同时分析影响患者无进展生存期(progression sion free survival, PFS)的可能相关因素。  方法  选取云南省肿瘤医院2017年6月至2018年9月收治的21例晚期难治性骨与软组织肉瘤患者, 予以甲磺酸阿帕替尼片, 主要疗效指标为PFS, 次要疗效指标为总生存时间(overall survival, OS)。根据实体瘤疗效评定标准RECIST 1.1评价临床疗效, 包括总缓解率(overall response rate, ORR)、疾病控制率(disease control rate, DCR), 同时根据美国国家癌症研究所(National Cancer Institute, NCI)4.0标准随访观察安全性。  结果  21例患者均获得随访, 截至最后1次随访时间2019年3月31日, 无完全缓解(complete response, CR), 部分缓解(partial response, PR)患者有2例(9.5%), 疾病稳定(stable dis? ease, SD)患者7例(33.3%), 疾病进展(progressive disease, PD)患者12例(57.1%), ORR为9.5%, DCR为(42.8%), 中位无进展生存期(median progression free survival, mPFS)为8个月, 中位总生存时间(median overall survival, mOS)为14个月。患者的性别、年龄、ECOG评分、组织来源、是否手术、是否化疗对患者PFS的影响差异无统计学意义(P>0.05), 只有服用阿帕替尼前是否有放疗史这一因素对患者PFS的影响差异均具有统计学意义(P < 0.05), 有放疗史患者的PFS低于无放疗史患者。Ⅲ级及以上不良反应依次为手足综合征(14.3%)、气胸(14.3%)和贫血(4.8%)。  结论  甲磺酸阿帕替尼在治疗晚期难治性骨与软组织肉瘤中显现出一定的疗效, 不良反应总体来说是可预见、可控制和可逆转的, 对于治疗依从性良好、无其他治疗方法可选择的晚期难治性骨与软组织肉瘤的患者可以尝试。