基因治疗可用于B型血友病

据Nathwani AC 2011年12月10日（N Eng J Med,2011 Dec 10.doi：10.1056/NEJMoa1108046）报道,英国伦敦大学学院研究人员发现,基因治疗对B型血友病有效。血友病是Ⅸ因子（FⅨ）缺乏导致的。之前有报道使用腺相关病毒（AAV）载体对该病进行基因治疗,     

视神经损伤的基因治疗

视神经损伤后会引起视网膜节细胞(RGCs)的凋亡和轴突再生困难。基因治疗是近年来治疗视神经损伤的研究焦点,有望成为有效手段之一。其中载体和靶分子是基因治疗的核心,现在应用的载体主要包括非病毒载体和病毒载体两类,选用合适的载体是基因治疗成功的基础;靶分子主要包括神经营养因子、凋亡相关分子、生长抑制因子、信号转导分子等。本文综述了视神经损伤后基因治疗的相关研究进展。     

纳米基因载体的研究现状

基因治疗正成为当今医学研究的热门课题,载体问题是制约基因治疗成功的关键.目前,常用的载体包括病毒载体和非病毒载体,后者以其无病毒毒性和免疫原性等优越性而倍受瞩目.随着纳米生物技术的发展和多种纳米材料的涌现,以纳米颗粒为基础的非病毒基因载体倍受研究者推崇.综述了纳米基因载体的研究现状,重点总结阐述了阳离子聚合物、无机纳米颗粒及磁性纳米颗粒载体系统,并探讨了其在应用研究方面的现状和前景.     

腺相关病毒介导的基因治疗在肿瘤中的研究进展

腺相关病毒(AAV)是一种有复制缺陷的非致病人类细小病毒.AAV载体利用病毒对细胞的感染能力,将携带的外源基因转移到细胞中,对长期基因矫正和基因治疗具有一定的优越性,因此成为传导目的基因的理想载体.因其宿主广泛、安全性强、介导外源基因持续表达等优点,现已用于多种肿瘤性疾病的基因治疗研究中.     

载体与基因转染的研究进展

基因载体是指将基因或其它核酸物质运载到细胞中的工具.其化学本质可以是蛋白质或多肽、核酸、脂类、糖类、其它有机分子或它们的复合物.基因传递系统是基因治疗的重要组成部分,也是目前基因治疗的瓶颈.现有的基因载体包括两类.即病毒载体和非病毒载体.病毒载体转染效率高,但由于其转染具有免疫原性和致突变性限制了它的应用;非病毒载体系统具有低毒、低免疫原性和相对靶向性等优点,是新兴发展起来的基因转移系统.就各种载体的最新研究进展作一综述.     

非病毒基因载体材料的研究进展

非病毒材料可成为基因治疗中的基因载体,使目的基因持续有效地表达。非病毒基因载体主要有脂质体、人工合成聚合物载体、天然聚合物载体、局部基因释放载体等。其中壳聚糖及其衍生物是一种优良的基因释放载体,局部基因释放载体技术将基因治疗与组织工程结合起来,在组织修复与重建方面将发挥重要作用。     

血友病A的基因治疗研究进展

经过多年的研究和探索,血友病A的基因治疗取得了很大进展。尽管存在许多困难和障碍,但基因治疗仍是彻底治愈血友病A的最理想的方法。在不久的将来,基因治疗将成为除蛋白替代疗法外血友病A患者的另一种选择。     

慢病毒载体构建及结构优化

慢病毒载体目前是基因治疗中研究较多的载体 ,与通常使用的逆转录病毒载体和腺病毒载体比较 ,它有感染非分裂期细胞及容纳外源性目的基因片段大等优点。对其结构的优化主要集中在提高生物安全性、提高转基因表达、转基因表达的调控及载体靶向性等方面。本文介绍了慢病毒载体构建及结构优化方面的研究进展作一综述     

HIV-Ⅰ慢病毒载体的研究进展与应用

基因治疗是治疗肿瘤、遗传病等难治性疾病的最有效手段之一,但目前的基因转移方法存在一定的局限性,成为基因治疗和广泛应用的障碍.以1型人类免疫缺陷病毒(HIV-1)为基础构建的慢病毒载体(LV)具有感染分裂及非分裂细胞、使目的 基因产物表达稳定、表达时间长、载体自身免疫原性小等优点,尤其是LV能有效诱导免疫应答,抑制肿瘤生长,诱导移植免疫耐受等,是很有发展潜力的体内基因治疗新载体.     

非病毒基因载体材料的研究进展

非病毒材料可成为基因治疗中的基因载体，使目的基因持续有效地表达。非病毒基因载体主要有脂质体、人工合成聚合物载体、天然聚合物载体、局部基因释放载体等。其中壳聚糖及其衍生物是一种优良的基因释放载体，局部基因释放载体技术将基因治疗与组织工程结合起来，在组织修复与重建方面将发挥重要作用。