CCLG-ALL2008方案治疗儿童急性淋巴细胞白血病复发患儿的特征分析

目的 了解CCLG-ALL2008 方案治疗儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)复发患儿的临床特征。方法 选取2008 年4 月至2013 年6 月间初诊为儿童ALL,并接受CCLG-ALL2008 方案治疗的591 例患儿,回顾性分析并随访观察其中80 例复发患儿的临床特征。结果 CCLG-ALL2008 方案治疗后标危组、中危组、高危组复发率分别为7.0%、10.7%、28.7%(P<0.05)。TEL/AML1 阳性ALL 患儿复发率为8.0%,其复发患儿5 年预期总生存率(OS)为37.04%;MLL 阳性与BCR/ABL 阳性ALL 患儿复发率分别为35.0% 和24.2%,5 年OS 为0。复发者以超早期为主,占53%,超早期复发者5 年OS 为0;早期和晚期复发分别占34% 和14%,其5 年OS 分别为11.44% 和60.00%。复发部位以单纯骨髓复发为主(83%),单纯骨髓复发患儿5 年OS 为9.23%;骨髓伴有骨髓外复发患儿占11%,其5 年OS 为25.00%;单纯骨髓外复发患儿占6%,其5 年OS 为100%。T 细胞型ALL 患儿复发率为9.5%,其复发患儿5 年OS 为0;B 细胞型ALL 患儿复发率为14.3%,其复发患儿5 年OS 为15.52%。结论 CCLG-ALL2008 方案治疗后高危组患儿复发率较高;MLL、BCR/ABL 等基因阳性是高危复发因素。免疫分型与复发率无明显相关性。早期复发、单纯骨髓复发、T 细胞型ALL 复发及伴有BCR/ABL、MLL 等基因异常者复发后生存率极低。     

CCLG-ALL2008方案治疗10岁以上儿童及青少年急性淋巴细胞白血病的疗效分析

目的 探讨CCLG-ALL2008方案治疗10岁以上儿童及青少年初诊急性淋巴细胞白血病（ALL）的长期疗效。方法 收集2008年4月至2015年4月采用CCLG-ALL2008方案治疗的150例10岁以上ALL患儿的临床资料,采用Kaplan-Meier生存分析评估患儿总体生存（OS）率和无事件生存（EFS）率。结果 150例患儿中,男87例（58.0%）,女63例（42.0%）,中位年龄11（10~15）岁;中危患儿84例（56.0%）,高危患儿66例（44.0%）;B-ALL患儿122例（81.3%）,T-ALL患儿28例（18.7%）;融合基因检测阳性51例（34.0%）,其中BCR-ABL阳性16例（31%）,TEL-AML1阳性11例（22%）,E2A-PBX1阳性8例（16%）,其他基因阳性16例（31%）。采用CCLG-ALL2008方案治疗1个疗程完全缓解率为96.0%（144/150）。150例患儿中位随访时间为52（3~122）个月,5年OS率为79.0%±3.5%,5年EFS率为67.3%±4.1%。中危患儿和高危患儿,以及B-ALL患儿和T-ALL患儿间5年OS率及5年EFS率比较,差异均无统计学意义（P > 0.05）。诱导治疗结束时骨髓达完全缓解患儿的5年OS率及5年EFS率均高于骨髓未达完全缓解者（P < 0.05）。结论 10岁以上儿童及青少年ALL患儿采用CCLG-ALL2008方案治疗,其完全缓解率高,5年OS率及EFS率均较高。诱导治疗后未达到完全缓解患儿预后不良。     

CAMSBDH-ALL方案治疗儿童急性淋巴细胞白血病的中长期疗效观察

目的 回顾性分析CAMSBDH-ALL 方案治疗儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）的中长期疗效。方法 1999 年1 月至2007 年12 月间初诊儿童ALL 共318 例,2002 年12 月前收治的83 例患儿采用CAMSBDH-ALL99 方案治疗,其中标危（SR）患儿48 例,高危（HR）患儿35 例;之后收治的235 例患儿采用CAMSBDH-ALL03 方案,其中SR 患儿131 例,HR 患儿104 例。99 方案采用传统化疗;03 方案在99 方案的基础上进行调整。结果 03 方案组中长期OS 率及EFS 率均明显高于99 方案组 （均P<0.01）;SR 及HR 患儿03方案组中长期OS 率及EFS 率亦均显著高于99 方案组（均P<0.01）;03 方案组复发率（28.9%）显著低于99方案组（50.6%）（P<0.05）,且病死率（28.5%）亦显著低于99 方案组（56.6%）（P<0.05）。结论 03 方案疗效明显优于99 方案,即能明显降低ALL 患儿复发率和病死率,提高患儿中长期生存率。     

婴儿白血病化疗疗效分析

目的回顾性分析CCLG-ALL 2008和BCH-AML 05方案治疗婴儿白血病疗效,为改进婴儿白血病的治疗提供临床资料。方法 2011年1月-2019年1月期间符合入组标准的32例婴儿白血病患儿,其中20例婴儿ALL患儿接受了CCLG-ALL 2008方案治疗,合并MLL基因重排(MLL-r)者12例,无MLL-r者8例;12例婴儿AML接受BCH-AML 05方案治疗。回顾性分析病人治疗结果及治疗相关毒副作用。结果 20例婴儿ALL,中危7例,高危13例;诱导完全缓解(CR)率100%;治疗相关死亡(TRM)10%(2/20);2年累积复发率为(17±0.11)%,2年总体生存率(OS)为(72±0.13)%,2年无事件生存率(EFS)为(67±0.13)%。12例婴儿AML,中危10例,高危2例;CR率为100%;TRM为8%(1/12);2年累积复发率为(34±0.16)%,2年OS为(83±0.11)%,2年EFS为(61±0.16)%。结论CCLG-ALL 2008方案治疗婴儿ALL,CR率高,复发率低;BCH-AML 05方案治疗婴儿AML获得了与年长儿童相同的疗效。     

儿童急性B淋巴细胞白血病基因表达谱分型的研究进展

正急性淋巴细胞白血病(acute lymphoblastic leukemia,ALL)是儿童期最常见的恶性肿瘤,年发病率为4/10万左右,其中约85%为急性B淋巴细胞白血病(B-ALL)[1]。我国CCLG-ALL 2008化疗方案下儿童ALL的5年总体生存率(overall survival,OS)为85. 3%,标危组OS为91. 5%[2]。ALL初诊精确分型对危险度判断及提升预后至关重要。目前常采用细胞形态学、免疫学、细胞遗传学和分子生物学(morphology,immunology,cytogenetics,molecular biology,MICM)对初诊ALL进行综合分     

CCLG-ALL2008方案治疗不同分子生物学特征儿童急性淋巴细胞白血病的长期疗效分析

目的 探讨CCLG-ALL2008方案治疗具有不同分子生物学特征的初诊儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）的长期疗效。方法 选取按照CCLG-ALL2008方案治疗的940例初诊ALL患儿为研究对象,针对不同分子生物学特征ALL的长期疗效进行回顾性分析。结果 940例ALL患儿中,男570例,女370例,中位年龄5（1~15）岁,中位随访时间65（3~123）个月。完全缓解（CR）率为96.7%,预期10年总体生存（OS）率为（76.5±1.5）%,无事件生存（EFS）率为（62.6±3.0）%。患儿经治疗达CR后,总复发率为21.9%,其中ETV6-RUNX1阳性患儿复发率最低,且易于晚期复发;MLL重排阳性患儿复发率最高,且易于早期复发。ETV6-RUNX1阳性患儿的预期10年OS率明显高于伴有TCF3-PBX1阳性、BCR-ABL阳性、MLL重排及无分子生物学特征患儿（P < 0.05）。ETV6-RUNX1阳性患儿的预期10年EFS率明显高于伴有BCR-ABL阳性和MLL重排患儿（P < 0.05）。结论 分子生物学特征是影响ALL患儿长期预后的指标,MLL重排、BCR-ABL融合基因阳性是预后的不良指标,ETV6-RUNX1融合基因阳性患儿长期生存率较高。     

CD20阳性不提示高白细胞计数急性B淋巴细胞白血病患儿预后不良

目的 探讨初诊骨髓白血病细胞CD20表达联合白细胞计数在儿童B系急性淋巴细胞白血病（B-ALL）预后评估中的价值。方法 回顾性分析2008年4月至2015年4月接受CCLG-ALL2008方案治疗的821例初诊B-ALL患儿的临床资料,并随访观察其生存情况。结果 821例患儿中,CD20阴性患儿547例（66.6%）,CD20阳性患儿274例（33.4%）。694例白细胞 < 50×10⁹/L（低白细胞计数）的患儿中,CD20阳性、CD20阴性患儿5年无事件生存（EFS）率分别为65.9%±3.2%、77.3%±2.0%（P=0.001）,5年总生存（OS）率分别为78.3%±2.9%、87.5%±1.6%（P=0.005）;多因素分析示CD阳性是EFS率、OS率的独立危险因素（分别HR=1.634,P=0.001;HR=1.761,P=0.005）。127例白细胞≥50×10⁹/L（高白细胞计数）的患儿中,CD20阳性、CD20阴性患儿5年EFS率分别为64.3%±7.7%、53.7%±5.5%（P=0.135）,5年OS率分别为81.4%±6.4%、58.6%±5.6%（P=0.022）;多因素分析示CD20阳性是OS率的独立保护因素（HR=0.367,P=0.016）。结论 接受CCLG-ALL2008方案治疗的B-ALL患儿中,初诊低白细胞计数、CD20阳性表达者长期预后较差,而初诊高白细胞计数、CD20阳性表达者有较好的生存趋势。     

伊马替尼治疗儿童Ph阳性急性淋巴细胞白血病的疗效和安全性

目的 研究GGLG-08方案联合络氨酸激酶抑制剂(TKI)-伊马替尼治疗儿童Ph阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ ALL)的疗效及安全性。方法 回顾性分析2008年10月至2013年12月初诊年龄<15岁的53例Ph+ ALL患儿的临床资料,给予患儿CCLG-ALL2008(高危组 HR)方案化疗(HR组,26例)或伊马替尼联合CCLG-ALL2008(高危组 HR)方案化疗(TKI+HR组,27例),比较两组的疗效及不良反应。结果 TKI+HR组诱导治疗后完全缓解(CR)率为100%,诱导期相关病死率为0;HR组CR率为75%,诱导相关病死率为15%;HR组3年无事件生存率(EFS)为(6±5)%;TKI+HR组5年EFS为(52±11)%。与HR组比较,TKI+HR组未增加化疗相关毒性,诱导期感染发生率反而下降。结论 伊马替尼的应用使儿童Ph+ ALL的临床疗效获得明显改善,同时具有良好的安全性。     

提高化疗强度对伴IKZF1基因缺失儿童急性淋巴细胞白血病预后的影响

目的 总结伴IKZF1基因缺失儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）的临床特征并观察提高化疗强度对其预后的影响。方法 2015年12月至2018年2月间确诊并按照中国儿童白血病协作组-ALL 2008（CCLG-ALL 2008）方案规范治疗的ALL患儿共278例,根据有无IKZF1基因缺失将其分为IKZF1基因缺失组和IKZF1基因正常组,IKZF1基因缺失组均接受CCLG-ALL 2008高危（HR）方案治疗,IKZF1基因正常组则按临床危险度分型接受不同强度化疗,比较两组的临床特征及无事件生存（EFS）率。结果 278例患儿中共24例（8.6%）检出IKZF1基因外显子大片段缺失。IKZF1基因缺失组初诊时WBC ≥ 50×10⁹/L、BCR-ABL1融合基因阳性、诱导缓解治疗第15天微小残留病≥ 10%、微小残留病-HR、临床危险度-HR所占比例均高于IKZF1基因正常组（P < 0.05）。IKZF1基因缺失组3年EFS率（76%±10%）低于IKZF1基因正常组（84%±4%）,但差异无统计学意义（P=0.282）;其中,IKZF1基因缺失组-非HR（实际按CCLG-ALL 2008 HR方案化疗）的预计3年EFS率为82%±12%,低于IKZF1基因正常组-非HR（86%±5%）,但差异无统计学意义（P=0.436）。结论 伴IKZF1基因缺失的儿童ALL早期治疗反应更差,提高化疗强度可能改善其预后。     

CCLG-ALL2008方案治疗儿童急性淋巴性白血病单中心疗效分析

目的分析CCLG-ALL2008方案治疗儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)的单中心疗效,为改进该方案提供临床依据。方法符合入组标准的100例ALL患儿,接受了CCLG-ALL 2008方案治疗,回顾性分析治疗结果及治疗相关毒副作用。结果 100例中低危ALL 49例,中危23例,高危28例。诱导缓解率97%。化疗期间发生严重感染24例(24%),并发大脑后部可逆性脑病综合征(PRES)6例,发生治疗相关死亡(TRM)8例。本组病人的2年和5年累积复发率均为(12%±0.04),2年和5年总体生存率(0S)均为(83%±0.04),2年和5年无事件生存率(EFS)均为(79%±0.04)。低危组与高危组间0S差异有显著性(χ~2=12.026,P=0.001);低危组与高危组间EFS差异有显著性(χ~2=14.291,P=0.000),中危组与高危组间EFS差异亦有显著性(χ~2=5.356,P=0.021)。影响生存的主要因素是诱导期严重感染所致TRM、疾病复发以及病人治疗途中失访。结论 CCLG-ALL 2008方案治疗儿童ALL完全缓解率高、复发率低,降低诱导期严重感染所致TRM,减少高危疾病复发,并改进高危病人综合管理以使病人能接受完整治疗,可进一步提高生存率。     

MRD监测下88例儿童急性B淋巴细胞白血病长期疗效的分析

目的对88例儿童急性B淋巴细胞白血病（B—ALL）治疗的长期随访结果进行分析,探讨微小残留病（MRD）监测下儿童B—ALL的无事件生存率（EFS）。方法回顾性分析2005年1月．2008年5月接受儿童ALL诊疗建议（第三次修订草案）治疗的88例B．ALL患儿,应用流式细胞术（FCM）检测MRD,采用Kaplan—Meier方法评估患儿EFS,各临床危险度分组间患儿EFS差异用Logrank检验。结果88例患儿骨髓完全缓解（CR）率为97．7％,2年、3年、4年、5年EFS率分别为87．5％、86．4％、81．8％、77．2％,标危、中危、高危5年EFS率分别为86．2％、84．6％、63．1％。5例死亡,9例复发（10．5％）,复发中位时间为23（3—59）个月。结论采用儿童ALL诊疗建议（第三次修订草案）治疗CR率较高,在MRD监测下指导治疗,总体上B—ALL患儿的5年EFS提高。     

荣成98方案诊治儿童急性淋巴细胞白血病的临床分析

目的　分析近几年利用荣成98方案对重庆地区儿童淋巴细胞白血病(ALL)的诊治状况,初步评估1999年全国ALL诊疗建议的方案的应用效果。方法　对2 0 0 0年1月至2 0 0 4年4月重庆医科大学附属儿童医院新诊ALL患儿2 31例,参照1999荣成诊疗建议进行诊断、分型及治疗,分年龄组进行统计分析比较。结果　近3年ALL病例数逐渐增加;患儿初诊时临床表现较重;婴儿高白细胞(WBC)者为80 .0 0 % ,而10岁以上患儿为14 .2 8% ;骨髓增生程度与WBC计数不完全一致。B ALL和T ALL分别占86 . 76 %和13. 2 4 % ,合并髓系标志表达者14 . 71% ;具有染色体数目或结构异常的患者标本为76 % ,激素实验不敏感者10 . 14 % ,而HR ALL占4 9. 6 6 %。接受化疗者5 8例,完全缓解率89 .5 8% ;骨髓复发9例,复发率17% ;4 1例患儿坚持治疗,进入维持治疗2 1例,无病生存率为83%。结论　所在医院近3年ALL病例逐渐增加;本文ALL患儿初诊时的临床表现较重;高白细胞血症见于多数婴儿白血病患儿;坚持规范的化疗是决定预后的最重要因素;荣成98方案治疗结果显示完全缓解率89. 5 8% ,无病生存率83% ,复发率17% ,大剂量氨甲蝶呤对中枢神经系统白血病预防起到了重要作用。     

S100A8在儿童急性淋巴细胞白血病预后评估中的意义

目的 探讨急性淋巴细胞白血病（ALL）患儿S100A8表达与预后的关系。方法 回顾性分析CCLG-2008-ALL方案治疗的377例ALL患儿的临床资料。采用ELISA及PCR分别检测患儿血清S100A8蛋白水平及其mRNA的表达,并进行Kaplan-Meier生存分析和Cox回归分析。结果 随访56个月,377例患儿总生存率为89.1%。激素诱导良好组患儿S100A8蛋白及mRNA表达水平显著低于激素诱导不良组（P < 0.01）。在标危及中危患儿中,S100A8蛋白及mRNA表达水平与患儿的无事件生存率相关（P < 0.05）。不同危险度分层患儿的S100A8蛋白及mRNA表达也有明显差异（P < 0.01）。发生事件组患儿S100A8蛋白及mRNA表达水平明显高于无事件组（P < 0.01）。Kaplan-Meier生存分析和Cox回归模型均提示S100A8过表达是儿童ALL预后的独立危险因素。结论 S100A8高表达可能与儿童ALL不良预后有关,有望作为儿童ALL个体化精准治疗的新参考因子。     

MRD监测对儿童B系急性淋巴细胞性白血病疗效评估的意义

目的：研究监测微小残留白血病(MRD)在B系急性淋巴细胞白血病（ALL）患儿治疗中的作用。方法：回顾性研究了2001年9月1日至2005年4月31日,采用ALL-XH-99方案治疗的B系ALL患儿中进行MRD监测的患儿共124例。用四色多参数流式细胞仪监测ALL患儿治疗过程中不同时间点的MRD。结果：在124例进行过MRD监测的B系ALL患儿中,其中MRD<0.01%、0.01%~0.1%和>0.1%的分别有103例、13例和8例,其5年无复发生存率（RFS）分别为（88.9±3.9）%、（70.0±14.5）%和0%,而5年无事生存率（EFS）分别为（82.4±4.4）%、（21.2±18.0）%和0%,两者均P<0.01;将首次CR后半年内MRD检查分成阴性（<0.01％）和阳性两组,其5年RFS分别为（87.7±4.1）%和（58.3±14.2）%,（P<0.01）;5年EFS分别为（80.7±4.6）%和（25.6±13.8）%（P<0.01）;首次CR后半年以后MRD检查阴性和阳性两组的5年RFS分别为（92.0±3.6）%和（48.5±15.5）%（P<0.01）。多因素分析显示结果显示诱导缓解后MRD、泼尼松诱导窗口反应、第19天骨髓象是否达M-1级骨髓象和是否检出BCR-ABL或MLL-AF4融合基因对患儿治疗过程中是否发生复发有预后价值（P<0．05)。结论： 在B系ALL患儿治疗过程中,无论在诱导缓解达到CR时,还是在随后的治疗过程中,监测MRD水平对于评估ALL患儿疗效有重要意义。     

儿童急性淋巴细胞白血病化疗后并发脓毒症临床分析

目的探讨儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)化疗后并发脓毒症的临床及病原学特点。方法回顾性分析2008年4月至2014年12月诊断为ALL并以CCLG-ALL 2008方案化疗后并发血培养阳性脓毒症患儿的临床及病原学资料。结果 545例诊断ALL并以CCLG-ALL2008方案治疗的患儿中112例(145例次)化疗后并发脓毒症,发生率为20.55%。标危和中危组患儿脓毒症高发于诱导缓解治疗阶段,高危组患儿脓毒症高发于巩固治疗阶段。最常见感染部位是呼吸道。血培养病原菌以革兰阳性菌居多。革兰阳性菌对万古霉素、利奈唑胺、替考拉宁敏感率高,革兰阴性菌对美罗培南、亚胺培南敏感率高。高危型、中心静脉置管、中性粒细胞计数0.1×109/L及中性粒细胞缺乏持续时间7 d者脓毒症发生率显著升高(P0.001)。112例患儿治疗有效率95.17%,脓毒症相关病死率1.28%。结论脓毒症是ALL患儿化疗后的重要并发症及死亡原因之一。     

术前化疗对肝母细胞瘤手术及预后的影响

目的评价术前化疗对肝母细胞瘤（hepatoblastoma,HB）手术切除率及预后的影响。方法将1993。2004年80例HB患儿分为两大组。术前化疗组（A组）48例,其中PRETEXTⅠ期13例,Ⅱ期13例,Ⅲ期15例,Ⅳ期7例。Ⅰ、Ⅱ期均采用弱方案化疗,Ⅲ、Ⅳ期分别采用强方案（A1组）及弱方案（A2组）化疗,Ⅲ期病例中,A1组6例,A2组9例;Ⅳ期病例中,A1组3例,A2组4例。术前未化疗组（B组）32例,1期12例,Ⅱ期9例,Ⅲ期6例,Ⅳ期5例。两组年龄、性别、病理分期与分型、手术及术后治疗和随诊,均符合统计学可比性要求。A,组化疗使用阿霉素、顺铂3—6轮,A2组使用长春新碱、环磷酰胺、阿霉素1～2轮。比较A（A1、A2）组、B组手术切除率、5年生存率及围术期死亡率。结果随访60—200个月,Ⅰ、Ⅱ期A组与B组手术切除率和5年生存率差异无统计学意义（P〉0．05）。Ⅲ、Ⅳ期病例合并后比较,A2组、B组手术切除率和5年生存率差异无统计学意义（P〉0．05）;A1与B组、A1组与（A2＋B）组手术切除率差异有统计学意义（P〈0．05）。手术完整切除者5年存活率明显高于手术未切除者,差异有统计学意义（P〈0．01）。结论术前化疗对PRETEXTⅠ、Ⅱ期患儿手术切除率和5年生存率无意义,术前强方案足疗程化疗可提高PRETEXTⅢ、Ⅳ期病例手术切除率,术前弱方案短疗程化疗及术前不化疗,不能提高PRETEXTⅢ、Ⅳ期手术切除率。手术完整切除者5年生存率达90％。     

ALL-XH-99方案治疗儿童急性淋巴细胞性白血病疗效分析

目的：由上海新华医院／上海儿童医学中心制定的治疗儿童急性淋巴细胞性白血病（ALL）的ALL-XH-99方案已在该院实施10年了。该文旨在评估应用此方案治疗儿童急性淋巴细胞性白血病（ALL）的疗效,并探讨儿童ALL的预后因素。方法：回顾分析1998年1月～2007年4月在该院采用ALL-XH-99方案治疗的儿童ALL的临床资料。该研究在ALL-XH-99方案的基础上作了一些小的修订,即对高危患儿也未给予颅脑放射治疗。采用Kaplan-Meier方法评估患儿的无事生存率（EFS）,组间患儿EFS差异用log-rank检验。采用逐步Cox比例风险模型分析ALL的预后因素。结果：115 例患儿得到了全程的ALL-XH-99方案治疗,其中低、中、高危患儿分别为62、12、41人。这115例患儿总的5年EFS率为（69.0±5.0）%,其中低危、中危、高危组5年的EFS率分别为(82.0±6.0)%、(77.0±15.0)% 和 (43.0±11.0)% （P< 0.01）。16例(13.9%)复发,复发的中位时间为17个月。所有病例均未采取颅脑放疗,中枢神经系统白血病复发率（2/115,1.7%）并未高于既往报道。多因素分析显示白血病危险分度、t(9;22)/bcr/abl融合基因和白细胞计数是儿童ALL独立的不利预后因素,其风险比例分别为1.867、3.397和2.236。结论：采用ALL-XH-99方案治疗儿童ALL疗效满意,取得了与发达国家类似的EFS率。t(9;22)/bcr/abl融合基因为儿童ALL最重要的不利预后因素。在强有力的系统化疗和鞘内注射条件下,对所有患儿可取消颅脑放疗以减少副作用。     

儿童非核心结合因子急性髓系白血病的疗效及预后因素分析

目的 回顾性分析比较非核心结合因子（CBF）急性髓系白血病（AML）儿童采用CAMS-2005方案及CAMS-2009方案治疗的疗效及预后的影响因素。方法 选择2005年4月至2015年12月161例初诊为非CBF-AML患儿为研究对象，根据化疗方案分为CAMS-2005方案组（n=52）和CAMS-2009方案组（n=109），对两种化疗方案疗效进行回顾性分析。结果 CAMS-2009方案组第1个疗程完全缓解率高于CAMS-2005方案组（63.3% vs 46.2%，P < 0.05）。CAMS-2009方案组治疗相关病死率（11.9% vs 17.3%）、复发率（27.5% vs 28.8%）、3年总生存（OS）率（44%±5% vs 28%±6%）与CAMS-2005方案组相比差异无统计学意义（P > 0.05）。第1个疗程获得完全缓解患儿的3年OS率、3年无事件生存率高于第1个疗程未完全缓解患儿（P < 0.01）。结论 CAMS-2009方案较CAMS-2005方案可改善非CBF-AML患儿诱导治疗完全缓解率，第1个疗程是否获完全缓解可影响非CBF-AML患儿OS率。     

CCLG-ALL 08方案治疗儿童急性淋巴细胞白血病毒副作用的临床研究

目的 2008年中国小儿血液病协作组制定了儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)诊疗建议CCLG-ALL 08方案,本研究旨在评估08方案治疗儿童ALL的相关毒副作用。方法 114例新诊断的ALL患儿采用CCLG-ALL 08方案诊治,分为诱导缓解(VDLD)、早期强化(CAM)、巩固治疗、延迟强化(DIa & DIb)和维持治疗5部分,采用CTCAE v4.0评估药物相关毒副作用。结果 毒副作用主要见于VDLD方案,以肝功能损害(87.7%)、口腔溃疡(20.2%)、高血糖(20.2%)、活化部分凝血酶时间延长(21.1%)、纤维蛋白原降低(34.2%)为主,其重度损害的发生率分别为7%、0、1.3%、0.8%、2.7%。L-ASP过敏发生率在延迟强化DIa方案(28.0%)显著高于VDLD方案(7.9%),其中15例换用培门冬酶后未再发生过敏反应。无严重心律失常、心肌缺血及左心功能降低;无骨坏死和肌病发生;无脏器功能衰竭发生;无治疗相关死亡发生。结论 CCLG-ALL 08方案药物相关毒副作用常见于VDLD方案,毒副作用轻微且可逆,无治疗相关死亡发生,提示此方案治疗儿童ALL是安全的。     

培门冬酶治疗儿童初发急性淋巴细胞白血病的远期疗效

目的观察含培门冬酶注射液的VDPAP方案诱导治疗儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)的远期疗效。方法选择初发ALL患儿,随机分成两组:试验组采用含国产培门冬酶注射液的VDPAP方案诱导治疗,对照组采用含左旋门冬酰胺酶(L-Asp)的VDLP方案。统计一疗程完全缓解(CR)率,并采用Kaplan-Meier法评估患儿的总生存(OS)率及疾病无进展生存(PFS)率,组间差异用Log-rank检验。结果入组患儿51例,可评估疗效者46例,其中试验组27例,CR率为96%,总有效率为96%;对照组19例,CR率为95%,总有效率为100%,两组间差异无统计学意义。试验组3年预计OS率为(78.8±8.4)%,5年预计OS率为(68.9±11.8)%;对照组3年预计OS率为(88.9±7.4)%,5年预计OS率为(82.1±9.5)%,两组间差异无统计学意义。试验组3年预计PFS率为(74.1±9.1)%,5年预计PFS率为(63.5±12.5)%;对照组3年预计PFS率为(83.3±8.8)%,5年预计PFS率为(77.8±9.8)%,两组间差异无统计学意义。结论含培门冬酶的VDPAP方案与含L-Asp的VDLP方案诱导治疗儿童ALL,其CR率及远期疗效相似,可以作为儿童ALL的一线治疗方案。