IKZF1基因突变是成人B系急性淋巴细胞白血病患者预后不良的因素

目的:分析合并IKZF1基因突变的成人B系急性淋巴细胞白血病(B-ALL)患者的预后,探讨异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)可否改善患者预后。方法:收集经毛细管电泳法检测骨髓IKZF1基因突变164例成人B-ALL患者的临床资料,分析IKZF1基因突变与成人B-ALL患者的预后关系。结果:164例成人B-ALL患者中IKZF1基因突变阳性80例,阴性84例。80例IKZF1基因突变阳性患者根据诱导化疗缓解后的治疗方式分为移植组(48例)和化疗组(32例)。分析结果显示,移植组中IKZF1突变阳性患者的3年总生存(OS)率、无白血病生存(LFS)率分别为50.3%±8.3%和41.6%±8.5%,化疗组分别为33.7%±12.8%和31.5%±9.5%,均明显低于IKZF1突变阴性患者率(79.5%±7.6%、64.0%±8.4%)和(54.4%±9.9%、40.6%±9.6%)(P<0.05)。IKZF1突变阳性80例患者中移植组3年OS和LFS率(55.3%±7.5%和48.3%±7.6%)明显高于化疗组(32.9%±11.8%和28.4%±10.3%)(P<0.05)。结论:IKZF1基因突变是成人B-ALL预后不良的因素,allo-HSCT可明显提高IKZF1突变阳性成人B-ALL患者的3年OS和LFS率,从而改善其预后。     

Ph~-青少年与年轻成人急性B淋巴细胞白血病的两中心回顾性研究

目的:分析诱导缓解后不同巩固治疗方案对青少年与年轻成人Ph-急性B淋巴细胞白血病(Ph-B-ALL)的治疗效果及不同危险因素对预后的影响。方法:回顾性分析解放军总医院血液科(65例)与解放军第三〇九医院血液科(15例)1999-2016年收治的16-39岁Ph-B-ALL患者的治疗及疗效数据。对患者以4药或者5药行联合诱导化疗(VDCLP/VDLP/DOLP/IOLP),获得缓解后行序贯儿童方案化疗,巩固化疗3到5疗程后行全相合异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)和巩固化疗3到5疗程后行单倍体相合造血干细胞移植(haploidenticalHSCT)。患者中位随访时间29(6-153)个月。结果:在完全缓解CR1后行allo-HSCT,全相合HSCT组(n=29)5年OS为(73±16)%,EFS为(67±17)%;单倍体相合HSCT组(n=20)5年OS为(53±22)%,EFS为(53±22)%;在CR1行儿童方案化疗组(n=31)5年OS为(63±17)%,EFS为(50±18)%。3组之间OS与EFS均无显著的统计学差异(P0.05)。儿童方案累积治疗相关死亡率低于allo-HSCT(P0.05),疾病累积复发率具有高于allo-HSCT的趋势,但无统计学差异(P0.05)。复发患者的再缓解率为(50±23)%,CR2患者持续缓解中位时间为14(2-36)个月。对解放军总医院65例患者进行了单因素与多因素分析显示,CD13~+或CD33~+,CD22~-提示预后较差(P0.05)。结论:对于青少年与年轻成人Ph~- B-ALL患者,儿童方案化疗可使患者获得与allo-HSCT相近的生存时间,但需要扩大病例数并进行随机对照的前瞻性临床研究加以证实。     

伊马替尼治疗Ph~+急性淋巴细胞白血病的临床研究

目的 探讨伊马替尼联合化疗和异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗Ph~+急性淋巴细胞白血病(Ph~+-ALL)的疗效及转归.方法 总结我院2006年1月至2009年3月的初诊Ph~+-ALL患者30例.诱导化疗均采用CDOLP方案,其中16例化疗不敏感者联合伊马替尼治疗.11例进行allo-HSCT,19例采用大剂量的阿糖胞苷、甲氨蝶呤、环磷酰胺巩同治疗.维持化疗采用VP方案联合伊马替尼.结果 30例患者中17例WBC>30×10~9/L;29例细胞免疫学标记为B系表达;1例为T系表达;24例伴附加染色体异常.诱导化疗总完全缓解(CR)率96.7%,中位CR时间9(2～20)个月.1年和3年总体生存(OS)率分别为(64.7±9.8)%和(30.0±12.4)%;1年和3年无事件生存(EFS)率分别为(28.8±9.5)%和(19.2±10.1)%.30例中13例bcr-abl融合基因持续转阴,持续ber-abl阴性者较持续阳性及复发者OS率高(70.7%对61.3%,P=0.267)、EFS率高(61.7%对17.3%,P=0.01).移植与化疗患者中位生存时间分别为18(5～36)个月和14(4～22)个月;移植组比化疗组OS率高(71.6%对58.8%,P=0.189)、EFS率高(36.4%对21.8%,P=0.045).高白细胞组患者和非高白细胞组患者中位生存时间分别为10(4～18)个月和29(5～36)个月.高白细胞组比非高白细胞组OS率低(46.9%对83.1%,P=0.003)、EFS率低(15.5%对50.8%,P=0.009).结论 伊马替尼能够显著提高Ph~+-ALL患者的CR率和ber-abl融合基因的转阴率,延长非移植患者的缓解期.伊马替尼联合allo-HSCT有望提高Ph~+ -ALL患者的治愈率.     

诱导化疗序贯异基因造血干细胞移植治疗FLT3-ITD突变阳性伴正常染色体核型急性髓系白血病的临床研究北大核心CSCD

目的评估诱导化疗序贯异基因造血干细胞移植治疗FLT3-ITD突变阳性伴正常染色体核型急性髓系白血病(AML)的疗效。方法对2018年1月至2021年3月南京医科大学第一附属医院收治的FLT3-ITD+伴正常染色体核型AML患者进行回顾性分析。结果49例FLT3-ITD+AML患者纳入研究,男31例,女18例,中位年龄46(16~59)岁。所有患者均接受诱导化疗,24例患者序贯异基因造血干细胞移植(移植组)。中位随访时间为465 d,确诊后1年总生存(OS)率为(70.0±7.4)%,1年无病生存(DFS)率为(70.3±7.4)%。移植组、非移植组1年OS率分别为(85.2±7.9)%、(52.6±12.3)%(P=0.049),DFS率分别为(84.7±8.1)%、(55.2±11.9)%(P=0.061)。在移植组和非移植组中,FLT3-ITD低频突变与高频突变患者1年OS率差异均无统计学意义(P>0.05)。移植组、非移植组中各有12例FLT3-ITD高频突变患者,1年OS率分别为(68.8±15.7)%、(26.2±15.3)%(P=0.027),1年DFS率分别为(45.5±21.3)%、(27.8±15.8)%(P=0.032)。结论诱导化疗序贯allo-HSCT可改善FLT3-ITD+患者(特别是FLT3-ITD高频突变患者)的预后。     

异基因造血干细胞移植治疗伴TP53基因异常骨髓增生异常综合征/急性髓系白血病42例疗效分析北大核心CSCD

目的探讨异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗伴TP53基因异常骨髓增生异常综合征(MDS)/急性髓系白血病(AML)患者的疗效及影响因素。方法纳入2014年8月1日至2021年7月31日期间于中国医学科学院血液病医院接受allo-HSCT的42例伴TP53基因异常的MDS/AML患者,根据TP53异常情况分为TP53缺失组、TP53单基因突变组和TP53多打击组,回顾性分析各组患者的临床特征、移植疗效及其预后影响因素。结果全部42例患者中包括MDS、AML患者各21例,中位移植年龄为41.5(18~63)岁,中位随访时间为34.0(7.5~75.0)个月。移植后3年总生存(OS)率为66.3%(95%CI 53.4%~82.4%),3年无事件生存(EFS)率为61.0%(95%CI 47.7%~78.0%)。TP53缺失组、TP53单基因突变组、TP53多打击组移植后3年OS率分别为82.5%(95%CI 63.1%~100.0%)、60.6%(95%CI 43.5%~84.4%)、57.1%(95%CI 30.1%~100.0%)(χ^(2)=3.100,P=0.200),EFS率分别为80.8%(95%CI 60.0%~100.0%)、55.0%(95%CI 37.8%~80.3%)、50.0%(95%CI 25.0%~100.0%)(χ^(2)=0.900,P=0.600)。单因素分析发现,年龄、复杂核型、共突变、移植前原始细胞阳性、移植后原始细胞阳性为OS、EFS的共同预后不良因素。多因素分析显示移植前原始细胞阳性是OS的独立危险因素(P=0.037,HR=33.40,95%CI 1.24~901.17)。结论allo-HSCT可改善伴TP53基因异常MDS/AML患者的不良预后,但伴有复杂核型的TP53异常患者预后较差。移植前末次流式细胞术检测骨髓原始细胞对预后评估具有一定的指导意义。     

44例青少年及年轻成人急性淋巴细胞白血病患者治疗的回顾性分析

目的:分析在我院治疗的44例年龄介于15-39岁间的青少年和年轻成人(adolescents and young adults,AYA)急性淋巴细胞白血病(acute lymphoblastic leukemia,ALL)患者的临床特征及治疗方式对预后的影响。方法:回顾性分析1997年9月至2014年4月在我院治疗的44例AYA急性淋巴细胞白血病患者临床资料,观察治疗方案对总生存(overall survival,OS)和无事件生存(event free survival,EFS)的影响。结果:44例患者确诊时平均年龄23.7(15-37)岁,男女比例为2.38:1。1个疗程诱导化疗完全缓解(CR)率为88.6%,35名患者后续接受异基因造血干细胞移植(allo-HCT),6名患者接受维持化疗,3名患者接受自体造血干细胞移植(auto-HSCT)。全组患者预期3年OS及EFS分别为64.3%及61.7%,预期5年OS及EFS分别为55.4%及56.6%。接受allo-HSCT与非alloHSCT患者间的OS及EFS无统计学差异(P=0.308及P=0.291)。接受allo-HSCT患者中,治疗相关死亡率22.9%,标危与高危患者间OS及EFS无统计学差异(P=0.775及P=0.817)。标危AML患者中,接受allo-HSCT治疗的OS、EFS显著优于接受非allo-HSCT治疗者(P=0.0296及P=0.0359)。结论:allo-HSCT可能改善本组标危AYA急性淋巴细胞白血病患者的生存预后,但目前allo-HSCT在AYA急性淋巴细胞白血病中的治疗地位仍有争议,有待前瞻性随机临床研究进一步明确。     

CAR-T细胞桥接异基因造血干细胞移植治疗复发/难治急性B淋巴细胞白血病的临床分析

目的研究嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)细胞治疗桥接异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗复发/难治急性B淋巴细胞白血病(R/R B-ALL)的疗效及安全性。方法回顾性分析2017年1月至2019年5月于苏州大学附属第一医院行CAR-T细胞治疗桥接allo-HSCT的50例R/R B-ALL患者的临床资料,分析CAR-T细胞治疗前、后及allo-HSCT前不同骨髓微小残留病(MRD)水平患者总生存(OS)率、无事件生存(EFS)率、累积复发率(CIR)、移植相关死亡率(TRM)。结果全部患者共行55例次CAR-T细胞治疗,CAR-T细胞治疗反应率、严重细胞因子释放综合征(CRS)发生率分别为92%、28%。未发生治疗相关死亡。CAR-T细胞输注至allo-HSCT的中位时间为54(26～232)d。CAR-T细胞输注后中位随访637(117～1097)d,1年OS、EFS率分别为(80.0±5.7)%、(60.0±6.9)%。移植后1年CIR、TRM分别为(28.0±0.4)%、(8.0±0.2)%。CAR-T细胞输注后及allo-HSCT前骨髓MRD<0.01%患者1年...     

异基因造血干细胞移植治疗伴TP53基因异常骨髓增生异常综合征/急性髓系白血病42例疗效分析

目的探讨异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗伴TP53基因异常骨髓增生异常综合征(MDS)/急性髓系白血病(AML)患者的疗效及影响因素。方法纳入2014年8月1日至2021年7月31日期间于中国医学科学院血液病医院接受allo-HSCT的42例伴TP53基因异常的MDS/AML患者, 根据TP53异常情况分为TP53缺失组、TP53单基因突变组和TP53多打击组, 回顾性分析各组患者的临床特征、移植疗效及其预后影响因素。结果全部42例患者中包括MDS、AML患者各21例, 中位移植年龄为41.5(18～63)岁, 中位随访时间为34.0(7.5～75.0)个月。移植后3年总生存(OS)率为66.3%(95%CI 53.4%～82.4%), 3年无事件生存(EFS)率为61.0%(95%CI 47.7%～78.0%)。TP53缺失组、TP53单基因突变组、TP53多打击组移植后3年OS率分别为82.5%(95%CI 63.1%～100.0%)、60.6%(95%CI 43.5%～84.4%)、57.1%(95%CI 30.1%～100.0%)(χ2=3.100, P=0.20...     

IPSS-R及WPSS移植前评估对异基因造血干细胞移植治疗骨髓增生异常综合征患者预后意义的研究北大核心CSCD

目的探究不同时间进行修订版国际预后积分系统(IPSS-R)及WHO预后积分系统(WPSS)评分对异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗骨髓增生异常综合征(MDS)患者的预后评估价值。方法回顾性分析2016年7月至2019年6月于苏州大学附属第一医院行allo-HSCT的184例MDS患者临床资料,在初诊及移植前两个时间点进行IPSS-R及WPSS评分,比较两者预后评估价值,分析影响移植预后的危险因素。结果中位随访21.9(0.5~47.5)个月,移植后2年总体生存(OS)、无进展生存(PFS)率分别为(75.1±3.4)%、(71.6±3.6)%,2年复发(RR)率和无复发死亡率(NRM)分别为(11.9±0.1)%、(16.5±0.1)%。初诊时IPSS-R≤3.5分与>3.5分组OS、PFS差异无统计学意义(P=0.409;P=0.724),WPSS≤2分与>2分组OS、PFS差异无统计学意义(P=0.462;P=0.726)。移植前除外10例患者转化为急性髓系白血病(AML),174例患者可进行IPSS-R及WPSS评估,其中IPSS-R≤3.5分组OS、PFS率显著优于>3.5分组[OS:(88.6±4.1)%对(65.8±5.3)%,P=0.003;PFS:(87.6±4.2)%对(60.5±5.8)%,P=0.002],WPSS≤2分与>2分组间OS、PFS差异无统计学意义(P=0.584;P=0.565)。此外,移植前IPSS-R较初诊时相比改善组OS、PFS率显著优于未改善组[OS:(83.8±4.6)%对(69.3±5.8)%,P=0.027;PFS:(82.8±4.4)%对(64.0±7.2)%,P=0.006],多因素分析发现移植前TP53突变(P=0.047,HR=2.460,95%CI 1.014~5.971)和移植前IPSS-R>3.5分(P=0.021,HR=2.510,95%CI 1.151~5.476)是影响OS的独立不良预后因素,移植前细胞遗传学差及极差(P=0.008,HR=2.765,95%CI 1.305~5.856)和移植前IPSS-R>3.5分(P=0.017,HR=2.457,95%CI 1.175~5.141)是影响PFS的独立不良预后因素。结论移植前进行IPSS-R评分对行allo-HSCT的MDS患者的预后评估有重要价值,移植前IPSS-R较初诊时改善的患者有着更好的预后。     

异基因造血干细胞移植前巩固化疗对第一次形态学完全缓解且微小残留病阴性中/高危急性髓系白血病患者预后的影响

目的探讨异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)前巩固化疗对第1次形态学完全缓解且微小残留病阴性(CR1/MRD-)中/高危急性髓系白血病(AML)患者预后的影响。方法对2010年1月至2019年3月在CR1/MRD-状态下接受allo-HSCT的155例中/高危AML(不含急性早幼粒细胞白血病)患者进行回顾性分析。结果全部155例患者中,102例获得CR1/MRD-后接受移植前巩固化疗(巩固组),53例获得CR1/MRD-后直接行allo-HSCT(非巩固组),两组中位年龄分别为39(18~56)岁、38(19~67)岁。巩固组、非巩固组移植后5年总生存率分别为(59.3±7.5)%、(62.2±6.9)%(P=0.919),无复发生存率分别为(53.0±8.9)%、(61.6±7.0)%(P=0.936),累积复发率分别为(21.9±5.4)%、(18.3±6.0)%(P=0.942),非复发死亡率分别为(22.4±4.3)%、(28.4±6.5)%(P=0.464)。多因素分析显示,移植前是否接受巩固化疗及其疗程(<2个/≥2个)对预后无显著影响。结论中/高危AML患者可在获得CR1/MRD-后直接进行allo-HSCT。     

成人T细胞急性淋巴细胞白血病的临床研究

本研究总结分析成人急性淋巴细胞白血病(T细胞型,T-ALL)的临床表现和生物学特征,比较化疗与移植组患者的疗效,以阐述影响长期生存的预后因素。2000年5月至2010年5月,我院收治的初诊成人T-ALL共计22例,根据MICM分型检查结果确诊。所有患者采用VDCLP方案诱导化疗。巩固治疗阶段,根据患者接受异基因造血干细胞移植或高强度联合化疗将患者划分为移植组或化疗组。采用SPSS 13.0统计软件分析有关数据。临床特点及疗效的比较采用卡方检验,生存分析采用生命表法及Kaplan-Meier法,采用Cox回归分析影响生存的预后因素,不同组别的差异检验采用log-rank法。结果表明:①22例患者中位年龄23.5(16-63)岁;起病时脾肿大者15例,脾大患者无事件生存(EFS)期和总体生存(OS)期较无脾大患者明显缩短(EFS:11.6个月vs 56.7个月,P=0.014;OS:14.7个月vs 57.0个月,P=0.013);中位白细胞(WBC)计数为148.82(5.51-546.0)×109/L,其中15例起病时WBC≥80×109/L,这些患者的EFS时间和OS时间明显缩短(EFS:11.8个月vs 47.1个月,P=0.021;OS:16.1个月vs 47.4个月,P=0.050);中位血小板(Plt)计数为55.36(14-160)×109/L,其中6例起病时Plt≤30×109/L,这些患者EFS和OS时间较短(EFS:8.4个月vs30.0个月,P=0.033;OS:11.4个月vs32.6个月,P=0.035)。②22例中pro-T 2例,pre-T 14例,皮质T 3例,髓质T 3例;早期表型(pro-T&pre-T)与晚期表型(皮质和髓质T)相比,晚期表型者的EFS和OS时间明显延长(EFS:25.8个月vs 14.9个月,P=0.035;OS:28.2个月vs18.7个月,P=0.028)。③染色体核型结果可供分析的19例,包括正常核型12例、异常核型7例(其中复杂核型3例,亚二倍体2例,假二倍体2例)。正常核型组与异常核型组在EFS和OS时间方面没有明显差异。④诱导化疗总完全缓解(CR)率为72.7%,中位缓解时间为18.0个月。22例患者1年及3年EFS率分别为57.9%和23.0%,1年及3年OS率分别为67.1%和22.0%。化疗组16例,移植组6例,移植组比化疗组EFS和OS时间显著延长(EFS:57.8个月vs 9.9个月,P=0.001;OS:57.8个月vs 14.4个月,P=0.002)。⑤Cox回归分析显示,在诱导化疗后采取异基因造血干细胞移植为独立的预后良好因素。结论:成人T-ALL采用强烈的诱导治疗方案可以取得较高的CR率,但单纯化疗的生存情况较差,异基因干细胞移植可以明显改善疗效。     

异基因造血干细胞移植治疗ASXL1基因突变的骨髓增生异常综合征患者的效果

目的 探讨异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗ASXL1基因突变(ASXL1⁺)的骨髓增生异常综合征(MDS)患者的疗效及影响因素。方法 对247例初诊为MDS患者进行二代测序技术检测22种基因突变情况。根据治疗方式分为化疗组和移植组，比较两组总生存期(OS)、无进展生存期(PFS)的差异，并对移植患者预后的影响因素进行分析。结果 75例(30.36%)患者检测到ASXL1⁺，中位突变比例为42.93(18.10,58.39)%。其中10例接受支持治疗，43例接受化疗，22例接受allo-HSCT，移植组2年OS及PFS率较化疗组显著增加(P <0.05)；移植组ASXL1低突变负荷组(VAF≤42.93%)2年OS率较ASXL1高突变负荷(VAF> 42.93%)组显著增加(P <0.05)。在ASXL1⁺患者接受allo-HSCT的背景下，RUNX1基因突变(RUNX1⁺)或U2AF1基因突变(U2AF1⁺)患者的2年OS率及PFS率显著减低(P...     

微量残留病在儿童B系急性淋巴细胞白血病危险分层及预后中的临床意义

目的:探讨儿童B系急性淋巴细胞性白血病(B-ALL)治疗过程中不同时间点的微量残留病(minimal residual disease,M RD)水平在B-ALL危险分层及临床预后中的意义。方法:回顾性分析我院2008年8月1日至2013年1月1日以流式细胞术监测3个不同时间点(即诱导化疗第15天、第33天和治疗第12周)的380例BALL患儿骨髓M RD与5年无事件生存(EFS)率和总生存(OS)率的关系。结果:患儿的年龄、初诊白细胞数、染色体、MLL、BCR/ABL、预处理反应、第33天骨髓MRD与患儿的5年EFS率密切相关。多参数流式细胞术检测MRD有标记和MRD无标记与患儿5年EFS率之间差异无统计学意义(P=0.564);且各免疫表型与5年EFS率之间的差异也无统计学意义(P=0.84)。第15天MRD10~(-2)(P=0.004)、第33天MRD10~(-3)(P0.001)、第12周M RD10~(-3)(P0.001)的患儿5年EFS率及总生存率减低与不良预后明显相关。第33天MRD10~(-4)(阴性)、10~(-4)-10~(-3)、10~(-3)-10~(-2)、≥10~(-2)的5年EFS率分别为86.6±2.7%、77.5±4.9%、70.1±8.0%、44.8±9.9%(P0.001);5年OS率分别为89.5±2.7%、80±4.9%、76.0±7.8%、53.2±10.1%(P0.001)。结论:第33天M RD≥10~(-2)是B-ALL患儿5年EFS率和OS率显著减低的高危因素。缓解后动态监测MRD水平有助于预测B-ALL复发。     

人源化CD19 CAR-T细胞治疗儿童及青少年复发难治急性淋巴细胞白血病患者的疗效及安全性北大核心CSCD

目的探讨人源化CD19 CAR-T细胞(hCART19s)治疗儿童及青少年复发、难治性急性淋巴细胞白血病(R/R ALL)的疗效及安全性, 研究影响其预后的相关因素。方法筛选2016年5月至2021年9月徐州医科大学附属医院入组NCT02782351临床试验中31例25岁以下儿童及青少年R/R ALL患者的临床资料, 评价hCART19s在年轻患者中的疗效及安全性。结果 hCART19s输注后1个月, 短期疗效评估显示27例(87.1%)患者获得完全缓解(CR)或完全缓解兼部分血细胞计数缓解(CRi)。治疗期间, 20例(64.5%)患者出现1~2级细胞因子释放综合征(CRS), 4例(12.9%)出现3~4级CRS;2例患者出现1级神经系统毒性。中位随访19.3(2.2~62.4)个月, 中位无事件生存(EFS)率和总生存(OS)率分别为15.7(95%CI 8.7~22.5)个月和32.2(95%CI 10.6~53.9)个月。桥接移植患者EFS和OS率均高于未桥接移植患者[EFS:(75.0±12.5)%对(21.1±9.4)%, P=0.010;OS:(75.0±12.5)%对(24.6±10.2)%, P=0.012];既往治疗线数>3次的患者EFS和OS率明显低于治疗线数≤3次的患者[EFS:0对(49.5±10.4)%, P<0.001;OS:0对(52.0±10.8)%, P<0.001]。截止随访终点, 13例患者出现CD19阳性(CD19+)复发, 1例出现CD19阴性(CD19-)复发。结论 hCART19s可有效治疗儿童及青少年R/R ALL患者, 其严重不良事件发生率较低。桥接移植、治疗线数可对患者长期疗效及预后产生影响。     

粒细胞肉瘤25例临床分析

目的 探讨粒细胞肉瘤(GS)的临床特点、治疗方法及预后.方法 选择2005年10月1日至2012年7月31日于苏州大学附属第一医院确诊的25例GS患者为研究对象.根据患者是否进行化疗联合异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗,分为移植组(n=6)和未移植组(n=19).回顾性分析患者的临床特点、病理特征以及治疗方法,并随访至2012年7月31日,应用Kaplan-Meier生存分析法和Log-Rank检验,比较两组患者的治疗效果及预后情况(本研究遵循的程序符合本院人体实验委员会所制定的伦理学标准,得到该伦理会批准).结果 GS好发部位为乳腺、皮肤、淋巴结等.25例GS患者中,移植组与未移植组3年总生存(OS)率分别为66.7％±27.2％和15.9％±9.5％,2组OS率比较差异有统计学意义(x2 =7.188,P＜0.05),移植组3年OS率明显高于未移植组.结论 GS临床少见,预后不良,诊断主要依靠免疫病理学试验,临床上以高剂量阿糖胞苷为主的化疗是较为有效的治疗方案,allo-HSCT有望成为一种更为积极的治疗方案,但治疗的总体效果及远期预后仍有待进一步临床观察.     

85例儿童和青少年局限期霍奇金淋巴瘤临床分析

目的总结ABVD方案治疗儿童和青少年局限期(Ⅰ/Ⅱ期)霍奇金淋巴瘤(HL)的治疗效果和预后,探讨低危组患者化疗达完全缓解(CR)后可否不放疗。方法回顾性分析2004-2016年在中山大学肿瘤防治中心接受ABVD方案单纯化疗或联合低剂量侵犯野放疗治疗的85例儿童和青少年局限期HL患者的临床资料。结果 85例儿童和青少年局限期HL患者的中位年龄12(3～18)岁,男66例,女19例,Ⅰ期5例,Ⅱ期80例,低危组56例,中危组29例。中位随访72(8～196)个月,复发12例,发生第二肿瘤2例,死亡2例。全组5年无事件生存(EFS)率为(85.6±3.8)%,5年总生存(OS)率100%。低危组5年EFS率和OS率分别为(89.1±4.2)%和100%,中危组5年EFS率和OS率分别为(79.3±7.5)%和100%。低危组化疗后达CR者共39例,其中15例化疗后接受放疗,单纯化疗组和化疗联合放疗组5年EFS率分别为(87.0±7.0)%和100%(P=0.506),OS率均为100%。结论 ABVD方案治疗儿童和青少年局限期HL患者OS率较高,与发达国家相当,低危组化疗后达CR者放疗无获益...     

单中心应用CCLG-ALL2008方案治疗940例儿童急性淋巴细胞白血病的长期疗效分析

目的 :分析应用CCLG-ALL2008方案治疗初诊急性淋巴细胞白血病(ALL)患儿的长期疗效。方法 :回顾性分析2008年1月至2015年4月期间,本院确诊为ALL的940例初诊患儿应用CCLG-ALL2008方案治疗的临床特征及疗效。采用Kaplan-Meier生存分析评估患儿总体生存(OS)率和无事件生存(EFS)率,运用COX回归比例风险模型分析影响预后的因素。结果 :940例初诊ALL患儿,男性570例,女性370例,中位年龄为5(1-15)岁。完全缓解(CR)率为96.7%。对获得完全缓解的916例患儿进行随访[中位随访时间为64(3-123)个月]的生存分析显示,预期10年OS率为(78.6±1.5)%,EFS率为(66.0±1.8)%。低危组10年OS率为(93.0±1.5)%,EFS率为(84.2±2.2)%;中危组10年OS率为(77.6±2.7)%,EFS率为(67.8±2.9)%;高危组10年OS率为(59.3±3.7)%,EFS率为(42.1±3.9)%。B-ALL的10年OS率(79.8±1.6)%、EFS率(67.7±1.8)%,明显优于T-ALL的OS率为(63.6±5.6)%和EFS率为(53.5±6.3)%。复发201例(21.9%)中,复发中位时间为CR后19 (2-81)个月。诱导缓解后微小残留病监测(MRD)≥0.01%者10年EFS为(48.4±9.8)%,明显低于0.01%患儿的EFS率(81.7±3.7)%。结论 :CCLG-ALL2008方案对儿童初诊ALL疗效接近发达国家治疗的水平,危险分组是良好的个体化治疗指标。B-ALL预后优于T-ALL,诱导缓解后MRD阴性患者预后明显优于阳性患者。     

成人Ph染色体阴性急性淋巴细胞白血病患者预后因素分析

目的 分析影响成人Ph染色体阴性急性淋巴细胞白血病(Ph ALL)患者预后的因素.方法 回顾性分析1999年12月至2013年12月连续收治的18～65岁Ph-ALL患者353例,以CODP±左旋门冬酰胺酶(L-Asp)方案诱导化疗,采用CODP和大剂量甲氨蝶呤(MTX)交替或改良Hyper-CVAD方案巩固化疗,178例(50.4％)患者在巩固3～5个疗程后行异基因造血干细胞移植(allo-HSCT),172例(49.6％)患者继续接受巩固和维持化疗.存活患者中位随访时间39.9(2.0～171.0)个月.结果 3例(0.85％)患者早期死亡.350例可评估患者中,1个疗程完全缓解(CR) 271例(77.4％),总CR 325例(92.9％).WBC≥100.0×109/L(P=0.010)、肝/脾/淋巴结肿大(P=0.036)是影响患者总CR的独立预后因素.在325例CR患者中,117例(36.0％)复发,5年累积复发率(CIR)为43.2％,5年无病生存(DFS)率和总生存(OS)率分别为44.7％和45.6％.多因素分析显示:诊断时伴随中枢神经系统白血病(CNSL) (P值分别为0.004、0.002和＜0.001)、诱导治疗未加用L-Asp(P值分别为0.023、0.009、0.004)、4周诱导化疗后未达CR(P值分别为0.034、0.024、0.003)以及未进行allo-HSCT(P值均＜0.001)是影响患者复发、DFS及OS率的独立预后不良因素;诊断时高WBC(B-ALL≥30×109/L,T-ALL≥100×109/L)(P=0.044)是降低DFS率的独立因素.以影响CR患者DFS的四个预后因素(诊断时WBC、是否伴随CNSL、诱导治疗是否加用L-Asp及4周诱导化疗后是否达CR)将患者分为低危组(无不良因素)、中危组(1个不良因素)和高危组(至少2个不良因素).低危组非allo-HSCT和allo-HSCT患者DFS和OS差异无统计学意义,中、高危组中,相对于非allo-HSCT,allo-HSCT显著改善患者DFS和OS(P值均＜0.001).结论 对于成人Ph-ALL患者,诊断时WBC偏高(B-ALL≥30× 109/L,T-ALL≥100×109/L)、诊断时伴随CNSL、诱导治疗未加用L-Asp、诱导治疗4周未达CR及非allo-HSCT是独立影响预后的不良因素,具有前四项中一个或一个以上不良预后因素的患者,采用allo-HSCT更具生存优势.     

Allo-HSCT治疗FLT3-ITD阳性急性髓系白血病患者的临床效果研究

目的:研究异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗FLT3-ITD+急性髓系白血病(AML)患者的临床效果。方法:选取2012年1月至2018年12月在本院进行allo-HSCT治疗的FLT3-ITD+AML患者56例,对其临床资料及治疗效果等进行分析和评估。结果:所有患者均获得中性粒细胞植入,粒系造血重建中位时间为13(10-20)d,巨核系造血重建中位时间为15(9-23)d。所有患者中位随访时间为34.3(5.6-101.4)个月,至随访结束41例(73.2%)患者存活,15例(26.8%)患者死亡,3年OS率及DFS率分别为71.2%和65.6%。单因素分析显示,未发生aGVHD患者OS率为(81.2±9.4)%,显著高于发生aGVHD患者(55.4±9.1)%(χ~2=5.309,P0.05);移植治疗前1个疗程即达到CR的患者OS率为(80.2±9.2)%,显著高于 1个疗程才达到CR的患者(45.3±8.5)%(χ~2=4.275,P0.05)。Cox多因素生存分析显示,化疗1个疗程未达到CR及发生aGVHD为影响该类患者OS率的危险因素。结论:allo-HSCT治疗可显著改善FLT3-ITD+AML患者的预后,移植治疗后未发生aGVDH及移植前化疗1个疗程达到完全缓解(CR)患者的预后较好。     

ALL儿童方案序贯造血干细胞移植治疗T淋巴母细胞淋巴瘤疗效及预后因素分析

目的探讨经急性淋巴细胞白血病(ALL)儿童方案治疗达到完全缓解(CR)和部分缓解(PR)的T淋巴母细胞淋巴瘤(T-LBL)患者应用造血干细胞移植巩固治疗的疗效及预后因素。方法收集2013年1月至2017年1月于唐都医院血液病中心接受治疗的T-LBL患者的临床资料,将达到CR或PR的患者纳入研究,进行回顾性分析。结果①48例患者接受了ALL儿童方案治疗,经2个疗程的诱导化疗后39例达CR,9例达PR。其中接受自体造血干细胞移植(auto-HSCT)者14例,接受异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)者7例,21例患者移植后造血功能均顺利重建。②中位随访时间31(9～16)个月。3年总生存(OS)率为61.0%(95%CI 53.7%～68.3%),3年无进展生存(PFS)率为54.8%(95%CI 47.1%～62.2%)。③移植组和未移植组3年OS率分别为84.7%和42.8%(P=0.006),两组3年PFS率分别为75.4%和38.9%(P=0.004)。④auto-HSCT组与allo-HSCT组患者的OS率、PFS率差异均无统计学意义(P值分别为0.320、0.597)。⑤...