小剂量放/化疗后输注异基因外周血干细胞治疗骨髓增生异常骨髓纤维化综合征一例

近期我们用小剂量放、化疗后输注异基因外周血干细胞(PBSC)临床治愈骨髓增生异常骨髓纤维化综合征 (MD MFS)1例 ,报告如下。患者 ,男 ,33岁。因间断发热、头昏、乏力 3年余 ,于 2 0 0 1年 5月 1 9日入院。 1 998年 7月无诱因间断发热 ,体温 39℃以上 ,伴头昏、乏力。 1 998年 9月～ 2 0 0 1年 2月在外院住院 3次 ,查血常规 :WBC 1 .3× 1 0 9 L ,Hb 30g L ,BPC 2 6× 1 0 9 L。骨髓增生不良 ,红系中、晚幼阶段偏高 ,可见核畸变、豪 焦小体及双核红细胞 ,外周血可见泪滴状红细胞 ,粒系中晚幼阶段偏低。组织化学 :环状铁粒幼红细胞 0 …     

造血干细胞移植治疗骨髓增生异常综合征

造血干细胞移植是骨髓增生异常综合征（MDS）唯一可治愈的途径，本文就近年来对MDS的异基因骨髓移植和自身造血干细胞移植，预处理和移植前处理，移植后复发的处理，老年MDS和继发性MDS等方面的进展作一综述。     

异基因造血干细胞移植治疗骨髓增生异常综合征

异基因造血干细胞移植(Allo-HSCT)是骨髓增生异常综合征(MDS)最有效的治疗方法。影响移植结果的因素很多。通过对这些因素的研究，可以对移植结果进行预测，同时可以通过改善可调控因素来提高治疗效果。这些影响因素又可以称作预报因子。骨髓原始细胞比例、细胞遗传学、外周血细胞减少程度、预处理方案强度、HLA相合程度、病因学和移植物来源等都是重要的预报因子。低毒预处理方案及外周血干细胞移植的应用、HLA配型技术的提高，为更多的患者接受Allo-HSCT治疗提供可能。     

异基因造血干细胞移植治疗骨髓增生异常综合征6例报告

本研究探讨异基因造血干细胞移植（allo—HSCT）治疗骨髓增生异常综合征（MDS）的可行治疗方案及疗效。1999年9月-2007年2月采用清髓性预处理allo—HSCT治疗6例骨髓增生异常综合征患者,4例接受同胞HLA配型全相合的异基因外周血干细胞移植（allo—PBSCT）,2例接受单倍体相合异基因骨髓移植（hi—alloBMT）。预处理清髓方案为：全相合移植采用Bu＋Cy,单倍体相合并基因骨髓移植采用Cy4-TBI＋Ara—C。移植物抗宿主病（GVHD）采用联合免疫抑制剂的方法预防,全相合移植应用环胞菌素A和短程氨甲碟呤,单倍体相合并基骨髓移植除以上药物外还加用抗胸腺细胞球蛋白、CD25单克隆抗体及霉酚酸酯。结果表明,全部患者移植后均有造血重建,中性粒细胞数〉0．5×10^9／L及血小板数〉20×10^9／L的平均时间分别为15（11—20）天及20．3（12—28）天,植入证据检测证实为完全供者造血。仅1例发生急性1度皮肤移植物抗宿主病,其他患者未发生急性或慢性GVHD,1例移植后20个月死于疾病复发,1例移植后18个月死于肺部并发症,其余4例无病生存,中位存活时间51．8（18—108）个月。总之,allo—HSCT治疗MDS可行、有效,提高了年轻MDS患者疾病治愈及长期生存的机会。     

骨髓增生异常综合征造血细胞基因异常研究进展

骨髓增生异常综合征 (ＭＤＳ)是源于造血干 /祖细胞突变的异常克隆逐步替代正常造血的白血病前期状态 ,其演变可能与一系列随机突变的积累有关 ,是内在的ＤＮＡ缺陷和外源致突变物两方面作用的结果。现综述迄今有关ＭＤＳ造血细胞基因研究的主要进展。1　ＭＤＳ染色体异常及基因突变的发生率　原发性ＭＤＳ 30 %～ 6 0 %有染色体异常 ,治疗相关性ＭＤＳ为 80 % ,频率随疾病危险性增加而增加。ＭＤＳ基因突变率为 0 %～ 5 0 % ,几乎全是点突变 ,近 1/ 3转化为ＡＭＬ[1,2 ] 。2　相关癌基因　原癌基因表达的改变是获得性的 ,而非直接源于遗传…     

非亲缘HLA相合骨髓移植治疗一例骨髓增生异常综合征

为了探讨非亲缘HLA相合供者骨髓移植 (UD BMT)治疗骨髓增生异常综合征 (MDS)的可行治疗方案和疗效 ,采用HLA配型相合的非亲缘骨髓移植治疗 1例骨髓增生异常综合征 难治性血细胞减少伴多系病态造血(MDS RCMD)男性患者 ,31岁。预处理方案为马利兰、环磷酰胺、阿糖胞苷、甲基环己亚硝脲和抗胸腺细胞球蛋白。以霉酚酸酯、环孢菌素A加短疗程的甲氨喋呤预防移植物抗宿主病 (GVHD)。结果显示 ,移植后 10天中性粒细胞 (0 .5× 10 9 L ,2 0天血小板升至 5 8× 10 9 L ,3个月血红蛋白升至 114g L ,无GVHD发生 ;移植后无病存活时间已达 9个月。结论 :非血缘HLA相合骨髓移植治疗骨髓增生异常综合征是可行而且有效的。     

骨髓增生异常综合征异基因造血干细胞移植的护理

总结12例骨髓增生异常综合征异基因造血干细胞移植的护理体会。护理重点为入移植仓前和入移植仓后均予心理护理和积极预防感染,加强患者安全护理防止跌倒,重视用药及输血护理以及移植物抗宿主病的观察与护理。12例患者均植入成功,出仓。     

骨髓增生异常综合征基因缺陷的研究

骨髓增生异常综合征是一种造血干细胞克隆异常性疾病。近代分子遗传学的发展使我们其分子水平上的形成机制有了进一步的了解。本主要从原癌基因的异常表达、肿瘤抑制基因表达的缺失和ＤＮＡ修复机制的异常等方面概括地论述了骨髓增生异常综合征基因缺陷的研究进展。     

异基因造血干细胞移植治疗骨髓增生异常综合征30例分析

目的探讨同胞配型相合的异基因造血干细胞移植（allo—HSCT）治疗骨髓增生异常综合征（MDS）的适应证和移植时机。方法1997年6月至2004年9月采用同胞相合allo—HSCT治疗MDS30例。预处理主要采用改良BU／CY方案，4例接受骨髓移植（BMT），8例接受外周血造血干细胞移植（PBSCT），18例接受BMT联合PBSCT。结果3年预期存活（0s）率63．61％，3年预期无病存活（DFS）率61．41％，复发率（RI）5．26％。OS率在RA／RAS组83．33％，RAEB组34．29％，RAEB—t／AML组66．67％，组间比较差异无统计学意义（P=0．563）；以IPSS分组显示3年预期存活率：中危组64．7％，高危组69．0％，组间比较差异无统计学意义（P〉0．05）。单因素分析发现，无急性移植物抗宿主病（GVHD）组、Ⅰ～Ⅲ度GVHD组和Ⅲ～Ⅳ度GVHD组OS率分别为57．75％，100％和0％，组间比较差异有统计学意义（P=0．009）；而患者移植前是否治疗、疾病分期、慢性GVHD均不是DFS率的影响因素（P〉0．05）。结论如有HLA相合的同胞供者，HSCT可作为年轻的中高危MDS患者的一线治疗，建议采用BU／CY方案和PBSCT。MDS的最佳治疗策略尚须要进一步进行大规模随机对照研究。     

白塞病合并骨髓增生异常综合征一例

白塞病合并骨髓增生异常综合征一例郝长来王巨德韩淑芹患者，男，３８岁，于１９９４年８月１０日入院。１年前出现口腔粘膜及外阴溃疡，服用泼尼松后好转，但仍反复发作。２０天前再次复发，伴右膝关节疼痛、腰痛，无游走性，并伴腹泻、发热，无头痛、头晕。曾有青霉素、...     

低强度预处理异基因造血干细胞移植治疗骨髓增生异常综合征研究进展

异基因造血干细胞移植（allo—HSCT）是治疗骨髓增生异常综合征（MDS）的有效手段，MDS发病率随年龄增加而增加，尽管近年来传统清髓性移植治疗MDS取得可喜的成绩，但对于年龄大于60岁的MDS患者，allo—HSCT预后差，低强度预处理异基因造血干细胞移植（RIC allo—HSCT）使老年MDS患者进行allo—HSCT成为可能，利用供者淋巴细胞的移植物抗肿瘤作用显著降低移植相关器官毒性及非复发死亡率．本文就RIC—HSCT治疗MDS的问题诸如RIC allo—HSCT治疗MDS可行性，MDS病例选择，RIC allo—HSCT的时机干细胞来源，RIC预处理方案．疗效及预后评价．GVHD与移植物抗MDS效应等的研究进展做一综述及展望。     

亚砷酸治疗骨髓增生异常综合征26例分析

我院 1999- 12～ 2 0 0 2 - 12月用亚砷酸治疗骨髓增生异常综合征 (MDS) 2 6例 ,疗效较好 ,分析如下。1　临床资料1.1　一般资料　本组均为我院住院患者 ,符合 MDS的诊断标准。男 14例 ,女 12例 ,年龄 2 1～ 74岁。中位数年龄 5 9.5岁 ,其中老年龄占大多数。难治性贫血伴有原始细胞增多 (RAEB) 10例 ,转变中的 RAEB(RAEB- T) 11例 ,慢性粒单细胞白血病(CMML ) 5例。其中 16例曾接受 1～ 3个疗程化疗 ,用过 DA方案 (柔红霉素 4 0 mg,1次 /d× 7d,阿糖胞苷 5 0～ 10 0 mg,2次 /d× 7d) ,或小剂量阿糖胞苷 2 5～ 5 0 mg/次 ,2次 /d×…     

骨髓增生异常综合征的治疗近况

概述骨髓增生异常综合征(MDS)是一组以难治性贫血和/或伴有其他血细胞质和量的异常,而骨髓增生活跃或过度活跃的多相性骨髓病。1982年法美英(FAB)协作组建议将本综合征分为5种类型:①难治性贫血(RA);②环状铁粒幼细胞性难治性贫血(RAS);③原始细胞过多性难治性贫血(RAEB);④转化中的原始细胞过多性难治性贫血(RAEB-T)⑤慢性粒单核细胞性白血病(CMML)。迄今为止,本病仍缺乏满意的治疗方法。本文就结合文献资料,对近年来MDS的治疗作简要介绍。     

异基因造血干细胞移植治疗ASXL1基因突变的骨髓增生异常综合征患者的效果

目的 探讨异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗ASXL1基因突变(ASXL1⁺)的骨髓增生异常综合征(MDS)患者的疗效及影响因素。方法 对247例初诊为MDS患者进行二代测序技术检测22种基因突变情况。根据治疗方式分为化疗组和移植组,比较两组总生存期(OS)、无进展生存期(PFS)的差异,并对移植患者预后的影响因素进行分析。结果 75例(30.36%)患者检测到ASXL1⁺,中位突变比例为42.93(18.10,58.39)%。其中10例接受支持治疗,43例接受化疗,22例接受allo-HSCT,移植组2年OS及PFS率较化疗组显著增加(P <0.05);移植组ASXL1低突变负荷组(VAF≤42.93%)2年OS率较ASXL1高突变负荷(VAF> 42.93%)组显著增加(P <0.05)。在ASXL1⁺患者接受allo-HSCT的背景下,RUNX1基因突变(RUNX1⁺)或U2AF1基因突变(U2AF1⁺)患者的2年OS率及PFS率显著减低(P...     

异基因骨髓移植治疗慢性粒细胞白血病加速期伴骨髓纤维化一例

异基因骨髓移植治疗慢性粒细胞白血病加速期伴骨髓纤维化一例江志生，罗庆良，王学之，许康雄，杨建凤，江孝香，毛秉智，郑素星，王维静，周虹乔异基因骨髓移植（ａｌｌｏ－ＢＭＴ）是治愈慢性粒细胞白血病（ＣＭＬ）的唯一方法。我们对１例ＣＭＬ加速期伴骨髓纤维化患者...     

骨髓增生异常骨髓纤维化综合征五例报告

骨髓增生异常骨髓纤维化综合征五例报告夏乐三董绍琨近年来，骨髓增生异常骨髓纤维化综合征国外报道渐多，被视为一种独特的临床－病理学实体。现报道我院所见５例，并对其转归及预后加以讨论。病例资料：５例患者，男３例，女２例，年龄３０～５５岁（平均４１岁），无化...     

骨髓增生异常综合征80例分析

对我院1998／2006年骨髓增生异常综合征80例分析如下。 1临床资料 1.1一般资料 本组男55例，女25例，年龄5～73（平均36．4）岁，50岁以上患者32例，占40％。全部病例均经骨髓及血常规检查符合1982年FAB协作组提出的诊断，分型标准及1994年第4届全国血细胞学术会有关建议，参考2001年WHO提出的诊断标准，其中难治性贫血（RA）40例，难治性贫血伴环形铁粒幼细胞增多（RAS）4例，难治性贫血伴原始细胞增多（RAEB）及其转化型RAEB（RAEB-1）分别22例，14例。     

骨髓增生异常综合征第六讲骨髓增生异常综合征治疗目标与策略

进修医生　教授,请您谈谈骨髓增生异常综合征(MDS)患者的治疗目标与策略。教授　目前,MDS的治疗效果仍不很理想。临床试用的方法很多,原则是不同亚型(不同病期)应采用不同的治疗方案,不可一概而论。MDS治疗的主要目标是:力争减少体内的恶性克隆,提高患者的血细胞数,从而使生存期延长。原则应是针对不同病期采用不同的治疗方法。以下介绍美国印第安那大学医学院使用的治疗策略,可供我们在工作中参考与借鉴:1对骨髓涂片原始细胞不增多的难治性贫血(RA)或伴环形铁粒幼细胞性难治性贫血(RAS)病例,切片幼稚前体细胞异位(ALIP)阴性者以保…     

骨髓增殖异常综合征的治疗选择

骨髓增殖异常综合征(MDS)是进行性难治性的外周血多种血细胞减少、骨髓内细胞成熟障碍为特征的一组疾病。该疾病至少累及二个,通常累及三个造血细胞系。临床表现以贫血、粒细胞减少所致感染及有出血倾向为主要表现。一部分患者进展为急性非淋巴细胞性白血病(ANNL)。在1982年FAB协作组将MDS分为以下5型:难治性贫血(RA)、RA伴环形铁粒幼细胞(RAS)、RA伴原始细胞过多(RAEB)、RAEB转变中(RAEB-t)、慢性粒单细胞性白血病(CMML)。根据治疗及预后的不同,又将RA、RAS称为低危组,RAEB、RAEB-t称为高危组。CMML由于其骨髓增殖特点,治疗和预后介于高危组及低危组之间。