中美罕用药特殊注册审评制度的比较研究

2009年1月,我国正式颁布了《新药注册特殊审批管理规定》,首次明确对治疗罕用药实行加快审批.但是该规定缺少实施细则.美国是世界上第—个对罕用药审评立法的国家,经过近30年的发展,该法律体系已基本健全,并取得较好的效果.本文从分析中美罕用药审评现状入手,通过制度比较和绩效评价,分析中美罕用药的特殊注册审批程序,并对中国完善罕用药特殊审批政策提出建议.     

多国(地区)罕用药制度比较分析

本文根据多个国家(地区)对罕见病和罕用药的界定和制定激励措施进行比较,通过分析罕见病和罕用药的现状来了解这些激励措施对罕用药选定的积极作用,探讨我国制定罕用药相关政策的思路。     

美国FDA授予拜耳公司Riociguat罕用药地位

据PharmaceuticalBusinessReview报道：9月26日,美国FDA给予拜耳的子公司拜耳保健药品公司研究性口服药Adempas（riociguat）两项独立的罕用药认定。     

国外罕用药创新激励制度及对我国的启示

罕用药由于具有经济性差、研发过程困难大、流通过程中对制药企业要求较高的特点,制药企业生产、研发这一类药品较少。为了解决这一困境,美国、欧盟、日本等国家和地区颁布实施了相应的罕用药创新激励制度。本文主要梳理了这3个国家和地区的罕用药制度,为我国罕用药制度的建立提供了参考和建议。     

罕用药新品种开发及临床评价

我国罕用药的研发近年逐步引起关注,目前我国对于罕见病的研究以及罕用药的开发主要参照国际发达因家的经验.本义简要回顾美国等发达国家鼓励罕用药开发的相关政策,重点介绍近期上市的儿种罕用药新品种及其临床评价.     

我国罕用药供应的管理

罕见病（Rare Disease）指受累人数占国民总人口比例较低的疾病，尚无严格、科学和世界公认的具体定义，以各国国情及人口基数不同而有差异，美国规定国内发病少于20万人（占总人口的0．75％0）疾病为罕见病。罕见病疾病谱主要包括遗传性疾病、癌症、传染病、急性中毒等。罕用药（Orphan Drug）主要是指用于治疗、预防、诊断罕见疾病的药物、疫苗、诊断试剂等。由于罕用药临床用量小，药品商业价值低特点，市场经济条件下，仅靠市场机制调节难以保障罕用药供给。政府部门有必要对罕用药供应使用进行宏观调控，施行特殊管理，保证急救药等罕用药的临床供应。     

对我国罕见病与罕用药界定的思考

罕见病（rare disease）一般是指在一定时期内患病人数少、发生概率低的疾病。目前国际上还未有统一的定义。据WHO报道，世界上已确定的罕见病有5000多种。罕用药（Orphan Drug）是以罕见病为目标，用于治疗、预防、诊断这类疾病的药物。1983年美国首次颁布《罕用药法案》，之后新加坡（1991年）、日本（1993年）、澳大利亚（1998年）、欧盟（1999年）相继正式颁布并实施了治疗罕见病的罕用药政策。我国早在1999年《药品注册管理办法》就已提及罕见病和治疗罕见病新药，但至今未对其进行明确界定，采取的刺激政策作用不明显。为了改善我国罕见病患者用药和健康状况，现拟通过对国外罕见病与罕用药特点的分析来探讨我国罕见病与罕用药概念的界定与政策实施的可行性。     

罕用药可及性的国际对比研究

目的：为完善提高中国军用药的可及性提供思路和参考。方法：分析罕用药可及性的影响因素,比较中国与美国、日本及欧盟的罕用药情况,并提出相应建议。结果与结论：罕用药可及性的影响因素有“医保”目录收入情况、价格和收入水平、持续的筹资方式及可信的健康支持系铳。中国目前罕用药发展非常滞后,罕用药可及性较低,应当向美国、欧盟、日本等国家和地区借鉴经验。建议提高政府的重视程度、加大对军用药研发的支持力度以加快建立中国罕用药目录、发展罕用药产业,以及完善罕用药管理制度以提高可及性。     

我国罕用药有关激励政策法规现状及进展

罕见病无药可医的困境越来越多地被关注,而目前国内有关罕用药的相关政策还不完善,因此,通过从研发、审批、上市三个阶段介绍我国罕用药激励政策,同时介绍一些国际上相对成熟的罕用药政策,为我国罕用药物制度的完善提供参考。     

美国的仿制药独占制度研究

仿制药独占制度是美国特有的一种药品行政保护形式。文中详细地介绍了美国的仿制药独占制度,对其法律性质进行了分析,客观评价了仿制药独占制度实施以来发挥的效用,并提出我国建立仿制药独占制度的必要性及建议。     

美国罕见病用药的专业药房销售模式研究

目的探索我国罕见病药品的销售模式,促进罕见病患者用药可及性。方法采取文献研究方法对美国罕见病用药的专业药房销售模式进行分析,借鉴其成功经验,提出选择我国罕见病药品销售模式的思路。结果针对罕见病用药的不规则低需求、高用药生理和心理需求、高个性化用药和及时性用药需求及高价格、高购买成本的销售特点,美国的罕见病用药生产、流通企业采取与常见病药品不同的营销方式,如建立专门的信息服务平台,采取同步性销售、示范促销、人员促销、服务促销、靶向性专业化销售、邮件预订和靶向公关策略等营销方式。结论在我国的每个省份或者地级市确定专业药房和罕见病用药生产与储备目录,把顾客群靶向性定位于罕见病患者,与罕见病患者、医生、药品生产商、保险方联合起来,提高罕见病药品的可及性。     

欧盟罕用药管理的成就与经验及其对中国的启示

目的提出我国罕用药制度的建议。方法制度比较分析。结果欧盟通过颁布《罕用药管理规定》以促进罕用药的研发、投产和上市,取得了较为显著的成绩。这得益于欧盟在管理罕用药领域内采取各项行之有效的政策措施,主要体现在夯实主要立法基础、增强制度可操作性、完善特别审批程序以及大力资助研发投入等方面。这些举措给中国未来罕用药管理政策的制定和完善提供了丰富而又宝贵的经验。结论我国需要建立罕用药管理制度、完善特殊审批制度、促进罕用药基础研究的成果向应用领域转化。     

美国与欧盟孤儿药研发上市管理制度及对我国的启示

目的通过对美国与欧盟对孤儿药研发上市相关管理政策的分析,为我国孤儿药研发上市管理提供借鉴。方法分析美国和欧盟药政管理部门公开的法规文献和数据库检索数据,总结其对孤儿药的激励政策,分析获得孤儿药资格认定和批准上市的药物特点。结果美国和欧盟对孤儿药研发均颁布实施了诸如市场独占期、政府资助、审评专家对研究方案的指导等相应的激励政策。研发机构应采取及早申请孤儿药认定、多途径发现孤儿药及孤儿药的再开发等研发策略。结论美国和欧盟对孤儿药的研发与上市激励政策,刺激了制药企业对罕见病治疗药物的研发热情,有效缓解了罕见病无药可治的现状,对我国制定相关孤儿药政策提供了有益的借鉴。国内创新型制药企业应尽早布局孤儿药的研发,应重点关注国内已经被大众接受的罕见病和治疗,以及超说明书使用的问题;重点关注生物仿制药如单克隆抗体的研发动态;重点关注国际孤儿药专业公司的研发动态,使孤儿药在国内相关法律法规建立健全后,立即有所响应,尽早抢占孤儿药研发的领先地位和市场地位。     

特色药检文化体系建设研究

目的 立足药检行业特色,阐述药检文化建设的内涵及必要性.方法 分析特色药检文化对药检工作者及药检系统的作用.结果与结论 药检文化体系由药检理念文化、药检管理文化、药检环境文化、药检廉政文化、药检和谐文化以及药检质量文化六部分组成.特色药检文化建设的具体路径是物质平台、制度体系、行为规范以及精神理念4个方面.     

眼部给药系统的研究进展

目的介绍眼部给药系统的研究进展。方法查阅总结近年来眼部给药系统的最新研究成果,展望其发展前景。结果胶粒给药系统使不同阶段眼部疾病的治疗成为可能;靶向给药使得药物能够透过各种屏障到达眼部病变部位;原位凝胶显著延长了药物在眼部的滞留时间;可降解植入剂避免了释药后的二次手术;眼部电离子渗透技术大大降低了眼部治疗的创伤。结论随着临床医学、药物制剂学、高分子材料学的发展及新技术的应用,眼部给药系统在眼部疾病治疗中的应用更加广泛,具有很好的发展前景。     

中美新药保护政策及其比较研究

本文简要介绍了FDA对药品市场独占权的规定.并将其与中国的新药保护政策进行比较分析.就如何加强中国的新药保护提几点建议.     

孤儿G蛋白偶联受体及其作为新药靶点的重要意义

作为膜受体最大的一个家族,G蛋白偶联受体(GPCRs)参与了广泛的生理与病理过程,因而一直是新药发现及研究的最重要靶点。孤儿GPCRs(oGPCRs)是一类内源性配基未定、功能未知的GPCRs,作为创新药物的靶点具有重要的地位和意义。     

国家基本药物制度框架下药品电子监管政策研究

目的:为完善我国国家基本药物制度框架下药品电子监管政策提供参考。方法:系统介绍我国药品电子监管政策实施的目的、特点及推行步骤,通过对该政策实施绩效评价及借鉴国外成功经验,得出我国完善该政策的策略。结果与结论:药品电子监管是药品监管的必然趋势,当前的实施工作仍有不足之处。我国应借鉴国外成功经验,与本国实际相结合,进一步完善药品电子监管政策。