硼替佐米联合化疗及自体移植治疗原发性浆细胞白血病2例并文献复习

目的:探讨硼替佐米序贯自体外周血干细胞移植治疗原发性浆细胞白血病的疗效。方法:报道2例经硼替佐米治疗达到完全缓解(CR)或非常好的部分缓解(VGPR),顺利进行自体外周血干细胞移植的原发性浆细胞白血病病例并复习相关文献。结果:硼替佐米对原发浆细胞白血病疗效显著,不影响干细胞动员与采集,联合自体周血干细胞移植,可有效提高患者生活质量。结论:硼替佐米联合化疗及自体移植可能会改善原发性浆细胞白血病的预后。     

硼替佐米治疗继发性浆细胞白血病1例并文献复习

目的:探讨硼替佐米治疗浆细胞白血病的疗效.方法:报道1例继发性浆细胞白血病患者应用硼替佐米治疗的疗效,对硼替佐米治疗浆细胞白血病的相关文献进行复习.结果:该例患者经包括自体造血干细胞移植在内的多种治疗,二次复发并进展为继发性浆细胞白血病,经硼替佐米为基础的方案治疗后获得满意的近期疗效,文献复习显示硼替佐米治疗浆细胞白血...     

自体外周造血干细胞移植治疗21例多发性骨髓瘤的临床疗效及预后因素评价

目的:评价自体外周造血干细胞移植(APBSCT)治疗21例多发性骨髓瘤(MM)患者的临床疗效以及影响预后的相关因素.方法:21例MM患者中有2例患者复发后行2次APBSCT,因此共行APBSCT 23例次.5例患者在诱导治疗时采用硼替佐米(万坷)联合方案,其他患者多数采用长春新碱、阿霉素加地塞米松(VAD)方案诱导治疗...     

达雷妥尤单抗治疗复发难治性系统性轻链型淀粉样变性

48岁女性患者,确诊为系统性κ轻链型淀粉样变性(累及肾脏、心脏、皮肤),骨髓浆细胞2.5％,荧光原位杂交(FISH)示1q21扩增及t(11;14),经硼替佐米+地塞米松方案化疗和大剂量美法仑联合自体造血干细胞移植治疗后反复复发,血液学进展,肾脏治疗无反应,故而改为达雷妥尤单抗+地塞米松(DD)方案.DD方案治疗1次后...     

硼替唑米治疗多发性骨髓瘤异基因移植后慢性移植物抗宿主病:一举两得

目的:探讨硼替佐米治疗多发性骨髓瘤异基因移植后移植物抗宿主病(GVHD)及原发病的双重作用.方法:报道1例异基因移植后发生慢性难治性GVHD、同时可疑复发的多发性骨髓瘤患者应用硼替佐米后的效果;同时对硼替佐米治疗GVHD的文献进行复习.结果:应用硼替佐米后患者慢性GVHD获得部分治疗反应,同时巩固了原发病的疗效.文献报...     

系统性轻链型淀粉样变性肾损害的诊断和治疗

系统性轻链(AL) 型淀粉样变性肾损害是中老年肾病综合征的常见原因,病情进展较快,未经合理治疗者预后 较差。诊断AL 淀粉样变性需要做皮下脂肪、骨髓、直肠等部位或肾脏、肝脏等受累器官活检病理检查。刚果红染色 阳性、电镜下肾小球内系膜区淀粉样纤维沉积以及免疫病理检查见单一轻链沉积可确诊。自体造血干细胞移植和 硼替佐米是一线治疗方案,并可以改善患者预后。     

造血干细胞移植治疗嗜酸性粒细胞增多综合征1例并文献复习

目的:探讨自体造血干细胞移植对嗜酸性粒细胞增多综合征(HES)的疗效.方法:选取采用羟基脲、泼尼松等治疗后病情反复的嗜酸性粒细胞增多综合征(HES)患者1例,采集自体外周血造血干细胞,预处理用Ara-c1.5 g/m2、VP16 0.4 g/m2静脉滴注连用2 d,预处理后回输自体造血干细胞悬液.观察自体造血干细胞移植前、后临床表现和血象指标的变化并复习相关文献.结果:自体造血干细胞移植后患者的临床症状明显缓解,血象各指标恢复正常.结论:自体造血干细胞移植对HES有较好的疗效,远期疗效还需长期随访.     

自体外周血干细胞移植治疗原发性系统性淀粉样变性的中远期疗效观察

目的:探讨自体外周血干细胞移植(AHSCT)治疗原发性系统性淀粉样变性(简称AL淀粉样变性)的中远期疗效。方法:回顾分析2010年7月至2014年3月在南京军区南京总医院肾脏科接受AHSCT治疗的AL淀粉样变性患者共87例。结果:所有患者均移植成功,移植期间常见并发症为消化道症状,3级及以上并发症发生率低。移植后12月、24月、36月的总体生存率分别为94.3%、83.9%及78.9%;无进展生存(PFS)率分别为85.1%、83.5%及83.5%;肾存活率分别为91.7%、82.6%、77.1%。移植相关死亡率(TRM)为3.4%。多因素分析提示脑钠肽(BNP)、受累及未受累游离轻链的差值(d FLC)58.07 mg/L是影响生存的独立危险因素,尿NAG酶是影响肾存活的独立危险因素。结论:对于严格选择的AL淀粉样变性患者,AHSCT是一种安全有效的治疗手段,血液学及器官反应率高,术后总体生存率及肾存活率均较高。     

自体外周血干细胞移植治疗原发性淀粉样变性

原发性系统性淀粉样变性（primary systemic amyloidosis） 是由于单克隆免疫球蛋白轻链或轻链片段以异常淀粉样纤维结构的形式沉积在组织导致的全身性疾病,也称AL型（amyloid light chain）淀粉样变性,呈进行性发展,最后可死于重要器官功能衰竭,是最常见也是预后最差的淀粉样变性,平均存活12～15个月,若累及心脏则不足5个月[1].激素、化疗往往效果不明显并且有副作用.近年来,自体外周血干细胞移植 （autologous peripheral stem cell transplantation, APSCT）结合大剂量化疗已成为原发性系统性淀粉样变性的重要治疗手段[2,3].     

系统性轻链型淀粉样变性自体干细胞移植术后的造血重建

目的:分析影响系统性轻链型淀粉样变性(AL淀粉样变性)患者自体外周血造血干细胞移植(APBSCT)术后造血重建的因素。方法:回顾性分析2010年7月至2018年6月期间211例诊断为AL淀粉样变性且行APBSCT的患者的临床资料,描述性分析基线特征、干细胞采集、移植过程相关因素,行COX单因素和多因素以及Logistic回归分析,探讨造血重建的影响因素。结果:所有患者粒系均植入,粒系植入中位时间10(8～22)d。COX多因素分析发现,使用高剂量马法兰预处理,移植前血液学达到部分缓解以上的患者更容易实现快速的粒系植入。209例患者在移植后100d内实现血小板植入,血小板植入中位时间11(8～31)d。在COX多因素分析中,预处理使用高剂量马法兰的患者实现快速血小板植入概率更高。Logistic回归分析中,CD34~+细胞8.4×10~6/kg、马法兰高剂量预处理有利于快速植入,移植前白细胞4.0×10~9/L不利于快速植入。结论:CD34~+细胞、预处理马法兰剂量、移植前血液学反应状态是影响干细胞移植后造血重建的重要因素。     

多发性骨髓瘤VD方案诱导后两种巩固治疗方法的疗效分析

蛋白酶体抑制剂硼替佐米给多发性骨髓瘤(MM)的治疗带来了革命性进步,使初治MM的完全缓解/接近完全缓解(CR/nCR)率达到25%~[1],与自体造血干细胞移植(ASCT)的疗效相似.本研究回顾性分析了经诱导治疗达nCR以上疗效的患者,应用ASCT或含硼替佐米方案两种不同巩固方法的疗效和预后.     

造血干细胞移植治疗白血病8例疗效观察

目的评价造血干细胞移植治疗白血病的疗效。方法2000年8月~2006年8月在我科住院的白血病患者8例,预处理后接受造血干细胞移植,自体外周血干细胞移植2例,自体骨髓移植1例,异体外周血干细胞移植3例,异体骨髓移植1例,非血缘脐带血干细胞移植1例。移植后进行对症治疗及相关并发症的预防。结果8例患者均获造血重建,2例死于移植相关合并症,2例死于急性白血病复发,4例无病生存24~66个月。结论造血干细胞移植治疗白血病是一种较好的方法,可以提高白血病患者的长期生存率。     

自体造血干细胞移植治疗血管内大B细胞淋巴瘤1例

目的探讨血管内大B细胞淋巴瘤（IVLBCL）的诊治。方法报告经自体造血干细胞移植治疗的1例女性IVLBCL患者的诊治经过,并复习相关文献。结果患者经肺活检及肾脏活检病理诊断为IVLBCL。经过R-CHOP方案6个疗程治疗后取得完全缓解,再经R-CHOPE方案1个疗程并动员采集自体外周血干细胞,行R-CBV方案为预处理方案的自体外周血干细胞移植,之后用利妥昔单抗巩固及维持治疗。术后随访25个月,患者持续完全缓解状态。结论本例IVLBCL患者采用R-CHOP联合自体外周血干细胞移植治疗及利妥昔单抗巩固维持取得满意疗效。     

原发性浆细胞白血病患者临床特点及药物和造血干细胞移植的疗效

目的分析原发性浆细胞白血病(pPCL)免疫分型、细胞遗传学特点,评估硼替佐米及造血干细胞移植(HSCT)疗效及对患者生存的影响。方法对北京大学人民医院1998年1月至2019年3月收治的42例pPCL患者临床资料进行回顾性队列研究。所有患者随访至2019年12月31日。免疫分型及细胞遗传学特点与既往已报道多中心多发性骨髓瘤免疫分型及细胞遗传学特点进行比较,应用卡方检验进行分析。将39例接受治疗患者分为硼替佐米为基础化疗组(29例)及非硼替佐米为基础化疗组(10例),应用卡方检验进行疗效比较,Kaplan-Meier方法进行单因素预后分析,Cox比例风险模型进行多因素分析。将39例患者分为造血干细胞移植组(15例)及未行造血干细胞移植组(24例),应用Kaplan-Meier方法进行单因素预后分析,Cox比例风险模型进行多因素分析。结果 42例pPCL占同期收治浆细胞疾病总体2.6%。男22例、女20例,中位发病年龄50(30～77)岁。免疫分型显示pPCL患者表达CD38、CD138、CD45、CXCR4常见。其CXCR4表达比例高于多发性骨髓瘤(73.1%比34.7%,P =0.00...     

复发难治性多发性骨髓瘤治疗进展

随着新药的广泛应用,多发性骨髓瘤(MM) 患者的缓解时间及生存期逐渐延长,但是最终将复发或进展。复 发难治患者的异质性较大,需要对复发患者进行个体化评估从而决定治疗时间,既不要过早也不要过晚治疗。硼替 佐米、来那度胺及沙利度胺是治疗复发MM 的关键药物,常与在功能上具有相加或协同作用的药物联合使用。自体 造血干细胞移植也是复发难治性MM 的治疗选择,异基因造血干细胞移植在治疗中的地位尚不明确。对硼替佐米 及来那度胺均耐药的患者,可以考虑使用新一代的蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂或单克隆抗体等药物的联合治疗。     

造血干细胞移植治疗多发性骨髓瘤的研究进展

多发性骨髓瘤(MM)是一种浆细胞的恶性克隆性疾病,约占血液系统恶性肿瘤的10％[1].烷化剂、蒽环类、激素、免疫调节剂等传统抗骨髓瘤药物的疗效有限,硼替佐米、沙利度胺等新型抗骨髓瘤药物与传统药物的结合,显著提高了MM一线治疗及复发后治疗的疗效.但MM目前仍被认为是不可治愈的疾病.造血干细胞移植及新型药物的联合应用可显著提高MM患者的生存率及生活质量.我们对目前造血干细胞移植治疗MM的现状及研究进展方面作一综述.     

自体造血干细胞移植治疗多发性骨髓瘤的疗效分析

目的:评价自体造血干细胞移植(APBSCT)治疗多发性骨髓瘤(MM)的临床疗效。方法:对25例Durie-Salmon分期为ⅡA~ⅢB期的MM患者行化疗联合APBSCT,其中5例患者预处理方案中在马法兰基础上加用硼替佐米,随访分析移植后反应率及生存情况。结果:25例患者均获得造血重建,中性粒细胞植入中位时间为15(8~26)d,血小板植入中位时间为22(11~50)d,移植相关并发症包括发热9例,其中肺部感染4例,移植相关病死率为0。25例患者均于移植后1个月全面评估,16例(64%)达到完全缓解,5例(20%)达到非常好的部分缓解,4例(16%)达到部分缓解,总体有效率为100%。中位随访30(2~70)个月,8例复发,其中3例经二次移植后达到完全缓解,5例经再次诱导后获得完全缓解。最终4例死于肺部感染。25例移植后中位无进展生存期为42个月。结论:APBSCT是治疗MM相对有效和安全的方法,鉴于前期诱导及移植前预处理方案中加入硼替佐米的优越性尚需进一步探讨。     

自体外周血干细胞移植治疗原发性系统性淀粉样变性

目的:评价大剂量马法兰联合自体外周血干细胞移植(AHSCT)治疗原发性系统性淀粉样变性(简称AL淀粉样变性)的初步疗效及安全性。方法:从2010年7月至2011年1月共有13例AL淀粉样变性患者在南京军区南京总医院全军肾脏病研究所接受AHSCT治疗,所有患者均经肾活检明确诊断。采用粒细胞集落刺激因子(G-CSF)动员采集干细胞,采集成功后2～6周内接受干细胞移植治疗,预处理方案为大剂量马法兰,根据患者危险分层采用100mg/m2、140mg/m2和200mg/m2三种剂量。受累器官及疗效判断采用第10届国际淀粉样变性研讨会制订的标准。结果:13例患者均以肾脏为首发表现就诊,经肾活检明确诊断,肾组织λ轻链沉积11例,κ轻链沉积2例。受累器官1～3个(仅评价肾脏、心脏、肝脏及神经系统等重要器官),患者均有肾脏受累,10例(76.9%)心脏受累,2例(15.4%)肝脏受累,1例(7.7%)外周神经受累。4例患者诊断后直接行AHSCT治疗,其余患者移植前均接受过不同方案的化疗。所有患者均成功采集干细胞,采集过程中的主要并发症为低钙血症、低钾血症及血小板减低。采集CD34+细胞计数2.0～8.36×106/kg[平均(4.02±2.01)×106/kg]。所有患者造血均重建,粒缺期3～7d(中位时间4d),中性粒细胞植入时间9～13d(中位时间9d),血小板植入时间10～21d(中位时间13d)。移植过程主要并发症为恶心、呕吐(84.6%),黏膜炎(76.9%),粒缺期发热(53.8%),心律失常(53.8%),急性肾损伤(46.2%)及腹泻(30.8%)等,其他少见并发症有急性肝损伤、肝破裂出血、胸腔积液和败血症等。移植后100d内1例患者因肝破裂出血死亡,治疗相关死亡率为7.7%。移植后随访4～10月,有8例(61.5%)患者取得血液学反应,其中完全缓解5例(38.5%),部分缓解3例(23%)。7例(53.8%)患者取得器官反应,其中3例为肾脏及心脏均起反应,4例为肾脏反应,其余患者器官无反应。结论:对严格选择的AL淀粉样变性患者,AHSCT是一种安全有效的治疗手段,致死性并发症少且有较高的血液学及器官反应率,然而其远期疗效还有待进一步观察。     

硼替佐米治疗恶性浆细胞病的近期疗效观察

目的:观察硼替佐米治疗恶性浆细胞病的近期疗效和不良反应。方法:恶性浆细胞病患者7例,其中1例原发性浆细胞白血病,1例髓外浆细胞瘤,5例多发性骨髓瘤。均给予硼替佐米为基础的化疗方案治疗。患者分别接受1～4个疗程的治疗。结果:6例患者均在第1疗程治疗后显示反应,其中l例原发性浆细胞白血病患者治疗1疗程后骨髓达完全缓解,5例部分缓解或接近完全缓解;1例因严重感染死亡。不良反应包括血液学不良反应、周围神经病变、疲乏、胃肠道症状及发热。大部分经对症支持治疗后缓解。结论:硼替佐米对于恶性浆细胞病有效,有一定不良反应,但患者耐受良好。     

自体外周血干细胞移植治疗糖尿病下肢血管病变的临床研究

目的 观察自体外周血干细胞移植治疗糖尿病下肢血管病变的临床疗效.方法 100例糖尿病下肢血管病变患者纳入本研究,其中48例自愿接受自体外周血干细胞移植治疗下肢血管病变的患者组成移植组,其余52例患者分配到药物组仅采用药物治疗下肢血管病变.治疗后6个月进行疗效评价.结果 移植组83.3%(40/48)的患者Fontaine分级好转,有效率显著高于药物组(P<0.05).移植组患肢皮温与经皮氧分压均明显升高,治疗前后差值与药物组差异有统计学意义(P<0.01).结论 自体外周血干细胞移植治疗糖尿病下肢血管病变是一种有效的手段.