药界

国家应保障“孤儿药” 供应一些治疗罕见病的药品,由于患病人数少,研发成本高,关注其研发和生产的药企较少。被称为“孤儿药”。据《人民日报》2011年12月21日报道,在全国食品药品监管工作会议上,卫生部部长陈竺指出,对基本药物的某些品种、“孤儿药”、某些血液制品和生物制品,国家应实施统一定点生产、统一招标采购、统一配送、统一储备,从根本上保证供应。     

欧盟罕见病保障体系及启示

欧盟在2008年正式从全欧洲的战略层面开展罕见病保障专项工作,已经形成的罕见病相关工作经验,非常值得中国借鉴。通过总结欧盟罕见病概况及孤儿药目录、罕见病组织结构与战略计划、罕见病筹资支付体系和服务提供等情况,分析欧盟罕见病保障体系的优缺点,提出我国开展罕见病保障工作的实施建议,如统一罕见病的合理定义、编码与目录;建立罕见病保障工作的组织架构,制定罕见病国家（地区）计划或政策,优化罕见病服务提供,建立可持续性的罕见病筹资体系,注重罕见病工作的综合全面性和地区差异性,为提高我国罕见病防治工作的保障力度和可持续性提供参考。     

欧洲典型国家孤儿药定价和报销策略分析及对我国的启示

孤儿药的定价和报销关系到患者用药的可及性,对罕见病的防治与保障具有重要意义。欧洲国家在孤儿药医保准入过程中形成了卫生技术评估的特殊标准和路径,并建立了专项支付基金和多样化的风险分担协议,有效地提升了孤儿药的可及性。基于此,文章选取欧洲典型国家,对比分析其孤儿药定价和报销的主要特点和共性保障思路,提出“构建孤儿药卫生技术评估加速程序、探索医保外孤儿药的分类保障机制、通过孤儿药定价和调整实现供给及研发的激励机制”的建议,以期为优化我国孤儿药市场准入机制提供参考依据。     

罕见病政策国际经验及对我国的启示

本研究系统梳理了近年来有关罕见病政策和服务的文献及文件,归纳了美国、日本、欧盟等国家和地区罕见病方面的立法及相关法规、管理制度、激励措施、保障政策等方面的政策设计和实践经验。目前,发达国家和地区对罕见病制定了较为系统的政策和法规,罕见病药品的研发和医疗保障等在法律层面得到了不同程度的保障。我国尚未形成针对罕见病的系统性的政策体系,结合中国实际,我国应从逐步建立系统的罕见病政策法规、拓宽筹资渠道、鼓励孤儿药研发,扩大新生儿筛查疾病的范围等方面着手,推动我国罕见病政策发展。     

澳大利亚救生药物计划及对我国罕见病医疗救助制度的启示

目的:介绍澳大利亚救生药物计划,为完善我国罕见病医疗救助制度提供参考。方法:根据文献分析澳大利亚救生药物计划的主要内容和特点,并与国内罕见病医疗救助现状进行比较。结果:澳大利亚通过孤儿药资格认证和成本效益评估将符合条件的孤儿药纳入救生药物计划,并通过财政资助为罕见病患者提供免费的治疗药物。该计划规定了严格的孤儿药和患者纳入条件,建立了罕见病临床指南和专家咨询制度,并定期开展上市后再审查,提高了孤儿药的可及性。结论:我国应当借鉴澳大利亚经验,由国家主导罕见病和孤儿药的管理,在大病医疗保险的基础上探索符合我国国情的罕见病医疗救助制度。     

欧盟孤儿药资格认定管理政策分析及启示

目的：为我国孤儿药资格认定和管理、后续激励政策的制定提供相关参考。方法：结合文献研究、数据分析(2000—2020年欧盟孤儿药资格认定审批数据)等方法,对欧盟孤儿药资格认定程序及政策实施效果开展分析。结果：欧盟孤儿药资格认定程序大致由提交前会议阶段、申请提交阶段、验证阶段以及评估并形成最终建议阶段四个环节组成,2000—2020年,欧盟共受理了3 678件孤儿药资格认定申请,其中2 399件由孤儿药委员会(COMP)给予了积极意见,1 047件已撤销,2 379件由欧盟委员会(EC)认定,最终共有190件孤儿药上市申请获得授权批准。建议：建立孤儿药资格认定机制,对罕见病及孤儿药均实施目录管理,为罕见病患者用药提供法律依据;建立罕见病及孤儿药相关数据库,与国际罕见病数据库接轨,助力孤儿药研发,形成全球罕见病诊疗、药品保障共同体。     

评估孤儿药带来的经济挑战

在商业化的药品研发领域,罕见病患者一直都没有得到足够的关注。为了改善这一状况,一些地区制定了具体的法律法规,以鼓励那些不具商业价值的孤儿药(orphan drug,也称罕见病药)的研发。然而,由于其市场狭小,且价格昂贵,根据卫生技术评估(HTA)中经济学评价的标准方法,孤儿药通常不会被证明是符合成本效益的,再加上其成本高,意味着这种药的筹资和患者可及性都是受到限制的。但是,这些限制可能与社会偏好不一致。因此,本研究主要探讨HTA标准方法是否足以在孤儿药的筹资和患者可及性上协助决策,其次概述孤儿药相关研究事项,以期帮助了解孤儿药社会价值及期在研发、筹资和使用等方面的相关问题。     

美国和欧盟孤儿药认定标准的比较及启示

目的：比较分析美国和欧盟的孤儿药认定审批标准,为完善我国罕见病及孤儿药认定标准提供建议。方法：通过检索FDA官网、EMA官网及相关文献比较分析美国和欧盟孤儿药的认定标准。结果：美国和欧盟对于孤儿药认定均存在流行病学标准、预期成本—收益标准、精准医学标准以及同种药物的临床优势要求。但是欧盟在孤儿药资格认定标准的方面相较于美国还有疾病附加危重程度标准和显著收益这两条标准。美国和欧盟在实操层面上对精准医学下孤儿亚组的评估态度也较不同。此外,美国和欧盟孤儿药认定制度除其积极意义之外,还存在疾病细分致孤儿药政策滥用、市场独占致高价孤儿药垄断市场等负面影响。结论：建议我国罕见病及孤儿药认定标准可借鉴美国和欧盟的孤儿药认定经验,从流行病学、预期成本—收益、附加危重程度及精准医学这四个标准展开。     

热词

孤儿药 世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口0．65％。1％的疾病或病变。目前已确认的罕见病有5000-6000种,约占人类疾病总数的10％。由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高,很少制药企业关注其治疗药物的研发,     

基于政策工具视角的我国罕见病领域政策文本分析

目的:总结我国罕见病领域相关政策的关键要素及不足,为我国罕见病领域后续政策的制定与完善提供参考.方法:采用内容分析法,构建"政策目标—政策工具"分析框架对我国32份国家层面的罕见病领域相关政策进行量化分析.结果:我国罕见病领域政策目标为提升罕见病药品可及性、提升罕见病诊疗水平和提高罕见病患者保障水平,应用于上述目标的政...     

我国罕见病药品保障典型模式

梳理我国不同地区采用的专项基金、补充医疗保险、多元复合、零星增补和政策型商业保险等罕见病用药保障的典型模式,对比各保障模式下罕见病患者用药待遇差异,分析我国实现罕见病药品可及性的现实困境并提出政策建议,为我国国家层面及各省市层面选择和设计罕见病用药保障模式提供参考.     

中国孤儿药 更多“鼓励”,才能更加可及

<正>在中国,罕见病并不罕见。尽管其发病率和患病率远低于其他病种,但中国人口基数庞大,罕见病患者群体已达到2000多万人,且每年都呈迅速增长趋势。罕见病治疗药物被称为"孤儿药",由于适用人群较小、费用昂贵,企业研发积极性并不高,目前仅有5%的罕见病存在有效治疗药物。同时,孤儿药价格较高,患者家庭难以负担,容易     

我国罕见病用药医疗保障政策及医保目录收载情况分析

目的:通过分析国际、我国国家及地方罕用药保障制度、政策以及我国医保目录罕用药收录品种,探索我国罕用药医疗保障可及性现状及发展建议。方法:计算机检索国家及地方官方政府网站和中文数据库等,获取罕见病及罕用药相关政策法规;系统提取《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》中有关罕见病的药品信息。结果:我国尚无罕见病的官方定义和官方名录。近年来关于罕见病、罕用药研发审批政策措施正日渐丰满。在医疗保障方面,很多省、市地区已经针对地方罕见病的流行性特征出台并落实了罕见病的保障政策,但国家层面的整体政策方面仍是空白。2017年版国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录其中罕用药共53种,与2009年版目录相比,新增7个品种,增幅为15.22%;共覆盖17种罕见病,涉及脑部或神经系统病变、先天性代谢异常、血液疾病、骨及软骨病变多个疾病领域。与往年相比,新版医保药品目录中罕用药的剂型也有所增多,其中甲类相对乙类的剂型种类更多。结论:我国罕见病保障政策集中于研发审批领域,医疗保障以地方政策为主,新版国家医保药品目录罕用药范围扩大,但配套政策有待完善。因此,我国罕用药保障问题需要进一步引起重视。     

罕见病孤儿药遴选标准的多维决策分析

目的:运用多维度决策分析的方法,对孤儿药的遴选条件进行研究。方法:采用问卷调查法对包括政府官员、医保部门管理人员、药企工作人员和医务科研在内的61位特定人群进行认知调查,采用SSPS进行统计分析,计算平均数和标准差,对上述4组调查对象的调查结果还进行了kendall等级相关的一致性检验。结果:前三位因素影响罕见病孤儿药价格高的主要原因依次为患病人数少、药品研发费用高和药品生产成本高。从遴选罕见病孤儿药的8条标准评价结果来看,重要性依次为孤儿药的治疗效果、药物的安全性、疾病的严重程度、医保基金的可负担性或治疗的公平性。在与波黑、波兰、捷克、希腊及匈牙利调查的结果进行比较发现,被调查的我国医保管理者对罕见病的严重程度、临床治疗效果、药物安全性、治疗公平性和医保基金的可负担性比较关心,而对未满足的需要、患者的偏好方面还不够重视,与国外调查结果略有不同。结论:我国已开始启动罕见病的防治政策,多渠道筹资机制正在形成,但对罕见病认知和对患者偏好的重视程度依然不够。     

我国罕见病患者医疗保障现状及改进建议

系统梳理了国家层面和地方层面针对罕见病患者的医疗保障政策,分析了罕见病患者医疗保障制度存在的现实问题——制度供给不足与定位不清、诊疗水平局限与地区差异、药品可及性差,从制度供给、诊疗水平、药物保障三个方面提出加强我国罕见病患者医疗保障的具体建议。     

内刊

别冷落“罕见病患者” 血友病、粘多糖贮积症、结节性硬化症、肉毒硷缺陷症……很多不为人知的罕见病都有一个形象的统称——“孤儿病”，因为患病人数相对较少，患者的处境也往往会被忽略。当前，我国对于罕见病的立法和对患者的救助机制，远远落后于一些发达国家。     

孤儿药经济学评估中的支付阈值探讨

目的：调整孤儿药经济性评价中支付阈值的设定方法,提升其经济性评价的合理性。方法：深入分析经济性评价支付阈值设定的理论基础,从健康效用理论角度探讨支付阈值设定理论的不足,探讨孤儿药阈值调整的理论方案,并通过文献研究和国际经验总结进行验证。结果：传统的成本—效用分析默认每单位质量调整生命年（Quality-Adjusted Life Years,QALYs）对应的健康效用恒定,低估了能大幅改善重症罕见病患者健康的孤儿药的价值。理论分析表明,对于初始QALY几乎为零的重症罕见病患者,随着健康的改善,每获得一单位QALY对应的边际健康效用递增,直到患者能正常参与各种社会活动,之后边际健康效用递减。基于按效用付费的原则,如果孤儿药可大幅改善重症罕见病患者的健康,孤儿药的支付阈值应高于只能轻微改善健康的一般药品。结论：应根据QALYs改善程度调整传统的恒定阈值,以科学评价孤儿药的经济性。     

我国罕见病药品的可及性及采购使用现状研究

目的：分析我国罕见病药品的可及性和采购使用现状,为完善我国罕见病用药保障政策提供参考。方法：采用文献分析法,从可获得和可负担角度评价药品可及性;从采用率、构成比等分析罕见病药品采购数量、金额等现状。结果：从可获得看,国内上市药品仅占全球上市药品的58.9%,16种罕见病的患者面临“境外有药,境内无药”,24.2%的国内上市药品未注册罕见病适应症,20种罕见病的所有药品均为超适应症用药;从可负担看,仅43.4%的国内上市药品实际得到了医保覆盖,76.0%的医保目录外药品属于高值药品。2018和2019年全国医疗机构罕见病药品采购DDDs同比增长571.56%和13.80%,采购金额同比增长45.22%和25.40%。部分高值罕见病药品的覆盖患者率仅为0.02%~3.06%。结论：我国罕见病患者的药品可获得性不及境外,应完善、落实药品审评审批制度改革,推动仿制药研发上市。目录准入、药品集采改善了罕见病药品的可负担性,但罕见病患者尤其是高值罕见病药品所涉患者的受益仍然有限;建立多层次的罕见病用药保障体系,重点加强高值罕见病药品的兜底保障。     

关爱罕见病,从保障用药开始

<正>罕见病又称"孤儿病",世界卫生组织提出患病率在0.65‰～1‰之间的疾病为罕见病,世界各国对罕见病的认定标准存在差异,中国尚没有对罕见病进行明确的定义。世界范围内有7000余种罕见病,全球患者超过3亿,中国患者有2000多万。在中国,实现全民健康,不能缺少罕见病患者;实现精准脱贫,也不能忽略罕见病患者。当前,中国罕见病诊疗与保障体系亟待建立和完善。     

国内外罕见病用药保障模式的评述

目的：通过比较国际和国内关于罕见病药物保障模式的特征和侧重点,总结目前我国在这一领域实践的经验和不足,为保障模式的选择和相关政策的改进提供建议。方法：梳理美国、欧盟、新加坡、澳大利亚等国家和组织成员国针对罕见病出台的保障措施,以及国内各地区的探索经验,并分析不同保障模式之间的差异。结果：目前关于罕见病比较典型的保障模式有医疗保险报销、财政资金补助、专项基金补偿、医疗救助资金援助等,它们在筹资规模、保障水平、可持续性等方面有所不同。结论：我国需在考虑自身经济实力、罕见病流行特征等因素的基础上,采取多层次、多水平的综合保障模式,力求精准化资助罕见病患者的用药,共同分担其费用负担。