慢性乙型肝炎基因治疗研究进展

随着分子生物学尤其是基因工程技术的发展，抗乙型肝炎基因治疗已有了广泛而深入的研究。利用基因重组、反义核酸等技术在细胞甚至分子水平上的研究表明，基因治疗在抗乙肝病毒（HBV），抑制病毒复制等方面有着很好的作用。本文将着重对近年来抗乙肝病毒治疗基因的筛选以及外源治疗基因的载体投递系统方面的研究进展进行综述。     

鼻咽癌基因治疗研究的新进展

目的：总结鼻咽癌基因治疗研究进展,为临床治疗及基础研究提供参考。方法：在万方、中国知网、pubmed数据库检索近年关于鼻咽癌基因治疗的研究资料,并进行综合分析。结果：鼻咽癌基因治疗在基础研究方面取得满意的效果,在临床应用中副作用少、医从性好。具体方法有免疫基因治疗,自杀基因治疗,基因替代治疗,基因沉默治疗和反义基因治疗。结论：基因治疗将成为鼻咽癌治疗的重要手段。     

胃癌基因治疗的新进展

随着分子遗传学和分子生物学的发展及基因工程技术的进步,基因治疗已成为继手术、化疗、放疗之后的又一新的肿瘤治疗手段。胃癌基因治疗主要集中在以下几个方面:抑癌基因的替代治疗、“自杀”基因治疗、反义基因治疗、免疫基因治疗等。     

Duchenne肌营养不良的基因治疗进展

Duchenne肌营养不良(DMD)基因治疗的目的是补充骨骼肌和心肌内已经缺失的抗肌萎缩蛋白。本文对DMD基因治疗中目的基因的选择,基因靶向,载体的选择,目的基因的运送途径等方面作一综述。     

自杀基因治疗肿瘤研究进展

自杀基因治疗肿瘤近年来在国内外研究较多并已取得了明显的疗效。本文就近年来有关的进展 ,从自杀基因治疗作用体系机制及其旁观者效应、增强自杀基因转导效率方面的载体应用和肿瘤特异性靶向性转导、自杀基因与免疫系统反应的关系、自杀基因与靶向性放射性核素治疗、免疫因子及自杀基因 3种方法的联合应用等进行综述     

基因治疗研究进展

基因治疗是遗传工程在医学治疗方面的应用。该方法是将外源性目的基因导入患者的细胞后,再输回患者,通过细胞表达转移的正常基因使疾病得到治疗。基因治疗的疾病主要包括遗传性疾病、免疫缺损和肿瘤等等。目前,基因治疗已有成功的报道,但还存在一些问题。外源性目的基因的制备,基因导入靶细胞的方式,靶细胞的类型以及基因表达的调控等是决定治疗成败的关键。     

自杀基因治疗的作用机制及其应用

自杀基因治疗已逐渐成为肿瘤等疾病基因治疗中的一种重要方法。本文介绍了TK、CD等几种常见的自杀基因;并概述了自杀基因治疗中的旁观者效应、基因转移系统和靶向性研究及自杀基因治疗在肿瘤、骨髓移值、心血管疾病等领域中的应用。     

HIV感染的基因治疗研究进展

ＨＩＶ感染的基因治疗是新近开展的抗ＨＩＶ感染新领域，包括抗病毒基因治疗（细胞内免疫法）和基因免疫治疗２个方面，前者包括对ＨＩＶ蛋白的基因修饰、ＲＮＡ诱捕、反义ＲＮＡ、核酶等，而基因免疫治疗则有直接ＤＮＡ注射和过继转移基因替代的ＣＤ￣８＋ＣＴＬ细胞。     

抗体在靶向基因治疗中的应用

基因治疗是将人的正常基因或有疾病治疗作用的基因导入人体靶细胞,从而达到治疗目的的生物医学技术。基因治疗正处于持续发展的阶段,已成为重要的医药产业。综合来说,抗体在基因治疗中主要应用于两方面:1直接将抗体基因导入体内,表达出的蛋白产物作为治疗分子发挥治疗作用[1-2];2作为基因转移系统的靶向成分在基因治疗中发挥作用。本文将重点介绍第二方面的研究进展。将编码治疗分子的DNA,siRNA(small interfering RNA)或反义RNA(antisense oliognucleotides)高效、准确地转入体内靶组织和靶细胞是将基因治疗应用于临床的     

单纯疱疹病毒载体用于基因治疗的研究进展

基因治疗(gene therapy)是向功能缺陷或病变的细胞及组织引入互补的正常基因或治疗性功能基因,使其表达而达到治疗疾病的方法。它是伴随着基因工程技术和分子生物学的发展而逐渐形成的一种新型“分子治疗”。单纯疱疹病毒在基因治疗方面有着很广泛的研究,首先它不论是在体外还是体内都是一个高容量,高效表达的载体,可以承载其他基因,同时,它所含的TK基因,可以辅助抗病毒药更昔洛韦(Ganciclovir,GCV),用于肿瘤的治疗。本文将就这两个方面做一综述。     

HIV感染的基因治疗研究进展

ＨＩＶ感染的基因治疗是新近开展的抗ＨＩＶ感染新领域，包括抗病毒基因治疗（细胞内免疫法）和基因免疫治疗２个方面，前者包括对ＨＩＶ蛋白的基因修饰、ＲＮＡ诱捕、反义ＲＮＡ、核酶等，而基因免疫治疗则有直接ＤＮＡ注射和过继转移基因替代的ＣＤ８＾＋ＣＴＬ细胞。     

Duchenne肌营养不良基因缺陷及基因治疗

Duchenne肌营养不良(DMD)是常见的神经肌肉遗传病之一,由于骨胳肌肌膜上的抗肌萎缩蛋白(dystrophin)完全或部分缺失引起.本文介绍了dystrophin的结构和功能,对DMD基因治疗的目的基因,基因治疗方式(包括病毒载体和非病毒载体),基因转染途径作了较为全面的介绍,指出腺相关病毒载体介导的基因治疗及干细胞移植是有希望的治疗方向,经全身途径使目的基因广泛转染骨胳肌并实现心肌和膈肌的转染,是基因治疗研究的难点.     

人类基因治疗研究进展

基因治疗就是将遗传物质转入机体细胞达到治疗疾病的目的。这种技术不仅对遗传病有着广阔的应用前景,而且对于一些获得性疾病如癌症也可能有很大作用。目前基因治疗是通过体细胞研究来实现。基因治疗和器官,组织移植从根本上说是不同的,移植要解决供体组织和受体组织的排斥现象,而基因治疗则面临着基因高效转移和持久表达的挑战。在这篇综述中,我将总结在基因治疗遗传病方面取得的进展,着重讨论基因转移中受体靶组织。策略基因治疗的理想应用是将患病器官组织中有缺陷的基因进行精确修复,或将基因替     

胶质瘤的免疫基因治疗

胶质瘤是颅内常见肿瘤，多数患者预后不佳，肿瘤免疫基因治疗是基因 治疗的研究热点之一，有些治疗方案已进入临床试用阶段，包括细胞因子基因治疗，肿瘤抗原靶向的基因治疗，共刺激分子基因治疗，MHC靶向的基因治疗及反义基因治疗等。     

脊髓性肌萎缩临床分型的分子遗传学研究进展

本文就脊髓性肌萎缩临床分型的分子遗传学研究方面的进展进行了综述。SMN2基因拷贝数、SMN基因mRNA、SMN蛋白、细胞核内gems数、NAIP基因等,均与SMA的临床表型有密切的相关性。目前对于SMA还没有有效的治疗方法。调控SMN2基因表达,促进全长SMN蛋白产生和核内gems数的恢复达到治疗的目的,此为SMA基因治疗的新途径。因此,研究不同表型SMA的分子遗传学机制不仅有助于基因治疗策略的制定,而且有助于在分子水平观察疗效。     

反基因锁核酸体外阻断肝癌细胞系乙肝病毒S基因表达简

 目的 探讨针对乙肝病毒S基因同聚嘌呤区的锁核酸体外抑制细胞内病毒复制的效果。方法 针对乙肝病毒S基因同聚嘌呤区设计合成锁核酸、硫代寡核苷酸、未修饰寡核苷酸及无关对照序列,以阳离子脂质体介导,体外转染HepG2.2.15细胞,采用荧光定量聚合酶链反应技术和时间分辨免疫荧光技术分别监测2、4、6、8和10 d细胞培养上清液中HBV DNA、HBsAg和HBeAg的含量;四甲基偶氮唑蓝法检测锁核酸对细胞代谢的影响。 结果 加入锁核酸后,对细胞内HBV DNA复制、HBsAg与HBeAg表达均有较明显的时间和剂量依赖性抑制作用,6 d后抑制率分别为52.14%、57.48%和29.63%。锁核酸对细胞代谢无明显影响。结论 针对乙肝病毒S基因同聚嘌呤区的锁核酸,体外能有效抑制乙肝病毒的复制,既为乙肝病毒治疗提供有效靶位,也为反基因治疗治疗提供理论和实验依据。     

单纯疱疹病毒载体用于基因治疗的研究进展

基因治疗（gene therapy）是向功能缺陷或病变的细胞及组织引入互补的正常基因或治疗性功能基因,使其表达而达到治疗疾病的方法。它是伴随着基因工程技术和分子生物学的发展而逐渐形成的一种新型“分子治疗”。单纯疱疹病毒在基因治疗方面有着很广泛的研究,首先它不论是在体外还是体内都是一个高容量,高效表达的载体,可以承载其他基因,同时,它所含的TK基因,可以辅助抗病毒药更昔洛韦（Ganciclovir,0CV）,用于肿瘤的治疗。本文将就这两个方面做一综述。     

基因治疗骨关节炎的概念、机制及问题

文题释义：基因治疗：基因疗法是指使用病毒或非病毒载体以直接转导或离体细胞介导的方法把核酸运送到靶组织，并通过在软骨损伤部位表达治疗性转基因产物来促进软骨修复。 miRNA技术：通过增强降解、抑制转录后翻译等机制来修饰相关基因的转录后调节，从而达到调节软骨发育的体内平衡。 背景：特定基因在特定的损伤部位的表达可增强细胞再生。 目的：总结基因治疗的概念，对基因治疗的策略和基因治疗骨关节炎的机制进行综述，介绍基因治疗的研究方向。 方法：以“Gene therapy、Cartilage、Cartilage repair、Osteoarthritis、Expression vectors、miRNA”等关键词，广泛查阅PubMed、Science Direct等外文数据库中关于基因治疗骨关节炎及其相关内容的文献，并进行分析和总结。结果与结论：基因治疗骨关节炎可以应用到骨关节炎发病的各个环节，并对相关物质代谢产生影响，通过病毒或非病毒载体，把目的基因递送到靶细胞。目前基因治疗的重点在加快细胞修复和减少炎症反应方面，同时基因载体和目的基因的多种选择提供了更好的个体化治疗方案。临床上基因治疗骨关节炎的具体机制尚不明确，存在基因突变的可能性，需深入研究验证安全性。 ORCID: 0000-0002-5491-9405(胡中岭) 中国组织工程研究杂志出版内容重点：人工关节；骨植入物；脊柱；骨折；内固定；数字化骨科；组织工程     

自身免疫性疾病的基因治疗研究进展

自身免疫性疾病是危害人类健康的重要疾病。随着基因转移技术的发展,基因治疗在自身免疫性疾病中的研究取得了一定进展。通过选择合适的载体转导免疫调节分子、缺陷基因、激活因子、细胞凋亡受体以及诱导免疫耐受等方式来达到治疗目的。与传统的治疗方法相比,基因治疗具有高效性、靶向性、副作用小等优点。近几年来自身免疫性疾病的基因治疗在临床前实验和临床实验阶段取得了很多成果。     

脊髓性肌萎缩临床分型的分子遗传学研究进展

本文就脊髓性肌萎缩临床分型的分子遗传学研究方面的进展进行了综述。SMN2基因拷贝数、SMN基因mRNA、SMN蛋白、细胞核内gems数、NAIP基因等，均与SMA的临床表型有密切的相关性。目前对于SMA还没有有效的治疗方法。调控SMN2基因表达，促进全长SMN蛋白产生和核内gems数的恢复达到治疗的目的，此为SMA基因治疗的新途径。因此，研究不同表型SMA的分子遗传学机制不仅有助于基因治疗策略的制定，而且有助于在分子水平观察疗效。