实施创新药Ⅰ期临床试验中的问题与对策

创新药的Ⅰ期临床试验是整个临床研究过程的关键环节.本研究重点阐述了南京医科大学第一附属医院在实施创新药Ⅰ期临床研究中的体会与经验.     

医疗保障制度对本土创新药发展的支持政策研究

医疗保障与药品行业之间的关系需要从战略购买者向战略合作者转变,医疗保障制度不仅要发挥第三方支付的功能,实现"以量换价",也要通过支持创新药的发展间接实现医疗保障制度的长期可持续发展。文章通过对部分发达国家创新药品医保政策的分析和特点总结,对我国本土创新药品医保政策的完善提出了政策建议。     

抗肿瘤新药临床试验院内质控的关键点

2015年7月22日,国家食品药品监督管理总局颁布了《关于开展药物临床试验数据自查核查工作的公告》(以下称“722”公告)。自“722”公告以来,开展试验数据检查成为各药监部门、申办方、CRO和临床研究机构的重要工作之一。药品注册申请的现场核查报告显示,经过数据现场核查的313个项目中,有5111条缺陷项。这一数据说明我国药物临床试验中存在数据真实性、完整性、规范性等问题[1]。在此背景下,各临床试验机构对质控工作进行了新的部署,我院也多次接受了国家级药监部门核查。为此,作者结合实践经验,对抗肿瘤新药临床试验中的质控关键点进行总结。     

丙型肝炎创新药医保准入支付政策对医药费用的影响研究

目的:分析天津和成都两地丙肝创新药医保准入支付政策对人均医药费用产生的影响,探究两地政策效果的差异及原因。方法:收集天津市2014年5月—2018年10月某定点医院的全部丙肝患者病历记录,以及成都市2016年1月—2019年6月医保数据。采用中断时间序列对政策实施前后人均医药费用的变化进行评估。结果:创新药准入支付政策实施后,天津人均医药总费用水平瞬时下降了7 753.43元,其中人均药费下降了5 718.34元,人均其他诊疗费用下降了2 035.09元(P0.01)。成都人均医药总费用水平瞬时上升了6 680.78元(P0.01),其中人均药费上升了6 917.20元(P0.01),人均其他诊疗费用长期趋势每月下降318.88元(P0.01)。结论:创新药医保政策的实施效果受到多个因素的影响,医保准入谈判极大降低了创新药费用,按人头付费政策的实施降低了其他诊疗费用。建议:应积极推进创新药国家准入谈判;在入围创新药支付标准全国统一的情况下,地方医保部门应积极推进实施门诊慢性病患者医药费用按人头支付或基于价值/疗效支付,进一步降低其他诊疗费用;因地制宜制定并落实创新药配套政策。     

创新药价值评估的国际经验比较及启示

随着我国医药卫生体制改革的不断深入,以价值为导向的创新药医保谈判准入模式已经逐步确立,如何科学开展创新药的价值评估已成为政府决策部门和社会各界关注的重要问题。本文对英国、德国、法国、加拿大四个国家的创新药价值评估体系与评估流程进行了系统梳理与对比,总结了英国关于药物经济学评价以及德国、法国、加拿大关于附加临床收益评估的过往经验;在此基础上,针对我国的创新药价值评估流程,在构建创新药附加临床收益评估体系、完善创新药医保准入的谈判规则、完善创新药医保准入的决策依据三个方面提出了相关建议。     

“双通道”背景下国谈创新药零售终端流通现状

目的：“双通道”背景下,分析国谈创新药在零售终端的流通现状,提出促进创新药流通的建议。方法：基于利益相关者视角,分析国谈创新药零售终端流通中不同主体的冲突源,厘清国谈创新药院外流通障碍及成因。结果：“双通道”政策总体上有助于提高国谈创新药的可及性,但在零售终端流通过程中面临储备品种较少、各地配备情况差异较大、放量拉动效应不显著、患者满意度偏低等障碍;原因在于政府部门监管难和控费压力大且各地政策标准不一,医院对处方外流意愿不强,零售药房面临“高标准、低利润”的双重挑战以及创新药患者对零售药房能力要求高、信任程度低等。结论：各利益相关方从加速品种整合、提高处方流转动力与效率以及完善第三方健康服务体系入手,逐步探索构建协调机制,充分发挥零售药房的补充作用,提高创新药的可及性。     

医疗器械临床试验中发现的问题及改进措施

回顾性总结了某院2015—2019年开展的17项医疗器械临床试验质控中发现的问题,从研究者、申办方、药物临床试验机构办公室、国家法规4个角度分析了问题产生的原因.结合医疗器械临床试验现状提出加强对研究者的培训、强化申办方角色、建立完善的质量控制体系及完善相应法规的改进措施,为医疗器械临床试验的管理者和实施者提供了参考.     

预防用疫苗临床试验安全性研究设计和实施的考虑

预防用疫苗(疫苗)的安全性是临床试验重点关注和评价的内容之一。本文结合近年来疫苗注册试验的审评实践,就安全性研究的常见问题提出系列思考和建议,包括安全性研究假设,入排标准及暂停/终止标准的考虑,安全性观察的常规要求和临床指标、疫苗排毒及佐剂安全性等特殊研究内容,并进一步明确了序贯入组的安全性观察要求,强调了因果相关性的科学判定和安全性监测工作质量等方面内容,供疫苗研发参考和借鉴,同时探讨适宜的解决方法,以促进我国疫苗研发和风险控制。     

价值医疗背景下创新药品的定价和支付模式综述

价值医疗体系中,付款人追求物有所值,采用基于价值的定价和支付,管理创新药物对基金预算的影响和健康产出的不确定性。通过对价值定价、适应症特异性定价、按结果付费及按揭定价等模式的分析,为我国的创新药品医保准入提供借鉴。     

无创血压（示波法）监护仪质量与计量问题的研究

介绍了血压溯源问题,无创血压监护仪的临床试验和使用中的无创血压监护仪动态指标的确定等问题,为有效控 制无创血压监护仪的质量,提供了理论论证和技术保障。     

疾病控制基本数据集的修订研究

根据疾病预防控制业务工作规范最新要求,对疾病控制基本数据集进行修订,包括对数据集数据元及值域代码进行调整更新。在此基础上,进一步探索数据集数据元标准与国家卫生信息数据字典的对应关系,从而规范数据集的应用,为卫生信息标准的修订与应用奠定基础,对于整个卫生信息标准化以及标准维护都具有重要意义。     

我国药物临床试验问题很多

近日新药投资风险评估与管理专家、中国医药质量管理协会理事蔡绪柳表示,我国,临床试验数据或病例虚假成分多,临床试验质量亟待加强。     

预防用疫苗临床试验安全性分析和报告的考虑

预防用疫苗(疫苗)的安全性是临床试验重点关注和评价的内容之一。本文结合近年来疫苗注册试验的审评实践,汇总了安全性分析和报告中的常见问题并相应提出系列思考和建议,包括探讨了安全性分析中统计学的作用,提出了安全性分析和报告的框架,涉及分析内容、分析指标和分析维度,其中关注了严重程度的分析;强调安全性风险信号应主动分析,鼓励基于循证的要求开展安全性评价;同时就说明书中收载安全性研究信息的基本原则、以及各期试验及不同受试者安全性数据综合考虑的问题进行了探讨,供疫苗注册申请人参考和借鉴,以促进我国疫苗临床研发和评价。     

研究和实施DRGs时应考虑的若干问题

研究和实施结合我国国情的疾病诊断相关分组（DRGs），对控制我国医疗费用不合理增长具有重要的现实意义。作者简要介绍了DRGs的概念和原理、国内外的发展和应用情况以及国外实施DRGs的成效和不足之处，并结合我国医院的现状及运行特点，提出在我国现阶段研究和实施结合我国国情的DRGs需要考虑的若干因素：即信息系统的统一完善、医疗资源消耗的度量、疾病严重程度的度量、统计学方法的选择、支付标准的制定及临床诊疗规范的建立等因素。     

实施药物临床试验质量全过程控制的探讨

药物临床试验质量管理贯穿临床试验的全过程,应充分发挥研究者、机构办公室、申办方、伦理委员会等各方面的质控作用,确保临床试验遵循《药物临床试验质量管理规范》执行,有效保证临床试验过程的规范性和质量的可控性,切实保护受试者的安全和权益.     

加强医院药物临床试验质量管理的探索

新药研究是临床医学研究的重要组成部分,也是衡量一个医院科研能力的重要标志之一。近年来,本院逐步认识到加强药物临床试验的管理,完善质控的重要性。因此,为了规范药物临床试验的开展,提高质量,严格按照国家药监局颁布的GCP的相关规定,严格遵循GCP“安全性和科学性”的原则,并实施了一系列的举措,包括制定完善各项制度及标准操作规程,加强全员的GCP知识和相关技能的培训,并逐步推行“三级质控”制度,加强试验药物的管理等等。本文总结了近几年本院实施开展药物临床试验管理及质控方面的经验及不足,力求在今后的药物临床试验工作的开展中,确保各项操作规范,数据完整准确,充分保护受试者的利益,并不断强化过程管理,提高药物临床试验质量。     

基于医疗大数据的临床试验创新系统设计与实践

目的 设计并建设基于医疗大数据的临床试验创新系统,为医院临床试验提质加速.方法 基于我院现有的科研大数据平台和临床试验管理信息系统,结合新版GCP和有关文件精神,设计并建立了临床试验创新系统.结果 建立了基于医疗大数据的临床试验创新系统,为临床试验全过程提供数据支撑和智能化管理,可实现临床试验项目管理、受试者管理和数据...     

数据协调委员会在不孕症临床研究不同阶段的作用和特点

数据协调委员会(Data Coordination Committee,DCC)是临床试验中一个独立第三方的数据管理机构,是提高临床试验数据质量,使数据结果更为准确、真实、可信的有效途径之一。文章以黑龙江中医药大学附属第一医院妇科临床基地一项大型不孕症临床研究为例,对数据协调委员会的建立、人员组成、在不孕症试验中的特色和优势及其具体职能进行描述;阐明了DCC在不孕症临床试验中的重要作用,能够最大程度地避免临床试验过程中的偏倚,增加试验透明度和可信度,提高临床试验管理效率。     

医疗器械临床试验方案偏离的全周期质量控制研究

目的:对医疗器械临床试验方案偏离进行全周期质量控制,确保医疗器械临床试验的安全性和有效性.方法:分别纳入医院2019年16项医疗器械临床试验项目的202例研究病历和2020年14项医疗器械临床试验项目的196例研究病历,分析医疗器械临床试验方案偏离的分类与分级以及方案偏离的报告和流程,针对研究者因素、受试者因素和运营团...     

浅谈实验室能力验证中存在的问题及对策

本文根据黑龙江省质量技术监督局和省卫生厅开展的卫生系统检测机构能力验证结果，结合实际分析了能力验证中存在的问题。为确保向社会出具公证，准确可靠数据，根据实验室的工作特点，提出了领导重视、培养一支业务技术过硬的检验队伍、检验室内部要搞好质量控制、努力发善实验室条件和装备水平、加强检验工作科学化管理等管理对策。