药物研发的技术要求分析

分析药品研发过程中的技术要求，为制剂研究提供技术参考，帮助药品研发单位结合自身实际，研制出安全、高效的药品。     

化学药物技术评价体系构建中的思考

目的 探讨影响化学药物技术评价的几个关键因素,促进化学药物技术评价体系的科学构建。方法 从药品行政审批、药物研发、药物应用等方面与技术评价的关系入手,结合我国现状进行剖析。结果 明确了化学药物技术评价体系与药品行政审批、药物研发和药物应用之间的关系与相互作用。结论 化学药物技术评价贯穿于化学药物的整个生命周期,只有将评价工作与药物监管等多个方面有机结合,才能对药物进行准确评价并确保公众用药安全。     

化学药物技术评价体系构建中的思考

目的探讨影响化学药物技术评价的几个关键因素,促进化学药物技术评价体系的科学构建。方法从药品行政审批、药物研发、药物应用等方面与技术评价的关系入手,结合我国现状进行剖析。结果明确了化学药物技术评价体系与药品行政审批、药物研发和药物应用之间的关系与相互作用。结论化学药物技术评价贯穿于化学药物的整个生命周期,只有将评价工作与药物监管等多个方面有机结合,才能对药物进行准确评价并确保公众用药安全。     

局部给药局部起效药物临床研发和评价的特殊技术考虑

目的:针对局部给药局部起效药物的特殊性,探讨并阐释其临床试验设计和评价的特殊考虑。方法:在广泛调研国内外监管机构发布的局部给药局部起效药物研发技术指导原则及相关文献、梳理相关药物研发情况和审评实践的基础上,结合案例分析和专家研讨意见,探讨了不同注册类型下局部药物临床研发的技术标准。结果与结论:申请人应基于药物临床需求和研发背景,制定相应的研发策略。对于创新药,除遵循创新药开展临床试验的一般考虑外,还应结合药物的剂型特点、给药途径、应用部位等,开展特定的研究。同时因局部药动学、药效学研究存在采样等技术难度或伦理问题,药学质量研究和全面的非临床研究尤为重要;改良型新药需结合改良前同活性成分药物的临床数据基础,开展必要的探索性和确证性试验,以证明改良型新药具有安全性和有效性等临床优势;局部给药局部起效的仿制药,则需在与原研参比制剂进行药学、非临床方面充分对比研究的基础上,考虑开展必要的人体药动学、药效学甚至临床等效性对比试验等,证明仿制药与参比制剂质量和疗效的一致性。     

突破心血管药物研发瓶颈

上个世纪八、九十年代,通过心血管药物开发计划催生了许多重磅型药物,如他汀类药物、血管紧张素转化酶(ACE)抑制剂,抗血小板药物、β受体阻滞剂等.取得这些成果以后,心血管药物研发的速度就开始慢了下来.近些年仅有少数产品研发成功.大部分产品均因意想不到的毒性作用(如调脂药物torcetrapib)或者效果不佳(如ACE抑制剂和血管紧张紊受体阻滞剂复合制剂)在研发过程中折戟沙场.而之前成功的范例又抬高了新药试验的门槛,需要企业采用阳性对照以及进行非劣性的试验.     

患者参与药物研发

患者参与药物研发,这里的患者是广义的,包括患者个体、患者组织及其家属等.患者参与药物研发涉及从立题到上市后研究的全生命周期各阶段,而不仅局限在临床研究期间.在这方面,欧美的药物研发已经积累了相当的经验,日本的药品主管当局和工业界在近年已经开始实践.我国尚无相关规范或者指导原则等出台.本文将针对国外和我国患者参与药物研发...     

中国罕见病药物研发政策及研发现状简析

罕见病发病率低、病情复杂、诊断难度大,导致其治疗药物研发面临诸多困难。为满足临床迫切需求,鼓励罕见病药物研发,近年来国家出台一系列政策及技术指导原则。梳理了2015年至今的罕见病治疗药物研发激励政策,通过查阅文献及公开资料,整理2018—2023年批准上市的用于治疗第一批罕见病目录中罕见病治疗的药物信息,分析中国罕见病药物研发现状。建议定期更新罕见病目录,加强罕见病药物研发者权益保护,鼓励优质罕见病药物仿制,以推动罕见病药物研发产业创新发展、满足罕见病患者的用药需求。     

药物经济学与“me -too”药物研发

目的:探讨药物经济学如何应用于"me -too"药物研发过程中。方法:首先探讨"me -too"药物目前所处的境况,即对"me -too"药物研发的优势和可能付出的代价进行分析,指出药物经济学研究在"me -too"药物研发过程中应用的必要性,并阐述药物经济学在"me -too"药物研发过程中的应用阶段,应用时如何进行方法的选取及应用时可能出现的问题与对策。结果与结论:药物经济学能够促进"me -too"药物研发的合理性。     

分子影像技术在抗肿瘤药物研发中的应用进展

目的:为借助分子影像技术提高抗肿瘤药物研发效率、降低研发成本提供参考。方法:以"分子影像技术""药物研发""肿瘤诊断""生物标志物"等为关键词,通过检索和筛选中国知网、中国国家图书馆、PubMed、Web of Science等数据库收录的2017年4月以前发表的分子影像技术用于抗肿瘤药物研发的最新文献,进行整理、归纳和综述。结果与结论:近年来分子影像技术已取得重大进展,正越来越广泛地应用于抗肿瘤药物研发,并在药物生物分布标志物(药物由血液循环运送到体内各脏器的过程)、药效学生物标志物(药物对机体的作用及作用机制)、疾病生物标志物(用于疾病诊断、判断疾病分期或者用来评价新药或新疗法在目标人群中的安全性及有效性)及患者选择生物标志物(识别可能对治疗有反应的患者,指导治疗)等方面发挥重要作用。分子影像技术的成功应用,有望提高抗肿瘤药物开发全链条的效率和收益,其潜在价值有待进一步开发。     

胃肠道疾病药物研发动向

2006年10月在德国柏林举行的第14届欧洲胃肠病周联合会议上，发表了相关的研发结果。     

抗肿瘤药物的研发及市场前景

目前正在研发中的抗肿瘤药物大致可分为以下八类：     

“me-too”药物研发中的药物经济学

随着社会的发展、科学技术的进步以及人们对健康预期的不断提高,药品新产品上市后的生命周期日渐缩短,更新换代的速度逐渐加快。过去我国医药研究往往以仿制国际药物为主,创新药物仅占新药研发的2％～3％。但随着我国进入WTO后,国外已有专利的药品将受到严格的保护,不可能再无偿仿制,而全新化合物（NCE）的研发资金、风险都很大。因此,大多数企业选择了“me—too”药物研发之路。同时将药物经济学融入到研发的过程中,使有限的药物资源发挥出尽可能大的作用。     

分子影像技术在药物研发中的应用

分子影像可在活体状态下对生物和生化过程进行无创研究。该技术包括分子探针和分子成像技术,可通过特异性探针或报告基因成像。运用分子影像技术可筛选侯选化合物,评价药物对肿瘤代谢、增殖、血管发生和凋亡的影响,评价药物对组织缺氧的影响。分子影像技术是药物作用机制研究的重要手段,将大大加快药物研发进程。     

全球糖尿病治疗药物研发及市场态势

糖尿病是常见慢性代谢性疾病,随着我国人口老龄化与生活方式的变化,糖尿病从少见病变成一个流行病,糖尿病患病率从1980年的0.67%飙升至2017年的10.9%,当前,糖尿病具有患病率高、病情不可逆和后期并发症多的特点。除了生活方式干预疗法,包括饮食和锻炼计划外,药物治疗仍是糖尿病治疗的重要方法之一。尽管目前已有多种不同机制的降糖药物,但是63%的2型糖尿病患者仍然得不到有效的治疗,因此开发糖尿病治疗创新药物仍是当务之急。综述了全球糖尿病治疗药物的数量、研发阶段、药物靶点及作用机制、研发机构和销售等情况,展望糖尿病药物研发前景。

     

对药物研发与技术审评沟通交流中常见统计学专业问题的探讨

目的总结药物研发与技术审评沟通交流中经常咨询的统计学专业问题,分析不足并提出改进建议,以期帮助药品注册申请人优化沟通交流申请,进一步提高与国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)的沟通效率。方法从CDE药品技术审评系统的沟通交流子系统中收集2018年至2020年由药品注册申请人提交且由笔者经手处理的沟通交流申请,提取出统计学专业咨询问题,归纳分类后选取共性咨询问题,分析不规范之处,阐述监管考虑。结果共收集400余个沟通交流申请,经常咨询的统计学专业问题涉及到临床试验的样本量估算与检验界值、多重性问题、适应性设计、期中分析、桥接研究、全球多区域临床试验的中国亚组评价等,分析发现主要不规范之处在于存在未能提供充足的支持性资料、问题关注点错位或不明确等,并根据这些情况给出相应的监管考虑。结论良好的沟通交流离不开交流双方的共同努力。建议药品注册申请人优化沟通交流申请,确保支持性资料充足、重点关注问题明确,以提高沟通交流效率。     

急性心肌梗死溶栓药物的研发和临床评价

目的 :介绍急性心肌梗死溶栓药物的研发进展 ,并评价其临床疗效和安全性。方法 :通过查阅国内、外有关急性心肌梗死溶栓药物的文献进行评述。结果与结论 :溶栓仍是急性心肌梗死的主要治疗措施。至于何种溶栓剂疗效更好 ,仍需进一步的研究证明 ;虽然近年来人们开发和研制出各种新型溶栓剂 ,但溶栓治疗的血管再通率仍低 ,故还应寻找联合其他治疗措施的溶栓方案。     

脑血管病创新药物研发的问题与对策

随着我国患者医疗需求的快速增长,新药专利期限缩短、传统市场的增长再下降、新的竞争者越来越多以及健康预算整体压缩等原因致使我国医药企业的新药研产率日益下降.每年脑血管药物占直接住院医疗费用的200亿,其新药研发面临着巨大压力:第一,已知的药物靶点已经被开发很多.第二,各国的药审部门标准越来越严格.第三,从药物研发到临床评...