FDA在新药注册审批中的研发激励机制研究

美国是世界上新药研发创新能力最强的国家之一,其中FDA在新药注册审批中实施的一系列激励措施对促进美国的新药研发发挥了重要作用。本文首先研究了FDA在临床试验阶段(IND)和新药上市申请阶段(NDA)阶段采取的不同的激励措施,包括IND备案制、探索性IND研究政策、新药审评付费制度、特定药品快速审评机制等;再从新药审批周期、批准上市的新药的数量和质量、研发资金投入强度、风险控制等几个方面对FDA的激励机制进行了评价,最后就FDA在新药注册审批中的研发激励机制得出对我国的启示。     

FDA药品安全信息通告:白血病治疗药达沙替尼或存在肺动脉高压风险

美国食品药品管理局(FDA)2011年10月11日向公众发布白血病治疗药达沙替尼(dasatinib,商品名Sprycel)安全性信息。该药存在发生罕见且严重的肺动脉高压(pulmonary arterial hypertension,PAH)的风险,该病可致肺动脉内的血压异常升高。相关风险信息已添加到达沙替尼药品说明书的警告与注意事     

美国FDA的执法与合规

在过去的6期“FDA华人系列”专栏中,来自美国FDA的华人专家们分别从药品审评的不同角度（临床前、临床和质量）,针对仿制药和创新药,介绍了美国FDA有关的法规、审批程序和科学理念。这个专栏的最后一期将换一个角度,即从合规执法（compllance）的角度,来介绍美国FDA在药物cGMP方面合规执法方面的工作。     

治疗栓塞性肺动脉高压和成人肺动脉高压新药利奥西呱

肺动脉高压是一种进行性疾病,病因复杂,患者的生存率较低。目前,能使临床获益的药物比较有限。利奥西呱(Riociguat商品名:Adempas)是拜耳公司开发上市的首个新一类可溶性鸟苷酸环化酶(s GC)激动剂,具有双重作用机制,它可以增强s GC对内源性NO的敏感性,且不依赖于NO,通过其他的结合位点直接激活s GC。2013年10月,美国FDA批准Riociguat用于治疗持续性/复发性或慢性不能手术治疗的栓塞性肺动脉高压(CTEPH)和成人肺动脉高压(PAH)。本文对其作用机制、药效学、药动学、临床评价以及安全性等做一综述。     

美国FDA批准诺华公司抗疟复方产品Coartem并授予其优先审批证件

美国FDA近期批准了诺华公司的抗疟复方片剂产品Coartem(蒿甲醚+苯芴醇)用于治疗成人和体重5 kg以上儿童由恶性疟原虫引起的急性轻症疟疾感染,但未批准其用于治疗重症疟疾和预防疟疾,同时依据一项鼓励开发热带疾病治疗药物的新政策,授予这家瑞士公司首个优先审批证件.FDA的这项新政策规定,若某药品是被开发用于治疗或预防美国FDA修正法案(FDAAA)中所列16种疾病以及含有先前在美国尚未获准的活性成分,那么该药品则有资格获得一份优先审批证件,即使像Coartem已在全球广泛上市的药品也可获得.诺华公司可利用此证件,获得未来某个新药的6个月优先审批权,也可出售此证件而获取收益,购得此证件的企业又可以此将新产品更快地投放市场.某些专家预测,该证件售价可达亿万美元.     

美批准Ventavis治疗肺动脉高压

美国FDA已经批准CoTherix公司的前列环素类似物Ventavis(iloprost，伊洛前列素)(Ⅰ)吸入溶液用于治疗肺动脉高压。这一产品已经在欧洲和澳大利亚由其原创者Schering AG公司上市，用于治疗肺动脉高压。     

肺动脉高压治疗药ambrisentan

1 商品名 Letairis 2 开发与上市厂商 本品由Myogen公司研制,后期由吉利德(Gilead)公司开发,2007年首次获美国食品监督管理局(FDA)批准上市.葛兰素史克公司(GlaxoSmithKine)获得本品在美国以外的市场许可权.     

第三方对美国创新药首轮审评通过率影响因素评估的介绍

介绍了第三方机构对美国FDA创新药审评现状的评估结果,研究分析了FDA在创新性药品审评审批工作的实践和经验.总结归纳了制约FDA创新性药品审批效率的影响因素,进而提出对我国创新性药品审评审批管理的启示.     

phenoxodiol获快通道审批地位

美国FDA已经授于Marshall Edward公司的口服抗肿瘤产品phenoxodiol(Ⅰ)以快速审批地位，用于治疗激素难治性前列腺癌。这种产品已获得用于治疗复发性卵巢癌的快速审批地位。(Ⅰ)在治疗激素难治性前列腺癌的Ⅰb／Ⅱa期临床试验中，每八小时用药200～400mg对病情的发展有显著治疗效果，患者PSA水平下降，并且对PSA水平的抑制至少可以长达6个月。     

美加两国药典标准工作情况

1989年9月20日～10月13日我参加卫生部药品审批注册考察组先后到加拿大、美国考察访问,为期24天。 在加拿大主要参观访问卫生保健部的药品处方局、非处方局、研究局(药品质量和检验方法的研究)、医疗装置局和临床药理研究基地等有关部门。 在美国参观访问食品药品管理局(FDA)的药品评价与研究中心(CDER)、医疗装置与放射保健中心(CDRH),FDA所属纽约地区办公室和设在圣诺易斯的化学药品分析实     

达沙替尼可能增加肺动脉高压风险

美国食品和药品管理局(FDA)在2011年10月11日发布安全公告,指出抗白血病药物达沙替尼(dasatinib)可能会增加罕见但严重的肺动脉高压(PAH)风险[1]。这一信息已被添加到达沙替尼药品说明书的警告和注意事项章节。     

新药及新适应症审批动态：07014 07年6月美FDA批准的新药

美国FDA于6月份批准了12件NDA（见下表）。 其中，ambrisentan是一个新分子实体（NME），获准用于治疗一种罕见的生命威胁性肺动脉高血压。Letairis与现有的药物相似，但相互作用潜能较少。它的安全性和疗效已为两项涉及393例病人的国际临床试验所证实。     

刍议FDA米多君片审评审批历程及对我国药品监管的启示

美国食品药品管理局（FDA）在聚焦临床需求的监管理念和策略的实践中,不断调整修正监管在法规和措施上不适应,对我国完善药品监管制度有借鉴价值。采用文献研究法,通过查找相关文献以及FDA网站发布的一些信息和数据以及专家访谈,研究分析产品的临床治疗特点和审评审批历程,并就其存在的现象进行思考,旨在分析心血管疾病治疗药物盐酸米多君片在美国获得加快审评审批、上市、撤市、再次批准上市等全过程,探讨FDA聚焦临床需求的风险-获益平衡的药品监管理念及相关策略和措施,以期对我国药品审评审批的理念调整和监管制度的完善提供借鉴。     

美国出台售后研究报告指南

美国FDA已经出台了解释有关药物和生物制品售后状况研究报告的程序、内容和格式的最终指导性文件。售后状况调查报告必须提供一系列关于产品的临床安全性、疗效、药理学性质和非临床毒性等的研究。这些研究是美国FDA要求申请人执行的或是赞助商同意进行的。该指南列出了FDA根据快速审批法规授权产品和基于动物有效性数据批准药品所需求的各种类型的研究。     

FDA批准扩大伊马替尼在罕见胃肠癌患者中的应用

资料来源:FDA网站发布时间:2012.1.31验证性实验表明伊马替尼具有显著的有效延长患者的生存期,药品应给予定期审批。美国食品药品管理局(FDA)今天允许定期审批伊马替尼在成人患者CD117阳性的胃肠道间质瘤(GIST)手术切除后的使用。今天的行为也凸显了,当药物服用为36个月而不是标准的12个月治疗时,患者整体的生存期延长了。     

2013年FDA、EMA抗肿瘤新药审批情况回顾

2013年美国食品与药品管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）均批准了十余种抗肿瘤新药。两个机构尤其是美国FDA在药品审批路径方面有很多可借鉴的工作模式。     

全球医药快讯

FDA连线FDA批准首个外周T细胞淋巴瘤治疗药物pralatrexate上市美国Allos制药公司近日宣布,FDA批准该公司首个用于治疗外周T细胞淋巴瘤(PTCL)药物pralatrexate(Folotyn)上市。PTCL为浸润性非霍奇金淋巴瘤,在美国每年约9500例患者发病,为罕见性疾病。FDA通过快速审批程序批准该药用于治疗复发性或其他化学疗法疗效不佳的PTCL患者。     

从我国2016—2020年新药批准情况看新药研发及审批趋势

系统分析2016—2020年国家药品监督管理局(NMPA)新药审批情况,对比美国FDA同期获批新药,解析我国近5年的药物研发趋势,总结我国2016—2020年新药研发和审批趋势,并结合我国药品行政监督管理法规,分析我国在全球药物研发中的地位作用。研究发现,2016—2020年NMPA共批准新药申请(NDA)956个,其中化学药471个,中药235个,生物制药250个,5年间NMPA批准上市新药数量持续增加。与美国FDA申报审批情况相比,我国药品申报数量多,但通过比例较低,一类创新药申报数量较少,批准上市药物的适应证以抗肿瘤、消化系统和抗感染类为主,罕见病和孤儿药研发不足。中国新药批准数量逐年增加,但本土原研新药占比较小,基础研究及转化研究薄弱,新型靶点分子药物研发不够。     

伊洛前列素吸入剂亮相美国

总部坐落于美国旧金山的生物制药公司CoTherix(CTRX)日前宣布,该公司的前列环素类似物伊洛前列素(iloprost,Ventavis)吸入剂已获美国FDA批准用于肺动脉高压症(pulmonary arterial hypertension,PAH)。     

2007年美国药品审批管理工作概况

CDER是美国食品药品监督管理局（FDA）的一个重要部门，负责美国所有药品上市申请的技术审评与审批。CDER的主要职责是维护美国人民用药安全，保护并促进美国人民身体健康。通过FDA官方网站公布数据，本文概述了2007年CDER的药品审批及管理工作情况。